Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio que investiga la eficacia y seguridad de la lonapegsomatropina semanal en comparación con la somatropina diaria en niños y adolescentes con talla baja o insuficiencia de crecimiento debido a trastornos con niveles suficientes de hormona de crecimiento

1 de septiembre de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma A/S

Un Ensayo Pivotal, de Brazos Paralelos, Fase 3, Abierto, de Control Activo, Global, Multicéntrico, Aleatorizado en Cesta que Investiga la Eficacia y Seguridad de Lonapegsomatropina Semanal en Comparación con Somatropina Diaria en Niños y Adolescentes Prepúberes con Insuficiencia de Crecimiento o Baja Estatura Debido a Trastornos con Suficiencia de Hormona de Crecimiento - Síndrome de Turner, Deficiencia de SHOX, Pequeño para la Edad Gestacional y Baja Estatura Idiopática

Este ensayo en cesta incluirá a niños prepúberes y adolescentes con TS, SHOX-D, SGA o ISS diagnosticados clínicamente y confirmados genéticamente (si procede) con edades entre ≥2 y <18 años con placas de crecimiento abiertas. El propósito del estudio es evaluar la eficacia del tratamiento con lonapegsomatropina administrada una vez por semana en comparación con el tratamiento con somatropina diaria. Aproximadamente 186 participantes se distribuirán equitativamente (1:1) para recibir lonapegsomatropina durante 2 años o somatropina durante 1 año seguida de lonapegsomatropina durante 1 año. Este ensayo se llevará a cabo en Estados Unidos, Francia, Alemania, Italia, Rumanía, España y Corea del Sur.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

186

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Düsseldorf, Alemania, 40225
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Alemania, 30173
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Corea del Sur
      • Sejong, Corea del Sur, 30099
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Corea del Sur, 13620
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sur, 06273
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sur, 05505
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sur, 05278
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Corea del Sur, 16499
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • España
      • Barcelona, España, 8950
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, España, 28046
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, España, 29011
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, España, 50009
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78232
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Francia, 34090
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italia, 80138
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italia, 34123
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rumania
      • Iași, Rumania, 700106
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Rumania, 540136
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad cronológica entre ≥2 y <18 años, al inicio del cribado.
  2. No haber recibido tratamiento previo con hormona de crecimiento ni terapias promotoras de la hormona de crecimiento.
  3. Prepuberal.
  4. Capaz de mantenerse de pie sin ayuda.

  5. Diagnóstico de ST, SHOX-D, PEG o TCI con crecimiento deficiente o talla baja, según los siguientes criterios específicos de la enfermedad:

    ST o SHOX-D (discondrosteosis de Léri-Weill)

    a. Diagnóstico confirmado mediante prueba genética. NOTA: Los resultados de pruebas anteriores son aceptables para confirmar el diagnóstico. Para los cariotipos, se deben contar un mínimo de 20 células.

    b. Crecimiento deficiente o talla baja definida como: (i.) VAC <percentil 25 durante un período de 6-16 meses antes del cribado utilizando una talla previa debidamente documentada en un entorno sanitario (no se aceptan autorregistros) O (ii.) (Talla <percentil 5 para el sexo y la edad según las Tablas de Crecimiento de los Centros para el Control de Enfermedades de Estados Unidos

    PEG sin crecimiento recuperatorio c. Peso al nacer y/o longitud al nacer < -2.0 DE para la edad gestacional según los Estándares de Crecimiento Infantil de la Organización Mundial de la Salud de 2006. Para lactantes nacidos prematuros, debe utilizarse la Tabla de Crecimiento del Prematuro de Fenton (Fenton 2013).

    d. Crecimiento deficiente o talla baja definida como: (i.) VAC <percentil 25 durante un período de 6-16 meses antes del cribado debidamente documentado en un entorno sanitario (no se aceptan autorregistros) O (ii.) Talla < -2.0 DE para la edad y el sexo según las Tablas de Crecimiento de los Centros para el Control de Enfermedades de Estados Unidos de 2000 para niños ≥ 3 años o talla < -2.5 DE para la edad y el sexo según las para niños ≥ 2 años y < 3 años TCI e. Talla < -2.25 DE para el sexo y la edad según las Tablas de Crecimiento de los Centros para el Control de Enfermedades de Estados Unidos sin causa identificable de talla baja.

    f. Eje GH-IGF-1 normal documentado, definido como: (i.) IGF-1 DE >0 en el cribado basado en el laboratorio central O (ii.) Documentación histórica de GH pico normal en prueba de estimulación (según definición de la institución local) g. Cromosomas 46,XX determinado por cariotipo o microarray si es mujer. Para los cariotipos, se deben contar un mínimo de 30 células.

  6. Si está en terapias de reemplazo hormonal para deficiencias hormonales distintas a la hormona de crecimiento (ej., adrenal, tiroides), debe estar con dosis adecuadas y estables durante ≥4 semanas antes y durante todo el cribado.
  7. Consentimiento informado por escrito y firmado proporcionado por los padres o tutores legales del participante. El asentimiento debe ser firmado por el participante según lo requiera el CEI/HREC/CEIC.

Criterios de exclusión:

  1. Edad ósea avanzada en radiografía según lectura central definida como >20% por encima de la edad cronológica en meses (Greulich 1959).
  2. Epífisis cerradas definidas como edad ósea de ≥14.0 años en mujeres o ≥16.0 años en varones.
  3. Diagnóstico clínico actual de retinopatía diabética

  4. Cualquier diagnóstico o presencia en el cribado de lo siguiente:

    1. Apnea del sueño moderada o grave no tratada determinada por lectura formal (local) de un estudio del sueño hospitalario o domiciliario.
    2. Síndrome de Prader Willi con obesidad grave, antecedentes de obstrucción grave de las vías respiratorias superiores o deterioro respiratorio grave.

6. Signos/síntomas de hipertensión intracraneal, retinopatía proliferativa activa.

7. Hipo o hipertiroidismo no controlado. 8. Diabetes mellitus no controlada (definida como: HbA1c >7.5% del laboratorio central en el cribado).

9. Antecedentes conocidos o diagnóstico de cualquier condición inflamatoria gastrointestinal, VIH, exposición a radiación, otras displasias esqueléticas, deficiencia de hormona de crecimiento y/o cirugía cardiotorácica debido a sus efectos independientes sobre el crecimiento.

10. Cualquier anomalía hepática o renal significativa, como función renal anormal (definida como FGRe <60 mL/min/1.73m2).

12. Hipertensión no diagnosticada o no controlada. 13. Recibir tratamiento con cualquier agente que pueda influir en el crecimiento o interferir con la secreción o acción de la GH, incluidos esteroides sexuales y estimulantes para el trastorno por déficit de atención/hiperactividad (TDAH).

14. Glucocorticoides inhalados en dosis altas durante más de 28 días consecutivos en total en el transcurso de 12 meses.

15. Mujer embarazada, que planea estarlo o en período de lactancia. 16. Participación en otro ensayo clínico intervencionista que involucre un compuesto en investigación dentro de los 90 días previos al cribado o en paralelo a este ensayo.

17. Cualquier enfermedad o condición que, en opinión del investigador, pueda hacer que el participante no cumpla con los requisitos del protocolo o cualquier condición que presente un riesgo indebido por el producto en investigación o los procedimientos del ensayo.

18. Criterios de exclusión aplicables solo a ST:

  1. Presencia de material del cromosoma Y en pruebas genéticas sin antecedentes de gonadectomía.
  2. Menos del 10% de mosaicismo 45,X.

  3. Cualquier disfunción cardiovascular congénita o adquirida clínicamente significativa conocida que pueda interferir con el crecimiento.

    19. Criterios de exclusión aplicables solo a PEG:

Cualquier anomalía clínicamente significativa conocida que probablemente afecte el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento con mediciones de talla de pie:

(i.) Aneuploidía cromosómica, mutaciones genéticas significativas o síndromes médicos con talla baja, incluidos pero no limitados a síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, análisis anormal del gen SHOX-1 o ausencia de receptores de GH.

(ii.) Anomalías congénitas (que causan anomalías esqueléticas), incluidas pero no limitadas a displasias esqueléticas.

20. Criterios de exclusión aplicables solo a TCI:

a. Antecedentes conocidos de cualquier condición que cause talla baja desproporcionada (es decir, displasias esqueléticas), aneuploidía cromosómica, mutaciones genéticas significativas o síndromes médicos con talla baja, incluidos pero no limitados a síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, análisis anormal del gen SHOX-1 o ausencia de receptores de GH.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lonapegsomatropina, una vez al día
Los participantes recibirán Lonapegsomatropina por inyección subcutánea durante 2 años (104 semanas)
Producto combinado: Lonapegsomatropina [SKYTROFA®]
Inyección subcutánea una vez por semana
Comparador activo: somatropina, una vez al día
Los participantes recibirán somatropina mediante inyección subcutánea durante 1 año (52 semanas) seguido de lonapegsomatropina durante 1 año (52 semanas)
Producto combinado: Inyector de Pluma de Somatropina
Inyección subcutánea una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de Crecimiento Anualizada (AHV) (cm/año)
Periodo de tiempo: 52 Semanas
Para evaluar la eficacia de lonapegsomatropina en comparación con somatropina en niños y adolescentes con TS, SHOX-D, SGA o ISS
52 Semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de Crecimiento Anualizada (VCA) (cm/año)
Periodo de tiempo: 104 semanas
Para evaluar lonapegsomatropina en comparación con somatropina en medidas adicionales de eficacia en niños y adolescentes con TS, SHOX-D, SGA o ISS
104 semanas
Cambio desde el valor basal en la puntuación de desviación estándar de la talla (SDS)
Periodo de tiempo: 52 Semanas y 104 Semanas
Para evaluar lonapegsomatropina en comparación con somatropina en medidas adicionales de eficacia en niños y adolescentes con TS, SHOX-D, SGA o ISS
52 Semanas y 104 Semanas
Cambio desde el valor basal en la Edad Ósea (años)
Periodo de tiempo: 52 Semanas y 104 Semanas
Para evaluar la seguridad y tolerabilidad de lonapegsomatropina en niños y adolescentes con TS, SHOX-D, SGA o ISS mediante el Lector Central
52 Semanas y 104 Semanas
Cambio desde el valor basal en la proporción de Edad Ósea/edad cronológica
Periodo de tiempo: 52 Semanas y 104 Semanas
Para evaluar la seguridad y tolerabilidad de lonapegsomatropina en niños y adolescentes con TS, SHOX-D, SGA o ISS mediante un Lector Central
52 Semanas y 104 Semanas
Número de participantes con eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 52 Semanas y 104 Semanas
Para evaluar la seguridad y tolerabilidad de lonapegsomatropina en niños y adolescentes con TS, SHOX-D, SGA o ISS
52 Semanas y 104 Semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascendis Pharma A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

28 de octubre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASND0047

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir