Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo sobre a Eficácia e Segurança do Lonapegsomatropina Semanal Comparado com a Somatropina Diária em Crianças e Adolescentes com Baixa Estatura ou Insuficiência de Crescimento Devido a Distúrbios com Suficiência de Hormona de Crescimento

1 de setembro de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma A/S

Um Estudo Pivotal, de Braços Paralelos, Fase 3, Aberto, Controlado por Ativo, Global, Multicêntrico, Randomizado em Cesto Investigando a Eficácia e Segurança do Lonapegsomatropina de Administração Semanal Comparado com a Somatropina Diária em Crianças Pré-púberes e Adolescentes com Insuficiência de Crescimento ou Baixa Estatura Devido a Distúrbios com Suficiência de Hormona de Crescimento - Síndrome de Turner, Deficiência de SHOX, Pequeno para a Idade Gestacional e Baixa Estatura Idiopática

Este ensaio em cesta irá recrutar crianças pré-púberes e adolescentes com TS, SHOX-D, SGA ou ISS diagnosticados clinicamente e confirmados geneticamente (se aplicável) entre idades de ≥2 e <18 anos com placas de crescimento abertas. O objetivo do estudo é verificar a eficácia do tratamento com lonapegsomatropina uma vez por semana em comparação com o tratamento com somatropina diária. Aproximadamente 186 participantes serão distribuídos igualmente (1:1), para receberem lonapegsomatropina durante 2 anos ou somatropina durante 1 ano seguida de lonapegsomatropina durante 1 ano. Este ensaio será realizado nos Estados Unidos, França, Alemanha, Itália, Roménia, Espanha e Coreia do Sul.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

186

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Düsseldorf, Alemanha, 40225
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Alemanha, 30173
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Coréia do Sul
      • Sejong, Coréia do Sul, 30099
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Coréia do Sul, 13620
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 06273
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 05505
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 05278
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Coréia do Sul, 16499
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8950
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Espanha, 29011
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78232
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • França
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Recrutamento
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, França, 34090
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, França, 75012
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, França, 31300
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Itália
      • Florence, Itália, 50139
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Itália, 80138
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Itália, 34123
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Romênia
      • Iași, Romênia, 700106
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Romênia, 540136
        • Recrutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Idade cronológica entre ≥2 e <18 anos, no início do rastreio.
  2. Não ter sido tratado com hormona de crescimento e terapias promotoras de hormona de crescimento.
  3. Pré-púbere.
  4. Capaz de ficar de pé sem assistência.

  5. Diagnóstico de ST, SHOX-D, PIG ou ISS com crescimento comprometido ou baixa estatura, de acordo com os seguintes critérios específicos da doença:

    ST ou SHOX-D (discondrosteose de Léri-Weill)

    a. Diagnóstico confirmado por teste genético. NOTA: Resultados de testes anteriores são aceitáveis para comprovação do diagnóstico. Para cariótipos, um mínimo de 20 células deve ser contado.

    b. Crescimento comprometido ou baixa estatura definida como: (i.) VAC <25º percentil durante um período de 6-16 meses antes do rastreio utilizando uma altura histórica devidamente documentada num contexto de cuidados de saúde (registos de auto-medição não são aceites) OU (ii.) (Altura <5º percentil para sexo e idade de acordo com os Gráficos de Crescimento dos Centros de Controlo de Doenças dos Estados Unidos

    PIG sem crescimento de recuperação c. Peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer < -2,0 SDS para a idade gestacional de acordo com os Padrões de Crescimento Infantil da Organização Mundial de Saúde de 2006. Para bebés prematuros, deve ser utilizado o Gráfico de Crescimento de Pré-termo de Fenton (Fenton 2013).

    d. Crescimento comprometido ou baixa estatura definida como: (i.) VAC <25º percentil durante um período de 6-16 meses antes do rastreio devidamente documentado num contexto de cuidados de saúde (registos de auto-medição não são aceites) OU (ii.) Altura < -2,0 SDS para idade e sexo de acordo com os Gráficos de Crescimento dos Centros de Controlo de Doenças dos Estados Unidos de 2000 para crianças ≥ 3 anos ou altura < -2,5 SDS para idade e sexo de acordo com para crianças ≥ 2 anos e < 3 anos ISS e. Altura < -2,25 SDS para sexo e idade de acordo com os Gráficos de Crescimento dos Centros de Controlo de Doenças dos Estados Unidos sem causa identificável para baixa estatura.

    f. Eixo GH-IGF-1 normal documentado, definido como: (i.) IGF-1 SDS >0 no rastreio com base no laboratório central OU (ii.) Documentação histórica de pico de GH normal no teste de estimulação (conforme definido pela instituição local) g. Cromossoma 46,XX determinado por cariótipo ou microarray se feminino. Para cariótipos, um mínimo de 30 células deve ser contado.

  6. Se estiver em terapias de substituição hormonal para quaisquer deficiências hormonais que não a hormona de crescimento (por exemplo, adrenal, tiroideia), deve estar com doses adequadas e estáveis durante ≥4 semanas antes e durante o rastreio.
  7. Consentimento informado escrito e assinado fornecido pelos pais ou responsáveis legais do participante. O assentimento deve ser assinado pelo participante conforme exigido pelo CEI/HREC/IEC.

Critérios de Exclusão:

  1. Idade óssea avançada por raio-X através de leitura central definida como >20% acima da idade cronológica em meses (Greulich 1959).
  2. Epífises fechadas definidas como idade óssea de ≥14,0 anos em mulheres ou ≥16,0 anos em homens.
  3. Diagnóstico clínico atual de retinopatia diabética

  4. Qualquer diagnóstico ou presença no rastreio do seguinte:

    1. Apneia do sono moderada ou grave não tratada, conforme determinado por leitura formal (local) de um estudo do sono em internamento ou domicílio.
    2. Síndrome de Prader-Willi com obesidade grave, histórico de obstrução grave das vias aéreas superiores ou comprometimento respiratório grave.

6. Sinais/sintomas de hipertensão intracraniana, retinopatia proliferativa ativa.

7. Hipo- ou hipertiroidismo não controlado. 8. Diabetes mellitus não controlada (definida como: HbA1c >7,5% do laboratório central no rastreio).

9. Histórico conhecido ou diagnóstico de qualquer condição inflamatória gastrointestinal, VIH, exposição à radiação, outras displasias esqueléticas, deficiência de hormona de crescimento e/ou cirurgia cardio-torácica devido aos seus efeitos independentes no crescimento.

10. Qualquer anormalidade hepática ou renal significativa, como função renal anormal (definida como TFGe <60 mL/min/1,73m2).

12. Hipertensão não diagnosticada ou não controlada. 13. Receber tratamento com qualquer agente que possa influenciar o crescimento ou interferir com a secreção ou ação da GH, incluindo quaisquer esteroides sexuais e estimulantes para perturbação de hiperatividade/défice de atenção (PHDA).

14. Glicocorticoide inalado em alta dose por mais de 28 dias consecutivos no total ao longo de 12 meses.

15. Mulher grávida, que planeie engravidar ou a amamentar. 16. Participação noutro ensaio clínico intervencional envolvendo um composto investigacional dentro de 90 dias antes do rastreio ou em paralelo com este ensaio.

17. Qualquer doença ou condição que, a critério do investigador, possa tornar o participante improvável de cumprir os requisitos do protocolo ou qualquer condição que apresente risco indevido do produto investigacional ou dos procedimentos do ensaio.

18. Critérios de Exclusão aplicáveis apenas a ST:

  1. Presença de material do cromossoma Y no teste genético sem histórico de gonadectomia.
  2. Menos de 10% de mosaicismo 45,X.

  3. Qualquer disfunção cardiovascular congénita ou adquirida clinicamente significativa conhecida que possa interferir com o crescimento.

    19. Critérios de Exclusão aplicáveis apenas a PIG:

Qualquer anormalidade clinicamente significativa conhecida com probabilidade de afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento com medições de altura em pé:

(i.) Aneuploidia cromossómica, mutações genéticas significativas ou síndromes médicas com baixa estatura, incluindo mas não limitadas a síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, análise anormal do gene SHOX-1 ou ausência de recetores de GH.

(ii.) Anomalias congénitas (causando anomalias esqueléticas), incluindo mas não limitadas a displasias esqueléticas.

20. Critérios de Exclusão aplicáveis apenas a ISS:

a. Histórico conhecido de qualquer condição que cause baixa estatura desproporcionada (ou seja, displasias esqueléticas), aneuploidia cromossómica, mutações genéticas significativas ou síndromes médicas com baixa estatura, incluindo mas não limitadas a síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, análise anormal do gene SHOX-1 ou ausência de recetores de GH.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Lonapegsomatropina, uma vez ao dia
Os participantes receberão Lonapegsomatropina por injeção subcutânea durante 2 anos (104 semanas)
Produto combinado: Lonapegsomatropina [SKYTROFA®]
Injeção subcutânea uma vez por semana
Comparador Ativo: somatropina, uma vez por dia
Os participantes receberão somatropina por injeção subcutânea durante 1 ano (52 semanas), seguido de lonapegsomatropina durante 1 ano (52 semanas)
Produto combinado: Injector de Caneta de Somatropina
Injeção subcutânea uma vez por dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade de Crescimento Anualizada (VCA) (cm/ano)
Prazo: 52 Semanas
Para avaliar a eficácia do lonapegsomatropina em comparação com a somatropina em crianças e adolescentes com ST, SHOX-D, PIG ou BAI
52 Semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade de Crescimento Anual (VCA) (cm/ano)
Prazo: 104 Semanas
Para avaliar a lonapegsomatropina em comparação com a somatropina em medidas adicionais de eficácia em crianças e adolescentes com TS, SHOX-D, SGA ou ISS
104 Semanas
Alteração em relação à linha de base no escore de desvio padrão da altura (SDS)
Prazo: 52 Semanas e 104 Semanas
Para avaliar o lonapegsomatropina em comparação com a somatropina em medidas adicionais de eficácia em crianças e adolescentes com TS, SHOX-D, SGA ou ISS
52 Semanas e 104 Semanas
Alteração em relação ao valor basal da Idade Óssea (anos)
Prazo: 52 Semanas e 104 Semanas
Para avaliar a segurança e a tolerabilidade do lonapegsomatropina em crianças e adolescentes com TS, SHOX-D, SGA ou ISS através do Leitor Central
52 Semanas e 104 Semanas
Alteração em relação ao valor inicial na relação Idade Óssea/idade cronológica
Prazo: 52 Semanas e 104 Semanas
Para avaliar a segurança e a tolerabilidade do lonapegsomatropina em crianças e adolescentes com ST, SHOX-D, PIG ou NIS através do Leitor Central
52 Semanas e 104 Semanas
Número de participantes com eventos adversos (EA) relacionados com o tratamento
Prazo: 52 Semanas e 104 Semanas
Para avaliar a segurança e a tolerabilidade do lonapegsomatropina em crianças e adolescentes com TS, SHOX-D, SGA ou ISS
52 Semanas e 104 Semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ascendis Pharma A/S

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de outubro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de outubro de 2025

Primeira postagem (Real)

28 de outubro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ASND0047

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever