Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van wekelijks lonapegsomatropine vergeleken met dagelijkse somatropine bij kinderen en adolescenten met een kleine gestalte of groeistoornis als gevolg van groeihormoonsufficiente aandoeningen

1 september 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S

Een Cruciaal, Parallelle-Arm, Fase 3, Open-Label, Actief-Gecontroleerd, Wereldwijd, Multicenter, Gerandomiseerd Basketonderzoek naar de Werkzaamheid en Veiligheid van Eénmaal per Week Lonapegsomatropin Vergeleken met Dagelijkse Somatropin bij Prepuberale Kinderen en Adolescenten met Groeistoornissen of Korte Gestalte ten gevolge van Groeihormoon Voldoende Aandoeningen - Turner Syndroom, SHOX Deficiëntie, Klein voor Zwangerschapsduur, en Idiopathische Korte Gestalte

Deze basket trial zal prepuberale kinderen en adolescenten inschrijven met klinisch gediagnosticeerde en genetisch bevestigde (indien van toepassing) TS, SHOX-D, SGA of ISS tussen de leeftijd van ≥2 en <18 jaar met open groeischijven. Het doel van de studie is om te zien hoe goed behandeling met eenmaal per week lonapegsomatropin werkt in vergelijking met behandeling met dagelijkse somatropin. Ongeveer 186 deelnemers zullen gelijkmatig worden verdeeld (1:1), om ofwel lonapegsomatropin gedurende 2 jaar te ontvangen of somatropin gedurende 1 jaar gevolgd door lonapegsomatropin gedurende 1 jaar. Deze trial zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Italië, Roemenië, Spanje en Zuid-Korea.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

186

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hanover, Duitsland, 30173
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • Ascendis PharmaInvestigational Site
      • Montpellier, Frankrijk, 34090
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Toulouse, Frankrijk, 31300
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italië
      • Florence, Italië, 50139
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italië, 80131
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Naples, Italië, 80138
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Trieste, Italië, 34123
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Roemenië
      • Iași, Roemenië, 700106
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Târgu Mureş, Roemenië, 540136
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8950
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Málaga, Spanje, 29011
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Verenigde Staten, 83404
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Edinburg, Texas, Verenigde Staten, 78539
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78232
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Zuid -Korea
      • Sejong, Zuid -Korea, 30099
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seongnam, Zuid -Korea, 13620
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 06273
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 05505
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 05278
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Suwon, Zuid -Korea, 16499
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Chronologische leeftijd tussen ≥2 en <18 jaar bij start van screening.
  2. Naïef voor groeihormoon en groeihormoonbevorderende therapieën.
  3. Prepuberaal.
  4. In staat om zonder hulp te staan.

  5. Diagnose van TS, SHOX-D, SGA of ISS met gestoorde groei of kleine gestalte, volgens de volgende ziektespecifieke criteria:

    TS of SHOX-D (Léri-Weill dyschondrosteose)

    a. Diagnose bevestigd door een genetische test.
    OPMERKING: Historische testresultaten zijn acceptabel als bewijs van diagnose.
    Voor karyotypen moeten minimaal 20 cellen geteld zijn.

    b. Gestoorde groei of kleine gestalte gedefinieerd als: (i.) AHV <25e percentiel over een periode van 6-16 maanden voorafgaand aan screening met behulp van een historische lengte correct gedocumenteerd in een gezondheidszorgomgeving (zelfmeting wordt niet geaccepteerd) OF (ii.) (Lengte <5e percentiel voor geslacht en leeftijd volgens de Centers for Disease Control Growth Charts voor de Verenigde Staten

    SGA zonder inhaalgroei c.
    Geboortegewicht en/of geboortelengte < -2,0 SDS voor zwangerschapsduur volgens de 2006 World Health Organization Child Growth Standards.
    Voor te vroeg geboren baby's moet de Fenton Preterm Infant Growth Chart (Fenton 2013) worden gebruikt.

    d. Gestoorde groei of kleine gestalte gedefinieerd als: (i.) AHV <25e percentiel over een periode van 6-16 maanden voorafgaand aan screening correct gedocumenteerd in een gezondheidszorgomgeving (zelfmeting wordt niet geaccepteerd) OF (ii.) Lengte < -2,0 SDS voor leeftijd en geslacht volgens de 2000 Centers for Disease Control Growth Charts voor de Verenigde Staten voor kinderen ≥ 3 jaar of lengte < -2,5 SDS voor leeftijd en geslacht volgens de voor kinderen ≥ 2 jaar en < 3 jaar ISS e. Lengte < -2,25 SDS voor geslacht en leeftijd volgens de Centers for Disease Control Growth Charts voor de Verenigde Staten zonder identificeerbare oorzaak voor kleine gestalte.

    f. Gedocumenteerde normale GH-IGF-1-as, gedefinieerd als: (i.) IGF-1 SDS >0 bij screening gebaseerd op centraal laboratorium OF (ii.) Historische documentatie van normale piek GH bij stimulatietest (zoals gedefinieerd door lokale instelling) g. 46,XX chromosoom zoals bepaald door karyotype of microarray indien vrouwelijk.
    Voor karyotypen moeten minimaal 30 cellen geteld zijn.

  6. Indien gebruikmakend van hormoonvervangende therapieën voor hormoondeficiënties anders dan groeihormoon (bijv. bijnier, schildklier), moeten adequate en stabiele doses worden gebruikt gedurende ≥4 weken voorafgaand aan en gedurende screening.
  7. Schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming verstrekt door ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de deelnemer.
    Assent moet worden ondertekend door de deelnemer zoals vereist door IRB/HREC/IEC.

Exclusiecriteria:

  1. Gevorderde botleeftijd röntgenfoto door centrale beoordeling gedefinieerd als >20% boven chronologische leeftijd in maanden (Greulich 1959).
  2. Gesloten epifysen zoals gedefinieerd als botleeftijd van ≥14,0 jaar bij vrouwen of ≥16,0 jaar bij mannen.
  3. Huidige klinische diagnose van diabetische retinopathie

  4. Elke diagnose of aanwezigheid bij screening van het volgende:

    1. Onbehandelde matige of ernstige slaapapneu zoals bepaald door formele (lokale) beoordeling van een intramurale of thuis slaapstudie.
    2. Prader Willi-syndroom met ernstige obesitas, voorgeschiedenis van ernstige bovenste luchtwegobstructie, of ernstige respiratoire beperking.

6. Tekenen/symptomen van intracraniële hypertensie, actieve proliferatieve retinopathie.

7. Ongecontroleerde hypo- of hyperthyreoïdie.
8. Ongecontroleerde diabetes mellitus (gedefinieerd als: HbA1c >7,5% van centraal laboratorium bij screening).

9. Bekende voorgeschiedenis of diagnose van inflammatoire gastro-intestinale aandoeningen, HIV, bestraling, andere skeletdysplasieën, groeihormoondeficiëntie, en/of cardio-thoracale chirurgie vanwege hun onafhankelijke effecten op groei.

10. Enige significante hepatische of renale afwijking, zoals abnormale nierfunctie (gedefinieerd als eGFR <60 mL/min/1,73m2).

12. Ongediagnosticeerde of ongecontroleerde hypertensie.
13.
Behandeling met middelen die groei kunnen beïnvloeden of interfereren met GH-secretie of werking inclusief geslachtssteroïden en stimulantia voor aandachtstekort/hyperactiviteitsstoornis (ADHD).

14. Hoge dosis geïnhaleerde glucocorticoiden gedurende meer dan 28 opeenvolgende dagen totaal over een periode van 12 maanden.

15. Vrouw die zwanger is, van plan is zwanger te worden, of borstvoeding geeft.
16.
Deelname aan een andere interventionele klinische studie met een onderzoeksmiddel binnen 90 dagen voorafgaand aan screening of parallel aan deze studie.

17. Elke ziekte of aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer onwaarschijnlijk maakt om te voldoen aan de eisen van het protocol of elke aandoening die een onredelijk risico vormt van het onderzoeksproduct of studeeprocedures.

18. Exclusiecriteria alleen van toepassing op TS:

  1. Aanwezigheid van Y-chromosoommateriaal bij genetische testen zonder voorgeschiedenis van gonadectomie.
  2. Minder dan 10% 45,X-mozaïcisme.

  3. Elke bekende, klinisch significante, congenitale of verworven cardiovasculaire dysfunctie die de groei kan verstoren.

    19. Exclusiecriteria alleen van toepassing op SGA:

Elke bekende klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei beïnvloedt of het vermogen om groei te evalueren met staande lengtemetingen:

(i.) Chromosomale aneuploïdie, significante genmutaties, of medische syndromen met kleine gestalte, inclusief maar niet beperkt tot Turner-syndroom, Laron-syndroom, Noonan-syndroom, Prader-Willi-syndroom, abnormale SHOX-1-genanalyse of afwezigheid van GH-receptoren.

(ii.) Congenitale afwijkingen (veroorzakende skeletafwijkingen), inclusief maar niet beperkt tot skeletdysplasieën.

20. Exclusiecriteria alleen van toepassing op ISS:

a. Bekende voorgeschiedenis van aandoeningen die disproportionele kleine gestalte veroorzaken (d.w.z. skeletdysplasieën), chromosomale aneuploïdie, significante genmutaties, of medische syndromen met kleine gestalte, inclusief maar niet beperkt tot Turner-syndroom, Laron-syndroom, Noonan-syndroom, Prader-Willi-syndroom, abnormale SHOX-1-genanalyse of afwezigheid van GH-receptoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lonapegsomatropin, eenmaal per dag
Deelnemers zullen Lonapegsomatropin gedurende 2 jaar (104 weken) via subcutane injectie toegediend krijgen
Combinatie product: Lonapegsomatropine [SKYTROFA®]
Subcutane injectie eenmaal per week
Actieve vergelijker: somatropine, eenmaal per dag
Deelnemers krijgen gedurende 1 jaar (52 weken) somatropine toegediend via subcutane injectie, gevolgd door lonapegsomatropine gedurende 1 jaar (52 weken)
Combinatie product: Somatropine Pen Injector
Subcutane injectie eenmaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerde Lengtesnelheid (AHV) (cm/jaar)
Tijdsspanne: 52 Weken
Om de werkzaamheid van lonapegsomatropin te evalueren in vergelijking met somatropin bij kinderen en adolescenten met TS, SHOX-D, SGA of ISS
52 Weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse Lengtegroei Snelheid (AHV) (cm/jaar)
Tijdsspanne: 104 Weken
Om lonapegsomatropin te evalueren in vergelijking met somatropine op aanvullende werkzaamheidsmaatregelen bij kinderen en adolescenten met TS, SHOX-D, SGA of ISS
104 Weken
Verandering ten opzichte van baseline in lengte standaarddeviatie score (SDS)
Tijdsspanne: 52 Weken en 104 Weken
Om lonapegsomatropin te evalueren in vergelijking met somatropine op aanvullende effectiviteitsmaten bij kinderen en adolescenten met TS, SHOX-D, SGA of ISS
52 Weken en 104 Weken
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in botleeftijd (jaren)
Tijdsspanne: 52 Weken en 104 Weken
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van lonapegsomatropin te evalueren bij kinderen en adolescenten met TS, SHOX-D, SGA of ISS via Centrale Beoordelaar
52 Weken en 104 Weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de verhouding tussen botleeftijd/kalenderleeftijd
Tijdsspanne: 52 Weken en 104 Weken
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van lonapegsomatropin bij kinderen en adolescenten met TS, SHOX-D, SGA of ISS te evalueren via Central Reader
52 Weken en 104 Weken
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 Weken en 104 Weken
Om de veiligheid en verdraagzaamheid van lonapegsomatropin te evalueren bij kinderen en adolescenten met TS, SHOX-D, SGA of ISS
52 Weken en 104 Weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 oktober 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 oktober 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASND0047

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren