ハプロ同一幹細胞移植後の急性移植片対宿主病予防のためのBPC2001
2026年8月13日 更新者：BioPhoenix Co., Ltd.
BPC2001のハプロ同一移植後急性移植片対宿主病予防に対する非盲検単群第IIb相臨床試験
第IIb相非盲検試験は、半合致造血幹細胞移植（Haplo-SCT）後の患者における急性移植片対宿主病（aGvHD）予防のための標準治療との併用によるBPC2001反復投与の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、ハプロ造血幹細胞移植後の対象患者における急性移植片対宿主病の予防を目的として、BPC2001の週1回6回投与を標準治療（北京プロトコル）と併用することを評価する、非盲検、単一施設、単一群の試験である。
本試験は、BPC2001初回投与後30日間の用量制限毒性の安全性と忍容性を評価する安全性確認段階と、その後、移植片対宿主病予防のための標準治療に加えて週1回6回投与されるBPC2001の有効性を評価する拡張段階を含む。
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Nicole Shih, MSC
- 電話番号：103 +886-2-8978 8901
- メール：nicoleshih@biophoenixco.com
研究場所
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Wuhan、中国
- 募集
- Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
コンタクト：
- Nicole Shih
- 電話番号：103 +886289788901
- メール：nicoleshih@biophoenixco.com
-
主任研究者：
- Yang Cao, PhD
-
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Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、100044
- 募集
- Peking University People's Hospital
-
コンタクト：
- Xiaodong Mo, PhD
- 電話番号：+86 13810096698
- メール：mxd453@163.com
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主任研究者：
- Xiaodong Mo, PhD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準:
- 男性または女性で、年齢が18歳以上65歳以下。
- 試験開始前に、被験者またはその保護者が十分に理解し、自発的に書面によるインフォームドコンセント（ICF）に署名できること。
被験者が以下のように定義される血液悪性腫瘍を有し、ハプロ移植の候補と見なされること:
- 形態学的完全寛解を有する急性白血病（急性骨髄性白血病[AML]または急性リンパ性白血病[ALL]）;
- 骨髄中の芽球が10％未満の骨髄異形成症候群（MDS）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、または骨髄増殖性腫瘍（MPN）。
移植に耐えられる臓器機能:
- 心機能：安静時左心室駆出率が45％以上;
- 肝機能：総ビリルビンが正常上限（ULN）の1.5倍未満; アラニントランスアミナーゼ（ALT）およびアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）がULNの2.5倍未満。ギルバート症候群または悪性疾患の浸潤と診断された被験者は、総ビリルビン値がULNの1.5倍を超えることが許容される;
- 血清クレアチニンが2 mg/dL未満、またはCockcroft-Gault式を用いて計算された推定クレアチニンクリアランスが50 mL/分超;
- 肺機能検査（PFTs）：一酸化炭素拡散能（DLCO）（ヘモグロビン補正）および/または1秒量（FEV1）が50％以上。
- 被験者が骨髄破壊的ハプロ型関連ドナー移植に適していること。
- 被験者が初回同種造血幹細胞移植（alloHSCT）の適応であること。
移植ドナーは以下の基準を満たすこと:
- ドナー年齢が30歳超; ドナー年齢が30歳以下の場合、男性被験者に対しては女性ドナーであること;
- ヒト白血球型抗原（HLA）-A、-B、-C、DR、およびDQの高解像度タイピングが少なくとも5/10一致していること;
- 末梢血幹細胞（PBSC）提供の基準を満たすこと;
- ドナー特異的抗体が陰性、かつ2,000 MFI未満であること。
- 同種移植片の供給源：G-CSFを動員剤として使用したPBSC移植; 骨髄または臍帯血は不可。
- カルノフスキー・パフォーマンスステータス（KPS）スコアが60点以上。
- 抗GVHD予防の候補であり、ATG、カルシニューリン阻害剤（CsAまたはタクロリムス[FK 506]）をMTXおよびMMFと併用すること。
- 妊娠可能な女性被験者は、登録前に血清妊娠検査が陰性であること、およびICF署名時から試験薬最終投与後90日まで二重障壁法による避妊を使用することに同意していること。
- 男性被験者は、ICF署名時から試験薬最終投与後90日まで有効な避妊法を使用することに同意していること。
除外基準:
以下のいずれかの基準を満たす被験者は、研究参加から除外されます:
- 他の臓器移植の既往歴があること。
- 対象基準に記載されたもの以外の追加または代替薬をGVHD予防に使用する計画があること。
- HSCT前4半減期以内または14日以内（いずれか長い方）に試験薬を投与されたことがある; または、この臨床研究の全予定評価完了前に別の臨床研究に参加する計画があること。
- 制御されていない他の悪性腫瘍を有すること。
- 活動性中枢神経系（CNS）疾患の証拠があること。
- 制御されていない活動性細菌、ウイルス、または真菌感染症を有する患者。
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の既往歴またはHIV抗体検査陽性。
- B型肝炎ウイルス表面抗原（HBsAg）またはB型肝炎ウイルスコア抗体（HBcAb）が陽性で、末梢血中のB型肝炎ウイルス（HBV）DNAが定量限界を超える; またはC型肝炎ウイルス（HCV）抗体および末梢HCV RNAが陽性; または梅毒TRUST検査が陽性。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 試験薬初回投与前1ヶ月以内に大手術を受けたことがあること。
- 治験責任医師の判断により、被験者が研究参加に不適切な他の医学的状態を有すること。
- 制御されていない自己免疫疾患の既往歴または積極的治療中のこと。
- 試験薬初回投与前4週間以内に生ワクチンまたは弱毒生ワクチンの接種を受けたこと。
- 試験薬投与前6ヶ月以内に心筋梗塞、不安定狭心症、急性冠症候群、うっ血性心不全（ニューヨーク心臓協会分類クラスⅢ以上）、または臨床的に有意な不整脈の既往歴。
- 予防的ドナーリンパ球注入（DLI）療法の使用を計画していること。
- 移植ドナーが被験者の母親または傍系親族であること。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：安全性確認フェーズおよび拡張フェーズ
安全性確認段階： 安全性確認段階では、少なくとも3名の被験者からなる最大2つのコホートが登録されます。安全性確認段階では、合計少なくとも6名の被験者が登録されます。最初に3名の被験者が登録され、治療を受け、用量制限毒性（DLT）について評価されます。 拡張段階： SRCによって許容可能な安全性／PKプロファイルを持つ用量／スケジュールが決定されると、登録は拡張段階へと継続されます。拡張段階では44名の被験者が登録されます。BPC2001の用量は暫定的に週1回100μg/kgを6回投与とし、具体的な用量および／またはスケジュールは、安全性確認段階のデータに基づいてSRCによって決定されます。 |
被験者は、ハプロ同一移植（Haplo-SCT）完了後、週1回のBPC2001 100 μg/kgを6回、静脈内投与で受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グレード II-IV aGVHD
時間枠：最終幹細胞注入から100日目
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幹細胞の最終輸液から100日後（D100）までのII-IV度の急性移植片対宿主病（aGvHD）の発症率を評価する（マウントサイナイaGvHD国際コンソーシアム[MAGIC]基準による）
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最終幹細胞注入から100日目
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BPC2001のAE、移植片対宿主病（GvHD）予防レジメンに加えて
時間枠：移植後1年
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治療に伴う有害事象（AE）の発生率、性質、および重症度
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移植後1年
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移植片対宿主病（GvHD）予防レジメンに加えたBPC2001の重篤な有害事象
時間枠：移植後1年
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重篤な有害事象（SAE）の発生率、性質、および重症度
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移植後1年
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BPC2001の検査値に加えて、移植片対宿主病（GvHD）予防レジメン
時間枠：移植後1年
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検査値（全血球計算、血清化学検査、凝固検査、尿検査）の発生率、性質、および重症度
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移植後1年
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BPC2001のバイタルサインに加えて、移植片対宿主病（GvHD）予防レジメン
時間枠：移植後1年
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体温、血圧（収縮期／拡張期）、脈拍、呼吸数を含むバイタルサイン測定値の発生率、性質、および重症度
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移植後1年
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BPC2001の移植片不全に加えて、移植片対宿主病（GvHD）予防レジメン
時間枠：移植後1年
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移植片不全の発生率、性質、および重症度
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移植後1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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グレード II ～ IV の aGVHD
時間枠：移植後180日目
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-急性GVHDは、移植後180日以内に等級付けおよび評価されます
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移植後180日目
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合計および中等度～重度のcGvHD
時間枠：移植後180日および1年
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全体的および中等度～重度の慢性移植片対宿主病の発生率評価
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移植後180日および1年
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無再発死亡率 (NRM)
時間枠：移植後100日、180日、1年
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基礎となる悪性腫瘍の再発を伴わない死亡率の確率が推定されます
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移植後100日、180日、1年
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無病生存期間 (DFS)
時間枠：移植後180日および1年
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基礎悪性腫瘍の再発なしの生存確率が推定されます
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移植後180日および1年
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GVHDなし、再発なし生存率（GRFS）
時間枠：移植後180日と1年
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原疾患の再発、重症（グレード3～4）の急性GVHD、および全身性免疫抑制療法を必要とする慢性GVHDを伴わない生存確率が推定されます
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移植後180日と1年
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全生存期間（OS）
時間枠：移植後180日および1年後
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生存確率が推定されます
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移植後180日および1年後
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BPC2001単回投与後のPKプロファイル_Cmax
時間枠：Day 0からDay 35
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単回投与後の最大血漿中濃度（Cmax）を含むがこれらに限定されない、血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（実施可能な場合）のPKパラメータを算出するため
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Day 0からDay 35
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BPC2001単回投与後のPKプロファイル_Tmax
時間枠：Day 0からDay 35まで
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単回投与後の最高血中濃度到達時間（Tmax）を含むがこれに限定されない、血漿試料中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを算出するため
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Day 0からDay 35まで
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単回投与後のBPC2001のPKプロファイル_AUC0-t
時間枠：0日目から35日目
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単回投与後の血漿サンプルにおける総薬物及び遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するため、これには単回投与後の濃度対時間曲線下面積（AUC0-t）を含むがこれに限定されない。
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0日目から35日目
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PKプロファイル_AUC0-∞（BPC2001単回投与後）
時間枠：0日目から35日目まで
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単回投与後の血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するために、単回投与後の時間0から無限大まで外挿された濃度対時間曲線下面積（AUC0-inf）を含むがこれに限定されない
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0日目から35日目まで
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BPC2001単回投与後のPKプロファイル_t1/2
時間枠：Day 0からDay 35まで
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単回投与後の終末半減期（t1/2）を含むがこれに限定されない、血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（実施可能な場合）のPKパラメータを算出するため
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Day 0からDay 35まで
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BPC2001単回投与後のCLのPKプロファイル
時間枠：Day 0からDay 35まで
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単回投与後のクリアランス（CL）を含むがこれに限定されない、血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算する
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Day 0からDay 35まで
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BPC2001単回投与後のPKプロファイル_Vd
時間枠：0日から35日
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単回投与後の分布容積（Vd）を含むがこれに限定されない、血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算する
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0日から35日
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BPC2001の多回投与後のPKプロファイル_Cmax
時間枠：0日目から35日目まで
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プラズマ試料中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するために、以下を含むがこれらに限定されない：複数回投与後のCmax
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0日目から35日目まで
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BPC2001の複数回投与後のPKプロファイル_Tmax
時間枠：0日目から35日目
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血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するため、多回数投与後のTmaxを含むがこれに限定されない
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0日目から35日目
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BPC2001の多回投与後のPKプロファイル_AUC0-t
時間枠：Day 0からDay 35まで
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血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するため、複数回投与後のAUC0-tを含むがこれに限定されない
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Day 0からDay 35まで
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BPC2001多回投与後のPKプロファイル_AUC0-inf
時間枠：0日目から35日目
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血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（実施可能な場合）のPKパラメータを計算するため、多回数投与後のAUC0-infを含むがこれに限定されない
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0日目から35日目
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BPC2001の多回数投与後のPKプロファイル_t1/2
時間枠：0日から35日まで
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血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するため、多回数投与後のt1/2を含むがこれに限らない
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0日から35日まで
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BPC2001の多回投与後のPKプロファイル_Ctrough
時間枠：Day 0からDay 35まで
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血漿試料中の総薬物及び遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを算出するため、複数回投与後のトラフ濃度（Ctrough）を含むがこれに限定されない
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Day 0からDay 35まで
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BPC2001の複数回投与後のPKプロファイル_CLss
時間枠：0日目から35日目
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血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するために、以下を含むがこれらに限定されない：多回投与後の定常状態におけるクリアランス（CLss）
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0日目から35日目
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BPC2001の多回投与後のVssのPKプロファイル
時間枠：Day 0からDay 35まで
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血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）の薬物動態パラメータを算出するために、複数回投与後の定常状態における分布容積（Vss）を含むがこれらに限定されない
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Day 0からDay 35まで
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BPC2001の多回数投与後のPKプロフィール_ARCmax
時間枠：Day 0からDay 35まで
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血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するため、以下を含むがこれらに限定されない：多回投与後の蓄積因子ARCmax
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Day 0からDay 35まで
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PKプロファイル_ARAUC BPC2001複数回投与後
時間枠：Day 0からDay 35まで
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血漿サンプル中の総薬物および遊離薬物（可能な場合）のPKパラメータを計算するため、以下を含むがこれらに限定されない：反復投与後のARAUC
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Day 0からDay 35まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Xiaodong Mo, PhD、Peking University People's Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Wang Y, Chang YJ, Xu LP, Liu KY, Liu DH, Zhang XH, Chen H, Han W, Chen YH, Wang FR, Wang JZ, Chen Y, Yan CH, Huo MR, Li D, Huang XJ. Who is the best donor for a related HLA haplotype-mismatched transplant? Blood. 2014 Aug 7;124(6):843-50. doi: 10.1182/blood-2014-03-563130. Epub 2014 Jun 10.
- 7.General Office of National Health Commission. Clinical Application Management Standards for Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation Technology (2022 Edition).
- Ciurea SO, Al Malki MM, Kongtim P, Fuchs EJ, Luznik L, Huang XJ, Ciceri F, Locatelli F, Aversa F, Castagna L, Bacigalupo A, Martelli M, Blaise D, Ben Soussan P, Arnault Y, Handgretinger R, Roy DC, O'Donnell PV, Bashey A, Solomon S, Romee R, Gayoso J, Lazarus HM, Ballen K, Savani BN, Mohty M, Nagler A. The European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) consensus recommendations for donor selection in haploidentical hematopoietic cell transplantation. Bone Marrow Transplant. 2020 Jan;55(1):12-24. doi: 10.1038/s41409-019-0499-z. Epub 2019 Mar 4.
- Duramad O, Laysang A, Li J, Ishii Y, Namikawa R. Pharmacologic expansion of donor-derived, naturally occurring CD4(+)Foxp3(+) regulatory T cells reduces acute graft-versus-host disease lethality without abrogating the graft-versus-leukemia effect in murine models. Biol Blood Marrow Transplant. 2011 Aug;17(8):1154-68. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.11.022. Epub 2010 Dec 8.
- Socie G, Blazar BR. Acute graft-versus-host disease: from the bench to the bedside. Blood. 2009 Nov 12;114(20):4327-36. doi: 10.1182/blood-2009-06-204669. Epub 2009 Aug 27.
- 1. Huang Xiaojun. Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation Beijing Protocol, Chinese Journal of Organ Transplantation. 2017;38(2): 65-68.
- Hematopoietic Stem Cell Application Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese expert consensus on the diagnosis and treatment of acute graft-versus-host disease after hematopoietic stem cell transplantation (2024)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2024 Jun 14;45(6):525-533. doi: 10.3760/cma.j.cn121090-20240608-00214. Chinese.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月29日
一次修了 (推定)
2028年4月30日
研究の完了 (推定)
2028年12月31日
試験登録日
最初に提出
2025年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月20日
最初の投稿 (実際)
2025年11月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月13日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。