Изучение эффективности, безопасность модифицированной стартовой дозировки аватрамбопага при иммунной тробоцитопении (ITP) - пилотное исследование (Ava dosing)

Критерии включения:

1. Мужчина или самка в возрасте ≥18 лет.
2. Диагноз первичного ITP и наличие количества тромбоцитов <30 x109/л, измеренное в течение двух недель до включения с неспособностью достичь ответа или рецидива после по крайней мере одного цикла дексаметазона (20-40 мг в день в течение 4 дней) или преднизона/преднизолона (1 мг/кг в течение по крайней мере двух недель). Более короткие курсы или более низкие дозы разрешены, если они прекращены или изменены из -за побочных эффектов.
3. Клиническая потребность во втором (последующем) линии лечения с помощью терапии с повышением тромбоцитов, оцениваемой врачом.
4. Подписано и датировано письменное информированное согласие.

Критерии исключения:

1. Предыдущее лечение TPO-RA.
2. Беременность или лактация.
3. Пациенты с активным серьезным кровотечением или с высоким риском кровотечения в соответствии с суждением ответственного врача.
4. Женщины детского потенциала отказываются следовать эффективным методам контрацепции (как описано в SMPC) во время лечения аватрамбопагом.
5. Вторичный ITP определяется как ITP, вторичная по отношению к лимфоме или хроническому лимфоцитарному лейкозу; ITP, вторичный по отношению к следующим аутоиммунным расстройствам системной волчанки эритематозу или антифосфолипидного синдрома; ITP вторичный по отношению к общей переменной иммунной дефиците; ITP, вторичный по отношению к следующим вирусным инфекциям, например, вирус иммунодефицита человека.
6. Сопутствующая аутоиммунная гемолитическая анемия, синдром Эванса.
7. Наличие любой серьезной сопутствующей патологии, где это состояние может ухудшить исследуемые препараты.

8. Наличие активной злокачественной опухоли, если не считается вылеченным адекватным лечением. Участники со следующими опухолевыми условиями могут быть включены:

   • Моноклональная гаммопатия неопределенной значимости (MGU) или моноклонального B -лимфоцитоза неопределенного значения (MBU)
   • Базальная/плоскоклеточная карцинома кожи
   • Карцинома на месте шейки матки
   • Карцинома на месте груди
   • Случайное гистологическое обнаружение рака простаты (стадия TNM T1A или T1B)

9. Пациенты с историей плохого соблюдения или в истории злоупотребления алкоголем/наркотиками или чрезмерного потребления алкоголя, которые могут мешать способности соблюдать протокол исследования, или текущее или прошлое психическое заболевание, которое может мешать способности соблюдать протокол исследования или придавать информированное согласие.

   -