Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности еженедельного применения лонапегсоматропина в сравнении с ежедневным применением соматропина у детей и подростков с низкорослостью или нарушением роста, обусловленными состояниями с достаточным уровнем гормона роста

1 сентября 2026 г. обновлено: Ascendis Pharma A/S

Ключевое, параллельное, клиническое исследование фазы 3, открытое, с активным контролем, глобальное, многоцентровое, рандомизированное корзиночное исследование, изучающее эффективность и безопасность еженедельного лонапегсоматропина по сравнению с ежедневным соматропином у препубертатных детей и подростков с нарушением роста или низкорослостью, обусловленными достаточностью гормона роста - синдромом Тернера, дефицитом SHOX, малой массой тела для гестационного возраста и идиопатической низкорослостью

Этот многоцелевой клинический испытание будет включать препубертатных детей и подростков с клинически диагностированными и генетически подтвержденными (если применимо) TS, SHOX-D, SGA или ISS в возрасте от ≥2 до <18 лет с открытыми зонами роста. Цель исследования - оценить, насколько эффективно лечение еженедельным лонапегсоматропином по сравнению с лечением ежедневным соматропином. Примерно 186 участников будут распределены поровну (1:1) для получения либо лонапегсоматропина в течение 2 лет, либо соматропина в течение 1 года с последующим переходом на лонапегсоматропин в течение 1 года. Это испытание будет проводиться в Соединенных Штатах, Франции, Германии, Италии, Румынии, Испании и Южной Корее.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

186

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Германия
      • Düsseldorf, Германия, 40225
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Германия, 30173
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8950
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Испания, 29011
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Италия
      • Florence, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Италия, 80138
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Италия, 34123
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Румыния
      • Iași, Румыния, 700106
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Румыния, 540136
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Соединенные Штаты, 83404
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Соединенные Штаты, 78539
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78232
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Франция
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Франция, 34090
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Франция, 75012
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Франция, 31300
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Южная Корея
      • Sejong, Южная Корея, 30099
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Южная Корея, 13620
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Южная Корея, 06273
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Южная Корея, 05505
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Южная Корея, 05278
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Южная Корея, 16499
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Хронологический возраст от ≥2 до <18 лет на момент начала скрининга.
  2. Не получавшие ранее терапию гормоном роста и стимулирующими рост препаратами.
  3. Препубертатный период.
  4. Способность стоять без посторонней помощи.

  5. Диагностированные СТ, SHOX-Д, СГР или ИНР с нарушением роста или низкорослостью, согласно следующим критериям для конкретных заболеваний:

    СТ или SHOX-Д (дисхондростеоз Лери-Вейля)

    a. Диагноз подтвержден генетическим тестом.
    ПРИМЕЧАНИЕ: Исторические результаты тестов принимаются для подтверждения диагноза.
    Для кариотипов необходимо подсчитать минимум 20 клеток.

    b. Нарушение роста или низкорослость определяется как: (i.) СГР <25-го процентиля за период 6-16 месяцев до скрининга с использованием документально подтвержденного исторического роста в медицинском учреждении (записи самостоятельных измерений не принимаются) ИЛИ (ii.) Рост <5-го процентиля для пола и возраста согласно Графикам роста Центров по контролю заболеваний США

    СГР без компенсаторного роста c.
    Вес при рождении и/или длина при рождении < -2,0 СО для гестационного возраста согласно Стандартам роста детей Всемирной организации здравоохранения 2006 года.
    Для недоношенных детей следует использовать График роста недоношенных детей Фентона (Fenton 2013).

    d. Нарушение роста или низкорослость определяется как: (i.) СГР <25-го процентиля за период 6-16 месяцев до скрининга, надлежащим образом документированный в медицинском учреждении (записи самостоятельных измерений не принимаются) ИЛИ (ii.) Рост < -2,0 СО для возраста и пола согласно Графикам роста Центров по контролю заболеваний США 2000 года для детей ≥3 лет или рост < -2,5 СО для возраста и пола согласно для детей ≥2 лет и <3 лет ИНР e. Рост < -2,25 СО для пола и возраста согласно Графикам роста Центров по контролю заболеваний США без идентифицируемой причины низкорослости.

    f. Документированная нормальная ось GH-IGF-1, определяемая как: (i.) IGF-1 СО >0 при скрининге на основе центральной лаборатории ИЛИ (ii.) Историческое документирование нормального пика GH при стимуляционном тесте (как определено местным учреждением) g. Хромосомы 46,XX, определенные кариотипом или микрочипом, если женщина.
    Для кариотипов необходимо подсчитать минимум 30 клеток.

  6. Если проводится заместительная гормональная терапия по поводу любых гормональных дефицитов, кроме гормона роста (например, надпочечников, щитовидной железы), должны получать адекватные и стабильные дозы в течение ≥4 недель до и на протяжении скрининга.
  7. Предоставлено письменное информированное согласие, подписанное родителем(ями) или законным(ыми) опекуном(ами) участника.
    Согласие должно быть подписано участником в соответствии с требованиями КЭ/ЭК/МЭК.

Критерии исключения:

  1. Опережение костного возраста по данным центрального рентгенологического исследования, определяемое как >20% выше хронологического возраста в месяцах (Greulich 1959).
  2. Закрытые эпифизы, определяемые как костный возраст ≥14,0 лет у женщин или ≥16,0 лет у мужчин.
  3. Текущий клинический диагноз диабетической ретинопатии

  4. Любой диагноз или наличие при скрининге следующего:

    1. Нелеченное умеренное или тяжелое апноэ сна, определенное по формальному (местному) анализу стационарного или домашнего исследования сна.
    2. Синдром Прадера-Вилли с тяжелым ожирением, наличием в анамнезе тяжелой обструкции верхних дыхательных путей или тяжелого нарушения дыхания.

6. Признаки/симптомы внутричерепной гипертензии, активной пролиферативной ретинопатии.

7. Неконтролируемый гипо- или гипертиреоз.
8. Неконтролируемый сахарный диабет (определяется как: HbA1c >7,5% из центральной лаборатории при скрининге).

9. Известный анамнез или диагноз любого воспалительного заболевания желудочно-кишечного тракта, ВИЧ, радиационного облучения, других скелетных дисплазий, дефицита гормона роста и/или кардио-торакальной хирургии из-за их независимого влияния на рост.

10. Любое значительное нарушение функции печени или почек, такое как нарушение функции почек (определяется как СКФ <60 мл/мин/1,73м2).

12. Недиагностированная или неконтролируемая гипертензия.
13.
Получение лечения любыми препаратами, которые могут влиять на рост или interfere с секрецией или действием GH, включая любые половые стероиды и стимуляторы для синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ).

14. Высокие дозы ингаляционных глюкокортикоидов в течение более 28 последовательных дней в общей сложности на протяжении 12 месяцев.

15. Женщины, которые беременны, планируют беременность или кормят грудью.
16.
Участие в другом интервенционном клиническом исследовании с исследуемым препаратом в течение 90 дней до скрининга или параллельно с данным исследованием.

17. Любое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может сделать участника неспособным соблюдать требования протокола, или любое состояние, представляющее неоправданный риск от исследуемого продукта или процедур исследования.

18. Критерии исключения, применимые только к СТ:

  1. Наличие Y-хромосомного материала при генетическом тестировании без анамнеза гонадэктомии.
  2. Менее 10% мозаицизма 45,X.

  3. Любая известная, клинически значимая, врожденная или приобретенная сердечно-сосудистая дисфункция, которая может interfere с ростом.

    19. Критерии исключения, применимые только к СГР:

Любое известное клинически значимое нарушение, которое может повлиять на рост или возможность оценки роста с помощью измерений роста в положении стоя:

(i.) Хромосомная анеуплоидия, значительные генные мутации или медицинские синдромы с низкорослостью, включая, но не ограничиваясь, синдром Тернера, синдром Ларона, синдром Нунан, синдром Прадера-Вилли, аномальный анализ гена SHOX-1 или отсутствие рецепторов GH.

(ii.) Врожденные аномалии (вызывающие скелетные аномалии), включая, но не ограничиваясь, скелетные дисплазии.

20. Критерии исключения, применимые только к ИНР:

a. Известный анамнез любого состояния, вызывающего диспропорциональную низкорослость (т.е. скелетные дисплазии), хромосомной анеуплоидии, значительных генных мутаций или медицинских синдромов с низкорослостью, включая, но не ограничиваясь, синдром Тернера, синдром Ларона, синдром Нунан, синдром Прадера-Вилли, аномальный анализ гена SHOX-1 или отсутствие рецепторов gH.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лонапегсоматропин, один раз в день
Участники будут получать лонапегсоматропин подкожными инъекциями в течение 2 лет (104 недель)
Комбинированный продукт: Лонапегсоматропин [SKYTROFA®]
Подкожная инъекция один раз в неделю
Активный компаратор: соматропин, один раз в день
Участники будут получать соматропин путем подкожных инъекций в течение 1 года (52 недель), а затем лонапегсоматропин в течение 1 года (52 недель)
Комбинированный продукт: Соматропин Шприц-ручка
Подкожная инъекция один раз в сутки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость роста (AHV) (см/год)
Временное ограничение: 52 недели
Для оценки эффективности лонапегсоматропина по сравнению с соматропином у детей и подростков с СТ, SHOX-D, НГР или ИНР
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость роста (AHV) (см/год)
Временное ограничение: 104 недели
Для оценки лонапегсоматропина по сравнению с соматропином по дополнительным показателям эффективности у детей и подростков с TS, SHOX-D, SGA или ISS
104 недели
Изменение от исходного уровня стандартного отклонения роста (SDS)
Временное ограничение: 52 недели и 104 недели
Для оценки лонапегсоматропина в сравнении с соматропином по дополнительным показателям эффективности у детей и подростков с TS, SHOX-D, SGA или ISS
52 недели и 104 недели
Изменение от исходного уровня костного возраста (лет)
Временное ограничение: 52 недели и 104 недели
Для оценки безопасности и переносимости лонапегсоматропина у детей и подростков с СШ, SHOX-D, СГР или ИНН через Центрального читателя
52 недели и 104 недели
Изменение от исходного уровня соотношения костного возраста/хронологического возраста
Временное ограничение: 52 недели и 104 недели
Для оценки безопасности и переносимости лонапегсоматропина у детей и подростков с TS, SHOX-D, SGA или ISS с помощью Центрального читателя
52 недели и 104 недели
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), связанными с лечением
Временное ограничение: 52 недели и 104 недели
Для оценки безопасности и переносимости лонапегсоматропина у детей и подростков с СШЯ, SHOX-D, ЗГР или ИНР
52 недели и 104 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ascendis Pharma A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 октября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 октября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 октября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASND0047

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться