Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid van een gemodificeerde startdosis van avatrombopag in immuun throbocytopenie (ITP) - een pilotstudie (Ava dosing)

14 augustus 2025 bijgewerkt door: Alaa Fadhil Alwan, Al-Mustansiriyah University
Dit is een open-centrum, open label pilootstudie waarbij patiënten met primaire ITP die een tweede lijnbehandeling nodig hebben, avatrombopag worden aangeboden bij een verminderde startdosis, daarna aangepast aan de respons en tot 24 weken doorgaat. De studie heeft als doel ervaring op te doen met het gebruik van avatrombopag en de werkzaamheid en veiligheid van een lagere startdosis van avatrombopag te verkennen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Avatrombopag is een orale trombopoietine -receptoragonist die een vergunning heeft voor chronische ITP. Avatrombopag wordt toegediend bij een startdosis van 20 mg per dag. Overschieten van het aantal bloedplaatjes is een frequent probleem dat optreedt bij 20 tot 40% van de patiënten na het initiëren van avatrombopag zoals aanbevolen. In dit open label, enkele arm, pilootstudie, zullen we de avatrombopag starten met een verminderde startdosis van 20 mg om de dag. De dosis zal daarna worden aangepast aan de reactie van de bloedplaatjes. De studie bestaat uit 3 fasen: dosisaanpassingsfase, een onderhoudsfase en dosis taps toelopende/disconsolatie en vervolgfase. De studie heeft als doel ervaring op te doen met het gebruik van avatrombopag en de werkzaamheid en veiligheid van lagere start-avatrombopag-dosis te verkennen en de snelheid van de afhandeling van aanhoudende respons te beoordelen. De duur van de behandeling met avatrombopag is 6 maanden.

De studie is een onderzoeker geïnitieerde studie gesponsord door Center for Transplantation en Blood Diseases. Medical City Complex, Bagdad Irak.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

25

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Irak
      • Baghdad, Irak, 10016
        • Werving
        • hematology center / Medical City
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke leeftijd van 18 jaar.
  2. Diagnose van primaire ITP en het hebben van een aantal bloedplaatjes van <30 x109/L gemeten binnen twee weken voorafgaand aan opname met het niet bereiken van respons of terugval na ten minste één cyclus van dexamethason (20-40 mg dagelijks gedurende 4 dagen) of prednison/prednisolon (1 mg/kg gedurende ten minste twee weken). Kortere banen of lagere doses zijn toegestaan ​​als ze worden stopgezet of gewijzigd vanwege bijwerkingen.
  3. Klinische behoefte aan de tweede (daaropvolgende) lijnbehandeling met een bloedplaatjeshoogtherapie beoordeeld door de door de arts die de leiding heeft.
  4. Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere behandeling met TPO-RA.
  2. Zwangerschap of lactatie.
  3. Patiënten met actieve ernstige bloedingen of een hoog risico op bloedingen zoals beoordeeld door de verantwoordelijke arts.
  4. Vrouwtjes van vruchtbare potentieel die weigeren om effectieve anticonceptiemethoden te volgen (zoals beschreven in SMPC) tijdens de behandeling met avatrombopag.
  5. Secundaire ITP gedefinieerd als ITP secundair aan lymfoom of chronische lymfocytaire leukemie; ITP secundair aan de volgende auto -immuunstoornissen systemische lupus erythematosus of antifosfolipide syndroom; ITP secundair aan gemeenschappelijke variabele immuungebrek; ITP secundair aan het volgende virale infecties, bijvoorbeeld het menselijke immunodeficiëntievirus.
  6. Gelijktijdige auto -immuun hemolytische anemie, Evans -syndroom.
  7. De aanwezigheid van een ernstige comorbiditeit waarbij de aandoening de onderzoeksgeneesmiddelen kan verergeren.

  8. Aanwezigheid van actieve maligniteit tenzij geacht genezen door adequate behandeling. Deelnemers met de volgende neoplastische omstandigheden kunnen worden opgenomen:

    • Monoklonale gammopathie van onbepaalde significantie (MGU's) of monoklonale B -lymfocytose van onbepaalde significantie (MBU's)
    • Basaal/plaveiselcelcarcinoom van de huid
    • Carcinoom in situ van de baarmoederhals
    • Carcinoom in situ van de borst
    • Incidentele histologische bevinding van prostaatkanker (TNM -stadium T1A of T1B)

  9. Patiënten met een geschiedenis van slechte naleving of geschiedenis van alcohol/drugsmisbruik of overmatige verbruik van alcoholdrankjes die het vermogen zouden verstoren om te voldoen aan het onderzoeksprotocol, of de huidige of eerdere psychiatrische aandoeningen die het vermogen kunnen verstoren om te voldoen aan het onderzoeksprotocol of geïnformeerde toestemming te geven.

    -

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Avatrombopag
Beschrijving: Patiënten beginnen om de andere dag gedurende een week op avatrombopag 20 mg, dan wordt de dosis opnieuw aangepast volgens het aantal bloedplaatjes.
Geneesmiddel: Avatrombopag 20 mg orale tablet
Beschrijving: Patiënten beginnen om de andere dag gedurende een week op avatrombopag 20 mg, dan wordt de dosis opnieuw aangepast volgens het aantal bloedplaatjes.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale responstijd
Tijdsspanne: 20 weken
Mediane cumulatief aantal weken met het aantal bloedplaatjes> 50 x 109/l Van tijd van de initiatie van avatrombopag tot einde week 20. Een periode van 2 weken zal worden afgetrokken na IVIG en 4 weken na dexamethason.
20 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
TTR
Tijdsspanne: 20 weken
Tijd van het begin van de dosis tot eerste aantal bloedplaatjes> 50 x 109/l zonder enige reddingstherapie gedurende de 2 weken voorafgaand aan de bloedbemonstering.
20 weken
Reactie op dag 8
Tijdsspanne: 8 dagen
Aantal patiënten dat bloedplaatjestelling bereikt> 50 x 109/l per dag 8 zonder enige reddingstherapie gedurende de 2 weken voorafgaand aan de bloedbemonstering.
8 dagen
Tarieven van bloedplaatjes overschieten.
Tijdsspanne: 6 weken
Aantal aflevering met het aantal bloedplaatjes> 200 en> 400 x 109/l gedurende de eerste 6 weken na de start van avatrombopag.
6 weken
Duurzaam responspercentage.
Tijdsspanne: 20 weken
Aantal patiënten dat 4 opeenvolgende bloedplaatjestellingen> 50 x 109/l bereikte tussen weken 12 en 20, inclusief de laatste telling, zonder het gebruik van reddingstherapie, corticosteroïden of enig bloedplaatjeshoogingsmiddel na week 6.
20 weken
De tarieven van het falen van de behandeling.
Tijdsspanne: 20 weken

Optreden van behandelingsfalen wordt gedefinieerd als:

Stoping van avatrombopag en overstappen naar een ander bloedplaatjeshoogingsmiddel tussen weken 6 en 20 vanwege non-respons of intolerantie aan avatrombopag of toediening van reddingstherapie na week 6 en trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <30 x 109/l), een hoog risico op bloeding of intolerantie voor avatrombopag.
20 weken
Bloedingscomplicaties tijdens het onderzoek.
Tijdsspanne: 52 weken
Aantal en ernst van wie gebeurtenissen bloeden.
52 weken
De veiligheid van behandeling met avatrombopag.
Tijdsspanne: 52 weken
Optreden en ernst van de opkomende bijwerkingen van de behandeling. Optreden en ernst van bijwerkingen van speciale interesse, waaronder arteriële en veneuze trombose en beenmergfibrose (beenmergbiopsie met MF2 of hoger).
52 weken
De veranderingen in HRQOL tijdens het onderzoek.
Tijdsspanne: 20 weken
Verandering van van SF-36 (v1) vragenlijsten van basislijn tot weken 20.
20 weken
De percentages van aanhoudende respons Off-behandeling (SROT) in week 52.
Tijdsspanne: 52 weken

Optreden van SROT gedefinieerd als:

Een aantal bloedplaatjes> 30 x 109/l in alle geplande bezoeken tussen de tijd van stopzetting van avatrombopag en week 52 inclusief week 52 en geen toediening van het bloedplaatjeshoogte tussen weken 20 en 52.
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Al-Mustansiriyah University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

8 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

8 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 augustus 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RGHC007

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren