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Um Estudo para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do AG-181 em Participantes com Fenilcetonúria

27 de outubro de 2026 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo de Fase 1b, Aberto, Multicêntrico, de Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do AG-181 em Indivíduos com Fenilcetonúria

The primary purpose of this study is to assess the safety and tolerability of AG-181 in subjects with Phenylketonuria (PKU).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Agios Medical Affairs
  • Número de telefone: 833-228-8474
  • E-mail: medinfo@agios.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Indiana University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
  • Polônia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia, 80-952
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne (Medical University of Gdansk)
    • West Pomeranian Voivodeship
      • Szczecin, West Pomeranian Voivodeship, Polônia, 71-252
        • Recrutamento
        • Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 69 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of PKU, defined as documented presence of 2 mutant alleles in the phenylalanine hydroxylase (PAH) gene, of which at least 1 is the R408W mutation, as determined during Screening per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
  • At least 1 plasma Phe concentration greater than (>) 600 micromoles per liter (μmol/L) in the 52 weeks before providing informed consent.
  • Average concentration of plasma Phe > 600 μmol/L in Phe samples taken during Screening, with no individual assessment below 360 μmol/L. Any Phe samples taken after Day -20 will not be included.
  • Body mass index (BMI) greater than or equal to (≥) 18.0 kilograms per meter square (kg/m^2) to lesser than or equal to (≤) 35.0 kg/m^2 and weight ≥ 50 kilograms (kg) at any time during the Screening Period.
  • Documented approval from a dietitian confirming that the subject can maintain their diet consistent in protein and Phe intake throughout the study as outlined in the Diet Manual.

Key Exclusion Criteria:

  • Prior exposure to AG-181.
  • Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥ 5 days or a timeframe equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug.
  • Receiving products that are strong inhibitors or strong inducers of cytochrome P450 CYP1A2, CYP2C8, or CYP3A that have not been stopped for ≥ 28 days before administration of the first dose of study drug.
  • Receiving treatment with an acid-reducing agent, including but not limited to proton pump inhibitors and H2 blockers. Short-acting acid-reducing agents such as calcium carbonate are permitted.
  • Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with gastrointestinal anatomy or motility that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
  • Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with hepatic or renal function that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
  • Inability to tolerate oral medication.
  • Unwillingness to washout from tetrahydrobiopterin (BH4) supplementation (eg, sapropterin dihydrochloride, Kuvan), pegvaliase-pqpz (Palynziq), or any other PKU therapy by Day -30 during Screening.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cohort 1: AG-181

Subjects will receive AG-181 from Day 1 to Day 28.
Medicamento: AG-181

AG-181 film-coated tablets
Experimental: Cohort 2 (Optional Cohort): AG-181

Subjects will receive AG-181.
Medicamento: AG-181

AG-181 film-coated tablets

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de Sujeitos com Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Sérios (EAS) por Tipo, Gravidade e Relação com o Fármaco do Estudo
Prazo: Até ao Dia 42
Até ao Dia 42

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Concentração Plasmática de AG-181
Prazo: Até ao Dia 28
Até ao Dia 28
Concentração Máxima (Cmax) do AG-181
Prazo: Até ao Dia 28
Até ao Dia 28
Tempo para Concentração Máxima (Pico) (Tmax) do AG-181
Prazo: Até ao Dia 28
Até ao Dia 28
Área sob a Curva Concentração-Tempo (AUC) do AG-181
Prazo: Até ao Dia 28
Até ao Dia 28
Depuração Corporal Total Aparente (CL/F) do AG-181
Prazo: Até ao Dia 28
Até ao Dia 28
Volume Aparente de Distribuição na Fase Terminal (Vz/F) do AG-181
Prazo: Até ao Dia 28
Até ao Dia 28
Variação em Relação à Linha de Base na Concentração de Fenilalanina (Phe)
Prazo: Linha de base até ao Dia 28
Linha de base até ao Dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

17 de janeiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

17 de janeiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

21 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de outubro de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AG181-C-002
  • 2025-522630-31-00 (Ctis)
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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