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Une étude de phase 3 du zodasiran chez les sujets adolescents et adultes souffrant d'hypercholestérolémie familiale homozygote

10 août 2026 mis à jour par: Arrowhead Pharmaceuticals

Étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du zodasirien chez les sujets adolescents et adultes souffrant d'hypercholestérolémie familiale homozygote (Yosemite) (Yosemite)

Cette étude multicentrique, randomisée et contrôlée par placebo, évaluera l'efficacité et l'innocuité de l'injection sous-cutanée zodasirane (SC) chez les sujets de 12 ans et plus avec une hypercholestérolémie familiale homozygote génétiquement ou cliniquement diagnostiquée. Une fois la période de traitement à double aveugle (DB), les sujets seront éligibles pour se poursuivre dans la période d'extension ouverte en option (OLE) de l'étude. Tous les sujets placebo qui choisissent de continuer à passer à un médicament actif pendant la période OLE.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

70

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Afrique du Sud, 2193
        • Research Site 11
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Research Site 35
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 12713
        • Research Site 31
  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australie, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Research Site 3
  • Belgique
      • La Louvière, Belgique, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Research Site 34
  • Brésil
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brésil, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Espagne, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Research Site 29
  • France
      • Paris, France, 75013
        • Research Site 23
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Géorgie, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Géorgie, 186
        • Research Site 19
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israël, 5265601
        • Research Site 15
  • Japon
      • Fukushima, Japon, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japon, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japon, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japon, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japon, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 564-8565
        • Research Site 27
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, L'Autriche, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, L'Autriche, 1130
        • Research Site 37
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Research Site 12
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 413 46
        • Research Site 32
  • Tchéquie
      • Hradec Králové, Tchéquie, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Turquie (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turquie (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turquie (Türkiye), 38030
        • Research Site 38
  • États-Unis
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, États-Unis, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Research Site 14

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Âge ≥ 12 ans, non enceinte, non altérant, ne prévoient pas de devenir enceinte pendant l'étude
  • Poids corporel ≥35 kg
  • HOFH basé sur un test génétique de soutien ou un diagnostic clinique (cholestérol total> 500 mg / dL [13 mmol / L] ou une concentration LDL-C traitée de ≥300 mg / dL [≥8 mmol / L] soit des TG <300 mg / dl [3,4 mmol / l] et les deux parents avec un cholesterol total MMOL / L] ou xanthome cutané ou tendineux avant 10 ans)
  • LDL-C ≥70 mg / dL (1,8 mmol / L)
  • Hémoglobine A1c (HbA1c) ≤9,5%
  • Sur la norme de soins, une thérapie d'étudiants lipidiques au maximum

Critères d'exclusion:

  • L'utilisation d'un siRNA ciblé par des hépatocytes dans les 365 jours avant le jour 1 (à l'exception de l'inclisiran, qui est autorisé; l'administration de l'inclisiran et du médicament à l'étude doit être séparé d'au moins 4 semaines)
  • Utilisation d'une molécule d'oligonucléotide antisens dans les 3 mois avant le jour 1
  • Utilisation de l'évinacumab dans les 3 mois avant le jour 1
  • Utilisation de tout autre agent ou dispositif d'investigation dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon les plus longues) avant le jour 1
  • Utilisation de corticostéroïdes systémiques (à moins d'être utilisé comme traitement de remplacement pour l'hypophyse / la maladie surrénale avec un régime stable)
  • Bilirubine totale> 1,5 × limite supérieure de la normale (ULN), sauf dans les cas précédemment confirmés du syndrome de Gilbert
  • Taux de filtration glomérulaire estimé <30 ml / min
  • Alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase> 2,5 × uln

Remarque: les critères d'inclusion / exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer par protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: zodasiran
5 doses de zodasiran par injection sous-cutanée (SC) (période randomisée). 4 ou 5 doses de zodasiran par injection SC (période ouverte en option).
Médicament: injection de zodasiran
Injection d'Aro-Ang3
Autres noms:
  • Aro-ang3
Comparateur placebo: Placebo

Volume calculé pour correspondre au traitement actif par injection SC (période randomisée).

4 ou 5 doses de zodasiran par injection SC (période ouverte en option)
Médicament: Placebo
solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
Médicament: injection de zodasiran
Injection d'Aro-Ang3
Autres noms:
  • Aro-ang3

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de changement de la ligne de base au mois 12 dans le cholestérol de lipoprotéines à faible densité à faible densité (LDL-C) (période randomisée)
Délai: BASELINE, MOIS 12
BASELINE, MOIS 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Passez de la ligne de base au mois 12 dans le jeûne LDL-C (période randomisée)
Délai: BASELINE, MOIS 12
BASELINE, MOIS 12
Zone sous la concentration plasmatique par rapport à la courbe temporelle (ASC) de la ligne de base au mois 12 pour le jeûne LDL-C (période randomisée)
Délai: BASELINE, MOIS 12
BASELINE, MOIS 12
Proportion de participants qui répondent aux critères d'éligibilité de l'Union européenne (UE) LDL-C (par groupe de travail allemand de l'aphérèse) au mois 12 (période randomisée)
Délai: Mois 12
Mois 12
Proportion de participants qui répondent aux États-Unis (États-Unis) Critères d'éligibilité de l'aphérèse (par National Lipid Association) au mois 12 (période randomisée)
Délai: Mois 12
Mois 12
Proportion de participants avec LDL-C à jeun <100 mg / dL (2,6 mmol / L) au mois 12 (période randomisée)
Délai: Mois 12
Mois 12
Changement de la ligne de base dans le jeûne LDL-C au fil du temps (période randomisée)
Délai: Baseline, jour 1, mois 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 et 12
Baseline, jour 1, mois 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 et 12
Pourcentage de changement de la ligne de base au mois 12 dans les lipoprotéines à jeun (a) [LP (a)] (période randomisée)
Délai: BASELINE, MOIS 12
BASELINE, MOIS 12
Pourcentage de changement par rapport à la référence dans le jeûne LDL-C au fil du temps (période randomisée)
Délai: Baseline, jour 1, mois 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 et 12
Baseline, jour 1, mois 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 et 12
Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur de base à 12 mois pour l'apolipoprotéine B (ApoB) à jeun (période de randomisation)
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Modification et pourcentage de modification par rapport à la valeur de base jusqu'au mois 12 du cholestérol non-HDL à jeun (non-HDL-C) (Période randomisée)
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Variation et variation en pourcentage par rapport au niveau de base jusqu'au mois 12 des triglycérides à jeun (TG) (période randomisée)
Délai: Ligne de base, mois 12
Ligne de base, mois 12
Modification et pourcentage de modification par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 12 de l'angiopoïétine-like protéine 3 (ANGPTL3) à jeun (période randomisée)
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Variation et pourcentage de variation par rapport au niveau de base à 12 mois pour le cholestérol total à jeun (période randomisée)
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 12 du cholestérol à lipoprotéines de haute densité à jeun (HDL-C) (Période randomisée)
Délai: Ligne de base, Mois 12
Ligne de base, Mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arrowhead Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

20 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

20 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juin 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2025

Première publication (Réel)

25 juin 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AROANG3-3001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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