Tutkimus viikoittaisen lonapegsomatropiinin tehokkuudesta ja turvallisuudesta verrattuna päivittäiseen somatropiiniin lyhytkasvuisilla tai kasvuhäiriöistä kärsivillä lapsilla ja nuorilla, joilla on kasvuhormoniriittoisuuteen liittyviä häiriöitä
Tärkeä, rinnakkaishaarainen, vaiheen 3, avoimen selvityksen, aktiivisesti kontrolloitu, maailmanlaajuinen, monikeskuksinen, satunnaistettu koritutkimus, joka tutkii kerran viikossa annosteltavan lonapegsomatropiinin tehoa ja turvallisuutta verrattuna päivittäiseen somatropiiniin esimurrosikäisillä lapsilla ja nuorilla, joilla on kasvuhäiriö tai lyhytkasvuisuus kasvuhormoniriippuvaisista syistä - Turnerin oireyhtymä, SHOX-puutos, pieni raskausiälle, ja idiopaattinen lyhytkasvuisuus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ascendis Registry Inquiries
- Puhelinnumero: +4561161658
- Sähköposti: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8950
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Málaga, Espanja, 29011
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Sejong, Etelä -Korea, 30099
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seongnam, Etelä -Korea, 13620
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06273
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 05505
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 05278
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Suwon, Etelä -Korea, 16499
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50139
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Naples, Italia, 80131
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Naples, Italia, 80138
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Trieste, Italia, 34123
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Rekrytointi
- Ascendis PharmaInvestigational Site
-
Montpellier, Ranska, 34090
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Paris, Ranska, 75012
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Toulouse, Ranska, 31300
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Iași, Romania, 700106
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Târgu Mureş, Romania, 540136
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Hanover, Saksa, 30173
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Yhdysvallat, 83404
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78232
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Kronologinen ikä vähintään 2 ja alle 18 vuotta seulonnan alkaessa.
- Kasvuhormoniin ja kasvuhormonia edistäviin hoitoihin naiivi.
- Esimurrosikäinen.
- Kyky seisoa ilman apua.
Diagnoosi TS:stä, SHOX-D:stä, SGA:sta tai ISS:stä kasvun häiriöineen tai lyhytkasvuisuudella seuraavien tautikohtaisten kriteerien mukaisesti:
TS tai SHOX-D (Léiri-Weillin dyschondrosteosis)
a. Diagnoosi vahvistettu geneettisellä testillä. HUOM: Historalliset testitulokset hyväksytään diagnoosin todisteeksi. Karyotyypeissä vähintään 20 solua on laskettava.
b. Kasvun häiriö tai lyhytkasvuisuus määriteltynä: (i.) AHV <25. persentiili 6-16 kuukauden aikana ennen seulontaa käyttäen historiallista pituutta, joka on asianmukaisesti dokumentoitu terveydenhuollossa (itse mitattu tietue ei hyväksytä) TAI (ii.) (Pituus <5. persentiili sukupuolen ja iän mukaan Yhdysvaltain tautien torjuntakeskuksen kasvukaavioiden mukaisesti
SGA ilman kiinniottokasvua c. Syntymäpaino ja/tai syntymäpituus < -2,0 SDS raskausiän mukaisesti WHO:n lasten kasvustandardien 2006 mukaan. Ennenaikaisesti syntyneille vauvoille tulisi käyttää Fentonin ennenaikaisen vauvan kasvukaaviota (Fenton 2013).
d. Kasvun häiriö tai lyhytkasvuisuus määriteltynä: (i.) AHV <25. persentiili 6-16 kuukauden aikana ennen seulontaa asianmukaisesti dokumentoituna terveydenhuollossa (itse mitattu tietue ei hyväksytä) TAI (ii.) Pituus < -2,0 SDS iän ja sukupuolen mukaan Yhdysvaltain tautien torjuntakeskuksen kasvukaavioiden 2000 mukaan lapsille ≥ 3 vuotta tai pituus < -2,5 SDS iän ja sukupuolen mukaan lapsille ≥ 2 vuotta ja < 3 vuotta ISS e. Pituus < -2,25 SDS sukupuolen ja iän mukaan Yhdysvaltain tautien torjuntakeskuksen kasvukaavioiden mukaisesti ilman tunnistettavaa syytä lyhytkasvuisuuteen.
f. Dokumentoitu normaali GH-IGF-1-akseli, määritelty joko: (i.) IGF-1 SDS >0 seulonnassa keskitetyn laboratorion perusteella TAI (ii.) Historallinen dokumentointi normaalista GH-huipputasosta stimulaatiotestissä (kuten paikallisen laitoksen määrittelemä) g. 46,XX-kromosomi karyotyypin tai mikrosiruanalyysin määrittämänä, jos nainen. Karyotyypeissä vähintään 30 solua on laskettava.
- Jos käytetään hormonikorvaushoitoja minkä tahansa muun kasvuhormonia lukuun ottamatta olevan hormonin puutteelle (esim. lisämunuainen, kilpirauhanen), täytyy olla riittävillä ja vakailla annoksilla vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja sen ajan.
- Osallistujan vanhempien tai laillisten huoltajien antama kirjallinen, allekirjoitettu tietoon perustuva suostumus. Osallistujan tulee allekirjoittaa suostumus IRB/HREC/IEC:n vaatiman mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Edistynyt luuikä röntgenkuvassa keskitetyn luennan mukaan määriteltynä >20 % kronologisen iän yli kuukausina (Greulich 1959).
- Sulkeutuneet luunpäät määriteltynä luuikänä ≥14,0 vuotta naisilla tai ≥16,0 vuotta miehillä.
- Nykyinen diabeettisen retinopatian kliininen diagnoosi
Mikä tahansa seuraavista diagnooseista tai esiintymisistä seulonnassa:
- Hoitamaton kohtalainen tai vaikea uniapnea määritettynä sisäpotilas- tai kotimaisen unentutkimuksen muodollisen (paikallisen) luennan perusteella.
- Prader Willin oireyhtymä vaikean lihavuuden, vaikean ylähengitystien tukoksen tai vaikean hengitysvajauksen historian kanssa.
6. Merkkejä/oireita aivopaineen kohonneisuudesta, aktiivisesta proliferatiivisesta retinopatiasta.
7. Hallitsematon kilpirauhasen vajaatoiminta tai liikatoiminta. 8. Hallitsematon diabetes mellitus (määritelty: HbA1c >7,5 % keskitetystä laboratoriosta seulonnassa).
9. Tunnettu historia tai diagnoosi mistä tahansa tulehduksellisesta suolistotilasta, HIV:stä, säteilyaltistuksesta, muusta luuston dysplasiasta, kasvuhormonin puutteesta ja/tai kardiotorakaalisesta leikkauksesta niiden itsenäisten vaikutusten vuoksi kasvuun.
10. Mikä tahansa merkittävä maksa- tai munuaishäiriö, kuten poikkeava munuaistoiminta (määritelty eGFR <60 ml/min/1,73m2).
12. Diagnosoimaton tai hallitsematon verenpaineen kohonneisuus. 13. Saa hoitoa millä tahansa aineella, joka saattaa vaikuttaa kasvuun tai häiritä GH:n eritystä tai toimintaa, mukaan lukien mitkä tahansa sukupuolihormonit ja ADHD:hen tarkoitetut stimulantit.
14. Korkea-annoksinen inhalaatioglukokortikoidi yli 28 peräkkäisenä päivänä yhteensä 12 kuukauden aikana.
15. Nainen, joka on raskaana, suunnittelee raskaaksi tulemista tai imettää. 16. Osallistuminen toiseen interventionaaliseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkittavaa yhdistettä, 90 päivän kuluessa ennen seulontaa tai rinnakkain tämän tutkimuksen kanssa.
17. Mikä tahansa sairaus tai tila, joka tutkijan harkinnan mukaan saattaa tehdä osallistujasta epätodennäköisen noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia tai mikä tahansa tila, joka aiheuttaa kohtuutonta riskiä tutkittavasta tuotteesta tai tutkimusmenettelyistä.
18. Vain TS:ään soveltuvat poissulkemiskriteerit:
- Y-kromosomia sisältävän materiaalin läsnäolo geneettisessä testauksessa ilman gonadektomiahistoriaa.
- Alle 10 % 45,X-mosaikismia.
Mikä tahansa tunnettu, kliinisesti merkittävä, synnynnäinen tai hankittu kardiovaskulaarinen dysfunktio, joka saattaa häiritä kasvua.
19. Vain SGA:han soveltuvat poissulkemiskriteerit:
Mikä tahansa tunnettu kliinisesti merkittävä poikkeama, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua pituusmittauksilla:
(i.) Kromosomien aneuploidia, merkittävät geenimutaatiot tai lääketieteelliset oireyhtymät lyhytkasvuisuudella, mukaan lukien mutta ei rajoittuen Turnerin oireyhtymään, Laronin oireyhtymään, Noonanin oireyhtymään, Prader-Willin oireyhtymään, poikkeavaan SHOX-1-geenianalyysiin tai GH-reseptoreiden puuttumiseen.
(ii.) Synnynnäiset epämuodostumat (aiheuttavat luuston poikkeavuuksia), mukaan lukien mutta ei rajoittuen luuston dysplasioihin.
20. Vain ISS:ään soveltuvat poissulkemiskriteerit:
a. Tunnettu historia mistä tahansa tilasta, joka aiheuttaa epäsuhteellista lyhytkasvuisuutta (esim. luuston dysplasiat), kromosomien aneuploidiaa, merkittäviä geenimutaatioita tai lääketieteellisiä oireyhtymiä lyhytkasvuisuudella, mukaan lukien mutta ei rajoittuen Turnerin oireyhtymään, Laronin oireyhtymään, Noonanin oireyhtymään, Prader-Willin oireyhtymään, poikkeavaan SHOX-1-geenianalyysiin tai gH-reseptoreiden puuttumiseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lonapegsomatropiini, kerran päivässä
Osallistujat saavat Lonapegsomatropiinia ihonalaisena ruiskutuksena 2 vuoden ajan (104 viikkoa)
|
Kerran viikossa annosteltava ihonalainen ruiske
|
|
Active Comparator: somatropiini, kerran päivässä
Osallistujat saavat somatropiinia ihonalaisena ruiskutuksena 1 vuoden ajan (52 viikkoa), minkä jälkeen he saavat lonapegsomatropiinia 1 vuoden ajan (52 viikkoa)
|
Kerran päivässä annosteltava ihonalainen ruiske
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen pituuskasvunopeus (cm/vuosi)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida lonapegsomatropiinin tehoa verrattuna somatropiiniin lapsilla ja nuorilla, joilla on TS, SHOX-D, SGA tai ISS
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuistettu pituusnopeus (AHV) (cm/vuosi)
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
Arvioidakseen lonapegsomatropiinia verrattuna somatropiiniin lasten ja nuorten, joilla on TS, SHOX-D, SGA tai ISS, lisätehokkuusmittareilla
|
104 viikkoa
|
|
Muutos perusarvosta pituuden keskihajonta-arvossa (SDS)
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja 104 viikkoa
|
Arvioida lonapegsomatropiinia verrattuna somatropiiniin lasten ja nuorten, joilla on TS, SHOX-D, SGA tai ISS, tehokkuuden lisämittareissa
|
52 viikkoa ja 104 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta luu-iässä (vuosissa)
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja 104 viikkoa
|
Arvioida lonapegsomatropiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla ja nuorilla, joilla on TS, SHOX-D, SGA tai ISS, keskitetyn tulkitsijan kautta
|
52 viikkoa ja 104 viikkoa
|
|
Muutos perusarvosta luu-iän/kronologisen iän suhteessa
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja 104 viikkoa
|
Arvioidaksemme lonapegsomatropinin turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla ja nuorilla, joilla on TS, SHOX-D, SGA tai ISS, Central Readerin kautta
|
52 viikkoa ja 104 viikkoa
|
|
Osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia (AEs)
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja 104 viikkoa
|
Arvioida lonapegsomatropiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla ja nuorilla, joilla on TS, SHOX-D, SGA tai ISS
|
52 viikkoa ja 104 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- somatropiini
- Kasvuhormoni
- Turnerin syndrooma
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Hormonit
- Ihmisen kasvuhormoni
- Kasvun epäonnistuminen
- Lyhyt kasvu
- Kromosomihäiriöt
- Noonanin oireyhtymä
- Hormonikorvikkeet
- Lonapegsomatropiini
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Etummainen aivolisäkehormonit
- Aivolisäkehormonit
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Kasvun häiriö
- Kasvuhormonin riittävyys
- Lyhytkasvuisuuden homeobox-geenimutaatio
- Lyhytkasvuiset lapset, jotka ovat syntyneet raskausiän mukaisesti pienikokoisina
- Idiopaattinen lyhytkasvuisuus
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Sydänsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Sukurauhasten häiriöt
- Kraniofacial poikkeavuudet
- Tuki- ja liikuntaelimistön poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Luusairaudet, kehitys
- Sukurauhasten dysgeneesi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Merkit ja oireet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Dwarfismi
- Noonanin oireyhtymä
- Kromosomihäiriöt
- Turnerin syndrooma
- Epäonnistuminen menestymään
- Sukupuolen kehityksen sukupuolikromosomihäiriöt
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- lonapegsomatropiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- ASND0047
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .