면역 혈구 세포 감소증 (ITP)에서 avatrombopag의 변형 된 출발 투여의 효능, 안전성 탐색 - 파일럿 연구 (Ava dosing)
2025년 8월 14일 업데이트: Alaa Fadhil Alwan, Al-Mustansiriyah University
이것은 제 2 라인 치료를 필요로하는 1 차 ITP 환자에게 시작된 출발 용량으로 아바트롬 팝아그가 제공되고, 이후 반응에 따라 조정 된 후 최대 24 주 동안 계속 된 단일 중심의 오픈 라벨 파일럿 시험이다.
이 연구는 Avatrombopag 사용에 대한 경험을 습득하고 아바 트롬 보그의 낮은 출발 용량의 효능과 안전성을 탐구하는 것을 목표로합니다.
연구 개요
상세 설명
Avatrombopag는 만성 ITP에 대한 라이센스가 부여 된 경구 트롬 보포에 틴 수용체 작용제입니다. Avatrombopag는 매일 20mg의 시작 용량으로 투여된다. 혈소판 수의 오버 슈팅은 권장대로 avatrombopag를 시작한 후 환자의 20 ~ 40%에서 발생하는 빈번한 문제입니다. 이 오픈 라벨 인 Single Arm, 파일럿 연구에서, 우리는 매일 매일 20 mg의 감소 된 선량으로 Avatrombopag를 시작할 것입니다. 그 후에 혈소판 반응에 따라 복용량이 조정될 것이다. 이 연구는 용량 조정 단계, 유지 보수 단계 및 복용량 테이퍼링/당의 및 후속 단계의 3 단계로 구성됩니다. 이 연구는 Avatrombopag의 사용에 대한 경험을 습득하고 출발 아바 트롬 보그-투여 량의 낮은 출발의 효능과 안전성을 탐색하고, 지속적인 응답 이후 치료 속도를 평가하는 것을 목표로합니다. Avatrombopag로 치료 기간은 6 개월입니다.
이 연구는 이식 및 혈액 질환 센터가 후원하는 조사관 개시 시험입니다. 의료 도시 단지, 바그다드 이라크.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
25
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alaa Alwan, MD
- 전화번호: 00964 770 274 3114
- 이메일: ala_sh73@yahoo.com
연구 장소
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Baghdad, 이라크, 10016
- 모병
- hematology center / Medical City
-
연락하다:
- Alaa Alwan, MD
- 전화번호: 00964 0770 274 3114
- 이메일: ala_sh73@yahoo.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 남성 또는 여성 ≥18 세 이상.
- 1 차 ITP의 진단 및 혈소판 수가 <30 x109/L의 혈소판 수를 갖는 <30 x109/L의 혈소판을 갖는 <30 x109/L의 혈소판을 갖는 <30 x109/L의 덱사메타손 (4 일 동안 매일 20-40 mg) 또는 프레드니손/프레드니솔론 (최소 2 주 동안 1 mg/kg) 후에 반응 또는 재발이 발생하지 않으면 2 주 내에 측정 된 <30 x109/l의 혈소판 수를 갖는다. 부작용으로 인해 중단되거나 수정되면 더 짧은 코스 또는 낮은 복용량이 허용됩니다.
- 담당 의사가 평가 한 혈소판 상승 요법으로 2 차 (후속) 라인 치료에 대한 임상 적 필요.
- 서면 서면 동의서 서명 및 날짜.
제외 기준 :
- TPO-RA를 사용한 이전 치료.
- 임신 또는 수유.
- 체인이 판단 한대로 심각한 출혈 또는 출혈의 위험이 높은 환자.
- 아바 트롬 보그로 치료하는 동안 효과적인 피임법 (SMPC에 기술 된 바와 같이)을 따르기를 거부하는 가임기의 여성.
- 2 차 ITP는 림프종 또는 만성 림프구 백혈병에 이차적으로 정의 된 이차 ITP; 다음자가 면역 장애 전신성 홍 반성 루푸스 또는 항 인지질 증후군에 이차적 인 ITP; 일반적인 가변 면역 결핍에 이차적 인 ITP; 다음 바이러스 감염에 이차적 인 ITP (예 : 인간 면역 결핍 바이러스).
- 수반되는자가 면역 용혈성 빈혈, 에반스 증후군.
- 상태가 연구 약물을 악화시킬 수있는 심각한 동반 질환의 존재.
적절한 치료에 의해 치료되는 것으로 간주되지 않는 한 활성 악성 악성 종양의 존재. 다음 신 생물 조건을 가진 참가자는 포함 할 수 있습니다.
- 결정되지 않은 유의성 (MGUS) 또는 미정부 B 림프구의 단일 클론 감마 병증 (MBUS)
- 피부의 기저/편평 세포 암종
- 자궁 경부의 자리에서 암종
- 유방의 현장에서 암종
- 전립선 암의 우발적 조직 학적 발견 (TNM 단계 T1A 또는 T1B)
알코올/약물 남용 또는 과도한 알코올 음료 소비 이력이 좋지 않은 환자 또는 연구 프로토콜을 준수하거나 연구 프로토콜을 준수하거나 정보를 제공 할 수있는 능력을 방해 할 수있는 현재 또는 과거 정신과 질환을 방해 할 수있는 환자.
-
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Avatrombopag
설명 : 환자는 일주일 동안 매일 매일 AvatromboPag 20 mg에서 시작하여 혈소판 수에 따라 복용량이 조정됩니다.
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설명 : 환자는 일주일 동안 매일 매일 AvatromboPag 20 mg에서 시작하여 혈소판 수에 따라 복용량이 조정됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 응답 시간
기간: 20 주
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혈소판 수> 50 x 109/l의 평균 누적 누적 주 수는 아바 트롬 보그 시작 시점부터 20 주 말까지.
2 주 기간은 IVIG 후 및 덱사메타손 후 4 주 후에 공제됩니다.
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20 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TTR
기간: 20 주
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혈액 샘플링 전 2 주 전 구조 요법없이 용량의 시작부터 첫 번째 혈소판 수> 50 x 109/L.
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20 주
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8 일까지의 응답
기간: 8 일
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혈액 샘플링 전 2 주 동안 구조 요법없이 혈소판 수를 달성하는 환자의 수.
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8 일
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혈소판 오버 슈트 비율.
기간: 6 주
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아바 트롬 보그가 시작된 후 처음 6 주 동안 혈소판 수> 200 및> 400 x 109/l의 에피소드 수.
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6 주
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내구성있는 응답 속도.
기간: 20 주
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4 주 후 구조 요법, 코르티코 스테로이드 또는 혈소판 상승 제를 사용하지 않고 마지막 수를 포함하여 12 주에서 20 주 사이에 4 개의 연속 혈소판 수를 달성하는 환자의 수.
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20 주
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치료 실패율.
기간: 20 주
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치료 실패의 발생은 다음과 같이 정의됩니다. 아바 트롬 보그의 중단 및 6 주와 20 주 사이의 비 응답 또는 불내증 또는 6 주 후 구조 요법의 투여 및 혈소판 수 (혈소판 수 <30 x 109/L)로 인해 6 주에서 20 주 사이에 다른 혈소판 상승 제로 전환하는 것. |
20 주
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연구 중 출혈 합병증.
기간: 52 주
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출혈 사건의 수와 심각성.
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52 주
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Avatrombopag로 치료의 안전성.
기간: 52 주
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치료의 발생 및 심각성 출현 부작용.
동맥 및 정맥 혈전증 및 골수 섬유증 (MF2 이상을 나타내는 골수 생검)을 포함한 특별한 관심의 부작용의 발생 및 심각성.
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52 주
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연구 중 HRQOL의 변화.
기간: 20 주
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기준선에서 20 주에서 20 주까지 SF-36 (V1) 설문지의 변경.
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20 주
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52 주차의 지속적인 응답 외과 (SROT)의 비율.
기간: 52 주
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SROT의 발생은 다음과 같이 정의됩니다. Avatrombopag의 중단 시간과 52 주를 포함하여 52 주차와 20 주에서 52 주 사이의 혈소판 상승 제의 투여 사이의 모든 계획된 방문에서 혈소판 수> 30 x 109/l. |
52 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
- Ghanima W, Godeau B, Cines DB, Bussel JB. How I treat immune thrombocytopenia: the choice between splenectomy or a medical therapy as a second-line treatment. Blood. 2012 Aug 2;120(5):960-9. doi: 10.1182/blood-2011-12-309153. Epub 2012 Jun 26.
- Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Chong BH, Cooper N, Gernsheimer T, Ghanima W, Godeau B, Gonzalez-Lopez TJ, Grainger J, Hou M, Kruse C, McDonald V, Michel M, Newland AC, Pavord S, Rodeghiero F, Scully M, Tomiyama Y, Wong RS, Zaja F, Kuter DJ. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Nov 26;3(22):3780-3817. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000812.
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- Guillet S, Crickx E, Azzaoui I, Chappert P, Boutin E, Viallard JF, Riviere E, Gobert D, Galicier L, Malphettes M, Cheze S, Lefrere F, Audia S, Bonnotte B, Lambotte O, Noel N, Fain O, Moulis G, Hamidou M, Gerfaud-Valentin M, Marolleau JP, Terriou L, Martis N, Morin AS, Perlat A, Le Gallou T, Roy-Peaud F, Robbins A, Lega JC, Puyade M, Comont T, Limal N, Languille L, Zarrour A, Luka M, Menager M, Belmondo T, Hue S, Canoui-Poitrine F, Michel M, Godeau B, Mahevas M. Prolonged response after TPO-RA discontinuation in primary ITP: results of a prospective multicenter study. Blood. 2023 Jun 8;141(23):2867-2877. doi: 10.1182/blood.2022018665.
- Pascual-Izquierdo C, Sanchez-Gonzalez B, Canaro-Hirnyk MI, Garcia-Donas G, Menor-Gomez M, Gil-Fernandez JJ, Monsalvo-Saornil S, de-Laiglesia A, Alvarez-Roman MT, Jarque-Ramos I, Llacer MJ, Pedrote-Amador B, Zafra-Torres D, Caparros-Miranda I, Ortuzar-Pasalodos A, Revilla-Calvo N, Bastida JM, Chica-Gullon E, Alvarellos M, Jimenez-Barcenas R, Bernat S, Martinez-Carballeira D, Lakhwani S, Lopez-Ansoar E, Moreno-Beltran ME, Lorenzo-Vizcaya A, Aguirre MA, Lasa-Eguialde M, Canet M, Gonzalez-Gascon-Y-Marin IT, Caballero-Navarro G, Cuesta A, Diaz-Lopez M, Arquero T, Moreno-Carbonell M, Mingot-Castellano ME; Spanish ITP Group (GEPTI) of the Spanish Society of Hematology and Hemotherapy (SEHH). Avatrombopag in immune thrombocytopenia: A real-world study of the Spanish ITP Group (GEPTI). Am J Hematol. 2024 Dec;99(12):2328-2339. doi: 10.1002/ajh.27498. Epub 2024 Oct 12.
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- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 8일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 8일
연구 완료 (추정된)
2027년 7월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 8월 14일
처음 게시됨 (실제)
2025년 8월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RGHC007
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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