短身長または成長ホルモン充足性障害による成長不全を有する小児および思春期患者を対象とした、週1回ロナペグソマトロピンと日次ソマトロピンの有効性および安全性を調査する試験
主要な、並行群、第3相、非盲検、活性薬対照、国際的、多施設共同、ランダム化バスケット試験：成長ホルモン分泌正常性疾患（ターナー症候群、SHOX欠損症、在胎不当過小、特発性低身長）による成長不全または低身長を有する思春期前小児および思春期患者を対象とした、週1回投与のロナペグソマトロピンと毎日投与のソマトロピンの有効性および安全性の比較検討
調査の概要
状態
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Ascendis Registry Inquiries
- 電話番号：+4561161658
- メール：asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Sacramento、California、アメリカ、95821
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Idaho
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Idaho Falls、Idaho、アメリカ、83404
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Lake Success、New York、アメリカ、11042
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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Edinburg、Texas、アメリカ、78539
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78232
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Florence、イタリア、50139
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Naples、イタリア、80131
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Naples、イタリア、80138
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Trieste、イタリア、34123
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Barcelona、スペイン、8950
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Madrid、スペイン、28046
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Málaga、スペイン、29011
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Zaragoza、スペイン、50009
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Hanover、ドイツ、30173
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Tübingen、ドイツ、72076
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- 募集
- Ascendis PharmaInvestigational Site
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Montpellier、フランス、34090
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Paris、フランス、75012
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Toulouse、フランス、31300
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Iași、ルーマニア、700106
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Târgu Mureş、ルーマニア、540136
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Sejong、韓国、30099
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Seongnam、韓国、13620
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Seoul、韓国、06273
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Seoul、韓国、03722
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Seoul、韓国、05505
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Seoul、韓国、05278
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Suwon、韓国、16499
- 募集
- Ascendis Pharma Investigational Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
説明
対象基準：
- スクリーニング開始時における暦年齢が2歳以上18歳未満であること。
- 成長ホルモンおよび成長ホルモン促進療法に対する未治療であること。
- 思春期前であること。
- 介助なしで立つことができること。
以下の疾患特異的基準に従い、TS、SHOX-D、SGA、または成長障害または低身長を伴うISSの診断があること：
TSまたはSHOX-D（レリ・ワイル軟骨形成不全症）
a. 遺伝子検査により診断が確認されていること。
注記：診断の証明には過去の検査結果が利用可能。
染色体核型分析では、最低20細胞の計数が必要。b. 成長障害または低身長は以下で定義する：(i) スクリーニング前6～16ヶ月間のAHVが25パーセンタイル未満（医療機関で適切に記録された過去の身長データを使用、自己測定記録は不可）または (ii) 米国疾病管理予防センター成長チャートに基づく性別・年齢別の身長が5パーセンタイル未満
追いつき成長のないSGA
c. 2006年世界保健機関児童成長基準に基づく在胎週数に対する出生体重および/または出生身長が-2.0 SDS未満。
在胎週数が短い乳児にはFenton未熟児成長チャート（Fenton 2013）を使用すること。d. 成長障害または低身長は以下で定義する：(i) スクリーニング前6～16ヶ月間のAHVが25パーセンタイル未満（医療機関で適切に記録されたデータを使用、自己測定記録は不可）または (ii) 2000年米国疾病管理予防センター成長チャートに基づく性別・年齢別の身長が-2.0 SDS未満（3歳以上）、または性別・年齢別の身長が-2.5 SDS未満（2歳以上3歳未満）
ISS
e. 米国疾病管理予防センター成長チャートに基づく性別・年齢別の身長が-2.25 SDS未満で、低身長の原因が特定できないこと。f. 正常なGH-IGF-1軸が文書化されていること、以下いずれかで定義：(i) スクリーニング時の中央検査機関によるIGF-1 SDS＞0 または (ii) 刺激試験による正常なピークGHの過去の文書記録（施設ごとの定義による）
g. 女性の場合、染色体核型分析またはマイクロアレイにより46,XX染色体が確認されていること。
染色体核型分析では、最低30細胞の計数が必要。- 成長ホルモン以外のホルモン欠乏症（副腎、甲状腺など）に対するホルモン補充療法を受けている場合、スクリーニング前およびスクリーニング期間を通じて4週間以上適切かつ安定した投与を受けていること。
- 参加者の保護者または法定後見人による書面での署名入りインフォームド・コンセントが提供されていること。
IRB/HREC/IECの要件に従い、参加者による同意書の署名が必要。
除外基準：
- 中央読影による骨年齢が暦年齢（月単位）より20%以上進んでいること（Greulich 1959）。
- 骨端線閉鎖（女性で骨年齢14.0歳以上、男性で16.0歳以上）。
- 現在の糖尿病網膜症の臨床診断。
スクリーニング時に以下のいずれかの診断または所見があること：
- 入院または在宅睡眠検査の正式（現地）読影により判定された未治療の中程度または重度の睡眠時無呼吸症。
- 重度の肥満、重度の上気道閉塞の既往、または重度の呼吸障害を伴うプラダー・ウィリー症候群。
6. 頭蓋内圧亢進症、活動性増殖網膜症の徴候/症状。
7. 管理不良の甲状腺機能低下症または亢進症。
8. 管理不良の糖尿病（スクリーニング時の中央検査機関によるHbA1c＞7.5%で定義）。
9. 成長に独立した影響を及ぼす以下の既往または診断：炎症性腸疾患、HIV、放射線被曝、その他の骨異形成症、成長ホルモン欠乏症、および/または心胸郭手術。
10. 有意な肝機能または腎機能異常、例えば腎機能異常（eGFR＜60 mL/分/1.73m²で定義）。
12. 未診断または管理不良の高血圧。
13. 成長に影響を与える可能性のある、またはGH分泌や作用に干渉する薬剤（性ステロイドや注意欠如・多動症（ADHD）に対する刺激薬を含む）による治療を受けていること。
14. 高用量吸入グルココルチコイドを12ヶ月間に通算28日以上連続投与。
15. 妊娠中、妊娠予定、または授乳中の女性。
16. スクリーニング前90日以内または本試験と並行して、治験薬を含む別の介入臨床試験に参加していること。
17. 試験責任医師の判断により、参加者が試験計画書の要件を遵守できない可能性がある疾患または状態、あるいは治験薬または試験手順から過度のリスクが生じる状態。
18. TSにのみ適用される除外基準：
- 遺伝子検査でY染色体物質が検出され、性腺摘出術の既往がないこと。
- 45,Xモザイクが10%未満であること。
成長に干渉する可能性がある既知の臨床的に有意な先天性または後天性心血管機能障害。
19. SGAにのみ適用される除外基準：
成長または立位身長測定による成長評価能力に影響を与える可能性がある既知の臨床的に有意な異常：
(i) 染色体異数性、有意な遺伝子変異、または低身長を伴う医学的症候群（ターナー症候群、ラロン症候群、ヌーナン症候群、プラダー・ウィリー症候群、異常SHOX-1遺伝子解析またはGH受容体欠損を含むがこれらに限定されない）。
(ii) 先天異常（骨格異常を引き起こす）、骨格異形成症を含むがこれらに限定されない。
20. ISSにのみ適用される除外基準：
a. 不均衡低身長（例：骨格異形成症）、染色体異数性、有意な遺伝子変異、または低身長を伴う医学的症候群（ターナー症候群、ラロン症候群、ヌーナン症候群、プラダー・ウィリー症候群、異常SHOX-1遺伝子解析またはGH受容体欠損を含むがこれらに限定されない）を引き起こす既知の病歴。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ロナペグソマトロピン、1日1回
参加者は、2年間（104週間）皮下注射によりロナペグソマトロピンを受けることになります
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週1回の皮下注射
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アクティブコンパレータ：ソマトロピン、1日1回
参加者は、1年間（52週間）ソマトロピンを皮下注射で投与した後、1年間（52週間）ロナペグソマトロピンを投与されます
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皮下注射 1日1回
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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年間身長速度（AHV）（cm/年）
時間枠：52週間
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TS、SHOX-D、SGA、またはISSを有する小児および思春期患者におけるロナペグソマトロピンとソマトロピンの有効性を比較評価するため
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52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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年間身長速度（AHV）（cm/年）
時間枠：104週間
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TS、SHOX-D、SGA、またはISSを有する小児および思春期患者において、ソマトロピンと比較したロナペグソマトロピンの追加有効性指標を評価すること
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104週間
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ベースラインからの身長標準偏差スコア（SDS）の変化
時間枠：52週間と104週間
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TS、SHOX-D、SGA、またはISSの小児および思春期患者における追加の有効性評価項目について、ロナペグソマトロピンとソマトロピンを比較評価する
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52週間と104週間
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ベースラインからの骨年齢の変化（年）
時間枠：52週間および104週間
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ロナペグソマトロピンのTS、SHOX-D、SGA、またはISSを有する小児および思春期患者における安全性と忍容性をCentral Readerを通じて評価するため
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52週間および104週間
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ベースラインからの骨年齢／暦年齢比の変化
時間枠：52週間と104週間
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ロナペグソマトロピンの小児および思春期患者（ターナー症候群、SHOX-D、低出生体重児、または特発性低身長症）における安全性および忍容性を、セントラルリーダーを通じて評価するため
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52週間と104週間
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治療関連有害事象（AEs）を有する参加者数
時間枠：52週間と104週間
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ロナペグソマトロピンの、ターナー症候群（TS）、SHOX-D、低出生体重児（SGA）、または特発性低身長（ISS）を有する小児および思春期患者における安全性と忍容性を評価すること
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52週間と104週間
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ASND0047
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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