Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som undersøker effektiviteten og sikkerheten av ukentlig lonapegsomatropin sammenlignet med daglig somatropin hos barn og ungdom med kort vekst eller vekstsvikt på grunn av veksthormon-suffisiente lidelser

1. september 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma A/S

En avgjørende, parallellarmet, fase 3, åpen, aktivkontrollert, global, multicenter, randomisert kurvetrial som undersøker effekt og sikkerhet av ukentlig lonapegsomatropin sammenlignet med daglig somatropin hos prepubertale barn og ungdommer med vekstsvikt eller lav vekst på grunn av veksthormon-tilstrekkelige tilstander - Turner syndrom, SHOX-mangel, liten for gestasjonsalder og idiopatisk lav vekst

Denne kurvprøven vil inkludere prepubertale barn og ungdommer med klinisk diagnostisert og genetisk bekreftet (hvis aktuelt) TS, SHOX-D, SGA eller ISS mellom alderen ≥2 og <18 år med åpne vekstplater. Formålet med studien er å se hvor godt behandling med en gang i uken lonapegsomatropin fungerer sammenlignet med behandling med daglig somatropin. Omtrent 186 deltakere vil bli fordelt likt (1:1) for å motta enten lonapegsomatropin i 2 år eller somatropin i 1 år etterfulgt av lonapegsomatropin i 1 år. Denne studien vil bli gjennomført i USA, Frankrike, Tyskland, Italia, Romania, Spania og Sør-Korea.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

186

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forente stater, 83404
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Forente stater, 11042
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Forente stater, 78539
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78232
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekruttering
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Frankrike, 34090
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italia, 80138
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italia, 34123
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Romania
      • Iași, Romania, 700106
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Romania, 540136
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8950
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Spania, 28046
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Spania, 29011
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Sør -Korea
      • Sejong, Sør -Korea, 30099
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Sør -Korea, 13620
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06273
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Sør -Korea, 05505
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Sør -Korea, 05278
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Sør -Korea, 16499
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Tyskland, 30173
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kronologisk alder mellom ≥2 og <18 år ved oppstart av screening.
  2. Naiv til veksthormon og veksthormonfremmende terapier.
  3. Prepubertal.
  4. I stand til å stå uten hjelp.

  5. Diagnose med TS, SHOX-D, SGA eller ISS med nedsatt vekst eller lav vekst, i henhold til følgende sykdomsspesifikke kriterier:

    TS eller SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteose)

    a. Diagnose bekreftet ved genetisk test.
    MERKNAD: Historiske testresultater er akseptable for dokumentasjon av diagnose.
    For karyotyper må minimum 20 celler telles.

    b. Nedsatt vekst eller lav vekst definert som: (i.) Årlig høydevekst (AHV) <25. persentil over en periode på 6-16 måneder før screening ved bruk av historisk høyde riktig dokumentert i helsevesenet (egenmålingsjournal aksepteres ikke) ELLER (ii.) Høyde <5. persentil for kjønn og alder i henhold til Centers for Disease Control Growth Charts for USA

    SGA uten innhentingsvekst c.
    Fødselsvekt og/eller fødselslengde < -2,0 SDS for gestasjonsalder i henhold til Verdens helseorganisasjons barnevekststandarder fra 2006.
    For for tidlig fødte barn skal Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) brukes.

    d. Nedsatt vekst eller lav vekst definert som: (i.) AHV <25. persentil over en periode på 6-16 måneder før screening riktig dokumentert i helsevesenet (egenmålingsjournal aksepteres ikke) ELLER (ii.) Høyde < -2,0 SDS for alder og kjønn i henhold til Centers for Disease Control Growth Charts for USA for barn ≥ 3 år eller høyde < -2,5 SDS for alder og kjønn i henhold til for barn ≥ 2 år og < 3 år ISS e. Høyde < -2,25 SDS for kjønn og alder i henhold til Centers for Disease Control Growth Charts for USA uten identifiserbar årsak til lav vekst.

    f. Dokumentert normal GH-IGF-1-akse, definert som enten: (i.) IGF-1 SDS >0 ved screening basert på sentrallaboratorium ELLER (ii.) Historisk dokumentasjon av normal topp-GH ved stimuleringstest (som definert av lokal institusjon) g. 46,XX kromosomer som fastslått ved karyotype eller microarray hvis kvinne.
    For karyotyper må minimum 30 celler telles.

  6. Hvis på hormonerstattende behandling for noen hormonymangler annet enn veksthormon (f.eks. binyre, skjoldbruskkjertel), må være på adekvate og stabile doser i ≥4 uker før og gjennom screening.
  7. Skriftlig, signert informert samtykke gitt av deltakerens foreldre eller verge.
    Samtykke skal signeres av deltaker etter krav fra IRB/HREC/IEC.

Eksklusjonskriterier:

  1. Avansert beinalder på røntgen ved sentral vurdering definert som >20 % over kronologisk alder i måneder (Greulich 1959).
  2. Lukkede epifyser definert som beinalde ≥14,0 år for kvinner eller ≥16,0 år for menn.
  3. Nåværende klinisk diagnose med diabetisk retinopati

  4. Enhver diagnose eller tilstedeværelse ved screening av følgende:

    1. Ubehandlet moderat eller alvorlig søvnapné som fastslås ved formell (lokal) vurdering av inneliggende eller hjemmesøvnstudie.
    2. Prader-Willi-syndrom med alvorlig fedme, historie med alvorlig luftveisobstruksjon eller alvorlig respirasjonssvikt.

6. Tegn/symptomer på intrakranielt hypertensjon, aktiv proliferativ retinopati.

7. Ukontrollert hypo- eller hyperthyreose.
8. Ukontrollert diabetes mellitus (definert som: HbA1c >7,5 % fra sentrallaboratorium ved screening).

9. Kjent historie eller diagnose av noen mage-tarm betennelsestilstand, HIV, stråleeksponering, andre skjelettdysplasier, veksthormonmangel, og/eller kardiotorakal kirurgi på grunn av deres uavhengige effekter på vekst.

10. Enhver signifikant leversykdom eller nyreavvik, som unormal nyrefunksjon (definert som eGFR <60 mL/min/1,73m²).

12. Udiagnostisert eller ukontrollert hypertensjon.
13.
Behandling med noe middel som kan påvirke vekst eller forstyrre GH-sekresjon eller virkning inkludert kjønnshormoner og stimulanter for oppmerksomhetssvikt/hyperaktivitetslidelse (ADHD).

14. Høy dose inhalert glukokortikoid i mer enn 28 påfølgende dager totalt over løpet av 12 måneder.

15. Kvinne som er gravid, planlegger å bli gravid, eller som ammer.
16.
Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie med en undersøkt forbindelse innen 90 dager før screening eller parallelt med denne studien.

17. Enhver sykdom eller tilstand som, etter forskerens skjønn, kan gjøre deltakeren usannsynlig til å følge protokollkrav eller enhver tilstand som presenterer urimelig risiko fra undersøksproduktet eller studieveiledninger.

18. Eksklusjonskriterier som kun gjelder for TS:

  1. Tilstedeværelse av Y-kromosommateriale på genetisk testing uten historie med gonadectomi.
  2. Mindre enn 10 % 45,X mosaisisme.

  3. Enhver kjent, klinisk signifikant, medfødt eller ervervet kardiovaskulær dysfunksjon som kan forstyrre vekst.

    19. Eksklusjonskriterier som kun gjelder for SGA:

Enhver kjent klinisk signifikant abnormalitet som sannsynligvis vil påvirke vekst eller evnen til å evaluere vekst med stående høyde målinger:

(i.) Kromosom aneuploidi, signifikante genmutasjoner eller medisinske syndromer med lav vekst, inkludert men ikke begrenset til Turner syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, unormal SHOX-1 genanalyse eller fravær av GH-reseptorer.

(ii.) Medfødte abnormaliteter (som forårsaker skjelettabnormaliteter), inkludert men ikke begrenset til skjelettdysplasier.

20. Eksklusjonskriterier som kun gjelder for ISS:

a. Kjent historie med enhver tilstand som forårsaker uforholdsmessig lav vekst (dvs.
skjelettdysplasier), kromosom aneuploidi, signifikante genmutasjoner eller medisinske syndromer med lav vekst, inkludert men ikke begrenset til Turner syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, unormal SHOX-1 genanalyse eller fravær av GH-reseptorer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lonapegsomatropin, en gang daglig
Deltakerne vil motta Lonapegsomatropin ved subkutan injeksjon i 2 år (104 uker)
Kombinasjonsprodukt: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]
Subkutant injeksjon en gang per uke
Aktiv komparator: somatropin, en gang daglig
Deltakerne vil motta somatropin ved subkutan injeksjon i 1 år (52 uker) etterfulgt av lonapegsomatropin i 1 år (52 uker)
Kombinasjonsprodukt: Somatropin-pennesprøyte
Subkutan injeksjon en gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig høydevekst (AHV) (cm/år)
Tidsramme: 52 uker
For å evaluere effektiviteten av lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin hos barn og ungdom med TS, SHOX-D, SGA eller ISS
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig høydevekst (AHV) (cm/år)
Tidsramme: 104 uker
For å evaluere lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin på ytterligere effektmål hos barn og unge med TS, SHOX-D, SGA eller ISS
104 uker
Endring fra utgangspunkt i høyde standardavviksscore (SDS)
Tidsramme: 52 uker og 104 uker
For å evaluere lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin på ytterligere effektmål hos barn og ungdom med TS, SHOX-D, SGA eller ISS
52 uker og 104 uker
Endring fra utgangspunkt i beinalder (år)
Tidsramme: 52 uker og 104 uker
For å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til lonapegsomatropin hos barn og unge med TS, SHOX-D, SGA eller ISS via Central Reader
52 uker og 104 uker
Endring fra utgangspunkt i forholdet mellom beinalder/kronologisk alder
Tidsramme: 52 uker og 104 uker
For å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til lonapegsomatropin hos barn og ungdom med TS, SHOX-D, SGA eller ISS via Central Reader
52 uker og 104 uker
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 52 uker og 104 uker
For å evaluere sikkerheten og toleransen av lonapegsomatropin hos barn og ungdommer med TS, SHOX-D, SGA eller ISS
52 uker og 104 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. oktober 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2025

Først lagt ut (Faktiske)

28. oktober 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASND0047

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere