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주간 로나페그소마트로핀과 일일 소마트로핀의 성장 호르몬 충분성 장애로 인한 저신장 또는 성장 부진을 겪는 소아 및 청소년에서의 효능과 안전성을 비교하는 시험

2026년 9월 29일 업데이트: Ascendis Pharma A/S

성장 호르몬 충분성 장애(터너 증후군, SHOX 결핍, 태아기 발육 부진, 특발성 저신장)로 인한 성장 장애 또는 저신장을 가진 사춘기 전 아동 및 청소년을 대상으로 주 1회 투여되는 로나페그소마트로핀과 일일 투여되는 소마트로핀의 효능 및 안전성을 비교하는 핵심적, 병렬 군, 3상, 개방형, 능동 대조군, 글로벌, 다기관, 무작위 바스켓 시험

This basket trial will enroll prepubertal children and adolescents with clinically diagnosed and genetically confirmed (if applicable) TS, SHOX-D, SGA, or ISS between ages of ≥2 and <18 years with open growth plates. The purpose of the study is to see how well treatment with once-weekly lonapegsomatropin works compared to treatment with daily somatropin. Approximately 186 participants will be distributed equally (1:1), to receive either lonapegsomatropin for 2 years or somatropin for 1 year followed by lonapegsomatropin for 1 year. This trial will be conducted in the United States, France, Germany, Italy, Romania, Spain and South Korea.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

186

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 대한민국
      • Sejong, 대한민국, 30099
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      • Seongnam, 대한민국, 13620
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        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 06273
        • 모병
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      • Seoul, 대한민국, 03722
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 05505
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 05278
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, 대한민국, 16499
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 독일
      • Cologne, 독일, 50931
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Düsseldorf, 독일, 40225
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, 독일, 30173
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, 독일, 72076
        • 모병
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  • 루마니아
      • Iași, 루마니아, 700106
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, 루마니아, 540136
        • 모병
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  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, 미국, 95821
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, 미국, 80112
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
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    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, 미국, 83404
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    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
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    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, 미국, 11042
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • 모병
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    • Texas
      • Edinburg, Texas, 미국, 78539
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, 미국, 78232
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Barcelona, 스페인, 8950
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, 스페인, 28046
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, 스페인, 29011
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, 스페인, 50009
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50139
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, 이탈리아, 80138
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, 이탈리아, 34123
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 프랑스
      • Angers, 프랑스, 49933
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
        • 모병
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, 프랑스, 34090
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, 프랑스, 75012
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, 프랑스, 31300
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  1. Chronological age between ≥2 and <18 years, at start of screening.

  2. Naïve to growth hormone and growth hormone promoting therapies.

  3. Prepubertal.

  4. Able to stand without assistance.

  5. Diagnosis of TS, SHOX-D, SGA, or ISS with impaired growth or short stature, according to the following disease-specific criteria:

    TS or SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteosis):

    1. Diagnosis confirmed by a genetic test. NOTE: Historical test results are acceptable for proof of diagnosis. For karyotypes, a minimum of 20 cells must be counted.
    2. Impaired growth or short stature defined as:

    (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening utilizing a historical height properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height <5th percentile for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States

    SGA without catch-up growth:

    c. Birth weight and/or birth length < -2.0 SDS for gestational age according to the 2006 World Health Organization Child Growth Standards. For infants born premature, the Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) should be used.

    d. Impaired growth or short stature defined as: (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height < -2.0 SDS for age and sex according to the 2000 Centers for Disease Control Growth Charts for the United States for children ≥ 3 years or height < -2.5 SDS for age and sex according to the for children ≥ 2 years and < 3 years

    ISS:

    e. Height < -2.25 SDS for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States with no identifiable cause for short stature.

    f. Documented normal GH-IGF-1 axis, defined as either: (i.)IGF-1 SDS >0 at screening based on central laboratory OR (ii.)Historical documentation of normal peak GH upon stimulation test (as defined by local institution) g. 46,XX chromosome as determined by karyotype or microarray if female. For karyotypes, a minimum of 30 cells must be counted.

  6. If on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than growth hormone (e.g., adrenal, thyroid), must be on adequate and stable doses for ≥4 weeks prior to and throughout screening.

  7. Written, signed informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s) of the participant. Assent should be signed by participant as required by IRB/HREC/IEC.

Exclusion Criteria:

  1. Advanced bone age X-ray by central reading defined as >20% above chronological age in months (Greulich 1959).

  2. Closed epiphyses as defined as bone age of ≥14.0 years in females or ≥16.0 years in males.

  3. Current clinical diagnosis of diabetic retinopathy

  4. Any diagnosis or presence at screening of the following:

    1. Untreated moderate or severe sleep apnea as determined by formal (local) read of an inpatient or at-home sleep study.
    2. Prader Willi syndrome with severe obesity, history of severe upper airway obstruction, or severe respiratory impairment.

  5. Signs/symptoms of intracranial hypertension, active proliferative retinopathy.

  6. Uncontrolled hypo- or hyperthyroidism.

  7. Uncontrolled diabetes mellitus (defined as: HbA1c >7.5% from central laboratory at screening).

  8. Known history or diagnosis of any gastrointestinal inflammatory condition, HIV, radiation exposure, other skeletal dysplasias, growth hormone deficiency, and/or cardio-thoracic surgery due to their independent effects on growth.

  9. Any significant hepatic or renal abnormality, such as abnormal renal function (defined as eGFR <60 mL/min/1.73m2).

  10. Undiagnosed or uncontrolled hypertension.

  11. Receiving treatment with any agent that might influence growth or interfere with GH secretion or action including any sex steroids and stimulants for attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD).

  12. High dose inhaled glucocorticoid for more than 28 consecutive days total over the course of 12 months.

  13. Female who is pregnant, plans to be pregnant, or breastfeeding.

  14. Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 90 days prior to screening or in parallel to this trial.

  15. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the participant unlikely to comply with the requirements of the protocol or any condition that presents undue risk from the investigational product or trial procedures.

  16. Exclusion Criteria only applicable to TS:

    1. Presence of Y chromosome material on genetic testing without history of gonadectomy.
    2. Less than 10% of 45,X mosaicism.
    3. Any known, clinically significant, congenital or acquired cardiovascular dysfunction that might interfere with growth.

  17. Exclusion Criteria only applicable to SGA:

    a. Any known clinically significant abnormality likely to affect growth or the ability to evaluate growth with standing height measurements: (i.)Chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of GH receptors.

    (ii.)Congenital abnormalities (causing skeletal abnormalities), including but not limited to skeletal dysplasias.

  18. Exclusion Criteria only applicable to ISS:

    1. Known history of any condition that causes disproportionate short stature (i.e. skeletal dysplasias), chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of gH receptors.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Lonapegsomatropin, once daily

Participants will receive Lonapegsomatropin by subcutaneous injection for 2 years (104 weeks)
조합 제품: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Subcutaneous injection once weekly
활성 비교기: somatropin, once daily

Participants will receive somatropin by subcutaneous injection for 1 year (52 weeks) followed by lonapegsomatropin for 1 year (52 weeks)
조합 제품: Somatropin Pen Injector

Subcutaneous injection once daily

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
기간: 52 Weeks

To evaluate the efficacy of lonapegsomatropin as compared to somatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
기간: 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
104 Weeks
Change from baseline in height standard deviation score (SDS)
기간: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in Bone Age (years)
기간: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in ratio of Bone Age/chronological age
기간: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Number of participants with treatment-related adverse events (AEs)
기간: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ascendis Pharma A/S

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 12일

기본 완료 (추정된)

2028년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 10월 24일

처음 게시됨 (실제)

2025년 10월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ASND0047

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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