페닐케톤뇨증 환자에서 AG-181의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 연구
2026년 8월 26일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
AG-181의 페닐케톤뇨증 환자를 대상으로 한 1b상, 개방형, 다기관, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 연구
이 연구의 주요 목적은 페닐케톤뇨증(PKU) 환자에서 AG-181의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Agios Medical Affairs
- 전화번호: 833-228-8474
- 이메일: medinfo@agios.com
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
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West Pomeranian Voivodeship
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Szczecin, West Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 71-252
- 모병
- Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 선별 기간 중 연구 중앙 유전자형 검사실에서 수행한 유전자형 분석에 따라, 페닐알라닌 하이드록실라제(PAH) 유전자에 2개의 돌연변이 대립유전자가 존재하고, 그 중 적어도 1개가 R408W 돌연변이임이 확인된 PKU 진단.
- 동의서 제공 전 52주 내에 혈장 Phe 농도가 600μmol/L 이상인 기록이 적어도 1회 이상 존재.
- 선별 기간 중 채취된 Phe 샘플의 평균 혈장 Phe 농도가 600μmol/L를 초과하고, 개별 측정값이 360μmol/L 미만인 경우 없음. Day -20 이후 채취된 모든 Phe 샘플은 포함되지 않음.
- 선별 기간 중 체질량지수(BMI)가 18.0kg/m² 이상 35.0kg/m² 이하이고 체중이 50kg 이상인 경우.
- 영양사로부터 피험자가 식이 매뉴얼에 명시된 대로 연구 기간 내내 단백질 및 Phe 섭취량을 일정하게 유지할 수 있음을 확인하는 문서화된 승인.
주요 제외 기준:
- 이전 AG-181 노출 경험.
- 연구 약물 첫 투여 전 P-당단백질(P-gp) 억제제를 5일 이상 또는 5 반감기(더 긴 기간) 동안 중단하지 않고 투여 중인 경우.
- 연구 약물 첫 투여 전 사이토크롬 P450 CYP1A2, CYP2C8 또는 CYP3A의 강력한 억제제 또는 강력한 유도체 제품을 28일 이상 중단하지 않고 투여 중인 경우.
- 양성자 펌프 억제제 및 H2 차단제를 포함하되 이에 국한되지 않는 산 감소제 치료 중인 경우. 단기 작용 산 감소제(예: 탄산칼슘)는 허용됨.
- 연구 약물의 흡수, 대사 및/또는 배설을 방해할 수 있는 위장관 해부학 또는 운동성에 간섭할 수 있는 기존 상태(연구자의 판단에 따름).
- 연구 약물의 흡수, 대사 및/또는 배설을 방해할 수 있는 간 또는 신장 기능에 간섭할 수 있는 기존 상태(연구자의 판단에 따름).
- 경구 약물 복용 불내성.
- 선별 기간 중 Day -30까지 테트라하이드로비오프테린(BH4) 보충제(예: 사프로프테린 이염화수소염, 쿠반), 펙발리아제-픽피퀴즈(팔린지크) 또는 기타 PKU 치료제에서 금단을 원하지 않는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1: AG-181
피험자는 1일차부터 28일차까지 AG-181을 투여받게 됩니다.
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AG-181 필름코팅정
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실험적: 코호트 2 (선택적 코호트): AG-181
피험자는 AG-181을 투여받게 됩니다.
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AG-181 필름코팅정
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 대상 약물과의 관계, 중증도 및 유형별로 분류한 이상반응(AEs) 및 중대한 이상반응(SAEs)이 발생한 대상자 수
기간: 최대 42일
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최대 42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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AG-181의 혈장 농도
기간: 최대 28일
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최대 28일
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AG-181의 최대 농도 (Cmax)
기간: 최대 28일
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최대 28일
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AG-181의 최대(최고) 농도 도달 시간 (Tmax)
기간: 최대 28일
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최대 28일
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AG-181의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 최대 28일까지
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최대 28일까지
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AG-181의 겉보기 전신 청소율 (CL/F)
기간: 최대 28일
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최대 28일
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말기 단계에서의 겉보기 분포 용적 (Vz/F) of AG-181
기간: 최대 28일
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최대 28일
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기준값 대비 페닐알라닌(Phe) 농도 변화
기간: 기준선부터 28일까지
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기준선부터 28일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 17일
기본 완료 (추정된)
2028년 1월 17일
연구 완료 (추정된)
2028년 1월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG181-C-002
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522630-31-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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