페닐케톤뇨증 환자에서 AG-181의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 연구
2026년 10월 27일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
AG-181의 페닐케톤뇨증 환자를 대상으로 한 1b상, 개방형, 다기관, 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 연구
The primary purpose of this study is to assess the safety and tolerability of AG-181 in subjects with Phenylketonuria (PKU).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Agios Medical Affairs
- 전화번호: 833-228-8474
- 이메일: medinfo@agios.com
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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-
Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 80-952
- 모병
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne (Medical University of Gdansk)
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West Pomeranian Voivodeship
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Szczecin, West Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 71-252
- 모병
- Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
Key Inclusion Criteria:
- Diagnosis of PKU, defined as documented presence of 2 mutant alleles in the phenylalanine hydroxylase (PAH) gene, of which at least 1 is the R408W mutation, as determined during Screening per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
- At least 1 plasma Phe concentration greater than (>) 600 micromoles per liter (μmol/L) in the 52 weeks before providing informed consent.
- Average concentration of plasma Phe > 600 μmol/L in Phe samples taken during Screening, with no individual assessment below 360 μmol/L. Any Phe samples taken after Day -20 will not be included.
- Body mass index (BMI) greater than or equal to (≥) 18.0 kilograms per meter square (kg/m^2) to lesser than or equal to (≤) 35.0 kg/m^2 and weight ≥ 50 kilograms (kg) at any time during the Screening Period.
- Documented approval from a dietitian confirming that the subject can maintain their diet consistent in protein and Phe intake throughout the study as outlined in the Diet Manual.
Key Exclusion Criteria:
- Prior exposure to AG-181.
- Receiving inhibitors of P-glycoprotein (P-gp) that have not been stopped for ≥ 5 days or a timeframe equivalent to 5 half-lives (whichever is longer) before administration of the first dose of study drug.
- Receiving products that are strong inhibitors or strong inducers of cytochrome P450 CYP1A2, CYP2C8, or CYP3A that have not been stopped for ≥ 28 days before administration of the first dose of study drug.
- Receiving treatment with an acid-reducing agent, including but not limited to proton pump inhibitors and H2 blockers. Short-acting acid-reducing agents such as calcium carbonate are permitted.
- Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with gastrointestinal anatomy or motility that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
- Any preexisting condition that could (in the opinion of the Investigator) interfere with hepatic or renal function that may disrupt the absorption, metabolism, and/or excretion of the study drug.
- Inability to tolerate oral medication.
- Unwillingness to washout from tetrahydrobiopterin (BH4) supplementation (eg, sapropterin dihydrochloride, Kuvan), pegvaliase-pqpz (Palynziq), or any other PKU therapy by Day -30 during Screening.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Cohort 1: AG-181
Subjects will receive AG-181 from Day 1 to Day 28. |
AG-181 film-coated tablets |
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실험적: Cohort 2 (Optional Cohort): AG-181
Subjects will receive AG-181. |
AG-181 film-coated tablets |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 대상 약물과의 관계, 중증도 및 유형별로 분류한 이상반응(AEs) 및 중대한 이상반응(SAEs)이 발생한 대상자 수
기간: 최대 42일
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최대 42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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AG-181의 혈장 농도
기간: 최대 28일
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최대 28일
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AG-181의 최대 농도 (Cmax)
기간: 최대 28일
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최대 28일
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AG-181의 최대(최고) 농도 도달 시간 (Tmax)
기간: 최대 28일
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최대 28일
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AG-181의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 최대 28일까지
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최대 28일까지
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AG-181의 겉보기 전신 청소율 (CL/F)
기간: 최대 28일
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최대 28일
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말기 단계에서의 겉보기 분포 용적 (Vz/F) of AG-181
기간: 최대 28일
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최대 28일
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기준값 대비 페닐알라닌(Phe) 농도 변화
기간: 기준선부터 28일까지
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기준선부터 28일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 17일
기본 완료 (추정된)
2028년 1월 17일
연구 완료 (추정된)
2028년 1월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 10월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 10월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG181-C-002
- 2025-522630-31-00 (씨티스)
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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