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Estudio que investiga la eficacia y seguridad de la lonapegsomatropina semanal en comparación con la somatropina diaria en niños y adolescentes con talla baja o insuficiencia de crecimiento debido a trastornos con niveles suficientes de hormona de crecimiento

29 de septiembre de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma A/S

Un Ensayo Pivotal, de Brazos Paralelos, Fase 3, Abierto, de Control Activo, Global, Multicéntrico, Aleatorizado en Cesta que Investiga la Eficacia y Seguridad de Lonapegsomatropina Semanal en Comparación con Somatropina Diaria en Niños y Adolescentes Prepúberes con Insuficiencia de Crecimiento o Baja Estatura Debido a Trastornos con Suficiencia de Hormona de Crecimiento - Síndrome de Turner, Deficiencia de SHOX, Pequeño para la Edad Gestacional y Baja Estatura Idiopática

This basket trial will enroll prepubertal children and adolescents with clinically diagnosed and genetically confirmed (if applicable) TS, SHOX-D, SGA, or ISS between ages of ≥2 and <18 years with open growth plates. The purpose of the study is to see how well treatment with once-weekly lonapegsomatropin works compared to treatment with daily somatropin. Approximately 186 participants will be distributed equally (1:1), to receive either lonapegsomatropin for 2 years or somatropin for 1 year followed by lonapegsomatropin for 1 year. This trial will be conducted in the United States, France, Germany, Italy, Romania, Spain and South Korea.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

186

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Cologne, Alemania, 50931
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Düsseldorf, Alemania, 40225
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Alemania, 30173
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Corea del Sur
      • Sejong, Corea del Sur, 30099
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Corea del Sur, 13620
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sur, 06273
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sur, 05505
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sur, 05278
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Corea del Sur, 16499
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Barcelona, España, 8950
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, España, 28046
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, España, 29011
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, España, 50009
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78232
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Francia, 34090
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italia, 80138
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italia, 34123
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rumania
      • Iași, Rumania, 700106
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Rumania, 540136
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Chronological age between ≥2 and <18 years, at start of screening.

  2. Naïve to growth hormone and growth hormone promoting therapies.

  3. Prepubertal.

  4. Able to stand without assistance.

  5. Diagnosis of TS, SHOX-D, SGA, or ISS with impaired growth or short stature, according to the following disease-specific criteria:

    TS or SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteosis):

    1. Diagnosis confirmed by a genetic test. NOTE: Historical test results are acceptable for proof of diagnosis. For karyotypes, a minimum of 20 cells must be counted.
    2. Impaired growth or short stature defined as:

    (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening utilizing a historical height properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height <5th percentile for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States

    SGA without catch-up growth:

    c. Birth weight and/or birth length < -2.0 SDS for gestational age according to the 2006 World Health Organization Child Growth Standards. For infants born premature, the Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) should be used.

    d. Impaired growth or short stature defined as: (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height < -2.0 SDS for age and sex according to the 2000 Centers for Disease Control Growth Charts for the United States for children ≥ 3 years or height < -2.5 SDS for age and sex according to the for children ≥ 2 years and < 3 years

    ISS:

    e. Height < -2.25 SDS for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States with no identifiable cause for short stature.

    f. Documented normal GH-IGF-1 axis, defined as either: (i.)IGF-1 SDS >0 at screening based on central laboratory OR (ii.)Historical documentation of normal peak GH upon stimulation test (as defined by local institution) g. 46,XX chromosome as determined by karyotype or microarray if female. For karyotypes, a minimum of 30 cells must be counted.

  6. If on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than growth hormone (e.g., adrenal, thyroid), must be on adequate and stable doses for ≥4 weeks prior to and throughout screening.

  7. Written, signed informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s) of the participant. Assent should be signed by participant as required by IRB/HREC/IEC.

Exclusion Criteria:

  1. Advanced bone age X-ray by central reading defined as >20% above chronological age in months (Greulich 1959).

  2. Closed epiphyses as defined as bone age of ≥14.0 years in females or ≥16.0 years in males.

  3. Current clinical diagnosis of diabetic retinopathy

  4. Any diagnosis or presence at screening of the following:

    1. Untreated moderate or severe sleep apnea as determined by formal (local) read of an inpatient or at-home sleep study.
    2. Prader Willi syndrome with severe obesity, history of severe upper airway obstruction, or severe respiratory impairment.

  5. Signs/symptoms of intracranial hypertension, active proliferative retinopathy.

  6. Uncontrolled hypo- or hyperthyroidism.

  7. Uncontrolled diabetes mellitus (defined as: HbA1c >7.5% from central laboratory at screening).

  8. Known history or diagnosis of any gastrointestinal inflammatory condition, HIV, radiation exposure, other skeletal dysplasias, growth hormone deficiency, and/or cardio-thoracic surgery due to their independent effects on growth.

  9. Any significant hepatic or renal abnormality, such as abnormal renal function (defined as eGFR <60 mL/min/1.73m2).

  10. Undiagnosed or uncontrolled hypertension.

  11. Receiving treatment with any agent that might influence growth or interfere with GH secretion or action including any sex steroids and stimulants for attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD).

  12. High dose inhaled glucocorticoid for more than 28 consecutive days total over the course of 12 months.

  13. Female who is pregnant, plans to be pregnant, or breastfeeding.

  14. Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 90 days prior to screening or in parallel to this trial.

  15. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the participant unlikely to comply with the requirements of the protocol or any condition that presents undue risk from the investigational product or trial procedures.

  16. Exclusion Criteria only applicable to TS:

    1. Presence of Y chromosome material on genetic testing without history of gonadectomy.
    2. Less than 10% of 45,X mosaicism.
    3. Any known, clinically significant, congenital or acquired cardiovascular dysfunction that might interfere with growth.

  17. Exclusion Criteria only applicable to SGA:

    a. Any known clinically significant abnormality likely to affect growth or the ability to evaluate growth with standing height measurements: (i.)Chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of GH receptors.

    (ii.)Congenital abnormalities (causing skeletal abnormalities), including but not limited to skeletal dysplasias.

  18. Exclusion Criteria only applicable to ISS:

    1. Known history of any condition that causes disproportionate short stature (i.e. skeletal dysplasias), chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of gH receptors.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lonapegsomatropin, once daily

Participants will receive Lonapegsomatropin by subcutaneous injection for 2 years (104 weeks)
Producto combinado: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Subcutaneous injection once weekly
Comparador activo: somatropin, once daily

Participants will receive somatropin by subcutaneous injection for 1 year (52 weeks) followed by lonapegsomatropin for 1 year (52 weeks)
Producto combinado: Somatropin Pen Injector

Subcutaneous injection once daily

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Periodo de tiempo: 52 Weeks

To evaluate the efficacy of lonapegsomatropin as compared to somatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Periodo de tiempo: 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
104 Weeks
Change from baseline in height standard deviation score (SDS)
Periodo de tiempo: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in Bone Age (years)
Periodo de tiempo: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in ratio of Bone Age/chronological age
Periodo de tiempo: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Number of participants with treatment-related adverse events (AEs)
Periodo de tiempo: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascendis Pharma A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

28 de octubre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASND0047

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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