이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

주간 로나페그소마트로핀과 일일 소마트로핀의 성장 호르몬 충분성 장애로 인한 저신장 또는 성장 부진을 겪는 소아 및 청소년에서의 효능과 안전성을 비교하는 시험

2026년 9월 1일 업데이트: Ascendis Pharma A/S

성장 호르몬 충분성 장애(터너 증후군, SHOX 결핍, 태아기 발육 부진, 특발성 저신장)로 인한 성장 장애 또는 저신장을 가진 사춘기 전 아동 및 청소년을 대상으로 주 1회 투여되는 로나페그소마트로핀과 일일 투여되는 소마트로핀의 효능 및 안전성을 비교하는 핵심적, 병렬 군, 3상, 개방형, 능동 대조군, 글로벌, 다기관, 무작위 바스켓 시험

이 바스켓 임상시험은 사춘기 이전 아동 및 청소년 중 임상적으로 진단되고 유전적으로 확인된(해당되는 경우) TS, SHOX-D, SGA 또는 ISS 환자로 성장판이 열려 있고 연령이 2세 이상 18세 미만인 대상자를 등록합니다. 본 연구의 목적은 주 1회 투여하는 로나페그소마트로핀 치료가 매일 투여하는 소마트로핀 치료와 비교하여 얼마나 효과적인지 확인하는 것입니다. 약 186명의 참가자가 동일하게(1:1) 배분되어, 2년간 로나페그소마트로핀을 투여받거나 1년간 소마트로핀을 투여한 후 1년간 로나페그소마트로핀을 투여받게 됩니다. 이 임상시험은 미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 루마니아, 스페인 및 한국에서 진행됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

186

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 대한민국
      • Sejong, 대한민국, 30099
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, 대한민국, 13620
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 06273
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 05505
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, 대한민국, 05278
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, 대한민국, 16499
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 독일
      • Düsseldorf, 독일, 40225
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, 독일, 30173
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, 독일, 72076
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 루마니아
      • Iași, 루마니아, 700106
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, 루마니아, 540136
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, 미국, 95821
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, 미국, 80112
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, 미국, 83404
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, 미국, 11042
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, 미국, 78539
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, 미국, 78232
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8950
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, 스페인, 28046
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, 스페인, 29011
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, 스페인, 50009
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50139
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, 이탈리아, 80138
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, 이탈리아, 34123
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 프랑스
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
        • 모병
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, 프랑스, 34090
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, 프랑스, 75012
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, 프랑스, 31300
        • 모병
        • Ascendis Pharma Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 선별 시작 시 만 연령 2세 이상 ~ 18세 미만.
  2. 성장 호르몬 및 성장 호르몬 촉진 치료에 무경험자.
  3. 사춘기 전 단계.
  4. 도움 없이 서 있을 수 있음.

  5. 다음 질병별 기준에 따라 성장 장애 또는 단신을 동반한 터너 증후군(TS), SHOX 결핍증(SHOX-D), 자궁 내 성장 지연(SGA), 또는 특발성 단신증(ISS) 진단:

    터너 증후군(TS) 또는 SHOX 결핍증(SHOX-D) (Léri-Weill 이형성증)

    a. 유전자 검사로 확인된 진단.
    참고: 진단 입증을 위해 과거 검사 결과도 인정됨.
    염색체 분석의 경우 최소 20개 세포를 계수해야 함.

    b. 성장 장애 또는 단신 정의: (i.) 선별 6-16개월 전 기간 동안 연간 신장 증가율(AHV)이 25백분위수 미만(의료 기관에서 적절히 문서화된 과거 신장 기록 필요, 자가 측정 기록은 인정 안 됨) 또는 (ii.) 미국 질병통제예방센터 성장 도표 기준 성별 및 연령 대비 신장 5백분위수 미만

    성장 보완 없는 자궁 내 성장 지연(SGA) c.
    2006년 세계보건기구 아동 성장 기준에 따른 재태 연령 대비 출생 체중 및/또는 출생 신장 < -2.0 표준편차점수(SDS).
    조산아의 경우 Fenton 조산아 성장 도표(Fenton 2013) 사용.

    d. 성장 장애 또는 단신 정의: (i.) 선별 6-16개월 전 기간 동안 연간 신장 증가율(AHV)이 25백분위수 미만(의료 기관에서 적절히 문서화 필요, 자가 측정 기록은 인정 안 됨) 또는 (ii.) 2000년 미국 질병통제예방센터 성장 도표 기준: 만 3세 이상 아동의 경우 연령 및 성별 대비 신장 < -2.0 SDS, 만 2세 이상 ~ 3세 미만 아동의 경우 연령 및 성별 대비 신장 < -2.5 SDS

    특발성 단신증(ISS) e. 미국 질병통제예방센터 성장 도표 기준 성별 및 연령 대비 신장 < -2.25 SDS이며 단신의 원인이 확인되지 않음.

    f. 문서화된 정상 GH-IGF-1 축, 다음 중 하나로 정의: (i.) 중앙 검사실 기준 선별 시 IGF-1 SDS >0 또는 (ii.) 자극 검사 시 정상 최대 GH 기록(해당 기관 기준에 따름) g. 여성의 경우 염색체 분석 또는 microarray로 확인된 46,XX 염색체.
    염색체 분석의 경우 최소 30개 세포를 계수해야 함.

  6. 성장 호르몬 이외의 호르몬 결핍증(예: 부신, 갑상선)에 대한 호르몬 대체 치료 중인 경우, 선별 4주 전부터 선별 기간 동안 적절하고 안정된 용량 유지해야 함.
  7. 참가자의 부모 또는 법적 보호자가 제공한 서면 서명 동의서.
    IRB/HREC/IEC 요구사항에 따라 참가자도 동의서에 서명해야 함.

제외 기준:

  1. 중앙 판독에 의한 골 연령이 만 연령(월 단위)보다 20% 이상 진행(Greulich 1959).
  2. 골단이 폐쇄된 경우: 여성 골 연령 ≥14.0세 또는 남성 골 연령 ≥16.0세.
  3. 현재 당뇨병성 망막증 임상 진단.

  4. 선별 시 다음 중 어느 하나의 진단 또는 존재:

    1. 입원 또는 가정 수면 검사의 공식(현지) 판독에 의해 확인된 중등도 또는 중증 수면 무호흡증(치료되지 않음).
    2. 심한 비만, 심한 상기도 폐쇄 병력, 또는 심한 호흡 기능 장애가 동반된 프래더-윌리 증후군.

6. 두개내 고혈압, 활동성 증식성 망막병증의 징후/증상.

7. 조절되지 않은 갑상선 기능저하증 또는 갑상선 기능항진증.
8. 조절되지 않은 당뇨병(선별 시 중앙 검사실 HbA1c >7.5%로 정의).

9. 성장에 독립적 영향을 미치는 위장관 염증성 질환, HIV, 방사선 노출, 기타 골격 이형성증, 성장 호르몬 결핍증, 및/또는 흉부 심장 수술의 알려진 병력 또는 진단.

10. eGFR <60 mL/min/1.73m²(비정상 신장 기능으로 정의)와 같은 중대한 간 또는 신장 이상.

12. 진단되지 않았거나 조절되지 않은 고혈압.
13.
성장에 영향을 미치거나 GH 분비 또는 작용을 방해할 수 있는 모든 약제(성 스테로이드 및 주의력결핍/과잉행동장애(ADHD) 치료제 포함) 치료 중.

14. 12개월 동안 총 28일 이상 연속 고용량 흡입 글루코코르티코이드 사용.

15. 임신 중, 임신 계획, 또는 수유 중인 여성.
16.
선별 90일 이내 또는 본 임상시험과 병행하여 조사약물을 포함하는 다른 중재적 임상시험 참여.

17. 연구자의 판단에 따라 참가자가 연구 계획서 요구사항을 준수하지 않을 가능성이 있게 하거나 조사약물 또는 시험 절차로부터 과도한 위험을 초래하는任何 질병 또는 상태.

18. 터너 증후군(TS)에만 적용되는 제외 기준:

  1. 생식선 절제술 병력 없이 유전자 검사상 Y 염색체 물질 존재.
  2. 45,X 모자이시즘 10% 미만.

  3. 성장에 영향을 미칠 수 있는 알려진, 임상적으로 중대한 선천性或 후천性 심혈관 기능 장애.

    19. 자궁 내 성장 지연(SGA)에만 적용되는 제외 기준:

성장 또는 서서 측정한 신장으로 성장 평가 능력에 영향을 미칠 가능성이 있는 알려진 임상적으로 중대한 이상:

(i.) 염색체 이상, 중대한 유전자 돌연변이, 또는 터너 증후군, 라론 증후군, 누난 증후군, 프래더-윌리 증후군, 비정상 SHOX-1 유전자 분석 또는 GH 수용체 결핍을 포함但不限于한 단신을 동반한 의학적 증후군.

(ii.) 골격 이상을 유발하는 선천性 기형, 포함但不限于 골격 이형성증.

20. 특발성 단신증(ISS)에만 적용되는 제외 기준:

a. 비례적 단신(즉, 골격 이형성증), 염색체 이상, 중대한 유전자 돌연변이, 또는 터너 증후군, 라론 증후군, 누난 증후군, 프래더-윌리 증후군, 비정상 SHOX-1 유전자 분석 또는 GH 수용체 결핍을 포함但不限于한 단신을 동반한 의학적 증후군을 유발하는任何 상태의 알려진 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 로나페그소마트로핀, 1일 1회
참가자들은 2년(104주) 동안 피하 주사로 Lonapegsomatropin을 투여받게 됩니다
조합 제품: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]
주 1회 피하 주사
활성 비교기: 소마트로핀, 1일 1회
참가자들은 1년(52주) 동안 피하 주사로 소마트로핀을 투여받은 후, 1년(52주) 동안 로나페그소마트로핀을 투여받게 됩니다
조합 제품: 소마트로핀 펜 주사기
하루 1회 피하 주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 신장 성장 속도(AHV) (cm/년)
기간: 52주
TS, SHOX-D, SGA 또는 ISS를 가진 소아 및 청소년에서 로나페그소마트로핀과 소마트로핀의 효능을 비교 평가하기 위한
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 신장 성장 속도(AHV) (cm/년)
기간: 104주
TS, SHOX-D, SGA 또는 ISS를 가진 소아 및 청소년에서 추가 효능 측정 항목에 대해 로나페그소마트로핀을 소마트로핀과 비교 평가하기 위함
104주
기준선 대비 신장 표준편차 점수(SDS) 변화
기간: 52주 및 104주
TS, SHOX-D, SGA 또는 ISS를 가진 소아 및 청소년에서 추가 효능 평가 지표에 대해 로나페그소마트로핀을 소마트로핀과 비교 평가하기 위함
52주 및 104주
기준선 대비 골연령 변화(년)
기간: 52주 및 104주
중앙 판독관을 통해 TS, SHOX-D, SGA 또는 ISS를 가진 소아 및 청소년에서 로나페그소마트로핀의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
52주 및 104주
기준선 대비 골연령/생활연령 비율 변화
기간: 52주 및 104주
중앙 판독관을 통해 TS, SHOX-D, SGA 또는 ISS를 가진 소아 및 청소년에서 로나페그소마트로핀의 안전성과 내약성을 평가하기 위함
52주 및 104주
치료 관련 이상사례(AE)가 발생한 참가자 수
기간: 52주 및 104주
TS, SHOX-D, SGA 또는 ISS를 가진 소아 및 청소년에서 로나페그소마트로핀의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
52주 및 104주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ascendis Pharma A/S

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 12일

기본 완료 (추정된)

2028년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 10월 24일

처음 게시됨 (실제)

2025년 10월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 1일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ASND0047

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다