Explorando la eficacia, seguridad de una dosis inicial modificada de avatrombopag en la trobocitopenia inmune (ITP): un estudio piloto (Ava dosing)
14 de agosto de 2025 actualizado por: Alaa Fadhil Alwan, Al-Mustansiriyah University
Este es un ensayo piloto de etiqueta abierta de un solo centro donde los pacientes con PTI primario que requieren tratamiento de segunda línea recibirán avatrombopag en una dosis inicial reducida, ajustados a partir de entonces según la respuesta y continuarán hasta 24 semanas.
El estudio tiene como objetivo adquirir experiencia en el uso de avatrombopag y explorar la eficacia y la seguridad de la dosis inicial más baja de avatrombopag
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Avatrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina oral que tiene licencia para ITP crónico. Avatrombopag se administra a una dosis inicial de 20 mg al día. El sobrepeso del recuento de plaquetas es un problema frecuente que ocurre en el 20 al 40% de los pacientes después de iniciar avatrombopag como se recomienda. En esta etiqueta abierta, un solo brazo, estudio piloto, comenzaremos AvatroMombopag a una dosis inicial reducida de 20 mg cada dos días. La dosis se ajustará a partir de entonces según la respuesta plaquetaria. El estudio consta de 3 fases: fase de ajuste de dosis, una fase de mantenimiento y disminución de la dosis/desconsolación y fase de seguimiento. El estudio tiene como objetivo adquirir experiencia en el uso de avatrombopag y explorar la eficacia y la seguridad de la dosis de avatrombopag de inicio más baja, y evaluar la tasa de respuesta de respuesta sostenida. La duración del tratamiento con avatrombopag es de 6 meses.
El estudio es un ensayo iniciado por el investigador patrocinado por el Centro de Trasplante y Enfermedades de la Sangre. Medical City Complex, Bagdad Iraq.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
25
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alaa Alwan, MD
- Número de teléfono: 00964 770 274 3114
- Correo electrónico: ala_sh73@yahoo.com
Ubicaciones de estudio
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Baghdad, Irak, 10016
- Reclutamiento
- hematology center / Medical City
-
Contacto:
- Alaa Alwan, MD
- Número de teléfono: 00964 0770 274 3114
- Correo electrónico: ala_sh73@yahoo.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Macho o mujer de edad ≥18 años.
- Diagnóstico de ITP primario y tener un recuento de plaquetas de <30 x109/l medido dentro de las dos semanas anteriores a la inclusión por no lograr la respuesta o la recaída después de al menos un ciclo de dexametasona (20-40 mg al día durante 4 días) o prednisona/prednisolona (1 mg/kg durante al menos dos semanas). Se permiten cursos más cortos o dosis más bajas si se suspenden o modifican debido a los efectos secundarios.
- Necesidad clínica de tratamiento en segundo lugar (posterior) con una terapia de elevación de plaquetas evaluada por el médico a cargo.
- Consentimiento informado por escrito firmado y fechado.
Criterios de exclusión:
- Tratamiento previo con TPO-RA.
- Embarazo o lactancia.
- Los pacientes con sangrado grave activo o al alto riesgo de sangrado según lo juzgados por el médico a cargo.
- Las hembras del potencial de soporte infantil se niegan a seguir métodos anticonceptivos efectivos (como se describe en SMPC) durante el tratamiento con avatrombopag.
- ITP secundario definido como ITP secundario al linfoma o leucemia linfocítica crónica; ITP secundario a los siguientes trastornos autoinmunes lupus eritematoso o síndrome antifosfolípido; ITP secundaria a de deficiencia de inmunidad variable común; ITP secundario a las siguientes infecciones virales, por ejemplo, virus de inmunodeficiencia humana.
- Anemia hemolítica autoinmune concomitante, Síndrome de Evans.
- Presencia de cualquier comorbilidad grave donde la condición puede empeorar las drogas del estudio.
Presencia de malignidad activa a menos que se considere curado por un tratamiento adecuado. Se pueden incluir los participantes con las siguientes condiciones neoplásicas:
- Gammopatía monoclonal de significancia indeterminada (MGU) o linfocitosis B monoclonal de importancia indeterminada (MBU)
- Carcinoma de células basales/escamosas de la piel
- Carcinoma in situ del cuello uterino
- Carcinoma in situ del pecho
- Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (TNM en etapa T1A o T1B)
Los pacientes con antecedentes de mal cumplimiento o antecedentes de abuso de alcohol/drogas o consumo excesivo de bebidas de alcohol que interferirían con la capacidad de cumplir con el protocolo de estudio, o enfermedad psiquiátrica actual o pasada que podría interferir con la capacidad de cumplir con el protocolo de estudio o dar consentimiento informado.
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Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Avatrombopag
Descripción: Los pacientes comenzarán en Avatrombopag 20 mg cada dos días durante una semana, y luego la dosis se reajustará de acuerdo con el recuento de plaquetas.
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Descripción: Los pacientes comenzarán en Avatrombopag 20 mg cada dos días durante una semana, y luego la dosis se reajustará de acuerdo con el recuento de plaquetas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de respuesta total
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Número acumulativo mediano de semanas con recuento de plaquetas> 50 x 109/L desde el momento de la iniciación de Avatrombopag hasta el final de la semana 20.
Se deducirá un período de 2 semanas después de IVIG y 4 semanas después de la dexametasona.
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20 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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TTR
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Tiempo desde el inicio de la dosis hasta el primer recuento de plaquetas> 50 x 109/L sin ninguna terapia de rescate durante las 2 semanas previas al muestreo de sangre.
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20 semanas
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Respuesta del día 8
Periodo de tiempo: 8 días
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Número de pacientes que logran el recuento de plaquetas> 50 x 109/l para el día 8 sin ninguna terapia de rescate durante las 2 semanas previas al muestreo de sangre.
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8 días
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Tasas de exceso de plaquetas.
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Número de episodio con recuento de plaquetas> 200 y> 400 x 109/L durante las primeras 6 semanas después del inicio de Avatrombopag.
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6 semanas
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Tasa de respuesta duradera.
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Número de pacientes que logran 4 recuentos de plaquetas consecutivos> 50 x 109/l entre las semanas 12 y 20, incluido el último recuento, sin el uso de terapia de rescate, corticosteroides o cualquier agente elevador de plaquetas después de la semana 6.
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20 semanas
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Las tasas de falla del tratamiento.
Periodo de tiempo: 20 semanas
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La ocurrencia de la falla del tratamiento se define como: Descontinuación de avatrombopag y el cambio a otro agente elevador de plaquetas entre las semanas 6 y 20 debido a la no respuesta o la intolerancia a Avatrombopag o administración de la terapia de rescate después de la semana 6 y la trombocitopenia (recuento de plaquetas <30 x 109/l), alto riesgo de hemorragia o intolerancia a Avatombopag. |
20 semanas
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Complicaciones hemorrágicas durante el estudio.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Número y gravedad de los eventos sangrantes de la OMS.
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52 semanas
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La seguridad del tratamiento con avatrombopag.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Ocurrencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento.
Ocurrencia y gravedad de eventos adversos de especial interés, incluida la trombosis arterial y venosa y la fibrosis de la médula ósea (biopsia de médula ósea que muestra MF2 o superior).
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52 semanas
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Los cambios en la CVRS durante el estudio.
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Cambio en cuestionarios SF-36 (V1) desde el inicio hasta las semanas 20.
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20 semanas
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Las tasas de respuesta de respuesta sostenida (SROT) en la semana 52.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Ocurrencia de srot definido como: Un recuento de plaquetas> 30 x 109/L en todas las visitas planificadas entre el momento de la interrupción de Avatrombopag y la semana 52, incluida la semana 52 y la administración de un agente elevador de plaquetas entre las semanas 20 y 52. |
52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
- Ghanima W, Godeau B, Cines DB, Bussel JB. How I treat immune thrombocytopenia: the choice between splenectomy or a medical therapy as a second-line treatment. Blood. 2012 Aug 2;120(5):960-9. doi: 10.1182/blood-2011-12-309153. Epub 2012 Jun 26.
- Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Chong BH, Cooper N, Gernsheimer T, Ghanima W, Godeau B, Gonzalez-Lopez TJ, Grainger J, Hou M, Kruse C, McDonald V, Michel M, Newland AC, Pavord S, Rodeghiero F, Scully M, Tomiyama Y, Wong RS, Zaja F, Kuter DJ. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Nov 26;3(22):3780-3817. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000812.
- Jurczak W, Chojnowski K, Mayer J, Krawczyk K, Jamieson BD, Tian W, Allen LF. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2018 Nov;183(3):479-490. doi: 10.1111/bjh.15573. Epub 2018 Sep 7.
- Guillet S, Crickx E, Azzaoui I, Chappert P, Boutin E, Viallard JF, Riviere E, Gobert D, Galicier L, Malphettes M, Cheze S, Lefrere F, Audia S, Bonnotte B, Lambotte O, Noel N, Fain O, Moulis G, Hamidou M, Gerfaud-Valentin M, Marolleau JP, Terriou L, Martis N, Morin AS, Perlat A, Le Gallou T, Roy-Peaud F, Robbins A, Lega JC, Puyade M, Comont T, Limal N, Languille L, Zarrour A, Luka M, Menager M, Belmondo T, Hue S, Canoui-Poitrine F, Michel M, Godeau B, Mahevas M. Prolonged response after TPO-RA discontinuation in primary ITP: results of a prospective multicenter study. Blood. 2023 Jun 8;141(23):2867-2877. doi: 10.1182/blood.2022018665.
- Pascual-Izquierdo C, Sanchez-Gonzalez B, Canaro-Hirnyk MI, Garcia-Donas G, Menor-Gomez M, Gil-Fernandez JJ, Monsalvo-Saornil S, de-Laiglesia A, Alvarez-Roman MT, Jarque-Ramos I, Llacer MJ, Pedrote-Amador B, Zafra-Torres D, Caparros-Miranda I, Ortuzar-Pasalodos A, Revilla-Calvo N, Bastida JM, Chica-Gullon E, Alvarellos M, Jimenez-Barcenas R, Bernat S, Martinez-Carballeira D, Lakhwani S, Lopez-Ansoar E, Moreno-Beltran ME, Lorenzo-Vizcaya A, Aguirre MA, Lasa-Eguialde M, Canet M, Gonzalez-Gascon-Y-Marin IT, Caballero-Navarro G, Cuesta A, Diaz-Lopez M, Arquero T, Moreno-Carbonell M, Mingot-Castellano ME; Spanish ITP Group (GEPTI) of the Spanish Society of Hematology and Hemotherapy (SEHH). Avatrombopag in immune thrombocytopenia: A real-world study of the Spanish ITP Group (GEPTI). Am J Hematol. 2024 Dec;99(12):2328-2339. doi: 10.1002/ajh.27498. Epub 2024 Oct 12.
- Virk ZM, Leaf RK, Kuter DJ, Goodarzi K, Connell NT, Connors JM, Al-Samkari H. Avatrombopag for adults with early versus chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2024 Feb;99(2):155-162. doi: 10.1002/ajh.27080. Epub 2023 Dec 8.
- Yamaguchi H, Iino M, Kowata S, Yamamoto R, Yamanouchi J, Imamura Y, Kirito K, Yokoyama K, Ito T, Ishikawa T, Shiratsuchi M, Tomiyama Y, Kamiya H, Zhang J, Jamieson BD. A phase 3 study of the efficacy and safety of avatrombopag in Japanese adults with chronic immune thrombocytopenia. Int J Hematol. 2025 May 20. doi: 10.1007/s12185-025-04001-4. Online ahead of print.
- Tarantino MD, Bussel JB, Lee EJ, Jamieson BD. A phase 3, randomized, double-blind, active-controlled trial evaluating efficacy and safety of avatrombopag versus eltrombopag in ITP. Br J Haematol. 2023 Aug;202(4):897-899. doi: 10.1111/bjh.18908. Epub 2023 Jun 20. No abstract available.
- Mei H, Zhou H, Hou M, Sun J, Zhang L, Luo J, Jiang Z, Ye X, Xu Y, Lu J, Wang H, Hui A, Zhou Y, Hu Y. Avatrombopag for adult chronic primary immune thrombocytopenia: a randomized phase 3 trial in China. Res Pract Thromb Haemost. 2023 Jul 26;7(6):102158. doi: 10.1016/j.rpth.2023.102158. eCollection 2023 Aug.
- Matzdorff A, Alesci SR, Gebhart J, Holzhauer S, Hutter-Kronke ML, Kuhne T, Meyer O, Ostermann H, Pabinger I, Rummel M, Sachs UJ, Stauch T, Trautmann-Grill K, Wormann B. Expert Report on Immune Thrombocytopenia: Current Diagnostics and Treatment - Recommendations from an Expert Group from Austria, Germany, and Switzerland. Oncol Res Treat. 2023;46 Suppl 2:5-44. doi: 10.1159/000529662. Epub 2023 Feb 14. No abstract available.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de junio de 2025
Finalización primaria (Estimado)
8 de julio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
8 de julio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de agosto de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
21 de agosto de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
Otros números de identificación del estudio
- RGHC007
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .