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Étude sur l'efficacité et l'innocuité du lonapegsomatropine hebdomadaire comparé à la somatropine quotidienne chez les enfants et adolescents présentant une petite taille ou un retard de croissance dû à des troubles avec production suffisante d'hormone de croissance

29 septembre 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma A/S

Une étude pivot, à bras parallèles, de phase 3, ouverte, contrôlée active, mondiale, multicentrique, en panier randomisée évaluant l'efficacité et l'innocuité du lonapégsomatropine hebdomadaire comparé à la somatropine quotidienne chez les enfants prépubères et les adolescents présentant un retard de croissance ou une petite taille dus à des troubles avec suffisance en hormone de croissance - syndrome de Turner, déficit en SHOX, petit pour l'âge gestationnel et petite taille idiopathique

This basket trial will enroll prepubertal children and adolescents with clinically diagnosed and genetically confirmed (if applicable) TS, SHOX-D, SGA, or ISS between ages of ≥2 and <18 years with open growth plates. The purpose of the study is to see how well treatment with once-weekly lonapegsomatropin works compared to treatment with daily somatropin. Approximately 186 participants will be distributed equally (1:1), to receive either lonapegsomatropin for 2 years or somatropin for 1 year followed by lonapegsomatropin for 1 year. This trial will be conducted in the United States, France, Germany, Italy, Romania, Spain and South Korea.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

186

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Cologne, Allemagne, 50931
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Düsseldorf, Allemagne, 40225
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Allemagne, 30173
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Corée du Sud
      • Sejong, Corée du Sud, 30099
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Corée du Sud, 13620
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corée du Sud, 06273
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corée du Sud, 03722
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corée du Sud, 05505
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corée du Sud, 05278
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Corée du Sud, 16499
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Barcelona, Espagne, 8950
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Espagne, 29011
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Espagne, 50009
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • France
      • Angers, France, 49933
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Recrutement
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, France, 34090
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, France, 75012
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, France, 31300
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italie
      • Florence, Italie, 50139
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italie, 80131
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italie, 80138
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italie, 34123
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Roumanie
      • Iași, Roumanie, 700106
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Roumanie, 540136
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, États-Unis, 83404
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, États-Unis, 11042
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, États-Unis, 78539
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78232
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  1. Chronological age between ≥2 and <18 years, at start of screening.

  2. Naïve to growth hormone and growth hormone promoting therapies.

  3. Prepubertal.

  4. Able to stand without assistance.

  5. Diagnosis of TS, SHOX-D, SGA, or ISS with impaired growth or short stature, according to the following disease-specific criteria:

    TS or SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteosis):

    1. Diagnosis confirmed by a genetic test. NOTE: Historical test results are acceptable for proof of diagnosis. For karyotypes, a minimum of 20 cells must be counted.
    2. Impaired growth or short stature defined as:

    (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening utilizing a historical height properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height <5th percentile for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States

    SGA without catch-up growth:

    c. Birth weight and/or birth length < -2.0 SDS for gestational age according to the 2006 World Health Organization Child Growth Standards. For infants born premature, the Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) should be used.

    d. Impaired growth or short stature defined as: (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height < -2.0 SDS for age and sex according to the 2000 Centers for Disease Control Growth Charts for the United States for children ≥ 3 years or height < -2.5 SDS for age and sex according to the for children ≥ 2 years and < 3 years

    ISS:

    e. Height < -2.25 SDS for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States with no identifiable cause for short stature.

    f. Documented normal GH-IGF-1 axis, defined as either: (i.)IGF-1 SDS >0 at screening based on central laboratory OR (ii.)Historical documentation of normal peak GH upon stimulation test (as defined by local institution) g. 46,XX chromosome as determined by karyotype or microarray if female. For karyotypes, a minimum of 30 cells must be counted.

  6. If on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than growth hormone (e.g., adrenal, thyroid), must be on adequate and stable doses for ≥4 weeks prior to and throughout screening.

  7. Written, signed informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s) of the participant. Assent should be signed by participant as required by IRB/HREC/IEC.

Exclusion Criteria:

  1. Advanced bone age X-ray by central reading defined as >20% above chronological age in months (Greulich 1959).

  2. Closed epiphyses as defined as bone age of ≥14.0 years in females or ≥16.0 years in males.

  3. Current clinical diagnosis of diabetic retinopathy

  4. Any diagnosis or presence at screening of the following:

    1. Untreated moderate or severe sleep apnea as determined by formal (local) read of an inpatient or at-home sleep study.
    2. Prader Willi syndrome with severe obesity, history of severe upper airway obstruction, or severe respiratory impairment.

  5. Signs/symptoms of intracranial hypertension, active proliferative retinopathy.

  6. Uncontrolled hypo- or hyperthyroidism.

  7. Uncontrolled diabetes mellitus (defined as: HbA1c >7.5% from central laboratory at screening).

  8. Known history or diagnosis of any gastrointestinal inflammatory condition, HIV, radiation exposure, other skeletal dysplasias, growth hormone deficiency, and/or cardio-thoracic surgery due to their independent effects on growth.

  9. Any significant hepatic or renal abnormality, such as abnormal renal function (defined as eGFR <60 mL/min/1.73m2).

  10. Undiagnosed or uncontrolled hypertension.

  11. Receiving treatment with any agent that might influence growth or interfere with GH secretion or action including any sex steroids and stimulants for attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD).

  12. High dose inhaled glucocorticoid for more than 28 consecutive days total over the course of 12 months.

  13. Female who is pregnant, plans to be pregnant, or breastfeeding.

  14. Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 90 days prior to screening or in parallel to this trial.

  15. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the participant unlikely to comply with the requirements of the protocol or any condition that presents undue risk from the investigational product or trial procedures.

  16. Exclusion Criteria only applicable to TS:

    1. Presence of Y chromosome material on genetic testing without history of gonadectomy.
    2. Less than 10% of 45,X mosaicism.
    3. Any known, clinically significant, congenital or acquired cardiovascular dysfunction that might interfere with growth.

  17. Exclusion Criteria only applicable to SGA:

    a. Any known clinically significant abnormality likely to affect growth or the ability to evaluate growth with standing height measurements: (i.)Chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of GH receptors.

    (ii.)Congenital abnormalities (causing skeletal abnormalities), including but not limited to skeletal dysplasias.

  18. Exclusion Criteria only applicable to ISS:

    1. Known history of any condition that causes disproportionate short stature (i.e. skeletal dysplasias), chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of gH receptors.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lonapegsomatropin, once daily

Participants will receive Lonapegsomatropin by subcutaneous injection for 2 years (104 weeks)
Produit combiné: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Subcutaneous injection once weekly
Comparateur actif: somatropin, once daily

Participants will receive somatropin by subcutaneous injection for 1 year (52 weeks) followed by lonapegsomatropin for 1 year (52 weeks)
Produit combiné: Somatropin Pen Injector

Subcutaneous injection once daily

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Délai: 52 Weeks

To evaluate the efficacy of lonapegsomatropin as compared to somatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Délai: 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
104 Weeks
Change from baseline in height standard deviation score (SDS)
Délai: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in Bone Age (years)
Délai: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in ratio of Bone Age/chronological age
Délai: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Number of participants with treatment-related adverse events (AEs)
Délai: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascendis Pharma A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 octobre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2025

Première publication (Réel)

28 octobre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASND0047

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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