Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus viikoittaisen lonapegsomatropiinin tehokkuudesta ja turvallisuudesta verrattuna päivittäiseen somatropiiniin lyhytkasvuisilla tai kasvuhäiriöistä kärsivillä lapsilla ja nuorilla, joilla on kasvuhormoniriittoisuuteen liittyviä häiriöitä

keskiviikko 4. marraskuuta 2026 päivittänyt: Ascendis Pharma A/S

Tärkeä, rinnakkaishaarainen, vaiheen 3, avoimen selvityksen, aktiivisesti kontrolloitu, maailmanlaajuinen, monikeskuksinen, satunnaistettu koritutkimus, joka tutkii kerran viikossa annosteltavan lonapegsomatropiinin tehoa ja turvallisuutta verrattuna päivittäiseen somatropiiniin esimurrosikäisillä lapsilla ja nuorilla, joilla on kasvuhäiriö tai lyhytkasvuisuus kasvuhormoniriippuvaisista syistä - Turnerin oireyhtymä, SHOX-puutos, pieni raskausiälle, ja idiopaattinen lyhytkasvuisuus

This basket trial will enroll prepubertal children and adolescents with clinically diagnosed and genetically confirmed (if applicable) TS, SHOX-D, SGA, or ISS between ages of ≥2 and <18 years with open growth plates. The purpose of the study is to see how well treatment with once-weekly lonapegsomatropin works compared to treatment with daily somatropin. Approximately 186 participants will be distributed equally (1:1), to receive either lonapegsomatropin for 2 years or somatropin for 1 year followed by lonapegsomatropin for 1 year. This trial will be conducted in the United States, France, Germany, Italy, Romania, Spain and South Korea.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

186

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Barcelona, Espanja, 8950
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Espanja, 29011
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Santiago de Compostela, Espanja, 15706
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Espanja, 50009
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Etelä -Korea
      • Sejong, Etelä -Korea, 30099
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Etelä -Korea, 13620
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 06273
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 03722
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 05505
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 05278
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Etelä -Korea, 16499
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italia, 80138
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italia, 34123
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49933
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Rekrytointi
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Ranska, 34090
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Ranska, 75012
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Ranska, 31300
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Romania
      • Iași, Romania, 700106
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Romania, 540136
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Saksa
      • Cologne, Saksa, 50931
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Saksa, 30173
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Yhdysvallat, 83404
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78232
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  1. Chronological age between ≥2 and <18 years, at start of screening.

  2. Naïve to growth hormone and growth hormone promoting therapies.

  3. Prepubertal.

  4. Able to stand without assistance.

  5. Diagnosis of TS, SHOX-D, SGA, or ISS with impaired growth or short stature, according to the following disease-specific criteria:

    TS or SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteosis):

    1. Diagnosis confirmed by a genetic test. NOTE: Historical test results are acceptable for proof of diagnosis. For karyotypes, a minimum of 20 cells must be counted.
    2. Impaired growth or short stature defined as:

    (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening utilizing a historical height properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height <5th percentile for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States

    SGA without catch-up growth:

    c. Birth weight and/or birth length < -2.0 SDS for gestational age according to the 2006 World Health Organization Child Growth Standards. For infants born premature, the Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) should be used.

    d. Impaired growth or short stature defined as: (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height < -2.0 SDS for age and sex according to the 2000 Centers for Disease Control Growth Charts for the United States for children ≥ 3 years or height < -2.5 SDS for age and sex according to the for children ≥ 2 years and < 3 years

    ISS:

    e. Height < -2.25 SDS for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States with no identifiable cause for short stature.

    f. Documented normal GH-IGF-1 axis, defined as either: (i.)IGF-1 SDS >0 at screening based on central laboratory OR (ii.)Historical documentation of normal peak GH upon stimulation test (as defined by local institution) g. 46,XX chromosome as determined by karyotype or microarray if female. For karyotypes, a minimum of 30 cells must be counted.

  6. If on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than growth hormone (e.g., adrenal, thyroid), must be on adequate and stable doses for ≥4 weeks prior to and throughout screening.

  7. Written, signed informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s) of the participant. Assent should be signed by participant as required by IRB/HREC/IEC.

Exclusion Criteria:

  1. Advanced bone age X-ray by central reading defined as >20% above chronological age in months (Greulich 1959).

  2. Closed epiphyses as defined as bone age of ≥14.0 years in females or ≥16.0 years in males.

  3. Current clinical diagnosis of diabetic retinopathy

  4. Any diagnosis or presence at screening of the following:

    1. Untreated moderate or severe sleep apnea as determined by formal (local) read of an inpatient or at-home sleep study.
    2. Prader Willi syndrome with severe obesity, history of severe upper airway obstruction, or severe respiratory impairment.

  5. Signs/symptoms of intracranial hypertension, active proliferative retinopathy.

  6. Uncontrolled hypo- or hyperthyroidism.

  7. Uncontrolled diabetes mellitus (defined as: HbA1c >7.5% from central laboratory at screening).

  8. Known history or diagnosis of any gastrointestinal inflammatory condition, HIV, radiation exposure, other skeletal dysplasias, growth hormone deficiency, and/or cardio-thoracic surgery due to their independent effects on growth.

  9. Any significant hepatic or renal abnormality, such as abnormal renal function (defined as eGFR <60 mL/min/1.73m2).

  10. Undiagnosed or uncontrolled hypertension.

  11. Receiving treatment with any agent that might influence growth or interfere with GH secretion or action including any sex steroids and stimulants for attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD).

  12. High dose inhaled glucocorticoid for more than 28 consecutive days total over the course of 12 months.

  13. Female who is pregnant, plans to be pregnant, or breastfeeding.

  14. Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 90 days prior to screening or in parallel to this trial.

  15. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the participant unlikely to comply with the requirements of the protocol or any condition that presents undue risk from the investigational product or trial procedures.

  16. Exclusion Criteria only applicable to TS:

    1. Presence of Y chromosome material on genetic testing without history of gonadectomy.
    2. Less than 10% of 45,X mosaicism.
    3. Any known, clinically significant, congenital or acquired cardiovascular dysfunction that might interfere with growth.

  17. Exclusion Criteria only applicable to SGA:

    a. Any known clinically significant abnormality likely to affect growth or the ability to evaluate growth with standing height measurements: (i.)Chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of GH receptors.

    (ii.)Congenital abnormalities (causing skeletal abnormalities), including but not limited to skeletal dysplasias.

  18. Exclusion Criteria only applicable to ISS:

    1. Known history of any condition that causes disproportionate short stature (i.e. skeletal dysplasias), chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of gH receptors.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lonapegsomatropin, once daily

Participants will receive Lonapegsomatropin by subcutaneous injection for 2 years (104 weeks)
Yhdistelmätuote: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Subcutaneous injection once weekly
Active Comparator: somatropin, once daily

Participants will receive somatropin by subcutaneous injection for 1 year (52 weeks) followed by lonapegsomatropin for 1 year (52 weeks)
Yhdistelmätuote: Somatropin Pen Injector

Subcutaneous injection once daily

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Aikaikkuna: 52 Weeks

To evaluate the efficacy of lonapegsomatropin as compared to somatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Aikaikkuna: 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
104 Weeks
Change from baseline in height standard deviation score (SDS)
Aikaikkuna: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in Bone Age (years)
Aikaikkuna: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in ratio of Bone Age/chronological age
Aikaikkuna: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Number of participants with treatment-related adverse events (AEs)
Aikaikkuna: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ascendis Pharma A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. lokakuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. lokakuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. lokakuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ASND0047

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa