Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinnost a bezpečnost týdenního podávání lonapegsomatropinu ve srovnání s denním podáváním somatropinu u dětí a dospívajících s nízkým vzrůstem nebo poruchou růstu způsobenou poruchami s dostatečnou hladinou růstového hormonu

29. září 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

Klíčová, paralelně uspořádaná, fáze 3, otevřená, aktivně kontrolovaná, globální, multicentrická, randomizovaná košová studie zkoumající účinnost a bezpečnost jednou týdně podávaného lonapegsomatropinu ve srovnání s denním somatropinem u prepubertálních dětí a dospívajících s poruchou růstu nebo nízkým vzrůstem způsobeným poruchami s dostatečnou hladinou růstového hormonu - Turnerův syndrom, deficit SHOX, malý věk pro gestační stáří a idiopatická nízká postava

This basket trial will enroll prepubertal children and adolescents with clinically diagnosed and genetically confirmed (if applicable) TS, SHOX-D, SGA, or ISS between ages of ≥2 and <18 years with open growth plates. The purpose of the study is to see how well treatment with once-weekly lonapegsomatropin works compared to treatment with daily somatropin. Approximately 186 participants will be distributed equally (1:1), to receive either lonapegsomatropin for 2 years or somatropin for 1 year followed by lonapegsomatropin for 1 year. This trial will be conducted in the United States, France, Germany, Italy, Romania, Spain and South Korea.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

186

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Nábor
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Francie, 34090
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Francie, 75012
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Francie, 31300
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Itálie, 80138
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Itálie, 34123
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Jižní Korea
      • Sejong, Jižní Korea, 30099
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Jižní Korea, 13620
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06273
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Jižní Korea, 05278
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Jižní Korea, 16499
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Německo
      • Cologne, Německo, 50931
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Německo, 30173
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rumunsko
      • Iași, Rumunsko, 700106
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Rumunsko, 540136
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Spojené státy, 78539
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78232
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Barcelona, Španělsko, 8950
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Španělsko, 29011
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Chronological age between ≥2 and <18 years, at start of screening.

  2. Naïve to growth hormone and growth hormone promoting therapies.

  3. Prepubertal.

  4. Able to stand without assistance.

  5. Diagnosis of TS, SHOX-D, SGA, or ISS with impaired growth or short stature, according to the following disease-specific criteria:

    TS or SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteosis):

    1. Diagnosis confirmed by a genetic test. NOTE: Historical test results are acceptable for proof of diagnosis. For karyotypes, a minimum of 20 cells must be counted.
    2. Impaired growth or short stature defined as:

    (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening utilizing a historical height properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height <5th percentile for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States

    SGA without catch-up growth:

    c. Birth weight and/or birth length < -2.0 SDS for gestational age according to the 2006 World Health Organization Child Growth Standards. For infants born premature, the Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) should be used.

    d. Impaired growth or short stature defined as: (i.) AHV <25th percentile over a time span of 6-16 months prior to screening properly documented in a health care setting (self-measurement record is not accepted) OR (ii.) Height < -2.0 SDS for age and sex according to the 2000 Centers for Disease Control Growth Charts for the United States for children ≥ 3 years or height < -2.5 SDS for age and sex according to the for children ≥ 2 years and < 3 years

    ISS:

    e. Height < -2.25 SDS for sex and age according to the Centers for Disease Control Growth Charts for the United States with no identifiable cause for short stature.

    f. Documented normal GH-IGF-1 axis, defined as either: (i.)IGF-1 SDS >0 at screening based on central laboratory OR (ii.)Historical documentation of normal peak GH upon stimulation test (as defined by local institution) g. 46,XX chromosome as determined by karyotype or microarray if female. For karyotypes, a minimum of 30 cells must be counted.

  6. If on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than growth hormone (e.g., adrenal, thyroid), must be on adequate and stable doses for ≥4 weeks prior to and throughout screening.

  7. Written, signed informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s) of the participant. Assent should be signed by participant as required by IRB/HREC/IEC.

Exclusion Criteria:

  1. Advanced bone age X-ray by central reading defined as >20% above chronological age in months (Greulich 1959).

  2. Closed epiphyses as defined as bone age of ≥14.0 years in females or ≥16.0 years in males.

  3. Current clinical diagnosis of diabetic retinopathy

  4. Any diagnosis or presence at screening of the following:

    1. Untreated moderate or severe sleep apnea as determined by formal (local) read of an inpatient or at-home sleep study.
    2. Prader Willi syndrome with severe obesity, history of severe upper airway obstruction, or severe respiratory impairment.

  5. Signs/symptoms of intracranial hypertension, active proliferative retinopathy.

  6. Uncontrolled hypo- or hyperthyroidism.

  7. Uncontrolled diabetes mellitus (defined as: HbA1c >7.5% from central laboratory at screening).

  8. Known history or diagnosis of any gastrointestinal inflammatory condition, HIV, radiation exposure, other skeletal dysplasias, growth hormone deficiency, and/or cardio-thoracic surgery due to their independent effects on growth.

  9. Any significant hepatic or renal abnormality, such as abnormal renal function (defined as eGFR <60 mL/min/1.73m2).

  10. Undiagnosed or uncontrolled hypertension.

  11. Receiving treatment with any agent that might influence growth or interfere with GH secretion or action including any sex steroids and stimulants for attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD).

  12. High dose inhaled glucocorticoid for more than 28 consecutive days total over the course of 12 months.

  13. Female who is pregnant, plans to be pregnant, or breastfeeding.

  14. Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 90 days prior to screening or in parallel to this trial.

  15. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the participant unlikely to comply with the requirements of the protocol or any condition that presents undue risk from the investigational product or trial procedures.

  16. Exclusion Criteria only applicable to TS:

    1. Presence of Y chromosome material on genetic testing without history of gonadectomy.
    2. Less than 10% of 45,X mosaicism.
    3. Any known, clinically significant, congenital or acquired cardiovascular dysfunction that might interfere with growth.

  17. Exclusion Criteria only applicable to SGA:

    a. Any known clinically significant abnormality likely to affect growth or the ability to evaluate growth with standing height measurements: (i.)Chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of GH receptors.

    (ii.)Congenital abnormalities (causing skeletal abnormalities), including but not limited to skeletal dysplasias.

  18. Exclusion Criteria only applicable to ISS:

    1. Known history of any condition that causes disproportionate short stature (i.e. skeletal dysplasias), chromosomal aneuploidy, significant gene mutations, or medical syndromes with short stature, including but not limited to Turner syndrome, Laron syndrome, Noonan syndrome, Prader-Willi syndrome, abnormal SHOX-1 gene analysis or absence of gH receptors.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lonapegsomatropin, once daily

Participants will receive Lonapegsomatropin by subcutaneous injection for 2 years (104 weeks)
Kombinovaný produkt: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Subcutaneous injection once weekly
Aktivní komparátor: somatropin, once daily

Participants will receive somatropin by subcutaneous injection for 1 year (52 weeks) followed by lonapegsomatropin for 1 year (52 weeks)
Kombinovaný produkt: Somatropin Pen Injector

Subcutaneous injection once daily

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Časové okno: 52 Weeks

To evaluate the efficacy of lonapegsomatropin as compared to somatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/year)
Časové okno: 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
104 Weeks
Change from baseline in height standard deviation score (SDS)
Časové okno: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate lonapegsomatropin as compared to somatropin on additional measures of efficacy in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in Bone Age (years)
Časové okno: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Change from baseline in ratio of Bone Age/chronological age
Časové okno: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS via Central Reader
52 Weeks and 104 Weeks
Number of participants with treatment-related adverse events (AEs)
Časové okno: 52 Weeks and 104 Weeks

To evaluate the safety and tolerability of lonapegsomatropin in children and adolescents with TS, SHOX-D, SGA, or ISS
52 Weeks and 104 Weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

28. října 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASND0047

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit