フェニルケトン尿症患者におけるAG-181の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する研究
2026年8月26日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
AG-181をフェニルケトン尿症患者を対象とした第1b相、非盲検、多施設共同による安全性、忍容性、薬物動態および薬力学の研究
本研究の主な目的は、フェニルケトン尿症（PKU）の参加者におけるAG-181の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Agios Medical Affairs
- 電話番号：833-228-8474
- メール：medinfo@agios.com
研究場所
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Indiana University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 募集
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
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West Pomeranian Voivodeship
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Szczecin、West Pomeranian Voivodeship、ポーランド、71-252
- 募集
- Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要な参加基準：
- スクリーニング期間中に研究中央遺伝子検査ラボで実施された遺伝子型解析により決定された、フェニルアラニン水酸化酵素（PAH）遺伝子における2つの変異対立遺伝子の存在が文書化されており、そのうち少なくとも1つがR408W変異であることが定義されるPKUの診断。
- インフォームドコンセント提供前52週間以内に、600マイクロモル毎リットル（μmol/L）を超える血漿フェニルアラニン濃度が少なくとも1回認められること。
- スクリーニング期間中に採取されたフェニルアラニンサンプルの平均血漿フェニルアラニン濃度が600 μmol/Lを超え、かつ個々の評価値が360 μmol/L未満ではないこと。Day -20以降に採取されたフェニルアラニンサンプルは含まれない。
- スクリーニング期間中のいずれかの時点で、体格指数（BMI）が18.0キログラム毎平方メートル（kg/m²）以上35.0 kg/m²以下であり、かつ体重が50キログラム（kg）以上であること。
- 栄養士からの文書化された承認が得られ、被験者が食事マニュアルに概説されている通り、研究期間を通じて蛋白質およびフェニルアラニン摂取量を一貫して維持できることを確認していること。
主要な除外基準：
- 過去にAG-181への曝露歴があること。
- 研究薬初回投与前の≥5日間、または5半減期に相当する期間（いずれか長い方）に中止されていないP-糖タンパク質（P-gp）阻害薬の投与を受けていること。
- 研究薬初回投与前の≥28日間に中止されていない、シトクロムP450 CYP1A2、CYP2C8、またはCYP3Aの強力な阻害薬または強力な誘導薬となる製品の投与を受けていること。
- 酸分泌抑制剤（プロトンポンプ阻害剤やH2ブロッカーなどに限定されない）による治療を受けていること。炭酸カルシウムなどの短時間作用型酸分泌抑制剤は許可される。
- （治験責任医師の意見において）研究薬の吸収、代謝、および/または排泄を妨げる可能性がある胃腸の解剖学的構造または運動性に干渉する既存の病態があること。
- （治験責任医師の意見において）研究薬の吸収、代謝、および/または排泄を妨げる可能性がある肝機能または腎機能に干渉する既存の病態があること。
- 経口薬の服用が不能であること。
- スクリーニング期間中のDay -30までに、テトラヒドロビオプテリン（BH4）補充療法（例：サプロプテリン塩酸塩、クーバン）、ペグバリアーゼ-pqpz（パリンジク）、またはその他のPKU療法からのウォッシュアウトを望まないこと。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1: AG-181
被験者はDay 1からDay 28までAG-181を投与されます。
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AG-181 フィルムコーティング錠
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実験的：コホート2（オプションコホート）：AG-181
被験者はAG-181を受けることになります。
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AG-181 フィルムコーティング錠
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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種類、重症度、及び研究薬との関連性による有害事象（AEs）及び重篤な有害事象（SAEs）を有する被験者数
時間枠：最大42日間
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最大42日間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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AG-181の血漿中濃度
時間枠：最大28日目
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最大28日目
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AG-181の最高血中濃度（Cmax）
時間枠：最大28日目まで
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最大28日目まで
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AG-181の最大（ピーク）血中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：最大28日目
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最大28日目
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AG-181の濃度-時間曲線下面積（AUC）
時間枠：最大28日目
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最大28日目
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見かけの全身クリアランス（CL/F）のAG-181
時間枠：最大28日目まで
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最大28日目まで
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終端相における見かけの分布容積（Vz/F）のAG-181
時間枠：最大28日目まで
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最大28日目まで
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ベースラインからのフェニルアラニン（Phe）濃度の変化
時間枠：ベースラインから28日目まで
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ベースラインから28日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月17日
一次修了 (推定)
2028年1月17日
研究の完了 (推定)
2028年1月17日
試験登録日
最初に提出
2025年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月17日
最初の投稿 (実際)
2025年11月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月26日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG181-C-002
- 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522630-31-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。