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Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichem Lonapegsomatropin im Vergleich zu täglichem Somatropin bei Kindern und Jugendlichen mit Kleinwuchs oder Wachstumsstörungen aufgrund von Wachstumshormon-suffizienten Störungen

1. September 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

Eine entscheidende, parallele, Phase-3-, offene, aktiv-kontrollierte, globale, multizentrische, randomisierte Basket-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichem Lonapegsomatropin im Vergleich zu täglichem Somatropin bei präpubertären Kindern und Jugendlichen mit Wachstumsstörungen oder Kleinwuchs aufgrund von Wachstumshormon-suffizienten Störungen - Turner-Syndrom, SHOX-Defizienz, Small for Gestational Age und idiopathischem Kleinwuchs

Diese Basket-Studie wird präpubertäre Kinder und Jugendliche mit klinisch diagnostizierter und genetisch bestätigter (falls zutreffend) TS, SHOX-D, SGA oder ISS im Alter zwischen ≥2 und <18 Jahren mit offenen Wachstumsfugen einschließen. Der Zweck der Studie ist es, zu untersuchen, wie gut die Behandlung mit einmal wöchentlichem Lonapegsomatropin im Vergleich zur Behandlung mit täglichem Somatropin wirkt. Ungefähr 186 Teilnehmer werden gleichmäßig (1:1) verteilt, um entweder Lonapegsomatropin für 2 Jahre oder Somatropin für 1 Jahr gefolgt von Lonapegsomatropin für 1 Jahr zu erhalten. Diese Studie wird in den Vereinigten Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Rumänien, Spanien und Südkorea durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

186

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Deutschland, 30173
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Frankreich, 34090
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Frankreich, 31300
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italien, 80138
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italien, 34123
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rumänien
      • Iași, Rumänien, 700106
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Rumänien, 540136
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Südkorea
      • Sejong, Südkorea, 30099
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Südkorea, 13620
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Südkorea, 06273
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Südkorea, 05505
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Südkorea, 05278
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Südkorea, 16499
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Vereinigte Staaten, 83404
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Vereinigte Staaten, 78539
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78232
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Lebensalter zwischen ≥2 und <18 Jahren zu Beginn des Screenings.
  2. Keine vorherige Behandlung mit Wachstumshormon oder wachstumsfördernden Therapien.
  3. Präpubertär.
  4. Fähig, ohne Hilfe zu stehen.

  5. Diagnose von TS, SHOX-D, SGA oder ISS mit beeinträchtigtem Wachstum oder Kleinwuchs gemäß den folgenden krankheitsspezifischen Kriterien:

    TS oder SHOX-D (Léri-Weill-Dyschondrosteose)

    a. Diagnose durch Gentest bestätigt.
    HINWEIS: Historische Testergebnisse sind für den Nachweis der Diagnose akzeptabel.
    Für Karyotypen müssen mindestens 20 Zellen gezählt werden.

    b. Beeinträchtigtes Wachstum oder Kleinwuchs definiert als: (i.) Jährliche Höhengeschwindigkeit (AHV) <25. Perzentil über einen Zeitraum von 6-16 Monaten vor dem Screening unter Verwendung einer historischen Körpergröße, die ordnungsgemäß in einer Gesundheitseinrichtung dokumentiert ist (Selbstmessungsaufzeichnungen werden nicht akzeptiert) ODER (ii.) Körpergröße <5. Perzentil für Geschlecht und Alter gemäß den Wachstumskurven der Centers for Disease Control für die Vereinigten Staaten

    SGA ohne Aufholwachstum c.
    Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge < -2,0 SDS für das Gestationsalter gemäß den WHO-Kindergesundheitsstandards 2006.
    Für frühgeborene Kinder sollte die Fenton-Wachstumskurve für Frühgeborene (Fenton 2013) verwendet werden.

    d. Beeinträchtigtes Wachstum oder Kleinwuchs definiert als: (i.) Jährliche Höhengeschwindigkeit (AHV) <25. Perzentil über einen Zeitraum von 6-16 Monaten vor dem Screening, ordnungsgemäß in einer Gesundheitseinrichtung dokumentiert (Selbstmessungsaufzeichnungen werden nicht akzeptiert) ODER (ii.) Körpergröße < -2,0 SDS für Alter und Geschlecht gemäß den CDC-Wachstumskurven 2000 für die Vereinigten Staaten für Kinder ≥ 3 Jahre oder Körpergröße < -2,5 SDS für Alter und Geschlecht gemäß den CDC-Wachstumskurven für Kinder ≥ 2 Jahre und < 3 Jahre ISS e. Körpergröße < -2,25 SDS für Geschlecht und Alter gemäß den CDC-Wachstumskurven für die Vereinigten Staaten ohne identifizierbare Ursache für Kleinwuchs.

    f. Dokumentierte normale GH-IGF-1-Achse, definiert als entweder: (i.) IGF-1 SDS >0 beim Screening basierend auf dem Zentralabor ODER (ii.) Historische Dokumentation eines normalen Spitzen-GH bei Stimulationstest (wie von der lokalen Einrichtung definiert) g. 46,XX-Chromosom, bestimmt durch Karyotyp oder Microarray bei weiblichen Personen.
    Für Karyotypen müssen mindestens 30 Zellen gezählt werden.

  6. Bei Hormonersatztherapien für andere Hormonmängel als Wachstumshormon (z.B. Nebennieren, Schilddrüse) müssen angemessene und stabile Dosen für ≥4 Wochen vor und während des Screenings eingenommen werden.
  7. Schriftliche, unterzeichnete Einwilligungserklärung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter des Teilnehmers.
    Einwilligungserklärung sollte vom Teilnehmer unterzeichnet werden, sofern vom IRB/HREC/IEC gefordert.

Ausschlusskriterien:

  1. Fortgeschrittenes Knochenalter im Röntgenbild durch zentrale Auswertung definiert als >20 % über dem Lebensalter in Monaten (Greulich 1959).
  2. Geschlossene Epiphysenfugen definiert als Knochenalter von ≥14,0 Jahren bei Frauen oder ≥16,0 Jahren bei Männern.
  3. Aktuelle klinische Diagnose einer diabetischen Retinopathie

  4. Jede Diagnose oder das Vorliegen folgender Erkrankungen beim Screening:

    1. Unbehandelte mittelschwere oder schwere Schlafapnoe, bestimmt durch formelle (lokale) Auswertung einer stationären oder häuslichen Schlafstudie.
    2. Prader-Willi-Syndrom mit schwerer Adipositas, Anamnese einer schweren oberen Atemwegsobstruktion oder schweren respiratorischen Beeinträchtigung.

6. Anzeichen/Symptome eines intrakraniellen Hypertonus, aktive proliferative Retinopathie.

7. Unkontrollierte Hypo- oder Hyperthyreose.
8. Unkontrollierter Diabetes mellitus (definiert als: HbA1c >7,5 % vom Zentralabor beim Screening).

9. Bekannte Anamnese oder Diagnose einer gastrointestinalen Entzündungserkrankung, HIV, Strahlenexposition, anderen Skelettdysplasien, Wachstumshormonmangel und/oder kardio-thorakaler Chirurgie aufgrund ihrer unabhängigen Auswirkungen auf das Wachstum.

10. Jede signifikante hepatische oder renale Anomalie, wie eingeschränkte Nierenfunktion (definiert als eGFR <60 mL/min/1,73m²).

12. Undiagnostizierter oder unkontrollierter Bluthochdruck.
13.
Behandlung mit Substanzen, die das Wachstum beeinflussen oder mit der GH-Sekretion oder -Wirkung interferieren könnten, einschließlich Sexualsteroide und Stimulanzien für Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS).

14. Hochdosierte inhalative Glukokortikoide für mehr als 28 aufeinanderfolgende Tage insgesamt im Verlauf von 12 Monaten.

15. Weibliche Person, die schwanger ist, eine Schwangerschaft plant oder stillt.
16.
Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie mit einer Prüfsubstanz innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder parallel zu dieser Studie.

17. Jede Erkrankung oder Kondition, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Teilnahmebereitschaft des Patienten beeinträchtigen könnte oder ein unvertretbares Risiko durch die Prüfsubstanz oder Studienprozeduren darstellt.

18. Ausschlusskriterien nur für TS:

  1. Vorhandensein von Y-Chromosomen-Material im Gentest ohne Anamnese einer Gonadektomie.
  2. Weniger als 10 % 45,X-Mosaik.

  3. Jede bekannte, klinisch signifikante, angeborene oder erworbene kardiovaskuläre Dysfunktion, die das Wachstum beeinträchtigen könnte.

    19. Ausschlusskriterien nur für SGA:

Jede bekannte klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit zur Bewertung des Wachstums mit Stehhöhenmessungen beeinflusst:

(i.) Chromosomale Aneuploidie, signifikante Genmutationen oder medizinische Syndrome mit Kleinwuchs, einschließlich但不限于 Turner-Syndrom, Laron-Syndrom, Noonan-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, abnorme SHOX-1-Genanalyse oder Fehlen von GH-Rezeptoren.

(ii.) Angeborene Anomalien (die Skelettanomalien verursachen), einschließlich但不限于 Skelettdysplasien.

20. Ausschlusskriterien nur für ISS:

a. Bekannte Anamnese einer Kondition, die disproportionierten Kleinwuchs verursacht (d.h. Skelettdysplasien), chromosomale Aneuploidie, signifikante Genmutationen oder medizinische Syndrome mit Kleinwuchs, einschließlich但不限于 Turner-Syndrom, Laron-Syndrom, Noonan-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, abnorme SHOX-1-Genanalyse oder Fehlen von GH-Rezeptoren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lonapegsomatropin, einmal täglich
Die Teilnehmer erhalten Lonapegsomatropin über zwei Jahre (104 Wochen) per subkutaner Injektion
Kombinationsprodukt: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]
Subkutane Injektion einmal wöchentlich
Aktiver Komparator: Somatropin, einmal täglich
Die Teilnehmer erhalten Somatropin ein Jahr lang (52 Wochen) subkutan injiziert, gefolgt von Lonapegsomatropin für ein Jahr (52 Wochen)
Kombinationsprodukt: Somatropin-Pen-Injektor
Subkutane Injektion einmal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Höhenwachstumsgeschwindigkeit (AHV) (cm/Jahr)
Zeitfenster: 52 Wochen
Zur Bewertung der Wirksamkeit von Lonapegsomatropin im Vergleich zu Somatropin bei Kindern und Jugendlichen mit TS, SHOX-D, SGA oder ISS
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Höhengeschwindigkeit (AHV) (cm/Jahr)
Zeitfenster: 104 Wochen
Zur Bewertung von Lonapegsomatropin im Vergleich zu Somatropin bei weiteren Wirksamkeitsmaßen bei Kindern und Jugendlichen mit TS, SHOX-D, SGA oder ISS
104 Wochen
Änderung des Standardabweichungswerts (SDS) der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen und 104 Wochen
Zur Bewertung von Lonapegsomatropin im Vergleich zu Somatropin hinsichtlich weiterer Wirksamkeitsmaße bei Kindern und Jugendlichen mit TS, SHOX-D, SGA oder ISS
52 Wochen und 104 Wochen
Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert (Jahre)
Zeitfenster: 52 Wochen und 104 Wochen
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Lonapegsomatropin bei Kindern und Jugendlichen mit TS, SHOX-D, SGA oder ISS über einen zentralen Leser
52 Wochen und 104 Wochen
Änderung des Verhältnisses von Knochenalter zu chronologischem Alter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen und 104 Wochen
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Lonapegsomatropin bei Kindern und Jugendlichen mit TS, SHOX-D, SGA oder ISS über den zentralen Leser
52 Wochen und 104 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: 52 Wochen und 104 Wochen
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Lonapegsomatropin bei Kindern und Jugendlichen mit TS, SHOX-D, SGA oder ISS
52 Wochen und 104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASND0047

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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