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Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de AG-181 en participantes con fenilcetonuria

27 de octubre de 2026 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 1b, abierto, multicéntrico, de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de AG-181 en sujetos con fenilcetonuria

The primary purpose of this study is to assess the safety and tolerability of AG-181 in subjects with Phenylketonuria (PKU).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Agios Medical Affairs
  • Número de teléfono: 833-228-8474
  • Correo electrónico: medinfo@agios.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
  • Polonia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-952
        • Reclutamiento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne (Medical University of Gdansk)
    • West Pomeranian Voivodeship
      • Szczecin, West Pomeranian Voivodeship, Polonia, 71-252
        • Reclutamiento
        • Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 69 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Key Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of PKU, defined as documented presence of 2 mutant alleles in the phenylalanine hydroxylase (PAH) gene, of which at least 1 is the R408W mutation, as determined during Screening per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
  • At least 1 plasma Phe concentration greater than (>) 600 micromoles per liter (μmol/L) in the 52 weeks before providing informed consent.
  • Average concentration of plasma Phe > 600 μmol/L in Phe samples taken during Screening, with no individual assessment below 360 μmol/L. Any Phe samples taken after Day -20 will not be included.
  • Body mass index (BMI) greater than or equal to (≥) 18.0 kilograms per meter square (kg/m^2) to lesser than or equal to (≤) 35.0 kg/m^2 and weight ≥ 50 kilograms (kg) at any time during the Screening Period.
  • Documented approval from a dietitian confirming that the subject can maintain their diet consistent in protein and Phe intake throughout the study as outlined in the Diet Manual.

Key Exclusion Criteria:

  • Prior exposure to AG-181.
  • Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥ 5 days or a timeframe equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug.
  • Receiving products that are strong inhibitors or strong inducers of cytochrome P450 CYP1A2, CYP2C8, or CYP3A that have not been stopped for ≥ 28 days before administration of the first dose of study drug.
  • Receiving treatment with an acid-reducing agent, including but not limited to proton pump inhibitors and H2 blockers. Short-acting acid-reducing agents such as calcium carbonate are permitted.
  • Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with gastrointestinal anatomy or motility that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
  • Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with hepatic or renal function that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
  • Inability to tolerate oral medication.
  • Unwillingness to washout from tetrahydrobiopterin (BH4) supplementation (eg, sapropterin dihydrochloride, Kuvan), pegvaliase-pqpz (Palynziq), or any other PKU therapy by Day -30 during Screening.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohort 1: AG-181

Subjects will receive AG-181 from Day 1 to Day 28.
Droga: AG-181

AG-181 film-coated tablets
Experimental: Cohort 2 (Optional Cohort): AG-181

Subjects will receive AG-181.
Droga: AG-181

AG-181 film-coated tablets

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) por tipo, gravedad y relación con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta el día 42
Hasta el día 42

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración Plasmática de AG-181
Periodo de tiempo: Hasta el día 28
Hasta el día 28
Concentración Máxima (Cmax) de AG-181
Periodo de tiempo: Hasta el día 28
Hasta el día 28
Tiempo hasta la Concentración Máxima (Pico) (Tmax) de AG-181
Periodo de tiempo: Hasta el día 28
Hasta el día 28
Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo (AUC) de AG-181
Periodo de tiempo: Hasta el día 28
Hasta el día 28
Aclaramiento Corporal Total Aparente (CL/F) de AG-181
Periodo de tiempo: Hasta el Día 28
Hasta el Día 28
Volumen Aparente de Distribución en la Fase Terminal (Vz/F) de AG-181
Periodo de tiempo: Hasta el día 28
Hasta el día 28
Cambio desde el valor basal en la concentración de fenilalanina (Phe)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 28
Línea de base hasta el día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

17 de enero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

17 de enero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

21 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AG181-C-002
  • 2025-522630-31-00 (Ctis)
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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