免疫性喉頭細胞骨（ITP）におけるアバトロンボパッグの修正された開始用量の有効性、安全性の調査 - パイロット研究 (Ava dosing)
2025年8月14日 更新者：Alaa Fadhil Alwan、Al-Mustansiriyah University
これは単一中心のオープンラベルパイロット試験であり、2回目のライン治療を必要とする患者が開始用量の減少でアバトロンボパッグを提供し、その後応答に応じて調整し、最大24週間継続します。
この研究の目的は、AvatRombopagの使用に関する経験を獲得し、AvatRombopagのより低い開始用量の有効性と安全性を調査することを目指しています
調査の概要
詳細な説明
AvatRombopagは、慢性ITPのために認可されている経口トロンボポポエチン受容体アゴニストです。 AvatRombopagは、毎日20 mgの開始用量で投与されます。 血小板数のオーバーシュートは、推奨されるようにアバトロンボパッグを開始した後、患者の20〜40％で発生する頻繁な問題です。 このオープンラベル、片腕、パイロットスタディでは、1日おきに20 mgの開始用量を減らしてAvatRombopagを開始します。 その後、線量は血小板応答に従って調整されます。 この研究は、用量調整段階、メンテナンスフェーズ、および用量の先細り/分離と追跡段階の3つのフェーズで構成されています。 この研究の目的は、アバトロンボパッグの使用に関する経験を獲得し、開始アバトロンボパッグドースの低下の有効性と安全性を調査し、治療前の持続的な反応の速度を評価することを目的としています。 AvatRombopagでの治療期間は6か月です。
この研究は、移植および血液疾患センターが後援する調査員が開始した試験です。 医療都市複合施設、バグダッドイラク。
研究の種類
介入
入学 (推定)
25
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alaa Alwan, MD
- 電話番号：00964 770 274 3114
- メール：ala_sh73@yahoo.com
研究場所
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Baghdad、イラク、10016
- 募集
- hematology center / Medical City
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コンタクト：
- Alaa Alwan, MD
- 電話番号：00964 0770 274 3114
- メール：ala_sh73@yahoo.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 18歳以上の男性または女性。
- 一次ITPの診断と、少なくとも1回のデキサメタゾン（4日間で毎日20-40 mg）またはプレドニゾン/プレドニゾロン（少なくとも2週間で1 mg/kg）の後、反応または再発を達成できない2週間前に測定された30 x109/L未満の血小板数が測定されました。 副作用のために中止または修正された場合、より短いコースまたは低用量が許可されます。
- 担当の医師が評価した血小板上昇療法による2回目の（後続の）系統治療の臨床的ニーズ。
- 書面によるインフォームドコンセントに署名され、日付が付けられています。
除外基準：
- TPO-RAによる以前の治療。
- 妊娠または授乳。
- 責任を負う患者または担当の医師によって判断された出血のリスクが高い患者。
- アバトロンボパッグでの治療中に効果的な避妊法（SMPCで説明されている）に従うことを拒否する出産の可能性の雌。
- リンパ腫または慢性リンパ球性白血病に続発するITPとして定義された二次ITP。次の自己免疫障害に続発するITPは、全身性エリテマトーデスまたは抗リン脂質症候群に続発します。一般的な可変免疫不足に続発します。次のウイルス感染症に続発するITPなど、ヒト免疫不全ウイルスなど。
- 付随する自己免疫性溶血性貧血、エヴァンス症候群。
- 状態が研究薬を悪化させる可能性のある深刻な併存疾患の存在。
適切な治療によって治癒したとみなされない限り、活発な悪性腫瘍の存在。 次の腫瘍状態を持つ参加者を含めることができます。
- 未決定の有意性（MGUS）またはモノクローナルBリンパ球症のモノクローナルガンモパシー（MGUS）（MBUS）のモノクローナルBリンパ球球症
- 皮膚の基底/扁平上皮癌
- 子宮頸部のその場での癌
- 乳房の癌
- 前立腺癌の偶発的な組織学的所見（TNMステージT1AまたはT1B）
コンプライアンスの歴史やアルコール/薬物乱用の歴史、または研究プロトコルに準拠する能力、または研究プロトコルに準拠したり、インフォームドコンセントを与えたりする能力を妨げる可能性のある過去の精神疾患に準拠する能力を妨げる過剰なアルコール飲料消費の患者。
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研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AvatRombopag
説明：患者は、1日おきに1週間、avatRombopag 20 mgで開始し、その後、血小板数に従って投与量が再調整されます。
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説明：患者は、1日おきに1週間、avatRombopag 20 mgで開始し、その後、血小板数に従って投与量が再調整されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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合計応答時間
時間枠：20週間
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アバトロンボパグの開始時から20週目の終わりまで、血小板数が50 x 109/Lの累積累積週間数。
IVIGの後、デキサメタゾンの4週間後に2週間の期間が控除されます。
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20週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Ttr
時間枠：20週間
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血液サンプリングの2週間前に、用量の開始から最初の血小板数> 50 x 109/L> 50 x 109/Lまでの時間。
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20週間
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8日目までの応答
時間枠：8日
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血液サンプリングの2週間前に、8日目までに血小板数> 50 x 109/Lを達成した患者の数。
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8日
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血小板オーバーシュートの速度。
時間枠：6週間
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AvatRombopagの開始後最初の6週間で、血小板数が200> 200および> 400 x 109/Lのエピソード数。
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6週間
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耐久性のある回答率。
時間枠：20週間
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6週目以降、救助療法、コルチコステロイド、または血小板上昇剤を使用せずに、最後のカウントを含む12週目から20週間の間に、4回連続した血小板数が50 x 109/Lを達成した患者の数。
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20週間
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治療失敗の割合。
時間枠：20週間
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治療失敗の発生は、次のように定義されます。 アバトロンボパッグの中止と6週目から20週の間に別の血小板上昇剤に切り替えて、アバトロンボパッグまたは6週目以降の救助療法の投与および血小板細胞化療法（30 x 109/l <30 x 109/L）のために、救助療法の投与により、アバトロンムーパグへの出血または耐性のリスクが高くなります。 |
20週間
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研究中の出血合併症。
時間枠：52週間
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出血イベントの数と重大度。
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52週間
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AvatRombopagによる治療の安全。
時間枠：52週間
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治療の発生と重症度緊急の有害事象。
動脈および静脈血栓症および骨髄線維症を含む特別な関心のある有害事象の発生と重症度（MF2以上を示す骨髄生検）。
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52週間
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研究中のHRQOLの変化。
時間枠：20週間
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ベースラインから20週目までのSF-36（V1）アンケートの変化。
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20週間
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52週目の持続的な対応局（SROT）の割合。
時間枠：52週間
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次のように定義されたSROTの発生 血小板数> 30 x 109/Lは、52週目から52週目の間の血小板上昇剤の投与を含むアバトロンボパッグの中止と52週目の52週の間のすべての計画された訪問で> 109/Lを>。 |
52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
- Ghanima W, Godeau B, Cines DB, Bussel JB. How I treat immune thrombocytopenia: the choice between splenectomy or a medical therapy as a second-line treatment. Blood. 2012 Aug 2;120(5):960-9. doi: 10.1182/blood-2011-12-309153. Epub 2012 Jun 26.
- Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Chong BH, Cooper N, Gernsheimer T, Ghanima W, Godeau B, Gonzalez-Lopez TJ, Grainger J, Hou M, Kruse C, McDonald V, Michel M, Newland AC, Pavord S, Rodeghiero F, Scully M, Tomiyama Y, Wong RS, Zaja F, Kuter DJ. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Nov 26;3(22):3780-3817. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000812.
- Jurczak W, Chojnowski K, Mayer J, Krawczyk K, Jamieson BD, Tian W, Allen LF. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2018 Nov;183(3):479-490. doi: 10.1111/bjh.15573. Epub 2018 Sep 7.
- Guillet S, Crickx E, Azzaoui I, Chappert P, Boutin E, Viallard JF, Riviere E, Gobert D, Galicier L, Malphettes M, Cheze S, Lefrere F, Audia S, Bonnotte B, Lambotte O, Noel N, Fain O, Moulis G, Hamidou M, Gerfaud-Valentin M, Marolleau JP, Terriou L, Martis N, Morin AS, Perlat A, Le Gallou T, Roy-Peaud F, Robbins A, Lega JC, Puyade M, Comont T, Limal N, Languille L, Zarrour A, Luka M, Menager M, Belmondo T, Hue S, Canoui-Poitrine F, Michel M, Godeau B, Mahevas M. Prolonged response after TPO-RA discontinuation in primary ITP: results of a prospective multicenter study. Blood. 2023 Jun 8;141(23):2867-2877. doi: 10.1182/blood.2022018665.
- Pascual-Izquierdo C, Sanchez-Gonzalez B, Canaro-Hirnyk MI, Garcia-Donas G, Menor-Gomez M, Gil-Fernandez JJ, Monsalvo-Saornil S, de-Laiglesia A, Alvarez-Roman MT, Jarque-Ramos I, Llacer MJ, Pedrote-Amador B, Zafra-Torres D, Caparros-Miranda I, Ortuzar-Pasalodos A, Revilla-Calvo N, Bastida JM, Chica-Gullon E, Alvarellos M, Jimenez-Barcenas R, Bernat S, Martinez-Carballeira D, Lakhwani S, Lopez-Ansoar E, Moreno-Beltran ME, Lorenzo-Vizcaya A, Aguirre MA, Lasa-Eguialde M, Canet M, Gonzalez-Gascon-Y-Marin IT, Caballero-Navarro G, Cuesta A, Diaz-Lopez M, Arquero T, Moreno-Carbonell M, Mingot-Castellano ME; Spanish ITP Group (GEPTI) of the Spanish Society of Hematology and Hemotherapy (SEHH). Avatrombopag in immune thrombocytopenia: A real-world study of the Spanish ITP Group (GEPTI). Am J Hematol. 2024 Dec;99(12):2328-2339. doi: 10.1002/ajh.27498. Epub 2024 Oct 12.
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- Yamaguchi H, Iino M, Kowata S, Yamamoto R, Yamanouchi J, Imamura Y, Kirito K, Yokoyama K, Ito T, Ishikawa T, Shiratsuchi M, Tomiyama Y, Kamiya H, Zhang J, Jamieson BD. A phase 3 study of the efficacy and safety of avatrombopag in Japanese adults with chronic immune thrombocytopenia. Int J Hematol. 2025 May 20. doi: 10.1007/s12185-025-04001-4. Online ahead of print.
- Tarantino MD, Bussel JB, Lee EJ, Jamieson BD. A phase 3, randomized, double-blind, active-controlled trial evaluating efficacy and safety of avatrombopag versus eltrombopag in ITP. Br J Haematol. 2023 Aug;202(4):897-899. doi: 10.1111/bjh.18908. Epub 2023 Jun 20. No abstract available.
- Mei H, Zhou H, Hou M, Sun J, Zhang L, Luo J, Jiang Z, Ye X, Xu Y, Lu J, Wang H, Hui A, Zhou Y, Hu Y. Avatrombopag for adult chronic primary immune thrombocytopenia: a randomized phase 3 trial in China. Res Pract Thromb Haemost. 2023 Jul 26;7(6):102158. doi: 10.1016/j.rpth.2023.102158. eCollection 2023 Aug.
- Matzdorff A, Alesci SR, Gebhart J, Holzhauer S, Hutter-Kronke ML, Kuhne T, Meyer O, Ostermann H, Pabinger I, Rummel M, Sachs UJ, Stauch T, Trautmann-Grill K, Wormann B. Expert Report on Immune Thrombocytopenia: Current Diagnostics and Treatment - Recommendations from an Expert Group from Austria, Germany, and Switzerland. Oncol Res Treat. 2023;46 Suppl 2:5-44. doi: 10.1159/000529662. Epub 2023 Feb 14. No abstract available.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月8日
一次修了 (推定)
2026年7月8日
研究の完了 (推定)
2027年7月8日
試験登録日
最初に提出
2025年8月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年8月14日
最初の投稿 (実際)
2025年8月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月14日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RGHC007
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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