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Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichem Lonapegsomatropin im Vergleich zu täglichem Somatropin bei Kindern und Jugendlichen mit Kleinwuchs oder Wachstumsstörungen aufgrund von Wachstumshormon-suffizienten Störungen

29. September 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

Eine entscheidende, parallele, Phase-3-, offene, aktiv-kontrollierte, globale, multizentrische, randomisierte Basket-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichem Lonapegsomatropin im Vergleich zu täglichem Somatropin bei präpubertären Kindern und Jugendlichen mit Wachstumsstörungen oder Kleinwuchs aufgrund von Wachstumshormon-suffizienten Störungen - Turner-Syndrom, SHOX-Defizienz, Small for Gestational Age und idiopathischem Kleinwuchs

This basket trial will enroll prepubertal children and adolescents with clinically diagnosed and genetically confirmed (if applicable) TS, SHOX-D, SGA, or ISS between ages of ≥2 and <18 years with open growth plates. The purpose of the study is to see how well treatment with once-weekly lonapegsomatropin works compared to treatment with daily somatropin. Approximately 186 participants will be distributed equally (1:1), to receive either lonapegsomatropin for 2 years or somatropin for 1 year followed by lonapegsomatropin for 1 year. This trial will be conducted in the United States, France, Germany, Italy, Romania, Spain and South Korea.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

186

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland, 50931
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Deutschland, 30173
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Frankreich, 34090
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Frankreich, 31300
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italien, 80138
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italien, 34123
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rumänien
      • Iași, Rumänien, 700106
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Rumänien, 540136
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Spanien, 29011
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Südkorea
      • Sejong, Südkorea, 30099
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Südkorea, 13620
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Südkorea, 06273
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Südkorea, 05505
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Südkorea, 05278
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Südkorea, 16499
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Vereinigte Staaten, 83404
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Vereinigte Staaten, 78539
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78232
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. Chronological age between ≥2 and <18 years, at start of screening.

  2. Naïve to growth hormone and growth hormone promoting therapies.

  3. Prepubertal.

  4. Able to stand without assistance.

  5. Diagnosis of TS, SHOX-D, SGA, or ISS with impaired growth or short stature, according to the following disease-specific criteria:

    TS or SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteosis):

    1. Diagnosis confirmed by a genetic test. NOTE: Historical test results are acceptable for proof of diagnosis. For karyotypes, a minimum of 20 cells must be counted.
    2. Impaired growth or short stature defined as:

    (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening utilizing a historical height properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height <5th percentile for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States

    SGA without catch-up growth:

    c. Birth weight and/or birth length < -2.0 SDS for gestational age according to the 2006 World Health Organization Child Growth Standards. For infants born premature, the Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) should be used.

    d. Impaired growth or short stature defined as: (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height < -2.0 SDS for age and sex according to the 2000 Centers for Disease Control Growth Charts for the United States for children ≥ 3 years or height < -2.5 SDS for age and sex according to the for children ≥ 2 years and < 3 years

    ISS:

    e. Height < -2.25 SDS for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States with no identifiable cause for short stature.

    f. Documented normal GH-IGF-1 axis, defined as either: (i.)IGF-1 SDS >0 at screening based on central laboratory OR (ii.)Historical documentation of normal peak GH upon stimulation test (as defined by local institution) g. 46,XX chromosome as determined by karyotype or microarray if female. For karyotypes, a minimum of 30 cells must be counted.

  6. If on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than growth hormone (e.g., adrenal, thyroid), must be on adequate and stable doses for ≥4 weeks prior to and throughout screening.

  7. Written, signed informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s) of the participant. Assent should be signed by participant as required by IRB/HREC/IEC.

Exclusion Criteria:

  1. Advanced bone age X-ray by central reading defined as >20% above chronological age in months (Greulich 1959).

  2. Closed epiphyses as defined as bone age of ≥14.0 years in females or ≥16.0 years in males.

  3. Current clinical diagnosis of diabetic retinopathy

  4. Any diagnosis or presence at screening of the following:

    1. Untreated moderate or severe sleep apnea as determined by formal (local) read of an inpatient or at-home sleep study.
    2. Prader Willi syndrome with severe obesity, history of severe upper airway obstruction, or severe respiratory impairment.

  5. Signs/symptoms of intracranial hypertension, active proliferative retinopathy.

  6. Uncontrolled hypo- or hyperthyroidism.

  7. Uncontrolled diabetes mellitus (defined as: HbA1c >7.5% from central laboratory at screening).

  8. Known history or diagnosis of any gastrointestinal inflammatory condition, HIV, radiation exposure, other skeletal dysplasias, growth hormone deficiency, and/or cardio-thoracic surgery due to their independent effects on growth.

  9. Any significant hepatic or renal abnormality, such as abnormal renal function (defined as eGFR <60 mL/min/1.73m2).

  10. Undiagnosed or uncontrolled hypertension.

  11. Receiving treatment with any agent that might influence growth or interfere with GH secretion or action including any sex steroids and stimulants for attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD).

  12. High dose inhaled glucocorticoid for more than 28 consecutive days total over the course of 12 months.

  13. Female who is pregnant, plans to be pregnant, or breastfeeding.

  14. Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 90 days prior to screening or in parallel to this trial.

  15. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the participant unlikely to comply with the requirements of the protocol or any condition that presents undue risk from the investigational product or trial procedures.

  16. Exclusion Criteria only applicable to TS:

    1. Presence of Y chromosome material on genetic testing without history of gonadectomy.
    2. Less than 10% of 45,X mosaicism.
    3. Any known, clinically significant, congenital or acquired cardiovascular dysfunction that might interfere with growth.

  17. Exclusion Criteria only applicable to SGA:

    a. Any known clinically significant abnormality likely to affect growth or the ability to evaluate growth with standing height measurements: (i.)Chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of GH receptors.

    (ii.)Congenital abnormalities (causing skeletal abnormalities), including but not limited to skeletal dysplasias.

  18. Exclusion Criteria only applicable to ISS:

    1. Known history of any condition that causes disproportionate short stature (i.e. skeletal dysplasias), chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of gH receptors.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lonapegsomatropin, once daily

Participants will receive Lonapegsomatropin by subcutaneous injection for 2 years (104 weeks)
Kombinationsprodukt: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Subcutaneous injection once weekly
Aktiver Komparator: somatropin, once daily

Participants will receive somatropin by subcutaneous injection for 1 year (52 weeks) followed by lonapegsomatropin for 1 year (52 weeks)
Kombinationsprodukt: Somatropin Pen Injector

Subcutaneous injection once daily

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Zeitfenster: 52 Weeks

To evaluate the efficacy of lonapegsomatropin as compared to somatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Zeitfenster: 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
104 Weeks
Change from baseline in height standard deviation score (SDS)
Zeitfenster: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in Bone Age (years)
Zeitfenster: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in ratio of Bone Age/chronological age
Zeitfenster: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Number of participants with treatment-related adverse events (AEs)
Zeitfenster: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASND0047

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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