Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности еженедельного применения лонапегсоматропина в сравнении с ежедневным применением соматропина у детей и подростков с низкорослостью или нарушением роста, обусловленными состояниями с достаточным уровнем гормона роста

29 сентября 2026 г. обновлено: Ascendis Pharma A/S

Ключевое, параллельное, клиническое исследование фазы 3, открытое, с активным контролем, глобальное, многоцентровое, рандомизированное корзиночное исследование, изучающее эффективность и безопасность еженедельного лонапегсоматропина по сравнению с ежедневным соматропином у препубертатных детей и подростков с нарушением роста или низкорослостью, обусловленными достаточностью гормона роста - синдромом Тернера, дефицитом SHOX, малой массой тела для гестационного возраста и идиопатической низкорослостью

This basket trial will enroll prepubertal children and adolescents with clinically diagnosed and genetically confirmed (if applicable) TS, SHOX-D, SGA, or ISS between ages of ≥2 and <18 years with open growth plates. The purpose of the study is to see how well treatment with once-weekly lonapegsomatropin works compared to treatment with daily somatropin. Approximately 186 participants will be distributed equally (1:1), to receive either lonapegsomatropin for 2 years or somatropin for 1 year followed by lonapegsomatropin for 1 year. This trial will be conducted in the United States, France, Germany, Italy, Romania, Spain and South Korea.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

186

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Германия
      • Cologne, Германия, 50931
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Düsseldorf, Германия, 40225
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Германия, 30173
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Barcelona, Испания, 8950
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Испания, 29011
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Италия
      • Florence, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Genova, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Италия, 80138
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Италия, 34123
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Румыния
      • Iași, Румыния, 700106
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Румыния, 540136
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Соединенные Штаты, 83404
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Соединенные Штаты, 78539
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78232
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Франция, 34090
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Франция, 75012
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Франция, 31300
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Южная Корея
      • Sejong, Южная Корея, 30099
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Южная Корея, 13620
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Южная Корея, 06273
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Южная Корея, 05505
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Южная Корея, 05278
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Южная Корея, 16499
        • Рекрутинг
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  1. Chronological age between ≥2 and <18 years, at start of screening.

  2. Naïve to growth hormone and growth hormone promoting therapies.

  3. Prepubertal.

  4. Able to stand without assistance.

  5. Diagnosis of TS, SHOX-D, SGA, or ISS with impaired growth or short stature, according to the following disease-specific criteria:

    TS or SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteosis):

    1. Diagnosis confirmed by a genetic test. NOTE: Historical test results are acceptable for proof of diagnosis. For karyotypes, a minimum of 20 cells must be counted.
    2. Impaired growth or short stature defined as:

    (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening utilizing a historical height properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height <5th percentile for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States

    SGA without catch-up growth:

    c. Birth weight and/or birth length < -2.0 SDS for gestational age according to the 2006 World Health Organization Child Growth Standards. For infants born premature, the Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) should be used.

    d. Impaired growth or short stature defined as: (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height < -2.0 SDS for age and sex according to the 2000 Centers for Disease Control Growth Charts for the United States for children ≥ 3 years or height < -2.5 SDS for age and sex according to the for children ≥ 2 years and < 3 years

    ISS:

    e. Height < -2.25 SDS for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States with no identifiable cause for short stature.

    f. Documented normal GH-IGF-1 axis, defined as either: (i.)IGF-1 SDS >0 at screening based on central laboratory OR (ii.)Historical documentation of normal peak GH upon stimulation test (as defined by local institution) g. 46,XX chromosome as determined by karyotype or microarray if female. For karyotypes, a minimum of 30 cells must be counted.

  6. If on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than growth hormone (e.g., adrenal, thyroid), must be on adequate and stable doses for ≥4 weeks prior to and throughout screening.

  7. Written, signed informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s) of the participant. Assent should be signed by participant as required by IRB/HREC/IEC.

Exclusion Criteria:

  1. Advanced bone age X-ray by central reading defined as >20% above chronological age in months (Greulich 1959).

  2. Closed epiphyses as defined as bone age of ≥14.0 years in females or ≥16.0 years in males.

  3. Current clinical diagnosis of diabetic retinopathy

  4. Any diagnosis or presence at screening of the following:

    1. Untreated moderate or severe sleep apnea as determined by formal (local) read of an inpatient or at-home sleep study.
    2. Prader Willi syndrome with severe obesity, history of severe upper airway obstruction, or severe respiratory impairment.

  5. Signs/symptoms of intracranial hypertension, active proliferative retinopathy.

  6. Uncontrolled hypo- or hyperthyroidism.

  7. Uncontrolled diabetes mellitus (defined as: HbA1c >7.5% from central laboratory at screening).

  8. Known history or diagnosis of any gastrointestinal inflammatory condition, HIV, radiation exposure, other skeletal dysplasias, growth hormone deficiency, and/or cardio-thoracic surgery due to their independent effects on growth.

  9. Any significant hepatic or renal abnormality, such as abnormal renal function (defined as eGFR <60 mL/min/1.73m2).

  10. Undiagnosed or uncontrolled hypertension.

  11. Receiving treatment with any agent that might influence growth or interfere with GH secretion or action including any sex steroids and stimulants for attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD).

  12. High dose inhaled glucocorticoid for more than 28 consecutive days total over the course of 12 months.

  13. Female who is pregnant, plans to be pregnant, or breastfeeding.

  14. Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 90 days prior to screening or in parallel to this trial.

  15. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the participant unlikely to comply with the requirements of the protocol or any condition that presents undue risk from the investigational product or trial procedures.

  16. Exclusion Criteria only applicable to TS:

    1. Presence of Y chromosome material on genetic testing without history of gonadectomy.
    2. Less than 10% of 45,X mosaicism.
    3. Any known, clinically significant, congenital or acquired cardiovascular dysfunction that might interfere with growth.

  17. Exclusion Criteria only applicable to SGA:

    a. Any known clinically significant abnormality likely to affect growth or the ability to evaluate growth with standing height measurements: (i.)Chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of GH receptors.

    (ii.)Congenital abnormalities (causing skeletal abnormalities), including but not limited to skeletal dysplasias.

  18. Exclusion Criteria only applicable to ISS:

    1. Known history of any condition that causes disproportionate short stature (i.e. skeletal dysplasias), chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of gH receptors.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Lonapegsomatropin, once daily

Participants will receive Lonapegsomatropin by subcutaneous injection for 2 years (104 weeks)
Комбинированный продукт: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Subcutaneous injection once weekly
Активный компаратор: somatropin, once daily

Participants will receive somatropin by subcutaneous injection for 1 year (52 weeks) followed by lonapegsomatropin for 1 year (52 weeks)
Комбинированный продукт: Somatropin Pen Injector

Subcutaneous injection once daily

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Временное ограничение: 52 Weeks

To evaluate the efficacy of lonapegsomatropin as compared to somatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Временное ограничение: 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
104 Weeks
Change from baseline in height standard deviation score (SDS)
Временное ограничение: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in Bone Age (years)
Временное ограничение: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in ratio of Bone Age/chronological age
Временное ограничение: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Number of participants with treatment-related adverse events (AEs)
Временное ограничение: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ascendis Pharma A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 октября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 октября 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 октября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASND0047

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться