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Studio clinico che indaga l'efficacia e la sicurezza del lonapegsomatropin settimanale rispetto al somatropin giornaliero in bambini e adolescenti con statura ridotta o deficit di crescita dovuti a disturbi con sufficiente ormone della crescita

17 giugno 2026 aggiornato da: Ascendis Pharma A/S

Uno Studio Pivotal, a Bracci Paralleli, di Fase 3, in Aperto, Controllato Attivo, Globale, Multicentrico, Randomizzato a Cesto che Indaga l'Efficacia e la Sicurezza del Lonapegsomatropin Somministrato una Volta alla Settimana Rispetto al Somatropin Giornaliero in Bambini e Adolescenti Prepuberi con Insufficienza di Crescita o Bassa Statura Causata da Disturbi con Sufficiente Ormone della Crescita - Sindrome di Turner, Carenza di SHOX, Piccoli per l'Età Gestazionale e Bassa Statura Idiopatica

Questo studio a paniere arruolerà bambini prepuberi e adolescenti con TS, SHOX-D, SGA o ISS diagnosticati clinicamente e confermati geneticamente (se applicabile) di età compresa tra ≥2 e <18 anni con cartilagini di crescita aperte. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del trattamento con lonapegsomatropina somministrata una volta alla settimana rispetto al trattamento con somatropina giornaliera. Circa 186 partecipanti saranno distribuiti equamente (1:1) per ricevere lonapegsomatropina per 2 anni o somatropina per 1 anno seguita da lonapegsomatropina per 1 anno. Questo studio sarà condotto negli Stati Uniti, Francia, Germania, Italia, Romania, Spagna e Corea del Sud.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

186

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Sejong, Corea del Sud, 30099
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06273
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
  • Germania
      • Hanover, Germania, 30173
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Spagna, 29011
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78232
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età anagrafica compresa tra ≥2 e <18 anni, all'inizio dello screening.
  2. Nessuna precedente esposizione a terapie con ormone della crescita o terapie che promuovono l'ormone della crescita.
  3. Prepubere.
  4. In grado di stare in piedi senza assistenza.

  5. Diagnosi di TS, SHOX-D, SGA o ISS con crescita compromessa o statura bassa, secondo i seguenti criteri specifici per malattia:

    TS o SHOX-D (discondrosteosi di Léri-Weill)

    a. Diagnosi confermata da test genetico. NOTA: I risultati di test precedenti sono accettabili come prova della diagnosi. Per i cariotipi, devono essere contati almeno 20 cellule.

    b. Crecita compromessa o statura bassa definita come: (i.) Velocità di crescita annuale (AHV) <25° percentile in un arco di tempo di 6-16 mesi prima dello screening utilizzando un'altezza storica adeguatamente documentata in un contesto sanitario (non sono accettati autorilevamenti) OPPURE (ii.) Altezza <5° percentile per sesso ed età secondo i grafici di crescita dei Centri per il Controllo delle Malattie degli Stati Uniti

    SGA senza crescita di recupero c. Peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita < -2,0 SDS per l'età gestazionale secondo gli Standard di Crescita Infantile dell'Organizzazione Mondiale della Sanità 2006. Per i nati prematuri, dovrebbe essere utilizzato il Grafico di Crescita del Neonato Pretermine di Fenton (Fenton 2013).

    d. Crecita compromessa o statura bassa definita come: (i.) Velocità di crescita annuale (AHV) <25° percentile in un arco di tempo di 6-16 mesi prima dello screening adeguatamente documentata in un contesto sanitario (non sono accettati autorilevamenti) OPPURE (ii.) Altezza < -2,0 SDS per età e sesso secondo i grafici di crescita dei Centri per il Controllo delle Malattie degli Stati Uniti 2000 per bambini ≥ 3 anni o altezza < -2,5 SDS per età e sesso per bambini ≥ 2 anni e < 3 anni ISS e. Altezza < -2,25 SDS per sesso ed età secondo i grafici di crescita dei Centri per il Controllo delle Malattie degli Stati Uniti senza causa identificabile per la statura bassa.

    f. Documentato normale asse GH-IGF-1, definito come: (i.) IGF-1 SDS >0 allo screening basato su laboratorio centrale OPPURE (ii.) Documentazione storica di picco normale di GH al test di stimolazione (come definito dall'istituto locale) g. Cromosoma 46,XX determinato da cariotipo o microarray se femmina. Per i cariotipi, devono essere contati almeno 30 cellule.

  6. Se in terapia sostitutiva ormonale per carenze ormonali diverse dall'ormone della crescita (es. surrenali, tiroidee), devono essere a dosi adeguate e stabili per ≥4 settimane prima e durante lo screening.
  7. Consenso informato scritto e firmato fornito dai genitori o tutori legali del partecipante. L'assenso dovrebbe essere firmato dal partecipante come richiesto da IRB/HREC/IEC.

Criteri di esclusione:

  1. Età ossea avanzata alla radiografia da lettura centrale definita come >20% sopra l'età anagrafica in mesi (Greulich 1959).
  2. Epifisi chiuse definite come età ossea di ≥14,0 anni nelle femmine o ≥16,0 anni nei maschi.
  3. Diagnosi clinica attuale di retinopatia diabetica

  4. Qualsiasi diagnosi o presenza allo screening dei seguenti:

    1. Apnea del sonno moderata o grave non trattata determinata da lettura formale (locale) di uno studio del sonno in paziente ricoverato o domiciliare.
    2. Sindrome di Prader Willi con obesità grave, storia di ostruzione grave delle vie aeree superiori o compromissione respiratoria grave.

6. Segni/sintomi di ipertensione endocranica, retinopatia proliferativa attiva.

7. Ipo- o ipertiroidismo non controllati. 8. Diabete mellito non controllato (definito come: HbA1c >7,5% dal laboratorio centrale allo screening).

9. Storia nota o diagnosi di qualsiasi condizione infiammatoria gastrointestinale, HIV, esposizione a radiazioni, altre displasie scheletriche, deficit di ormone della crescita e/o chirurgia cardio-toracica per i loro effetti indipendenti sulla crescita.

10. Qualsiasi significativa anomalia epatica o renale, come funzionalità renale anormale (definita come eGFR <60 mL/min/1,73m2).

12. Ipertensione non diagnosticata o non controllata. 13. Trattamento con qualsiasi agente che potrebbe influenzare la crescita o interferire con la secrezione o l'azione dell'ormone della crescita inclusi steroidi sessuali e stimolanti per il disturbo da deficit di attenzione/iperattività (ADHD).

14. Glucocorticoidi per inalazione ad alto dosaggio per più di 28 giorni consecutivi totali nel corso di 12 mesi.

15. Femmina in gravidanza, che pianifica una gravidanza o in allattamento. 16. Partecipazione a un altro studio clinico interventistico che coinvolge un composto sperimentale entro 90 giorni prima dello screening o in parallelo a questo studio.

17. Qualsiasi malattia o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa rendere il partecipante improbabile ad adempiere ai requisiti del protocollo o qualsiasi condizione che presenti un rischio ingiustificato dal prodotto sperimentale o dalle procedure dello studio.

18. Criteri di esclusione applicabili solo alla TS:

  1. Presenza di materiale cromosomico Y al test genetico senza storia di gonadectomia.
  2. Mosaicism 45,X inferiore al 10%.

  3. Qualsiasi disfunzione cardiovascolare congenita o acquisita clinicamente significativa che potrebbe interferire con la crescita.

    19. Criteri di esclusione applicabili solo alla SGA:

Qualsiasi anomalia clinicamente significativa nota che probabilmente influisce sulla crescita o sulla capacità di valutare la crescita con misurazioni dell'altezza in piedi:

(i.) Aneuploidia cromosomica, mutazioni geniche significative o sindromi mediche con statura bassa, incluse ma non limitate a sindrome di Turner, sindrome di Laron, sindrome di Noonan, sindrome di Prader-Willi, analisi anormale del gene SHOX-1 o assenza di recettori dell'ormone della crescita.

(ii.) Anomalie congenite (che causano anomalie scheletriche), incluse ma non limitate a displasie scheletriche.

20. Criteri di esclusione applicabili solo alla ISS:

a. Storia nota di qualsiasi condizione che causa statura bassa sproporzionata (es. displasie scheletriche), aneuploidia cromosomica, mutazioni geniche significative o sindromi mediche con statura bassa, incluse ma non limitate a sindrome di Turner, sindrome di Laron, sindrome di Noonan, sindrome di Prader-Willi, analisi anormale del gene SHOX-1 o assenza di recettori dell'ormone della crescita.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lonapegsomatropin, una volta al giorno
I partecipanti riceveranno Lonapegsomatropin per iniezione sottocutanea per 2 anni (104 settimane)
Prodotto combinato: Lonapegsomatropina [SKYTROFA®]
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana
Comparatore attivo: somatropina, una volta al giorno
I partecipanti riceveranno somatropina per iniezione sottocutanea per 1 anno (52 settimane) seguita da lonapegsomatropina per 1 anno (52 settimane)
Prodotto combinato: Somatropin Pen Iniettore
Iniezione sottocutanea una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di Crescita Altezza Annualizzata (AHV) (cm/anno)
Lasso di tempo: 52 Settimane
Per valutare l'efficacia di lonapegsomatropin rispetto alla somatropina in bambini e adolescenti con TS, SHOX-D, SGA o ISS
52 Settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di Crescita in Altezza Annualizzata (AHV) (cm/anno)
Lasso di tempo: 104 settimane
Per valutare lonapegsomatropina rispetto alla somatropina su ulteriori misure di efficacia in bambini e adolescenti con TS, SHOX-D, SGA o ISS
104 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS)
Lasso di tempo: 52 Settimane e 104 Settimane
Per valutare il lonapegsomatropin rispetto al somatropin su ulteriori misure di efficacia in bambini e adolescenti con TS, SHOX-D, SGA o ISS
52 Settimane e 104 Settimane
Variazione rispetto al basale dell'età ossea (anni)
Lasso di tempo: 52 Settimane e 104 Settimane
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità del lonapegsomatropin in bambini e adolescenti con TS, SHOX-D, SGA o ISS tramite Central Reader
52 Settimane e 104 Settimane
Variazione rispetto al basale del rapporto età ossea/età cronologica
Lasso di tempo: 52 Settimane e 104 Settimane
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità del lonapegsomatropin in bambini e adolescenti con TS, SHOX-D, SGA o ISS tramite Central Reader
52 Settimane e 104 Settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) correlati al trattamento
Lasso di tempo: 52 Settimane e 104 Settimane
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità del lonapegsomatropin in bambini e adolescenti con TS, SHOX-D, SGA o ISS
52 Settimane e 104 Settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

28 ottobre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASND0047

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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