Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinnost a bezpečnost týdenního podávání lonapegsomatropinu ve srovnání s denním podáváním somatropinu u dětí a dospívajících s nízkým vzrůstem nebo poruchou růstu způsobenou poruchami s dostatečnou hladinou růstového hormonu

17. června 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

Klíčová, paralelně uspořádaná, fáze 3, otevřená, aktivně kontrolovaná, globální, multicentrická, randomizovaná košová studie zkoumající účinnost a bezpečnost jednou týdně podávaného lonapegsomatropinu ve srovnání s denním somatropinem u prepubertálních dětí a dospívajících s poruchou růstu nebo nízkým vzrůstem způsobeným poruchami s dostatečnou hladinou růstového hormonu - Turnerův syndrom, deficit SHOX, malý věk pro gestační stáří a idiopatická nízká postava

Tato basketová studie zahrne prepubertální děti a dospívající s klinicky diagnostikovaným a geneticky potvrzeným (pokud je to možné) TS, SHOX-D, SGA nebo ISS ve věku od ≥2 do <18 let s otevřenými růstovými ploténkami. Účelem studie je zjistit, jak účinná je léčba lonapegsomatropinem podávaným jednou týdně ve srovnání s léčbou denním somatropinem. Přibližně 186 účastníků bude rovnoměrně rozděleno (1:1), aby po dobu 2 let dostávali buď lonapegsomatropin, nebo po dobu 1 roku somatropin následovaný lonapegsomatropinem po dobu 1 roku. Tato studie bude provedena ve Spojených státech, Francii, Německu, Itálii, Rumunsku, Španělsku a Jižní Koreji.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

186

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Nábor
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Jižní Korea
      • Sejong, Jižní Korea, 30099
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06273
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Německo
      • Hanover, Německo, 30173
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78232
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8950
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Španělsko, 29011
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Chronologický věk mezi ≥2 a <18 lety na začátku screeningu.
  2. Naivní vůči růstovému hormonu a terapiím podporujícím růstový hormon.
  3. Předpubertální.
  4. Schopen stát bez pomoci.

  5. Diagnóza TS, SHOX-D, SGA nebo ISS s poruchou růstu nebo nízkým vzrůstem podle následujících onemocnění specifických kritérií:

    TS nebo SHOX-D (Léri-Weillova dyschondrosteóza)

    a. Diagnóza potvrzena genetickým testem. POZNÁMKA: Historické výsledky testů jsou pro potvrzení diagnózy přijatelné. U karyotypů musí být napočítáno minimálně 20 buněk.

    b. Porucha růstu nebo nízký vzrůst definován jako: (i.) AHV <25. percentil po dobu 6-16 měsíců před screeningem s využitím historické výšky řádně zdokumentované ve zdravotnickém zařízení (záznam vlastního měření není přijat) NEBO (ii.) (Výška <5. percentil pro pohlaví a věk podle Růstových grafů Centers for Disease Control pro Spojené státy

    SGA bez dohánění růstu c. Porodní hmotnost a/nebo porodní délka < -2,0 SDS pro gestační věk podle standardů růstu dětí Světové zdravotnické organizace z roku 2006. U předčasně narozených dětí by měl být použit Fentonův růstový graf pro předčasně narozené děti (Fenton 2013).

    d. Porucha růstu nebo nízký vzrůst definován jako: (i.) AHV <25. percentil po dobu 6-16 měsíců před screeningem řádně zdokumentovaný ve zdravotnickém zařízení (záznam vlastního měření není přijat) NEBO (ii.) Výška < -2,0 SDS pro věk a pohlaví podle růstových grafů Centers for Disease Control pro Spojené státy z roku 2000 pro děti ≥ 3 let nebo výška < -2,5 SDS pro věk a pohlaví podle pro děti ≥ 2 let a < 3 roky ISS e. Výška < -2,25 SDS pro pohlaví a věk podle růstových grafů Centers for Disease Control pro Spojené státy bez identifikovatelné příčiny nízkého vzrůstu.

    f. Zdokumentovaná normální osa GH-IGF-1, definována jako: (i.) IGF-1 SDS >0 při screeningu na základě centrální laboratoře NEBO (ii.) Historická dokumentace normálního vrcholového GH při stimulačním testu (podle definice místní instituce) g. Chromozom 46,XX stanovený karyotypem nebo mikroarray, pokud je žena. U karyotypů musí být napočítáno minimálně 30 buněk.

  6. Pokud je na hormonální substituční terapii pro jakékoli hormonální nedostatky kromě růstového hormonu (např. nadledviny, štítná žláza), musí být na adekvátních a stabilních dávkách po dobu ≥4 týdnů před a během screeningu.
  7. Písemný, podepsaný informovaný souhlas poskytnutý rodiči nebo zákonnými zástupci účastníka. Souhlas by měl být podepsán účastníkem podle požadavků IRB/HREC/IEC.

Kritéria vyloučení:

  1. Pokročilý kostní věk na rentgenu centrálním čtením definován jako >20 % nad chronologický věk v měsících (Greulich 1959).
  2. Uzavřené epifýzy definované jako kostní věk ≥14,0 let u žen nebo ≥16,0 let u mužů.
  3. Aktuální klinická diagnóza diabetické retinopatie

  4. Jakákoli diagnóza nebo přítomnost při screeningu následujícího:

    1. Neléčená středně těžká nebo těžká spánková apnoe stanovená formálním (místním) vyhodnocením spánkové studie v nemocnici nebo doma.
    2. Praderův-Williho syndrom s těžkou obezitou, anamnézou těžké obstrukce horních cest dýchacích nebo těžkého respiračního postižení.

6. Příznaky/příznaky intrakraniální hypertenze, aktivní proliferativní retinopatie.

7. Nekontrolovaná hypo- nebo hypertyreóza. 8. Nekontrolovaný diabetes mellitus (definován jako: HbA1c >7,5 % z centrální laboratoře při screeningu).

9. Známá anamnéza nebo diagnóza jakéhokoli zánětlivého gastrointestinálního onemocnění, HIV, ozáření, jiných skeletálních dysplazií, deficitu růstového hormonu a/nebo kardio-torakální chirurgie kvůli jejich nezávislým účinkům na růst.

10. Jakákoli významná jaterní nebo renální abnormalita, jako je abnormální renální funkce (definována jako eGFR <60 ml/min/1,73m²).

12. Nediagnostikovaná nebo nekontrolovaná hypertenze. 13. Léčba jakýmkoli činidlem, které by mohlo ovlivnit růst nebo interferovat s sekrecí nebo účinkem GH, včetně jakýchkoli pohlavních steroidů a stimulantů pro poruchu pozornosti/hyperaktivitu (ADHD).

14. Vysoké dávky inhalačních glukokortikoidů po dobu více než 28 po sobě jdoucích dnů celkem během 12 měsíců.

15. Žena, která je těhotná, plánuje těhotenství nebo kojí. 16. Účast v jiné intervenční klinické studii zahrnující vyšetřovanou látku do 90 dnů před screeningem nebo paralelně s touto studií.

17. Jakékoli onemocnění nebo stav, který podle posouzení vyšetřovatele může způsobit, že se účastník pravděpodobně nebude řídit požadavky protokolu, nebo jakýkoli stav, který představuje nepřiměřené riziko z vyšetřovaného přípravku nebo postupů studie.

18. Kritéria vyloučení platná pouze pro TS:

  1. Přítomnost chromozomu Y materiálu při genetickém testování bez anamnézy gonadektomie.
  2. Méně než 10 % mozaiky 45,X.

  3. Jakákoli známá, klinicky významná, vrozená nebo získaná kardiovaskulární dysfunkce, která by mohla interferovat s růstem.

    19. Kritéria vyloučení platná pouze pro SGA:

Jakákoli známá klinicky významná abnormalita pravděpodobně ovlivňující růst nebo schopnost vyhodnotit růst měřením výšky ve stoje:

(i.) Chromozomová aneuploidie, významné genové mutace nebo lékařské syndromy s nízkým vzrůstem, včetně但不限于 Turnerova syndromu, Laronova syndromu, Noonanova syndromu, Praderova-Williho syndromu, abnormální analýzy genu SHOX-1 nebo absence receptorů GH.

(ii.) Vrozené abnormality (způsobující skeletální abnormality), včetně但不限于 skeletálních dysplazií.

20. Kritéria vyloučení platná pouze pro ISS:

a. Známá anamnéza jakéhokoli stavu, který způsobuje nepřiměřeně nízký vzrůst (tj. skeletální dysplazie), chromozomová aneuploidie, významné genové mutace nebo lékařské syndromy s nízkým vzrůstem, včetně但不限于 Turnerova syndromu, Laronova syndromu, Noonanova syndromu, Praderova-Williho syndromu, abnormální analýzy genu SHOX-1 nebo absence receptorů gH.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lonapegsomatropin, jednou denně
Účastníci budou dostávat Lonapegsomatropin subkutánní injekcí po dobu 2 let (104 týdnů)
Kombinovaný produkt: Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]
Subkutánní injekce jednou týdně
Aktivní komparátor: somatropin, jednou denně
Účastníci budou po dobu 1 roku (52 týdnů) dostávat somatropin subkutánní injekcí, následovaný lonapegsomatropinem po dobu 1 roku (52 týdnů)
Kombinovaný produkt: Injektorové pero se somatropinem
Subkutánní injekce jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční rychlost růstu výšky (AHV) (cm/rok)
Časové okno: 52 týdnů
K vyhodnocení účinnosti lonapegsomatropinu ve srovnání se somatropinem u dětí a dospívajících s TS, SHOX-D, SGA nebo ISS
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční rychlost růstu výšky (AHV) (cm/rok)
Časové okno: 104 týdnů
K vyhodnocení lonapegsomatropinu ve srovnání se somatropinem z hlediska dalších ukazatelů účinnosti u dětí a dospívajících s TS, SHOX-D, SGA nebo ISS
104 týdnů
Změna oproti výchozímu stavu ve standardizovaném skóre výšky (SDS)
Časové okno: 52 týdnů a 104 týdnů
Vyhodnotit lonapegsomatropin ve srovnání se somatropinem na dalších ukazatelích účinnosti u dětí a dospívajících s TS, SHOX-D, SGA nebo ISS
52 týdnů a 104 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě kostního věku (roky)
Časové okno: 52 týdnů a 104 týdnů
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti lonapegsomatropinu u dětí a dospívajících s TS, SHOX-D, SGA nebo ISS prostřednictvím Centrálního čtečky
52 týdnů a 104 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v poměru kostního věku/chronologického věku
Časové okno: 52 týdnů a 104 týdnů
Pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku lonapegsomatropin u dětí a dospívajících s TS, SHOX-D, SGA nebo ISS prostřednictvím Centrálního čtečky
52 týdnů a 104 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky (NU) souvisejícími s léčbou
Časové okno: 52 týdnů a 104 týdnů
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku lonapegsomatropin u dětí a dospívajících s TS, SHOX-D, SGA nebo ISS
52 týdnů a 104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

28. října 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASND0047

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Turnerův syndrom

Klinické studie na Lonapegsomatropin [SKYTROFA®]

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit