フェニルケトン尿症患者におけるAG-181の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する研究
2026年10月27日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
AG-181をフェニルケトン尿症患者を対象とした第1b相、非盲検、多施設共同による安全性、忍容性、薬物動態および薬力学の研究
The primary purpose of this study is to assess the safety and tolerability of AG-181 in subjects with Phenylketonuria (PKU).
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Agios Medical Affairs
- 電話番号：833-228-8474
- メール：medinfo@agios.com
研究場所
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Indiana University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 募集
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-952
- 募集
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne (Medical University of Gdansk)
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West Pomeranian Voivodeship
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Szczecin、West Pomeranian Voivodeship、ポーランド、71-252
- 募集
- Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～69年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
Key Inclusion Criteria:
- Diagnosis of PKU, defined as documented presence of 2 mutant alleles in the phenylalanine hydroxylase (PAH) gene, of which at least 1 is the R408W mutation, as determined during Screening per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
- At least 1 plasma Phe concentration greater than (>) 600 micromoles per liter (μmol/L) in the 52 weeks before providing informed consent.
- Average concentration of plasma Phe > 600 μmol/L in Phe samples taken during Screening, with no individual assessment below 360 μmol/L. Any Phe samples taken after Day -20 will not be included.
- Body mass index (BMI) greater than or equal to (≥) 18.0 kilograms per meter square (kg/m^2) to lesser than or equal to (≤) 35.0 kg/m^2 and weight ≥ 50 kilograms (kg) at any time during the Screening Period.
- Documented approval from a dietitian confirming that the subject can maintain their diet consistent in protein and Phe intake throughout the study as outlined in the Diet Manual.
Key Exclusion Criteria:
- Prior exposure to AG-181.
- Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥ 5 days or a timeframe equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug.
- Receiving products that are strong inhibitors or strong inducers of cytochrome P450 CYP1A2, CYP2C8, or CYP3A that have not been stopped for ≥ 28 days before administration of the first dose of study drug.
- Receiving treatment with an acid-reducing agent, including but not limited to proton pump inhibitors and H2 blockers. Short-acting acid-reducing agents such as calcium carbonate are permitted.
- Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with gastrointestinal anatomy or motility that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
- Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with hepatic or renal function that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
- Inability to tolerate oral medication.
- Unwillingness to washout from tetrahydrobiopterin (BH4) supplementation (eg, sapropterin dihydrochloride, Kuvan), pegvaliase-pqpz (Palynziq), or any other PKU therapy by Day -30 during Screening.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Cohort 1: AG-181
Subjects will receive AG-181 from Day 1 to Day 28. |
AG-181 film-coated tablets |
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実験的：Cohort 2 (Optional Cohort): AG-181
Subjects will receive AG-181. |
AG-181 film-coated tablets |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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種類、重症度、及び研究薬との関連性による有害事象（AEs）及び重篤な有害事象（SAEs）を有する被験者数
時間枠：最大42日間
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最大42日間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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AG-181の血漿中濃度
時間枠：最大28日目
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最大28日目
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AG-181の最高血中濃度（Cmax）
時間枠：最大28日目まで
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最大28日目まで
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AG-181の最大（ピーク）血中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：最大28日目
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最大28日目
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AG-181の濃度-時間曲線下面積（AUC）
時間枠：最大28日目
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最大28日目
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見かけの全身クリアランス（CL/F）のAG-181
時間枠：最大28日目まで
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最大28日目まで
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終端相における見かけの分布容積（Vz/F）のAG-181
時間枠：最大28日目まで
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最大28日目まで
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ベースラインからのフェニルアラニン（Phe）濃度の変化
時間枠：ベースラインから28日目まで
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ベースラインから28日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月17日
一次修了 (推定)
2028年1月17日
研究の完了 (推定)
2028年1月17日
試験登録日
最初に提出
2025年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月17日
最初の投稿 (実際)
2025年11月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年10月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年10月27日
最終確認日
2026年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG181-C-002
- 2025-522630-31-00 (Ctis)
- 2025 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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