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Étude sur l'efficacité et l'innocuité du lonapegsomatropine hebdomadaire comparé à la somatropine quotidienne chez les enfants et adolescents présentant une petite taille ou un retard de croissance dû à des troubles avec production suffisante d'hormone de croissance

1 septembre 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma A/S

Une étude pivot, à bras parallèles, de phase 3, ouverte, contrôlée active, mondiale, multicentrique, en panier randomisée évaluant l'efficacité et l'innocuité du lonapégsomatropine hebdomadaire comparé à la somatropine quotidienne chez les enfants prépubères et les adolescents présentant un retard de croissance ou une petite taille dus à des troubles avec suffisance en hormone de croissance - syndrome de Turner, déficit en SHOX, petit pour l'âge gestationnel et petite taille idiopathique

Cet essai en panier recrutera des enfants prépubères et des adolescents présentant un diagnostic clinique et une confirmation génétique (le cas échéant) de TS, SHOX-D, RCIU ou TCI entre les âges de ≥2 et <18 ans avec des plaques de croissance ouvertes. L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité du traitement par lonapegsomatropine administrée une fois par semaine par rapport au traitement par somatropine quotidienne. Environ 186 participants seront répartis de manière égale (1:1) pour recevoir soit de la lonapegsomatropine pendant 2 ans, soit de la somatropine pendant 1 an suivie de lonapegsomatropine pendant 1 an. Cet essai sera mené aux États-Unis, en France, en Allemagne, en Italie, en Roumanie, en Espagne et en Corée du Sud.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

186

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Düsseldorf, Allemagne, 40225
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Allemagne, 30173
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Corée du Sud
      • Sejong, Corée du Sud, 30099
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Corée du Sud, 13620
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corée du Sud, 06273
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corée du Sud, 03722
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corée du Sud, 05505
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corée du Sud, 05278
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Corée du Sud, 16499
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8950
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Espagne, 29011
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Espagne, 50009
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Recrutement
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, France, 34090
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, France, 75012
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, France, 31300
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italie
      • Florence, Italie, 50139
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italie, 80131
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italie, 80138
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italie, 34123
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Roumanie
      • Iași, Roumanie, 700106
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Roumanie, 540136
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, États-Unis, 83404
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, États-Unis, 78539
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78232
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Âge chronologique entre ≥2 et <18 ans au début du dépistage.
  2. Naïf à l'hormone de croissance et aux thérapies favorisant l'hormone de croissance.
  3. Prépubère.
  4. Capable de se tenir debout sans assistance.

  5. Diagnostic de TS, SHOX-D, SGA ou ISS avec croissance altérée ou petite taille, selon les critères spécifiques à la maladie suivants :

    TS ou SHOX-D (dyschondrostéose de Léri-Weill)

    a. Diagnostic confirmé par un test génétique. NOTE : Les résultats de tests antérieurs sont acceptables pour preuve du diagnostic. Pour les caryotypes, un minimum de 20 cellules doit être compté.

    b. Croissance altérée ou petite taille définie comme : (i.) VHA <25e percentile sur une période de 6 à 16 mois avant le dépistage en utilisant une taille antérieure correctement documentée dans un cadre de soins de santé (les auto-mesures ne sont pas acceptées) OU (ii.) Taille <5e percentile pour le sexe et l'âge selon les Courbes de croissance des Centers for Disease Control des États-Unis

    SGA sans rattrapage de croissance c. Poids de naissance et/ou longueur de naissance < -2,0 SDS pour l'âge gestationnel selon les Normes de croissance de l'enfant 2006 de l'Organisation mondiale de la santé. Pour les nourrissons nés prématurés, le Tableau de croissance des nourrissons prématurés de Fenton (Fenton 2013) doit être utilisé.

    d. Croissance altérée ou petite taille définie comme : (i.) VHA <25e percentile sur une période de 6 à 16 mois avant le dépistage correctement documentée dans un cadre de soins de santé (les auto-mesures ne sont pas acceptées) OU (ii.) Taille < -2,0 SDS pour l'âge et le sexe selon les Courbes de croissance 2000 des Centers for Disease Control des États-Unis pour les enfants ≥ 3 ans ou taille < -2,5 SDS pour l'âge et le sexe selon pour les enfants ≥ 2 ans et < 3 ans ISS e. Taille < -2,25 SDS pour le sexe et l'âge selon les Courbes de croissance des Centers for Disease Control des États-Unis sans cause identifiable de petite taille.

    f. Axe GH-IGF-1 normal documenté, défini comme : (i.) SDS IGF-1 >0 au dépistage basé sur le laboratoire central OU (ii.) Documentation antérieure d'un pic de GH normal lors d'un test de stimulation (tel que défini par l'institution locale) g. Chromosomes 46,XX déterminés par caryotype ou microarray si femme. Pour les caryotypes, un minimum de 30 cellules doit être compté.

  6. Si sous thérapies de remplacement hormonal pour des déficiences hormonales autres que l'hormone de croissance (par exemple, surrénales, thyroïdiennes), doit être sous des doses adéquates et stables pendant ≥4 semaines avant et pendant tout le dépistage.
  7. Consentement éclairé écrit et signé fourni par le(s) parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) du participant. L'assentiment doit être signé par le participant si requis par le IRB/HREC/IEC.

Critères d'exclusion :

  1. Âge osseux avancé à la radiographie par lecture central défini comme >20 % au-dessus de l'âge chronologique en mois (Greulich 1959).
  2. Épiphyses fermées définies comme un âge osseux de ≥14,0 ans chez les femmes ou ≥16,0 ans chez les hommes.
  3. Diagnostic clinique actuel de rétinopathie diabétique

  4. Tout diagnostic ou présence au dépistage des éléments suivants :

    1. Apnée du sommeil modérée ou sévère non traitée déterminée par une lecture formelle (locale) d'une étude du sommeil en milieu hospitalier ou à domicile.
    2. Syndrome de Prader-Willi avec obésité sévère, antécédent d'obstruction sévère des voies respiratoires supérieures ou insuffisance respiratoire sévère.

6. Signes/symptômes d'hypertension intracrânienne, rétinopathie proliférative active.

7. Hypo- ou hyperthyroïdie non contrôlée. 8. Diabète sucré non contrôlé (défini comme : HbA1c >7,5 % du laboratoire central au dépistage).

9. Antécédents connus ou diagnostic de toute condition inflammatoire gastro-intestinale, VIH, exposition aux radiations, autres dysplasies squelettiques, déficit en hormone de croissance, et/ou chirurgie cardio-thoracique en raison de leurs effets indépendants sur la croissance.

10. Toute anomalie hépatique ou rénale significative, telle qu'une fonction rénale anormale (définie comme DFGe <60 mL/min/1,73m²).

12. Hypertension non diagnostiquée ou non contrôlée. 13. Traitement avec tout agent susceptible d'influencer la croissance ou d'interférer avec la sécrétion ou l'action de la GH, y compris tout stéroïde sexuel et stimulant pour le trouble du déficit de l'attention/hyperactivité (TDAH).

14. Glucocorticoïde inhalé à haute dose pendant plus de 28 jours consécutifs au total sur une période de 12 mois.

15. Femme enceinte, prévoyant de l'être ou allaitante. 16. Participation à un autre essai clinique interventionnel impliquant un composé expérimental dans les 90 jours précédant le dépistage ou parallèlement à cet essai.

17. Toute maladie ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut rendre le participant peu susceptible de se conformer aux exigences du protocole ou toute condition présentant un risque injustifié du produit expérimental ou des procédures de l'essai.

18. Critères d'exclusion applicables uniquement à TS :

  1. Présence de matériel chromosomique Y au test génétique sans antécédent de gonadectomie.
  2. Moins de 10 % de mosaïcisme 45,X.

  3. Toute dysfonction cardiovasculaire congénitale ou acquise, cliniquement significative, susceptible d'interférer avec la croissance.

    19. Critères d'exclusion applicables uniquement à SGA :

Toute anomalie cliniquement significative connue susceptible d'affecter la croissance ou la capacité d'évaluer la croissance avec des mesures de hauteur debout :

(i.) Aneuploïdie chromosomique, mutations génétiques significatives ou syndromes médicaux avec petite taille, y compris mais sans s'y limiter le syndrome de Turner, le syndrome de Laron, le syndrome de Noonan, le syndrome de Prader-Willi, analyse anormale du gène SHOX-1 ou absence de récepteurs à la GH.

(ii.) Anomalies congénitales (provoquant des anomalies squelettiques), y compris mais sans s'y limiter les dysplasies squelettiques.

20. Critères d'exclusion applicables uniquement à ISS :

a. Antécédents connus de toute condition causant une petite taille disproportionnée (c'est-à-dire des dysplasies squelettiques), aneuploïdie chromosomique, mutations génétiques significatives ou syndromes médicaux avec petite taille, y compris mais sans s'y limiter le syndrome de Turner, le syndrome de Laron, le syndrome de Noonan, le syndrome de Prader-Willi, analyse anormale du gène SHOX-1 ou absence de récepteurs à la GH.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lonapegsomatropine, une fois par jour
Les participants recevront du Lonapegsomatropine par injection sous-cutanée pendant 2 ans (104 semaines)
Produit combiné: Lonapegsomatropine [SKYTROFA®]
Injection sous-cutanée une fois par semaine
Comparateur actif: somatropine, une fois par jour
Les participants recevront de la somatropine par injection sous-cutanée pendant 1 an (52 semaines) suivie de lonapegsomatropine pendant 1 an (52 semaines)
Produit combiné: Stylo injecteur de somatropine
Injection sous-cutanée une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de Croissance Annuelle (VCA) (cm/an)
Délai: 52 semaines
Pour évaluer l'efficacité du lonapégsomatropine par rapport à la somatropine chez les enfants et les adolescents atteints de TS, SHOX-D, RCIU ou TCI
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de Croissance Annuelle (VCA) (cm/an)
Délai: 104 semaines
Pour évaluer le lonapégsomatropine par rapport à la somatropine sur des mesures supplémentaires d'efficacité chez les enfants et adolescents atteints de TS, de SHOX-D, de RCIU ou de TCI
104 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du score d'écart type de la taille (SDS)
Délai: 52 Semaines et 104 Semaines
Évaluer le lonapégsomatropine par rapport à la somatropine sur des mesures supplémentaires d'efficacité chez les enfants et adolescents atteints de TS, de SHOX-D, de RCIU ou de TCI
52 Semaines et 104 Semaines
Variation par rapport à la valeur initiale de l'âge osseux (années)
Délai: 52 semaines et 104 semaines
Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du lonapegsomatropine chez les enfants et adolescents atteints de TS, SHOX-D, SGA ou ISS via le lecteur central
52 semaines et 104 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du ratio de l'âge osseux / âge chronologique
Délai: 52 semaines et 104 semaines
Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du lonapegsomatropine chez les enfants et les adolescents atteints de TS, SHOX-D, SGA ou ISS via le lecteur central
52 semaines et 104 semaines
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: 52 semaines et 104 semaines
Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du lonapegsomatropine chez les enfants et les adolescents atteints de TS, SHOX-D, RCIU ou ISS
52 semaines et 104 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascendis Pharma A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2025

Première publication (Réel)

28 octobre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASND0047

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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