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NTI164と自閉症スペクトラム障害 (HarmonyPlus)

2025年11月26日 更新者：Fenix Innovation Group

自閉症スペクトラム障害を有する小児および若年成人におけるNTI164の有効性および安全性を検討する第III相二重盲検ランダム化プラセボ対照試験

これは、プラセボに対するフルスペクトル医療用大麻植物エキスの、自閉症スペクトラム障害（ASD）の中核症状および関連症状に対する有効性を調査する二重盲検、ランダム化、プラセボ対照研究です。 参加者は1:1の割合でNTI164またはプラセボに無作為に割り当てられ、ベースライン時および第16週に血液サンプルを採取し、アンケートを完了します。 この研究は、NTI164の有効性と安全性データを拡大し、この患者集団におけるNTI164の追加的な作用機序データを提供します。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者はオーストラリア、ビクトリア州のモナシュヘルスから募集され、ASDレベルIIまたはIIIの診断を受け、その他の包含/除外基準を満たすことが求められます。 主目的は、プラセボと比較して、NTI164を16週間毎日経口投与した場合のASD中核症状に対する有効性を評価することです。 副次目的は、この患者群におけるNTI164の安全性データをさらに拡充し、NTI164投与後のASD関連症状の変化を評価することです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

98

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Michael C Fahey

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  1. 参加者は6歳から25歳まで（含む）。
  2. 主任研究者の判断により、参加者は健康体重である。
  3. 現地法に基づく親または法定後見人からの書面によるインフォームド・コンセント。
  4. 参加者は試験要件を遵守できる。
  5. 精神障害の診断・統計マニュアル第5版（DSM-5）基準に基づき、参加者は検証済み評価ツールにより確認されたレベルIIまたはIIIのASD診断を有する。
  6. ASD関連症状のための薬物療法や療法を含むすべての治療は、登録前12週間および可能な限り試験期間中、安定していること。
  7. 参加者は液体を飲み込むことができること。
  8. 同意提供者は研究の要件を理解できること。

除外基準：

  1. 現在の双極性障害、精神病、統合失調症、統合感情障害、または活動性大うつ病の診断。
  2. ASD以外の診断（例：ADHD）が臨床像を支配している。
  3. 変性疾患を有する。
  4. 過去12週間以内の抗けいれん療法の変更。
  5. オメプラゾール、ランソプラゾール、トルブタミド、ワルファリン、シロリムス、エベロリムス、テムシロリムス、タクロリムス、クロバザム、レパグリニド、ピオグリタゾン、ロシグリタゾン、モンテルカスト、ブプロピオン、またはエファビレンズを服用している。
  6. 現在使用中またはスクリーニング前12週間以内に娯楽用または医療用大麻、カンナビノイド系医薬品（Sativex®またはEpidiolex®を含む）を使用したことがあり、試験期間中の禁断を望まない。
  7. 参加者はカンナビノイドまたはいずれかの添加物に対する既知または疑わしい過敏症を有する。
  8. 参加者はスクリーニング時、中等度の肝機能障害を有する（血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）＞正常上限（ULN）の2倍、または総ビリルビン（TBL）＞ULNの2倍と定義）。
    この基準は検査結果が利用可能になって初めて確認可能。後日この基準を満たすことが判明した試験登録参加者はスクリーニング不合格とする。
  9. 参加者が男性で生殖可能（思春期後、両側精巣切除による永久不妊でない場合）、試験中およびその後12週間、男性避妊（コンドーム）の使用または性交回避を確実に行う意思がない。
  10. 参加者が女性で妊娠可能（初潮後、閉経後12か月以上連続でない場合、子宮摘出術、両側卵管切除術、または両側卵巣切除術による永久不妊でない場合）、試験中およびその後12週間、高効率避妊法（例：ホルモン避妊、子宮内装置／ホルモン放出システム、両側卵管閉塞、パートナーの精管切除、性交回避）の使用を確実に行う意思がない。
  11. 試験中またはその後12週間以内に妊娠中（妊娠検査陽性）、授乳中、または妊娠を計画している女性参加者。
  12. 参加者がスクリーニングの1年以内に脳手術または外傷性脳損傷を経験している。
  13. 研究者の意見において、参加者の参加により参加者自身、他の参加者、または施設スタッフを危険にさらす可能性がある、試験結果に影響を与える可能性がある、または参加者の試験参加能力に影響を与える可能性のある、その他の重大な疾患または障害を有する。
  14. 参加者の身体検査で特定された異常で、研究者の意見において、参加者が試験に参加した場合にその安全性を危険にさらすもの。
  15. 自殺行動の既往（生涯）、または過去12週間内、スクリーニング時、または無作為化時にコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のタイプ4または5の自殺念慮。
  16. 参加者が過去12週間に献血しており、試験期間中の献血を控える意思がない。
  17. 参加者がアルコールまたは薬物乱用の既知または疑わしい既往、またはスクリーニング時の薬物乱用検査陽性（既知の併用薬による正当化がない場合）を有する。
  18. 参加者が以前にこの試験に登録されたことがある。
  19. 参加者が試験期間中に居住国以外への旅行を計画している（参加者が目的地の国／州で製品の所持が許可されている確認がない場合）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
プラセボ油懸濁液
実験的：アクティブ
NTI164
薬：NTI164
非常に低いTHC含有量のCBDA優勢な全スペクトル医療用大麻植物エキス。
他の名前：
  • FEN164

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Social Responsiveness Scale, 2nd Edition (SRS-2)
時間枠：ベースライン、16週目
社会的認識、社会的認知、社会的コミュニケーション、社会的動機づけ、制限的・反復的行動を含む領域全体における自閉症スペクトラム障害（ASD）の中核症状の全体的な変化を捉えます。 スコアは0〜195の範囲であり、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
ベースライン、16週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヴァインランド適応行動尺度 第3版 (Vineland-3)
時間枠：ベースライン、16週目
コミュニケーション、日常生活スキル、社会化の3つの主要領域、および運動スキルと不適応行動の2つのオプション領域にわたる機能を測定するために使用されます。 主要領域は、適応行動複合体の合計を構成します。 スコアは20〜160の範囲で、高いスコアはより良い結果を示します。
ベースライン、16週目
臨床全般印象 - 改善尺度 (CGI-I)
時間枠：ベースライン、16週目
介入後の特定の時点における改善度について、臨床医による全体的な評価を提供します。 1-3 = 改善、4 = 変化なし、5-7 = 悪化。
ベースライン、16週目
臨床全体印象 - 重症度 (CGI-S)
時間枠：ベースライン、16週
1〜7の尺度で、特定の時点での疾患の重症度に関する臨床医の印象を評価します。
スコアが高いほど、より大きな障害／疾患の重症度を示します。
ベースライン、16週
不安、うつ病、および気分尺度 (ADAMS)
時間枠：ベースライン、16週
自閉症スペクトラム障害（ASD）と頻繁に併存する情緒的・行動的障害を測定します。 5つの領域（躁的／多動的行動、抑うつ気分、社会的回避、全般性不安、強迫的行動）を評価します。 スコアは0〜84の範囲で、高いスコアはより重度の障害を示します。
ベースライン、16週
自閉症家族経験質問票 (AFEQ)
時間枠：ベースライン、16週目
介護者の家族への影響、子供の幸福度、サポート負担の変化に対する認識を捉えます。 スコアは48～240の範囲で、スコアが高いほど家族の結果が悪いことを示します。
ベースライン、16週目
小児睡眠障害尺度（SDSC）
時間枠：ベースライン、16週
治療に関連する睡眠の質と睡眠覚醒行動の変化を評価します。 6つの領域（入眠・睡眠維持障害、睡眠呼吸障害、覚醒障害、睡眠覚醒移行障害、過度の眠気障害、睡眠多汗症）を評価します。 スコア範囲は26〜130で、スコアが高いほど睡眠に関する障害や問題が大きいことを示します。
ベースライン、16週
EQ-5D-Y-5L
時間枠：ベースライン、16週目
介護者報告の観点から、より広範なウェルビーイングと日常生活機能、および生活の質（QoL）を測定します。 5つの領域（移動能力、日常活動、セルフケア、痛み／不快感、不安／抑うつ）の健康状態とQoLを評価します。 スコアは0〜1の範囲で、0 = 可能な限り最悪の健康状態、1 = 可能な限り最良の健康状態を示します。 スコアが高いほど、健康状態が良好であることを意味します。
ベースライン、16週目
ASD児用不安尺度、親用版（ASC-ASD-P）
時間枠：ベースライン、16週
不安症状と情緒調整の変化を評価します。 自閉スペクトラム症（ASD）の若年者の不安症状を検出するために使用され、4つの領域（パフォーマンス不安、不確実性、不安覚醒、分離不安）を評価します。 スコアは0〜72の範囲で、スコアが高いほど障害の程度が大きいことを示します。
ベースライン、16週
異常行動チェックリスト (ABC)
時間枠：ベースライン、16週目
ASD機能に関連する挑戦的行動と行動調整を評価します。 5つの領域（イライラ、無気力／社会的引きこもり、常同行動、多動性／非服従、不適切な発言）にわたる障害を測定します。 スコアは0〜174の範囲で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
ベースライン、16週目

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究サンプル - トランスクリプトミクス
時間枠：ベースライン、第16週
NTI164の作用機序をさらに明確にするために、指定された時点で患者から採取した末梢血単核球（PBMCs）に対して、バルクおよび単一細胞RNAシーケンシングを実施します。 これにより、非ASD集団と比較して患者において異常に低いまたは高いレベルで発現している遺伝子に関する追加情報、およびNTI164が遺伝子発現に及ぼす影響が得られます。 このワークフローには、RNA抽出、ハイブリッドキャプチャーによるリボソームRNAの除去、ライブラリー調製、およびシーケンシングが含まれます。 クリーンアップされたシーケンスリードは、ヒトゲノム（ビルドバージョンhg38）に対してアラインメントされ、STARアライナー（v2.5.3a）を使用してユニークリードをゲノム配列にマッピングします。 これは探索的な分析であるため、関心のある遺伝子を事前に特定することはできません。
ベースライン、第16週
研究血液 - プロテオミクス（およびリン酸化プロテオミクス）
時間枠：ベースライン、第16週
NTI164の作用機序をさらに明確にするため、特定の時間点で患者から採取した末梢血単核細胞（PBMCs）に対してプロテオミクスおよびリン酸化プロテオミクス解析を実施します。 これにより、非ASD集団と比較して異常に低いまたは高いレベルで発現しているタンパク質に関する追加情報、非ASD集団と比較してこれらのタンパク質がどの程度リン酸化されているか、およびNTI164がタンパク質発現とリン酸化に及ぼす影響についての知見が得られます。 サンプルはTMTproシステムを用いてタグ付けされ、親水性イオン液体クロマトグラフィー分画が行われます。 これは探索的な解析であるため、関心のあるタンパク質を事前に特定することはできません。
ベースライン、第16週
研究用血液 - メチロミクス
時間枠：ベースライン、16週目
NTI164の作用機序をさらに明確にするために、指定された時点での患者全血を用いてメチロミクス解析が行われます。 これにより、非患者と比較した患者におけるメチル化パターン（例：ヒストンまたはDNAへのメチル基の付加）に関する追加情報、NTI164がこの種のエピジェネティック修飾に及ぼす影響、および対象遺伝子がどのように調節される可能性があるかが得られます。 これは探索的解析であるため、関心のあるパターンを事前に特定することはできません。 ゲノムワイドなメチル化は、Illumina MethylationEPIC v2.0 BeadChip（または解析時に研究チームが利用可能な最新バージョン）を用いて評価されます。
ベースライン、16週目
研究用血液 - サイトカインアッセイ
時間枠：ベースライン、16週
NTI164の作用機序をさらに明確にするため、特定の時間点で採取した患者の血漿を用いて、一連の炎症性マーカーを調査するサイトカインアッセイが実施されます。 サイトカインアッセイは、LEGENDplex Human Neuroinflammation Panel 1（13 plex）を使用する予定です。 このパネルで調査されるサイトカインには、VILIP-1、CCL2、sTREM-2、b-NGF、TGF-b1、TNF-a、IL-6、s-TREM-1、sRAGE、CX3CL1、VEGF、BDNF、IL-18が含まれます。
ベースライン、16週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Fenix Innovation Group

協力者

Neurotech International Limited

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年7月1日

一次修了 (推定)

2029年7月1日

研究の完了 (推定)

2030年7月1日

試験登録日

最初に提出

2025年11月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年11月26日

最初の投稿 (実際)

2025年12月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月26日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NTIASD3
  • FENASD3 (その他の識別子：Fenix Innovation Group)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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