Avatrombopagin modifioidun aloitusannostuksen tehokkuuden tutkittaminen immuunijärjestelmän trobosytopeniassa (ITP) - Pilottitutkimus (Ava dosing)
torstai 14. elokuuta 2025 päivittänyt: Alaa Fadhil Alwan, Al-Mustansiriyah University
Tämä on yhden keskuksen avoin etiketti-pilottikoe, jossa potilaille, joilla on primaarinen ITP, jotka vaativat toisen linjan hoitoa, tarjotaan Avatrombopag alennetulla aloitusannoksella, sen jälkeen säädetään vasteen mukaisesti ja jatkuu jopa 24 viikon ajan.
Tutkimuksen tavoitteena on hankkia kokemusta Avatrombopagin käytöstä ja tutkia Avatrombopagin pienemmän käynnistysannoksen tehokkuutta ja turvallisuutta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Avatrombopag on oraalinen trombopoietiinireseptoriagonisti, jolla on lisensoitu krooniselle ITP: lle. Avatrombopag annetaan aloitusannoksella 20 mg päivässä. Verihiutaleiden määrän ylittäminen on usein ongelma, jota esiintyy 20–40%: lla potilaista Avatrombopag -aloittamisen jälkeen suositus. Tässä avoimessa etiketissä, yksivarsi, pilottitutkimus, aloitamme Avatrombopag vähentyneellä 20 mg: n aloitusannoksella joka toinen päivä. Annos säädetään sen jälkeen verihiutaleiden vasteen mukaan. Tutkimus koostuu 3 vaiheesta: annoksen säätövaihe, ylläpitovaihe ja annos kapeneva/disolaatio ja seurantavaihe. Tutkimuksen tavoitteena on hankkia kokemusta Avatrombopag-sovelluksen käytöstä ja tutkia alhaisemman aloittavan avatrombopag-annoksen tehokkuutta ja turvallisuutta ja arvioida jatkuvan vasteen ulkopuolisen käsittelynopeuden. Avatrombopag -hoidon kesto on 6 kuukautta.
Tutkimus on tutkijan aloittama tutkimus, jota tukee elinsiirto- ja verisairauksien keskus. Lääketieteellinen kaupunkikompleksi, Bagdad Irak.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
25
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alaa Alwan, MD
- Puhelinnumero: 00964 770 274 3114
- Sähköposti: ala_sh73@yahoo.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Baghdad, Irak, 10016
- Rekrytointi
- hematology center / Medical City
-
Ottaa yhteyttä:
- Alaa Alwan, MD
- Puhelinnumero: 00964 0770 274 3114
- Sähköposti: ala_sh73@yahoo.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten tai naisten ≥18 -vuotiaat naiset.
- Primaarisen ITP: n diagnoosi ja verihiutaleiden lukumäärä <30 x109/l mitattuna kahden viikon kuluessa ennen sisällyttämistä vasteen tai uusiutumisen saavuttamatta jättämisen jälkeen vähintään yhden deksametasonia (20-40 mg päivittäin 4 päivän ajan) tai prednisoni/prednisolonia (1 mg/kg vähintään kahden viikon ajan). Lyhyemmät kurssit tai pienet annokset sallitaan, jos ne lopetetaan tai muokataan sivuvaikutusten vuoksi.
- Kliininen tarve toiseen (myöhempään) linjahoitoon verihiutaleiden kohottavalla terapialla, jonka lääkäri arvioi.
- Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi hoito TPO-RA: lla.
- Raskaus tai imetys.
- Potilaat, joilla on aktiivinen vakava verenvuoto tai jolla on suuri verenvuotoriski, vastaavan lääkärin arvioimana.
- Lapsen kantavien potentiaalien naaraat kieltäytyvät noudattamasta tehokkaita ehkäisymenetelmiä (kuten SMPC: ssä on kuvattu) Avatrombopag-hoidon aikana.
- Sekundaarinen ITP määritetty Lymfooman tai kroonisen lymfosyyttisen leukemian ITP -sekundaariseksi; Seuraavien autoimmuunihäiriöiden sekundaarinen ITP systeemisen lupus erythematosus tai antifosfolipidioireyhtymä; ITP sekundaarinen yleisen muuttujan immuunivaje; ITP seuraavien virusinfektioiden toissijainen ITP, esim. Ihmisen immuunikatovirus.
- Samanaikainen autoimmuuninen hemolyyttinen anemia, Evansin oireyhtymä.
- Vakavan komorbiditeetin esiintyminen, jossa tila voi pahentaa tutkimuslääkkeitä.
Aktiivisen pahanlaatuisuuden läsnäolo, ellei sitä pidetä riittävällä hoidolla. Osallistujat, joilla on seuraavat neoplastiset olosuhteet, voidaan sisällyttää:
- Määrittelemättömän merkityksen (MGUS) tai monoklonaalisen B -lymfosytoosin monoklonaalinen gammopatia, jolla on määrittelemätön merkitys (MBUS)
- Ihon perus-/okasolusyöpä
- Karsinooma kohdunkaulan in situ
- Karsinooma rinnan in situ
- Eturauhassyövän satunnainen histologinen havainto (TNM -vaihe T1A tai T1B)
Potilaat, joilla on historiaa alkoholin/huumeiden väärinkäytön tai liiallisen alkoholijuomien liiallisen juomien kulutuksen historiaa, joka häiritsisi kykyä noudattaa tutkimusprotokollaa tai nykyistä tai aiempaa psykiatrista sairautta, joka saattaa häiritä kykyä noudattaa tutkimusprotokollaa tai antaa tietoisen suostumuksen.
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avatrombopag
Kuvaus: Potilaat alkavat 20 mg: n AVATROMBOPAGilla joka toinen päivä viikon ajan, sitten annos säädetään verihiutaleiden määrän mukaan.
|
Kuvaus: Potilaat alkavat 20 mg: n AVATROMBOPAGilla joka toinen päivä viikon ajan, sitten annos säädetään verihiutaleiden määrän mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisvasteaika
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Verihiutaleiden määrän keskimääräinen kumulatiivinen määrä viikkoja> 50 x 109/l AVATROMBOPAG -aloittamisen ajasta viikon 20 loppuun.
2 viikon ajanjakso vähennetään IVIG: n jälkeen ja 4 viikkoa deksametasonin jälkeen.
|
20 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TTR
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Aika annoksen aloittamisesta ensimmäiseen verihiutaleiden määrään> 50 x 109/l ilman pelastushoitoa 2 viikkoa ennen verinäytteitä.
|
20 viikkoa
|
|
Vastaus päivään mennessä 8
Aikaikkuna: 8 päivää
|
Verihiutaleiden lukumäärän lukumäärä> 50 x 109/L päivällä 8 ilman pelastushoitoa 2 viikkoa ennen verinäytteitä.
|
8 päivää
|
|
Verihiutaleiden ylitys.
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Jakson lukumäärä verihiutaleiden lukumäärällä> 200 ja> 400 x 109/l ensimmäisen kuuden viikon aikana Avatrombopag -aloittamisen jälkeen.
|
6 viikkoa
|
|
Kestävä vastausprosentti.
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Potilaiden lukumäärä, jotka saavuttavat 4 peräkkäistä verihiutaleiden määrää> 50 x 109/l viikkojen 12 ja 20 välillä, mukaan lukien viimeinen luku, ilman pelastushoitoa, kortikosteroideja tai mitä tahansa verihiutaleiden korotusaineita viikon 6 jälkeen.
|
20 viikkoa
|
|
Hoidon epäonnistumisen määrät.
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Hoidon epäonnistumisen esiintyminen määritellään seuraavasti: AVATROMBOPAG: n lopettaminen ja siirtyminen toiseen verihiutaleiden nousevaan aineeseen viikkojen 6 ja 20 välillä johtuen avatrombopag-vastauksesta tai intoleranssista tai pelastushoidon antamisesta viikolla 6 ja trombosytopenia (verihiutaleiden lukumäärä <30 x 109/l), korkea verenvuoto- tai intoleranssi Avatrombopagiin. |
20 viikkoa
|
|
Verenvuotokomplikaatiot tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Verenvuototapahtumien lukumäärä ja vakavuus.
|
52 viikkoa
|
|
Avatrombopag -hoidon turvallisuus.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoitojen esiintyminen ja vakavuus syntyvät haittavaikutukset.
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyminen ja vakavuus, mukaan lukien valtimo- ja laskimotromboosi ja luuytimen fibroosi (luuytimen biopsia, joka osoittaa MF2: n tai korkeamman).
|
52 viikkoa
|
|
HRQOL: n muutokset tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
SF-36 (V1) -kyselyjen muutos lähtötasosta viikkoihin 20.
|
20 viikkoa
|
|
Jatkuvan vasteen ulkopuolisen käsittelyn (SROT) nopeus viikolla 52.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
SROT: n esiintyminen määritelty seuraavasti: Verihiutaleiden lukumäärä> 30 x 109/l kaikissa suunnitelluissa vierailuissa Avatrombopag -ajan lopettamisen ajan ja viikon 52 välillä, mukaan lukien viikko 52 ja verihiutaleiden nostoaineen antamista viikkojen 20 ja 52 välillä. |
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
- Ghanima W, Godeau B, Cines DB, Bussel JB. How I treat immune thrombocytopenia: the choice between splenectomy or a medical therapy as a second-line treatment. Blood. 2012 Aug 2;120(5):960-9. doi: 10.1182/blood-2011-12-309153. Epub 2012 Jun 26.
- Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Chong BH, Cooper N, Gernsheimer T, Ghanima W, Godeau B, Gonzalez-Lopez TJ, Grainger J, Hou M, Kruse C, McDonald V, Michel M, Newland AC, Pavord S, Rodeghiero F, Scully M, Tomiyama Y, Wong RS, Zaja F, Kuter DJ. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Nov 26;3(22):3780-3817. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000812.
- Jurczak W, Chojnowski K, Mayer J, Krawczyk K, Jamieson BD, Tian W, Allen LF. Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia. Br J Haematol. 2018 Nov;183(3):479-490. doi: 10.1111/bjh.15573. Epub 2018 Sep 7.
- Guillet S, Crickx E, Azzaoui I, Chappert P, Boutin E, Viallard JF, Riviere E, Gobert D, Galicier L, Malphettes M, Cheze S, Lefrere F, Audia S, Bonnotte B, Lambotte O, Noel N, Fain O, Moulis G, Hamidou M, Gerfaud-Valentin M, Marolleau JP, Terriou L, Martis N, Morin AS, Perlat A, Le Gallou T, Roy-Peaud F, Robbins A, Lega JC, Puyade M, Comont T, Limal N, Languille L, Zarrour A, Luka M, Menager M, Belmondo T, Hue S, Canoui-Poitrine F, Michel M, Godeau B, Mahevas M. Prolonged response after TPO-RA discontinuation in primary ITP: results of a prospective multicenter study. Blood. 2023 Jun 8;141(23):2867-2877. doi: 10.1182/blood.2022018665.
- Pascual-Izquierdo C, Sanchez-Gonzalez B, Canaro-Hirnyk MI, Garcia-Donas G, Menor-Gomez M, Gil-Fernandez JJ, Monsalvo-Saornil S, de-Laiglesia A, Alvarez-Roman MT, Jarque-Ramos I, Llacer MJ, Pedrote-Amador B, Zafra-Torres D, Caparros-Miranda I, Ortuzar-Pasalodos A, Revilla-Calvo N, Bastida JM, Chica-Gullon E, Alvarellos M, Jimenez-Barcenas R, Bernat S, Martinez-Carballeira D, Lakhwani S, Lopez-Ansoar E, Moreno-Beltran ME, Lorenzo-Vizcaya A, Aguirre MA, Lasa-Eguialde M, Canet M, Gonzalez-Gascon-Y-Marin IT, Caballero-Navarro G, Cuesta A, Diaz-Lopez M, Arquero T, Moreno-Carbonell M, Mingot-Castellano ME; Spanish ITP Group (GEPTI) of the Spanish Society of Hematology and Hemotherapy (SEHH). Avatrombopag in immune thrombocytopenia: A real-world study of the Spanish ITP Group (GEPTI). Am J Hematol. 2024 Dec;99(12):2328-2339. doi: 10.1002/ajh.27498. Epub 2024 Oct 12.
- Virk ZM, Leaf RK, Kuter DJ, Goodarzi K, Connell NT, Connors JM, Al-Samkari H. Avatrombopag for adults with early versus chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2024 Feb;99(2):155-162. doi: 10.1002/ajh.27080. Epub 2023 Dec 8.
- Yamaguchi H, Iino M, Kowata S, Yamamoto R, Yamanouchi J, Imamura Y, Kirito K, Yokoyama K, Ito T, Ishikawa T, Shiratsuchi M, Tomiyama Y, Kamiya H, Zhang J, Jamieson BD. A phase 3 study of the efficacy and safety of avatrombopag in Japanese adults with chronic immune thrombocytopenia. Int J Hematol. 2025 May 20. doi: 10.1007/s12185-025-04001-4. Online ahead of print.
- Tarantino MD, Bussel JB, Lee EJ, Jamieson BD. A phase 3, randomized, double-blind, active-controlled trial evaluating efficacy and safety of avatrombopag versus eltrombopag in ITP. Br J Haematol. 2023 Aug;202(4):897-899. doi: 10.1111/bjh.18908. Epub 2023 Jun 20. No abstract available.
- Mei H, Zhou H, Hou M, Sun J, Zhang L, Luo J, Jiang Z, Ye X, Xu Y, Lu J, Wang H, Hui A, Zhou Y, Hu Y. Avatrombopag for adult chronic primary immune thrombocytopenia: a randomized phase 3 trial in China. Res Pract Thromb Haemost. 2023 Jul 26;7(6):102158. doi: 10.1016/j.rpth.2023.102158. eCollection 2023 Aug.
- Matzdorff A, Alesci SR, Gebhart J, Holzhauer S, Hutter-Kronke ML, Kuhne T, Meyer O, Ostermann H, Pabinger I, Rummel M, Sachs UJ, Stauch T, Trautmann-Grill K, Wormann B. Expert Report on Immune Thrombocytopenia: Current Diagnostics and Treatment - Recommendations from an Expert Group from Austria, Germany, and Switzerland. Oncol Res Treat. 2023;46 Suppl 2:5-44. doi: 10.1159/000529662. Epub 2023 Feb 14. No abstract available.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 8. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 8. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. elokuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. elokuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. elokuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Trombosytopenia
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- RGHC007
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .