Badanie skuteczności i bezpieczeństwa tygodniowego stosowania lonapegsomatropiny w porównaniu z codziennym stosowaniem somatropiny u dzieci i młodzieży z niskim wzrostem lub zaburzeniami wzrostu spowodowanymi zaburzeniami z wystarczającą ilością hormonu wzrostu
Kluczowe, równoległe ramię, badanie fazy 3, otwarte, aktywnie kontrolowane, globalne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie koszykowe badające skuteczność i bezpieczeństwo lonapegsomatropiny podawanej raz w tygodniu w porównaniu z somatropiną podawaną codziennie u dzieci przedpokwitaniowych i młodzieży z niewydolnością wzrostu lub niskim wzrostem spowodowanym zaburzeniami z wystarczającą ilością hormonu wzrostu - zespół Turnera, niedobór SHOX, małe w stosunku do wieku ciążowego i idiopatyczny niski wzrost
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ascendis Registry Inquiries
- Numer telefonu: +4561161658
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Rekrutacyjny
- Ascendis PharmaInvestigational Site
-
Montpellier, Francja, 34090
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Paris, Francja, 75012
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Toulouse, Francja, 31300
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 8950
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Málaga, Hiszpania, 29011
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Zaragoza, Hiszpania, 50009
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Sejong, Korea Południowa, 30099
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seongnam, Korea Południowa, 13620
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seoul, Korea Południowa, 06273
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seoul, Korea Południowa, 03722
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seoul, Korea Południowa, 05505
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seoul, Korea Południowa, 05278
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Suwon, Korea Południowa, 16499
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Niemcy, 40225
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Hanover, Niemcy, 30173
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Iași, Rumunia, 700106
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Târgu Mureş, Rumunia, 540136
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone, 83404
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Edinburg, Texas, Stany Zjednoczone, 78539
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78232
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50139
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Naples, Włochy, 80131
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Naples, Włochy, 80138
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Trieste, Włochy, 34123
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek metrykalny pomiędzy ≥2 a <18 lat na początku badania przesiewowego.
- Niedoświadczenie w leczeniu hormonem wzrostu i terapiami promującymi wzrost.
- Przedpokwitaniowy.
- Zdolny do samodzielnego stania.
Rozpoznanie TS, SHOX-D, SGA lub ISS z zaburzeniami wzrostu lub niskorosłością, zgodnie z następującymi kryteriami specyficznymi dla danej choroby:
TS lub SHOX-D (dyschondrosteoza Lériego-Weilla)
a. Rozpoznanie potwierdzone testem genetycznym. UWAGA: Historyczne wyniki badań są akceptowalne jako dowód rozpoznania. Dla kariotypów, należy policzyć minimum 20 komórek.
b. Zaburzenia wzrostu lub niskorosłość zdefiniowane jako: (i.) Średnia roczna prędkość wzrostu (AHV) <25 percentyla w okresie 6-16 miesięcy przed badaniem przesiewowym, wykorzystując historyczny pomiar wzrostu właściwie udokumentowany w placówce opieki zdrowotnej (samodzielne pomiary nie są akceptowane) LUB (ii.) Wzrost <5 percentyla dla płci i wieku według Wykresów Wzrostu Centrów Kontroli i Prewencji Chorób dla Stanów Zjednoczonych
SGA bez wyrównania wzrostowego c. Masa urodzeniowa i/lub długość urodzeniowa < -2,0 SDS dla wieku ciążowego według Światowych Standardów Wzrostu Dzieci WHO z 2006 roku. Dla wcześniaków, należy użyć Wykresu Wzrostu Wcześniaków Fentona (Fenton 2013).
d. Zaburzenia wzrostu lub niskorosłość zdefiniowane jako: (i.) Średnia roczna prędkość wzrostu (AHV) <25 percentyla w okresie 6-16 miesięcy przed badaniem przesiewowym właściwie udokumentowana w placówce opieki zdrowotnej (samodzielne pomiary nie są akceptowane) LUB (ii.) Wzrost < -2,0 SDS dla wieku i płci według Wykresów Wzrostu Centrów Kontroli i Prewencji Chorób dla Stanów Zjednoczonych z 2000 roku dla dzieci ≥ 3 lat lub wzrost < -2,5 SDS dla wieku i płci według dla dzieci ≥ 2 lat i < 3 lat ISS e. Wzrost < -2,25 SDS dla płci i wieku według Wykresów Wzrostu Centrów Kontroli i Prewencji Chorób dla Stanów Zjednoczonych bez możliwej do zidentyfikowania przyczyny niskorosłości.
f. Udokumentowana prawidłowa oś GH-IGF-1, zdefiniowana jako: (i.) IGF-1 SDS >0 podczas badania przesiewowego w oparciu o centralne laboratorium LUB (ii.) Historyczna dokumentacja prawidłowego szczytowego GH w teście stymulacyjnym (zdefiniowanym przez lokalną instytucję) g. Chromosom 46,XX określony przez kariotyp lub mikromacierz jeśli kobieta. Dla kariotypów, należy policzyć minimum 30 komórek.
- Jeśli przyjmuje terapii zastępczej hormonów dla jakichkolwiek niedoborów hormonalnych innych niż hormon wzrostu (np. nadnerczy, tarczycy), musi być na odpowiednich i stabilnych dawkach przez ≥4 tygodnie przed i podczas badania przesiewowego.
- Pisemna, podpisana świadoma zgoda dostarczona przez rodziców lub prawnych opiekunów uczestnika. Zgoda powinna zostać podpisana przez uczestnika, jeśli wymaga tego IRB/HREC/IEC.
Kryteria wykluczenia:
- Zaawansowany wiek kostny w badaniu RTG przez centralny odczyt zdefiniowany jako >20% powyżej wieku metrykalnego w miesiącach (Greulich 1959).
- Zamknięte nasady kości zdefiniowane jako wiek kostny ≥14,0 lat u kobiet lub ≥16,0 lat u mężczyzn.
- Bieżące rozpoznanie kliniczne retinopatii cukrzycowej
Jakiekolwiek rozpoznanie lub obecność podczas badania przesiewowego następujących:
- Nieleczony umiarkowany lub ciężki bezdech senny określony przez formalny (lokalny) odczyt badania snu w warunkach szpitalnych lub domowych.
- Zespół Pradera-Williego z ciężką otyłością, wywiadem ciężkiej niedrożności górnych dróg oddechowych lub ciężkiego upośledzenia oddychania.
6. Objawy/oznaki nadciśnienia śródczaszkowego, aktywnej retinopatii proliferacyjnej.
7. Niekontrolowana niedoczynność lub nadczynność tarczycy. 8. Niekontrolowana cukrzyca (zdefiniowana jako: HbA1c >7,5% z centralnego laboratorium podczas badania przesiewowego).
9. Znana historia lub rozpoznanie jakiegokolwiek zapalnego schorzenia przewodu pokarmowego, HIV, narażenia na promieniowanie, innych dysplazji szkieletowych, niedoboru hormonu wzrostu, i/lub operacji kardio-torakochirurgicznej ze względu na ich niezależny wpływ na wzrost.
10. Jakakolwiek istotna nieprawidłowość wątrobowa lub nerkowa, taka jak nieprawidłowa funkcja nerek (zdefiniowana jako eGFR <60 mL/min/1,73m2).
12. Nierozpoznane lub niekontrolowane nadciśnienie. 13. Otrzymywanie leczenia jakimikolwiek środkami, które mogą wpływać na wzrost lub zakłócać wydzielanie lub działanie GH, w tym jakichkolwiek steroidów płciowych i stymulantów dla zaburzenia deficytu uwagi/nadpobudliwości (ADHD).
14. Wysokie dawki wziewnych glikokortykosteroidów przez więcej niż 28 kolejnych dni w ciągu 12 miesięcy.
15. Kobieta w ciąży, planująca ciążę lub karmiąca piersią. 16. Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu klinicznym obejmującym związek badany w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub równolegle z tym badaniem.
17. Jakakolwiek choroba lub stan, który, według uznania badacza, może sprawić, że uczestnik nie będzie przestrzegał wymagań protokołu lub jakikolwiek stan, który stwarza nieuzasadnione ryzyko związane z produktem badanym lub procedurami badania.
18. Kryteria wykluczenia dotyczące wyłącznie TS:
- Obecność materiału chromosomu Y w badaniu genetycznym bez wywiadu gonadektomii.
- Mniej niż 10% mozaicyzmu 45,X.
Jakakolwiek znana, klinicznie istotna, wrodzona lub nabyta dysfunkcja sercowo-naczyniowa, która może zakłócać wzrost.
19. Kryteria wykluczenia dotyczące wyłącznie SGA:
Jakakolwiek znana klinicznie istotna nieprawidłowość, która prawdopodobnie wpłynie na wzrost lub zdolność do oceny wzrostu za pomocą pomiarów wysokości stojącej:
(i.) Aberracje chromosomowe, znaczące mutacje genowe lub zespoły medyczne z niskorosłością, w tym, ale nie ograniczając się do: zespołu Turnera, zespołu Larona, zespołu Noonan, zespołu Pradera-Williego, nieprawidłowej analizy genu SHOX-1 lub braku receptorów GH.
(ii.) Wady wrodzone (powodujące nieprawidłowości szkieletowe), w tym, ale nie ograniczając się do dysplazji szkieletowych.
20. Kryteria wykluczenia dotyczące wyłącznie ISS:
a. Znana historia jakiegokolwiek stanu powodującego nieproporcjonalną niskorosłość (tj. dysplazje szkieletowe), aberracje chromosomowe, znaczące mutacje genowe lub zespoły medyczne z niskorosłością, w tym, ale nie ograniczając się do: zespołu Turnera, zespołu Larona, zespołu Noonan, zespołu Pradera-Williego, nieprawidłowej analizy genu SHOX-1 lub braku receptorów GH.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lonapegsomatropin, raz dziennie
Uczestnicy będą otrzymywać Lonapegsomatropinę w postaci podskórnych wstrzyknięć przez 2 lata (104 tygodnie)
|
Podskórna iniekcja raz w tygodniu
|
|
Aktywny komparator: somatropina, raz dziennie
Uczestnicy będą otrzymywać somatropinę w postaci podskórnych iniekcji przez 1 rok (52 tygodnie), a następnie lonapegsomatropinę przez 1 rok (52 tygodnie)
|
Podskórna iniekcja raz dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna Prędkość Wzrostu (AHV) (cm/rok)
Ramy czasowe: 52 Tygodnie
|
W celu oceny skuteczności lonapegsomatropiny w porównaniu z somatropiną u dzieci i młodzieży z TS, SHOX-D, SGA lub ISS
|
52 Tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zroczona prędkość wzrostu (AHV) (cm/rok)
Ramy czasowe: 104 Tygodnie
|
Aby ocenić lonapegsomatropinę w porównaniu z somatropiną pod względem dodatkowych wskaźników skuteczności u dzieci i młodzieży z TS, SHOX-D, SGA lub ISS
|
104 Tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w standardowym wyniku odchylenia wzrostu (SDS)
Ramy czasowe: 52 Tygodnie i 104 Tygodnie
|
Aby ocenić lonapegsomatropinę w porównaniu z somatropiną pod względem dodatkowych miar skuteczności u dzieci i młodzieży z TS, SHOX-D, SGA lub ISS
|
52 Tygodnie i 104 Tygodnie
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w wieku kostnym (lata)
Ramy czasowe: 52 Tygodnie i 104 Tygodnie
|
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję lonapegsomatropiny u dzieci i młodzieży z TS, SHOX-D, SGA lub ISS za pośrednictwem Centralnego Czytnika
|
52 Tygodnie i 104 Tygodnie
|
|
Zmiana od wartości początkowej w stosunku wieku kostnego do wieku metrykalnego
Ramy czasowe: 52 Tygodnie i 104 Tygodnie
|
W celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji lonapegsomatropiny u dzieci i młodzieży z TS, SHOX-D, SGA lub ISS za pośrednictwem Centralnego Czytelnika
|
52 Tygodnie i 104 Tygodnie
|
|
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (AE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 52 Tygodnie i 104 Tygodnie
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji lonapegsomatropiny u dzieci i młodzieży z TS, SHOX-D, SGA lub ISS
|
52 Tygodnie i 104 Tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- somatropina
- Hormon wzrostu
- Zespół Turnera
- Choroby układu hormonalnego
- Hormony
- Ludzki hormon wzrostu
- Niepowodzenie wzrostu
- Niski wzrost
- Zaburzenia chromosomowe
- Syndrom Noonana
- Substytuty hormonów
- Lonapegsomatropina
- Zaburzenia chromosomów płciowych
- Hormony przedniego płata przysadki
- Hormony przysadki
- Zaburzenia Różnicowania Płci Chromosomów Płciowych
- Zaburzenia wzrostu
- Niedobór Hormonu Wzrostu
- Mutacja genu homeobox niskorosłości
- Dzieci z Niskim Wzrostem Urodzone Jako Małe w Stosunku do Wieku Ciążowego
- Idiopatyczny Niski Wzrost
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby układu krążenia
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby serca
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby tkanki łącznej
- Zaburzenia gonad
- Nieprawidłowości twarzoczaszki
- Nieprawidłowości mięśniowo-szkieletowe
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Wady serca, wrodzone
- Zaburzenia rozwoju płciowego
- Zaburzenia układu moczowo-płciowego
- Choroby kości, rozwojowe
- Dysgenezja gonad
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Objawy i symptomy
- Choroby układu hormonalnego
- Karłowatość
- Syndrom Noonana
- Zaburzenia chromosomowe
- Zespół Turnera
- Brak prawidłowego rozwoju
- Zaburzenia chromosomów płciowych rozwoju płci
- Zaburzenia chromosomów płciowych
- lonapegsomatropina
Inne numery identyfikacyjne badania
- ASND0047
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .