Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NTI164 autismikirjossa (HarmonyPlus)

keskiviikko 26. marraskuuta 2025 päivittänyt: Fenix Innovation Group

Kaksisokea, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu vaiheen III tutkimus NTI164:n tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi autismikirjon häiriöön sairastavilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla

Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus, jossa tutkitaan täysspektrumisen lääkekannabiskasviuutteen tehoa ASD:n ydin- ja siihen liittyviin oireisiin verrattuna lumelääkkeeseen. Osallistujat arvotaan satunnaisesti joko NTI164:ään tai lumelääkkeeseen suhteessa 1:1, ja verinäytteet kerätään sekä kyselyt täytetään alku- ja 16. viikon aikana. Tämä tutkimus laajentaa NTI164:n teho- ja turvallisuustietoja ja tarjoaa lisätietoa NTI164:n toimintamekanismista tässä potilasryhmässä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat rekrytoidaan Monash Healthista, Victoriasta, Australiasta, ja heillä on diagnosoitu ASD-taso II tai III, sekä he täyttävät muut sisällytys-/poissulkemiskriteerit. Pääasiallinen tavoite on arvioida 16 viikon päivittäisen NTI164:n suun kautta tapahtuvan annostelun tehokkuutta ASD:n ydin-oireisiin verrattuna lumelääkkeeseen. Toissijaiset tavoitteet ovat laajentaa NTI164:n turvallisuusdataa tässä potilasryhmässä ja arvioida muutoksiä muissa ASD:n liittyvissä oireissa NTI164:n jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

98

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Michael C Fahey

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Osallistujan ikä on 6–25 vuotta (mukaan lukien).
  2. Osallistujan paino on tutkimusjohtajan harkinnan mukaan terveellinen.
  3. Kirjallinen tietoon perustuva suostumus vanhemmalta tai lailliselta huoltajalta paikallisen lainsäädännön mukaisesti.
  4. Osallistujat voivat noudattaa tutkimuksen vaatimuksia.
  5. Diagnostisen ja tilastollisen mielenterveyshäiriöiden käsikirjan (DSM-5) kriteerien mukaan osallistujalla on tasolta II tai III oleva ASD-diagnoosi, jonka on vahvistanut validoitu arviointityökalu.
  6. Kaikki ASD:hen liittyviin oireisiin liittyvät hoidot, mukaan lukien lääkkeet ja terapiat, on oltava olleet vakaat 12 viikkoa ennen rekisteröitymistä ja tutkimuksen aikana mahdollisuuksien mukaan.
  7. Osallistujien on kyettävä nielemään nestemäistä lääkettä.
  8. Suostumuksen antajan on kyettävä ymmärtämään tutkimuksen vaatimukset.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Nykyinen kaksisuuntaisen mielialahäiriön, psykoosin, skitsofrenian, skitsoaffektiivisen häiriön tai aktiivisen masennuksen diagnoosi.
  2. Diagnoosi muusta kuin ASD:stä, joka hallitsee kliinistä kuvaa (esim. ADHD).
  3. Degeneratiivinen sairaus.
  4. Muutokset kouristuslääkityksessä viimeisten 12 viikon aikana.
  5. Omepratsoli, lansopratsoli, tolbutamidi, varfariini, sirolimuusi, everolimuusi, temsirolimuusi, takrolimuusi, klobatsaami, repaglinidi, piolglitatsoni, rosiglitatsoni, montelukasti, bupropioni tai efavitrensin käyttö.
  6. Viihde- tai lääkekannabiksen tai kannabinoidipohjaisten lääkkeiden (mukaan lukien Sativex® tai Epidiolex®) käyttö seulan aikana viimeisten 12 viikon aikana tai haluttomuus pidättäytyä käytöstä tutkimuksen aikana.
  7. Osallistujalla on tunnettu tai epäilty yliherkkyys kannabinoideille tai mihin tahansa apuaineista.
  8. Osallistujalla on seulonnan aikana keskivaikeasti heikentynyt maksatoiminta, määriteltynä seerumin alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) > 2 × yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiinin (TBL) > 2 × ULN. Tämä kriteeri voidaan vahvistaa vasta laboratoriotulosten saatua; tutkimukseen rekisteröidyt osallistujat, jotka myöhemmin täyttävät tämän kriteerin, on hylättävä seulonnassa.
  9. Osallistuja on mies ja hedelmällinen (eli murrosiän jälkeen, ellei pysyvästi steriili molemminpuolisen orkidektomian vuoksi), ellei ole valmis varmistamaan miespuolisen ehkäisyn (kondomi) käyttöä tai seksuaalista pidättyvyyttä tutkimuksen aikana ja 12 viikkoa sen jälkeen.
  10. Osallistuja on nainen ja lisääntymiskykyinen (eli menarkeen jälkeen ja kunnes menopaussi on kestänyt ≥ 12 peräkkäistä kuukautta, ellei pysyvästi steriili hysterektomian, molemminpuolisen salpingektomian tai molemminpuolisen ooforektomian vuoksi), ellei ole valmis varmistamaan erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän (esim. hormonaalinen ehkäisy, kohdun sisäinen laite/hormonijärjestelmä, molemminpuolinen munatorvien okluusio, vasektomisoitu kumppani, seksuaalinen pidättyvyys) käyttöä tutkimuksen aikana ja 12 viikkoa sen jälkeen.
  11. Raskaana oleva (positiivinen raskaustesti), imettävä tai suunnitteleva raskautta tutkimuksen aikana tai 12 viikon kuluessa sen jälkeen oleva naisosallistuja.
  12. Osallistujalla on ollut aivoleikkaus tai vakava aivovamma seulan jälkeen viimeisen vuoden aikana.
  13. Osallistujalla on jokin muu merkittävä sairaus tai häiriö, joka tutkijan mielessä saattaa altistaa osallistujan, muut osallistujat tai tutkimuspaikan henkilöstön riskille osallistumisen vuoksi, vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai vaikuttaa osallistujan kykyyn osallistua tutkimukseen.
  14. Mikä tahansa osallistujan lääkärintarkastuksessa havaitut poikkeavuudet, jotka tutkijan mielessä vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden, jos hän osallistuisi tutkimukseen.
  15. Mikä tahansa itsemurhakäyttäytymisen (koko eliniän) tai tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatuksen historia Columbian itsemurhan vakavuusasteikon (C-SSRS) mukaan viimeisten 12 viikon aikana tai seulonnassa tai satunnaistamisessa.
  16. Osallistuja on luovuttanut verta viimeisten 12 viikon aikana eikä ole halukas pidättäytymään verenluovutuksesta tutkimuksen aikana.
  17. Osallistujalla on tunnettu tai epäilty alkoholi- tai päihderiippuvuushistoria tai positiivinen päihdekäyttötesti seulonnassa (ei perusteltu tunnetulla samanaikaisella lääkityksellä).
  18. Osallistuja on aiemmin osallistunut tähän tutkimukseen.
  19. Osallistujalla on suunnitelmia matkustaa kotimaansa ulkopuolelle tutkimuksen aikana, ellei osallistujalla ole vahvistusta, että tuote on sallittu määränpäämaassa/osavaltiossa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Placeboöljysuspensio
Kokeellinen: Aktiivinen
NTI164
Lääke: NTI164
CBDA-vetoinen täysspektrinen lääkekannabiskasvin uute, jossa on erittäin vähän THC:tä.
Muut nimet:
  • FEN164

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sosiaalisen reagoimisen asteikko, 2. painos (SRS-2)
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 16
Kuvastaa ASD-oireiden yleistä muutosta eri alueilla, kuten sosiaalinen tietoisuus, sosiaalinen kognitio, sosiaalinen viestintä, sosiaalinen motivaatio sekä rajoittuneet ja toistuvat käyttäytymismallit. Pistemäärät ovat välillä 0-195, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä.
Alkutila, viikko 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vinelandin adaptiivisten käyttäytymismittareiden, 3. painos (Vineland-3)
Aikaikkuna: Perusarvo, viikko 16
Käytetään toimintakyvyn mittaamiseen kolmella keskeisellä alueella: viestintä, päivittäiset elämäntaidot ja sosiaalistuminen, sekä kahdella valinnaisella alueella: motoriset taidot ja sopeutumattomuuteen liittyvä käyttäytyminen. Keskeiset alueet lasketaan yhteen yhdeksi adaptiivisen käyttäytymisen kokonaisarvoksi. Pisteet ovat välillä 20–160, korkeammat pisteet osoittavat parempia tuloksia.
Perusarvo, viikko 16
Kliininen yleisvaikutelma - Parannus (CGI-I)
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 16
Tarjoaa kliinikon arvioiman globaalin arvion paranemisesta tiettynä aikana interventioon jälkeen. 1-3 = paraneminen, 4 = ei muutosta, 5-7 = huononeminen.
Alkutilanne, viikko 16
Kliininen yleisvaikutelma - vakavuus (CGI-S)
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 16
Arvioi lääkärin käsitystä sairauden vakavuudesta tietyllä ajanhetkella asteikolla 1-7. Korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä/sairauden vakavuutta.
Alkutilanne, viikko 16
Ahdistuneisuus, masennus ja mielialaskaala (ADAMS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
Mittaa tunne- ja käyttäytymishäiriöitä, jotka ovat usein yhteisvaikutuksessa autismikirjon häiriön (ASD) kanssa. Arvioi viittä aluetta (maniakalinen/hyperaktiivinen käyttäytyminen, masentunut mieliala, sosiaalinen välttely, yleinen ahdistuneisuus ja pakonomainen käyttäytyminen). Pisteet vaihtelevat välillä 0–84, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä.
Perustaso, viikko 16
Autismiperheen kokemuskysely (AFEQ)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
Kuvastaa huoltajan näkemyksiä perheen elämään kohdistuvista muutoksista, lapsen hyvinvoinnista ja tuen taakasta. Pistemäärät vaihtelevat välillä 48-240, ja korkeammat pisteet osoittavat huonompia perhekohtaisia tuloksia.
Perustaso, viikko 16
Lasten unihäiriöiden asteikko (SDSC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
Arvioi hoidon aiheuttamia muutoksia unen laadussa ja nukkumis-valvetila-käyttäytymisessä. Arvioi kuutta aluetta (Unen aloittamisen ja ylläpitämisen häiriöt, Unen hengityshäiriöt, Valveutumishäiriöt, Unen ja valveen siirtymähäiriöt, Liiallisen uneliaisuuden häiriöt ja Unen hyperhydroosi). Pistemäärät vaihtelevat välillä 26-130, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa heikentymistä ja ongelmia unen suhteen.
Perustaso, viikko 16
EQ-5D-Y-5L
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
Mittaa laajempaa hyvinvointia ja arkipäivän toimintakykyä sekä elämänlaatua (QoL) huoltajan raportoiman näkökulman kautta. Arvioi terveyttä viidessä alueessa (liikkuvuus, tavalliset toiminnot, itsestä huolehtiminen, kipu/epämukavuus sekä ahdistus/masennus) ja elämänlaatua. Pisteet vaihtelevat välillä 0-1, jossa 0 = mahdollisimman huono terveys ja 1 = paras mahdollinen terveystila. Mitä korkeampi pisteet, sitä parempi terveystila.
Perustaso, viikko 16
Autismikirjon lasten ahdistuneisuusasteikko, vanhempainversio (ASC-ASD-P)
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 16
Arvioi ahdistusoireiden ja tunnesäätelyn muutoksia. Sitä käytetään ASD-oireisilla nuorilla ahdistusoireiden havaitsemiseen ja se arvioi neljää aluetta (Suoritusahdistus, Epävarmuus, Ahdistunut kiihottuneisuus ja Eroahdistus). Pistemäärät vaihtelevat 0–72 välillä, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa haittaa.
Alkutila, viikko 16
Poikkeava käyttäytymisen tarkistuslista (ABC)
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 16
Arvioi haastavia käyttäytymismalleja ja käyttäytymisen säätelyä, jotka liittyvät autismikirjon häiriön toimintaan.
Mittaa vajaakuntoisuutta viidellä alueella (ärtyneisyys, väsymys/sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, hyperaktiivisuus/valtuuksien vastustaminen ja sopimaton puhe).
Pisteet vaihtelevat 0–174 välillä, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaakuntoisuutta.
Alkutilanne, viikko 16

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimusnäytteet - transkriptomiikka
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 16
NTI164:n toimintamekanismin selvittämiseksi edelleen suoritetaan sekä joukko- että yksisolun RNA-sekvensointi potilaiden perifeerisistä veren mononukleaarisista soluista (PBMC) määriteltyinä ajanhetkinä. Tämä tarjoaa lisätietoja siitä, mitä geenejä potilailla ilmentyy joko poikkeuksellisen alhaisella tai korkealla tasolla verrattuna ei-ASD-väestöön, sekä NTI164:n vaikutuksista geenien ilmentymiseen. Tämä työnkulku sisältää RNA:n eristyksen, ribosomaalisen RNA:n poistamisen hybridikaappauksen kautta, kirjaston valmistelun ja sekvensoinnin. Puhdistetut sekvenssilukemat kohdistetaan sitten Homo sapiens-genomiin (Rakennusversio hg38) ja STAR-kohdistinta (v2.5.3a) käytetään yksilöllisten lukemien kartoittamiseen genomisiin sekvensseihin. Tämä on tutkivaa, joten kiinnostavia geenejä ei voida tunnistaa etukäteen.
Alkutila, viikko 16
Tutkimusverinäytteet - proteomiikka (ja fosfoproteomiikka)
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 16
NTI164:n vaikutusmekanismin selventämiseksi proteomiikka- ja fosfoproteomiikkatutkimuksia suoritetaan potilaiden perifeerisistä veren mononukleaarisoluista (PBMC) määriteltyinä aikapisteinä. Tämä tarjoaa lisätietoja siitä, mitkä proteiinit ilmentyvät poikkeuksellisen alhaisilla tai korkeilla tasoilla verrattuna ei-ASD-väestöön, sekä siitä, kuinka laajasti nämä proteiinit fosforyloituvat verrattuna ei-ASD-väestöön, sekä NTI164:n vaikutuksista proteiinien ilmentymiseen ja fosforylaatioon. Näytteet merkitään käyttäen TMTpro-järjestelmää ja suoritetaan hydrofiilinen ionineste-kromatografinen fraktiointi. Tämä on tutkivaa, joten kiinnostavia proteiineja ei voida tunnistaa etukäteen.
Alkutila, viikko 16
Tutkimusverinäytteet - Metyylitutkimus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
Lisätietoja NTI164:n vaikutusmekanismista selvittämään suoritetaan metylomiset kokeet potilaiden kokoverinäytteistä määrätyillä aikapisteillä. Tämä tarjoaa lisätietoa metylaatiokuvioista (esim. metyyliryhmän lisääminen histoneihin tai DNA:han) potilailla verrattuna ei-potilaisiin, ja kuinka NTI164 vaikuttaa tällaiseen epigeneettiseen muokkaukseen sekä kuinka kiinnostuksen kohteena olevat geenit saattavat säätyä. Tämä on tutkimuksellista, joten kiinnostavia kuvioita ei voida tunnistaa etukäteen. Genominlaajuinen metylaatio arvioidaan käyttäen Illumina MethylationEPIC v2.0 BeadChip -laitetta (tai uusinta versiota, mikäli uusi versio on tutkimusryhmän käytettävissä analyysin aikana).
Perustaso, viikko 16
Tutkimusverinäytteet - sytokiinimääritys
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 16
Jotta NTI164:n vaikutusmekanismia voitaisiin selventää edelleen, suoritetaan potilaiden plasmasta määrättyinä ajanhetkinä sytokiinimääritys, jossa tutkitaan eri tulehdusmerkkiaineita. Sytokiinimäärityksenä käytetään todennäköisesti LEGENDplex Human Neuroinflammation Panel 1 (13-plex) -paneelia. Tässä paneelissa tutkittavat sytokiinit ovat VILIP-1, CCL2, sTREM-2, b-NGF, TGF-b1, TNF-a, IL-6, s-TREM-1, sRAGE, CX3CL1, VEGF, BDNF ja IL-18.
Alkutilanne, viikko 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fenix Innovation Group

Yhteistyökumppanit

Neurotech International Limited

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. marraskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 2. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 2. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NTIASD3
  • FENASD3 (Muu tunniste: Fenix Innovation Group)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autismispektrihäiriö

Kliiniset tutkimukset NTI164

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mozambique

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa