Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ugentlig lonapegsomatropin sammenlignet med daglig somatropin hos børn og unge med lav vækst eller vækstsvigt på grund af væksthormonsufficiente lidelser

17. juni 2026 opdateret af: Ascendis Pharma A/S

En afgørende, parallel-arm, fase 3, åben-label, aktivt kontrolleret, global, multicenter, randomiseret kurvundersøgelse, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af én gang om ugen lonapegsomatropin sammenlignet med daglig somatropin hos prepubertale børn og unge med væksthæmning eller lav højde på grund af væksthormon-suffisiente lidelser - Turner syndrom, SHOX-mangel, lille for gestationsalder og idiopatisk lav højde

Denne kurvundersøgelse vil inkludere præpubertære børn og unge med klinisk diagnosticeret og genetisk bekræftet (hvis relevant) TS, SHOX-D, SGA eller ISS i alderen mellem ≥2 og <18 år med åbne vækstplader. Formålet med undersøgelsen er at se, hvor godt behandling med én gang ugentlig lonapegsomatropin virker sammenlignet med behandling med daglig somatropin. Omtrent 186 deltagere vil blive fordelt lige (1:1) til at modtage enten lonapegsomatropin i 2 år eller somatropin i 1 år efterfulgt af lonapegsomatropin i 1 år. Denne undersøgelse vil blive gennemført i USA, Frankrig, Tyskland, Italien, Rumænien, Spanien og Sydkorea.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

186

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78232
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Sydkorea
      • Sejong, Sydkorea, 30099
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Sydkorea, 06273
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Sydkorea, 05505
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland, 30173
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kronologisk alder mellem ≥2 og <18 år ved screeningstart.
  2. Naiv over for væksthormon og væksthormonfremmende behandlinger.
  3. Præpubertær.
  4. I stand til at stå uden assistance.

  5. Diagnose med TS, SHOX-D, SGA eller ISS med nedsat vækst eller lav vækst i henhold til følgende diagnosespecifikke kriterier:

    TS eller SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteosis)

    a. Diagnose bekræftet ved genetisk test.
    BEMÆRK: Historiske testresultater accepteres som dokumentation for diagnosen.
    For karyotyper skal mindst 20 celler tælles.

    b. Nedsat vækst eller lav vækst defineret som: (i.) ÅHV <25. percentil over en periode på 6-16 måneder før screening ved brug af en historisk højde korrekt dokumenteret i en sundhedsindsats (selvmålingsjournal accepteres ikke) ELLER (ii.) (Højde <5. percentil for køn og alder ifølge Centers for Disease Control Growth Charts for USA

    SGA uden indhentningsvækst c.
    Fødselsvægt og/eller fødselslængde < -2,0 SDS for gestationsalder ifølge WHO's børnevækststandarder fra 2006.
    For for tidligt fødte børn skal Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) anvendes.

    d. Nedsat vækst eller lav vækst defineret som: (i.) ÅHV <25. percentil over en periode på 6-16 måneder før screening korrekt dokumenteret i en sundhedsindsats (selvmålingsjournal accepteres ikke) ELLER (ii.) Højde < -2,0 SDS for alder og køn ifølge Centers for Disease Control Growth Charts for USA fra 2000 for børn ≥ 3 år eller højde < -2,5 SDS for alder og køn ifølge for børn ≥ 2 år og < 3 år ISS e. Højde < -2,25 SDS for køn og alder ifølge Centers for Disease Control Growth Charts for USA uden identificerbar årsag til lav vækst.

    f. Dokumenteret normal GH-IGF-1-akse, defineret som enten: (i.) IGF-1 SDS >0 ved screening baseret på centrallaboratorium ELLER (ii.) Historisk dokumentation af normal peak GH ved stimuleringstest (som defineret af lokal institution) g. 46,XX-kromosom som bestemt ved karyotype eller microarray hvis kvindelig.
    For karyotyper skal mindst 30 celler tælles.

  6. Hvis under hormonerstatningsbehandling for andre hormonymangel end væksthormon (f.eks. binyre, skjoldbruskkirtel), skal være på tilstrækkelige og stabile doser i ≥4 uger før og gennem hele screeningsperioden.
  7. Skriftlig, underskrevet informeret samtykke givet af deltagerens forældre eller lovlige værger.
    Samtykke skal underskrives af deltager som krævet af IRB/HREC/IEC.

Eksklusionskriterier:

  1. Fremskreden knoglealder ved røntgen ved central aflæsning defineret som >20% over kronologisk alder i måneder (Greulich 1959).
  2. Lukkede epifyser defineret som knoglealder på ≥14,0 år hos piger eller ≥16,0 år hos drenge.
  3. Nuværende klinisk diagnose af diabetisk retinopati

  4. Enhver diagnose eller tilstedeværelse ved screening af følgende:

    1. Ubehandlet moderat eller svær søvnapnø som bestemt ved formel (lokal) aflæsning af en indlæggelses- eller hjemmesøvnundersøgelse.
    2. Prader Willi-syndrom med svær overvægt, historie for svær overluftsvejsobstruktion eller svær respiratorisk nedsættelse.

6. Tegn/symptomer på intrakraniel hypertension, aktiv proliferativ retinopati.

7. Ukontrolleret hypo- eller hyperthyreose.
8. Ukontrolleret diabetes mellitus (defineret som: HbA1c >7,5% fra centrallaboratorium ved screening).

9. Kendt historie eller diagnose af enhver gastrointestinal inflammatorisk tilstand, HIV, strålingseksponering, andre skeletdysplasier, væksthormonmangel og/eller kardiotorakal kirurgi på grund af deres uafhængige effekter på vækst.

10. Enhver signifikant leversygdom eller nyreanomali, såsom abnormal nyrefunktion (defineret som eGFR <60 mL/min/1,73m²).

12. Udiagnosticeret eller ukontrolleret hypertension.
13.
Modtager behandling med ethvert middel, der kan påvirke vækst eller interferere med GH-sekretion eller -virkning, herunder kønshormoner og stimulanter til opmærksomhedsunderskuds/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD).

14. Høj dosis inhaleret glukokortikoid i mere end 28 på hinanden følgende dage i alt over løbet af 12 måneder.

15. Kvinde, der er gravid, planlægger at blive gravid, eller ammer.
16.
Deltagelse i en anden interventionel klinisk forsøg, der involverer en undersøgelsesforbindelse, inden for 90 dage før screening eller parallelt med dette forsøg.

17. Enhver sygdom eller tilstand, der efter forsøgslederens skøn kan gøre deltageren usandsynlig til at overholde protokollens krav eller enhver tilstand, der udgør uberettiget risiko fra undersøgelsesproduktet eller forsøgsprocedurerne.

18. Eksklusionskriterier kun gældende for TS:

  1. Tilstedeværelse af Y-kromosommateriale ved genetisk testning uden historie for gonadektomi.
  2. Mindre end 10% 45,X-mosaik.

  3. Enhver kendt, klinisk signifikant, medfødt eller erhvervet kardiovaskulær dysfunktion, der kan interferere med vækst.

    19. Eksklusionskriterier kun gældende for SGA:

Enhver kendt klinisk signifikant abnormalitet, der sandsynligvis vil påvirke vækst eller evnen til at evaluere vækst med stående højdemålinger:

(i.) Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer eller medicinske syndromer med lav vækst, herunder men ikke begrænset til Turner syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, unormal SHOX-1-genanalyse eller fravær af GH-receptorer.

(ii.) Medfødte abnormaliteter (forårsager skeletabnormaliteter), herunder men ikke begrænset til skeletdysplasier.

20. Eksklusionskriterier kun gældende for ISS:

a. Kendt historie for enhver tilstand, der forårsager uforholdsmæssig lav vækst (dvs. skeletdysplasier), kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer eller medicinske syndromer med lav vækst, herunder men ikke begrænset til Turner syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, unormal SHOX-1-genanalyse eller fravær af GH-receptorer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lonapegsomatropin, en gang dagligt
Deltagerne vil modtage Lonapegsomatropin ved subkutan injektion i 2 år (104 uger)
Kombinationsprodukt: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]
Subkutan injektion én gang om ugen
Aktiv komparator: somatropin, en gang dagligt
Deltagerne vil modtage somatropin ved subkutan injektion i 1 år (52 uger) efterfulgt af lonapegsomatropin i 1 år (52 uger)
Kombinationsprodukt: Somatropin Pen-injektor
Subkutant injektion én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdevækst (AHV) (cm/år)
Tidsramme: 52 uger
At evaluere effektiviteten af lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin hos børn og unge med TS, SHOX-D, SGA eller ISS
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdevækst (AHV) (cm/år)
Tidsramme: 104 uger
For at evaluere lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin på yderligere effektivitetsmål hos børn og unge med TS, SHOX-D, SGA eller ISS
104 uger
Ændring fra baseline i højde standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: 52 uger og 104 uger
For at evaluere lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin med hensyn til yderligere effektmål hos børn og unge med TS, SHOX-D, SGA eller ISS
52 uger og 104 uger
Ændring fra baseline i knoglealder (år)
Tidsramme: 52 uger og 104 uger
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af lonapegsomatropin hos børn og unge med TS, SHOX-D, SGA eller ISS via Central Reader
52 uger og 104 uger
Ændring fra baseline i forholdet mellem knoglealder/kronologisk alder
Tidsramme: 52 uger og 104 uger
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af lonapegsomatropin hos børn og unge med TS, SHOX-D, SGA eller ISS via Central Reader
52 uger og 104 uger
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs)
Tidsramme: 52 uger og 104 uger
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af lonapegsomatropin hos børn og unge med TS, SHOX-D, SGA eller ISS
52 uger og 104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

28. oktober 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASND0047

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Turners syndrom

Kliniske forsøg med Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner