Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Exploration de l'efficacité, de la sécurité d'une posologie de départ modifiée de l'avatrombopag dans la throbocytopénie immunitaire (ITP) - une étude pilote (Ava dosing)

14 août 2025 mis à jour par: Alaa Fadhil Alwan, Al-Mustansiriyah University
Il s'agit d'un essai pilote à label ouvert à un centre où les patients atteints de PIT primaire qui ont besoin d'un traitement de deuxième ligne se verront offrir un avatrombopag à une dose de départ réduite, ajusté par la suite selon la réponse et se sont poursuivis jusqu'à 24 semaines. L'étude vise à acquérir une expérience sur l'utilisation d'Avatrombopag et d'explorer l'efficacité et l'innocuité de la dose de départ plus faible d'Avatrombopag

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Avatrombopag est un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine orale qui est licencié pour le PIT chronique. Avatrombopag est administré à une dose de départ de 20 mg par jour. Le dépassement du nombre de plaquettes est un problème fréquent qui se produit chez 20 à 40% des patients après avoir initié l'avatrombopag comme recommandé. Dans cette étiquette à étiquette ouverte, un seul bras et pilote, nous commencerons l'avatrombopag à une dose de départ réduite de 20 mg tous les deux jours. La dose sera ajustée par la suite en fonction de la réponse plaquettaire. L'étude se compose de 3 phases: phase d'ajustement de la dose, une phase de maintenance et une phase de rétrécissement / de non-déconsolation et de suivi. L'étude vise à acquérir une expérience sur l'utilisation de l'avatrombopag et à explorer l'efficacité et l'innocuité de la dose avatrombopag de démarrage inférieur, et d'évaluer le taux de réponse à la réponse soutenue. La durée du traitement avec l'avatrombopag est de 6 mois.

L'étude est un essai initié par les chercheurs parrainé par le Center for Transplantation et les maladies sanguines. Complexe médical de la ville, Bagdad Irak.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

25

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Alaa Alwan, MD
  • Numéro de téléphone: 00964 770 274 3114
  • E-mail: ala_sh73@yahoo.com

Lieux d'étude

  • Irak
      • Baghdad, Irak, 10016
        • Recrutement
        • hematology center / Medical City
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Homme ou femme âgé ≥ 18 ans.
  2. Diagnostic de PIT primaire et ayant un nombre de plaquettes <30 x109 / L mesuré dans les deux semaines précédant l'inclusion avec incapacité à obtenir une réponse ou une rechute après au moins un cycle de dexaméthasone (20-40 mg par jour pendant 4 jours) ou de prednisone / prednisolone (1 mg / kg pendant au moins deux semaines). Des cours plus courts ou des doses inférieurs sont autorisés s'ils sont interrompus ou modifiés en raison d'effets secondaires.
  3. Besoin clinique de deuxième traitement de ligne (ultérieure) avec une thérapie d'élévation plaquettaire évaluée par le médecin responsable.
  4. Signé et daté consentement éclairé écrit.

Critères d'exclusion:

  1. Traitement précédent avec TPO-RA.
  2. Grossesse ou lactation.
  3. Les patients souffrant de saignements graves actifs ou à haut risque de saignement, à en juger par le médecin responsable.
  4. Les femmes de potentiel de procréation refusant de suivre des méthodes contraceptives efficaces (comme décrit dans SMPC) pendant le traitement avec l'avatrombopag.
  5. ITP secondaire défini comme ITP secondaire au lymphome ou en leucémie lymphocytaire chronique; ITP secondaire aux troubles auto-immunes suivants suivants Systemic Lupus érythémate ou syndrome antiphospholipide; ITP secondaire à une déficience immunitaire variable commune; ITP secondaire aux infections virales suivantes, par exemple, le virus de l'immunodéficience humaine.
  6. Anémie hémolytique auto-immune concomitante, syndrome d'Evans.
  7. Présence de toute comorbidité grave où la condition peut aggraver les médicaments d'étude.

  8. Présence d'une tumeur maligne active à moins d'être considérée comme guéri par un traitement adéquat. Les participants ayant les conditions néoplasiques suivantes peuvent être incluses:

    • Gammopathie monoclonale de signification indéterminée (MGUS) ou lymphocytose B monoclonale de signification indéterminée (MBUS)
    • Carcinome à cellules basales / squameuses de la peau
    • Carcinome in situ du col de l'utérus
    • Carcinome in situ du sein
    • Résultat histologique accessoire du cancer de la prostate (stade TNM T1A ou T1B)

  9. Les patients ayant des antécédents de mauvaise conformité ou des antécédents d'abus d'alcool / drogues ou de consommation excessive de boissons alcooliques qui interfèrent avec la capacité de se conformer au protocole d'étude, ou à une maladie psychiatrique actuelle ou passée qui pourrait interférer avec la capacité de se conformer au protocole d'étude ou de donner un consentement éclairé.

    -

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Avatrombopag
Description: Les patients commenceront sur avatrombopag 20 mg tous les deux jours pendant une semaine, puis la dose sera réajustée en fonction du nombre de plaquettes.
Médicament: Avatrombopag 20 mg comprimé oral
Description: Les patients commenceront sur avatrombopag 20 mg tous les deux jours pendant une semaine, puis la dose sera réajustée en fonction du nombre de plaquettes.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de réponse total
Délai: 20 semaines
Nombre cumulatif médian de semaines avec nombre de plaquettes> 50 x 109 / l à partir du temps de l'initiation de l'avatrombopag à la fin de la semaine 20. Une période de 2 semaines sera déduite après l'IVIV et 4 semaines après la dexaméthasone.
20 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ttr
Délai: 20 semaines
Durée de l'initiation de la dose au premier nombre de plaquettes> 50 x 109 / l sans aucune thérapie de sauvetage au cours des 2 semaines précédant l'échantillonnage sanguin.
20 semaines
Réponse au jour 8
Délai: 8 jours
Nombre de patients atteignant le nombre de plaquettes> 50 x 109 / L au jour 8 sans aucun traitement de sauvetage au cours des 2 semaines précédant l'échantillonnage sanguin.
8 jours
Taux de dépassement plaquettaire.
Délai: 6 semaines
Nombre d'épisode avec nombre de plaquettes> 200 et> 400 x 109 / l au cours des 6 premières semaines après l'initiation d'Avatrombopag.
6 semaines
Taux de réponse durable.
Délai: 20 semaines
Nombre de patients atteignant 4 dénombrements plaquettaires consécutifs> 50 x 109 / L entre les semaines 12 et 20, y compris le dernier décompte, sans utiliser de traitement de sauvetage, de corticostéroïdes ou de tout agent d'élévation plaquettaire après la semaine 6.
20 semaines
Les taux d'échec du traitement.
Délai: 20 semaines

L'occurrence de l'échec du traitement est définie comme:

Arrêt de l'avatrombopag et le passage à un autre agent d'élévation plaquettaire entre les semaines 6 et 20 en raison de la non-réponse ou de l'intolérance à l'avatrombopagse ou à l'administration de la thérapie de sauvetage après la semaine 6 et la thrombocytopénie (comptage des plaquettes <30 x 109 / L), risque élevé de saignement ou d'intolérance à l'avatrombopag.
20 semaines
Saignement complications pendant l'étude.
Délai: 52 semaines
Nombre et gravité des événements saignants.
52 semaines
La sécurité du traitement avec l'avatrombopag.
Délai: 52 semaines
Occurrence et gravité des événements indésirables émergents du traitement. Occurrence et gravité des événements indésirables d'intérêt particulier, notamment la thrombose artérielle et veineuse et la fibrose de la moelle osseuse (biopsie de la moelle osseuse montrant MF2 ou plus).
52 semaines
Les changements de HRQOL au cours de l'étude.
Délai: 20 semaines
Changement dans les questionnaires SF-36 (V1) de la ligne de base aux semaines 20.
20 semaines
Les taux de réponse à la réponse soutenue (SROT) à la semaine 52.
Délai: 52 semaines

Occurrence de Srot défini comme:

Un nombre de plaquettes> 30 x 109 / l dans toutes les visites prévues entre le moment de l'arrêt de l'avatrombopag et la semaine 52, y compris la semaine 52 et aucune administration d'agent d'élévation des plaquettes entre les semaines 20 et 52.
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Al-Mustansiriyah University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

8 juillet 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

8 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2025

Première publication (Réel)

21 août 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RGHC007

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner