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Eine Studie zur Bewertung von Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AG-181 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

27. Oktober 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-1b-, offene, multizentrische Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AG-181 bei Probanden mit Phenylketonurie

The primary purpose of this study is to assess the safety and tolerability of AG-181 in subjects with Phenylketonuria (PKU).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne (Medical University of Gdansk)
    • West Pomeranian Voivodeship
      • Szczecin, West Pomeranian Voivodeship, Polen, 71-252
        • Rekrutierung
        • Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie
  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 69 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of PKU, defined as documented presence of 2 mutant alleles in the phenylalanine hydroxylase (PAH) gene, of which at least 1 is the R408W mutation, as determined during Screening per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
  • At least 1 plasma Phe concentration greater than (>) 600 micromoles per liter (μmol/L) in the 52 weeks before providing informed consent.
  • Average concentration of plasma Phe > 600 μmol/L in Phe samples taken during Screening, with no individual assessment below 360 μmol/L. Any Phe samples taken after Day -20 will not be included.
  • Body mass index (BMI) greater than or equal to (≥) 18.0 kilograms per meter square (kg/m^2) to lesser than or equal to (≤) 35.0 kg/m^2 and weight ≥ 50 kilograms (kg) at any time during the Screening Period.
  • Documented approval from a dietitian confirming that the subject can maintain their diet consistent in protein and Phe intake throughout the study as outlined in the Diet Manual.

Key Exclusion Criteria:

  • Prior exposure to AG-181.
  • Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥ 5 days or a timeframe equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug.
  • Receiving products that are strong inhibitors or strong inducers of cytochrome P450 CYP1A2, CYP2C8, or CYP3A that have not been stopped for ≥ 28 days before administration of the first dose of study drug.
  • Receiving treatment with an acid-reducing agent, including but not limited to proton pump inhibitors and H2 blockers. Short-acting acid-reducing agents such as calcium carbonate are permitted.
  • Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with gastrointestinal anatomy or motility that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
  • Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with hepatic or renal function that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
  • Inability to tolerate oral medication.
  • Unwillingness to washout from tetrahydrobiopterin (BH4) supplementation (eg, sapropterin dihydrochloride, Kuvan), pegvaliase-pqpz (Palynziq), or any other PKU therapy by Day -30 during Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cohort 1: AG-181

Subjects will receive AG-181 from Day 1 to Day 28.
Arzneimittel: AG-181

AG-181 film-coated tablets
Experimental: Cohort 2 (Optional Cohort): AG-181

Subjects will receive AG-181.
Arzneimittel: AG-181

AG-181 film-coated tablets

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUEs) nach Art, Schweregrad und Zusammenhang mit dem Studienmedikament
Zeitfenster: Bis Tag 42
Bis Tag 42

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentration von AG-181
Zeitfenster: Bis zu Tag 28
Bis zu Tag 28
Maximale Konzentration (Cmax) von AG-181
Zeitfenster: Bis Tag 28
Bis Tag 28
Zeit bis zur maximalen (Spitzen-)Konzentration (Tmax) von AG-181
Zeitfenster: Bis Tag 28
Bis Tag 28
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von AG-181
Zeitfenster: Bis Tag 28
Bis Tag 28
Scheinbare Gesamtkörper-Clearance (CL/F) von AG-181
Zeitfenster: Bis Tag 28
Bis Tag 28
Scheinbares Verteilungsvolumen in der terminalen Phase (Vz/F) von AG-181
Zeitfenster: Bis Tag 28
Bis Tag 28
Änderung des Phenylalanin(Phe)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Tag 28
Baseline bis Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. Januar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

17. Januar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG181-C-002
  • 2025-522630-31-00 (Ctis)
  • 2025 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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