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NTI164 nel Disturbo dello Spettro Autistico (HarmonyPlus)

26 novembre 2025 aggiornato da: Fenix Innovation Group

Uno Studio di Fase III in Doppio Cieco, Randomizzato, Controllato con Placebo che Indaga l'Efficacia e la Sicurezza di NTI164 in Bambini e Giovani Adulti con Disturbo dello Spettro Autistico

Questo è uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, che indaga l'efficacia di un estratto vegetale di cannabis medicinale a spettro completo sui sintomi principali e associati dell'ASD rispetto al placebo. I partecipanti verranno assegnati casualmente a NTI164 o placebo in un rapporto 1:1 e verranno raccolti campioni di sangue e completati questionari al basale e alla settimana 16. Questo studio amplierà i dati di efficacia e sicurezza di NTI164 e fornirà ulteriori dati sul meccanismo d'azione di NTI164 in questa coorte di pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti saranno reclutati dal Monash Health, Vic, Australia e avranno una diagnosi di ASD di Livello II o III, oltre a soddisfare altri criteri di inclusione/esclusione. L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di 16 settimane di somministrazione orale giornaliera di NTI164 sui sintomi nucleari dell'ASD rispetto al placebo. Gli obiettivi secondari sono ampliare ulteriormente i dati di sicurezza di NTI164 in questa coorte di pazienti e valutare i cambiamenti in altri sintomi associati all'ASD successivi all'assunzione di NTI164.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

98

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Michael C Fahey

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante ha un'età compresa tra i 6 e i 25 anni (inclusi).
  2. Il partecipante ha un peso sano a discrezione del Principal Investigator.
  3. Consenso informato scritto da parte del genitore o del tutore legale secondo la legge locale.
  4. I partecipanti possono rispettare i requisiti dello studio.
  5. Secondo i criteri del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, 5a Edizione (DSM-5), il partecipante ha una diagnosi di ASD di Livello II o III confermata da uno strumento di valutazione validato.
  6. Tutti i trattamenti, inclusi farmaci e terapie per i sintomi correlati all'ASD, devono essere stati stabili per 12 settimane prima dell'arruolamento e, ove possibile, per tutta la durata dello studio.
  7. I partecipanti devono essere in grado di deglutire liquidi.
  8. Il responsabile del consenso deve essere in grado di comprendere i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi attuale di disturbo bipolare, psicosi, schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o depressione maggiore attiva.
  2. Ha una diagnosi diversa dall'ASD che domina il quadro clinico (es. ADHD).
  3. Ha una condizione degenerativa.
  4. Modifiche alla terapia anticonvulsivante nelle ultime 12 settimane.
  5. Assunzione di omeprazolo, lansoprazolo, tolbutamide, warfarin, sirolimus, everolimus, temsirolimus, tacrolimus, clobazam, repaglinide, pioglitazone, rosiglitazone, montelukast, bupropione o efavirenz.
  6. Uso attuale o precedente di cannabis ricreativa o medicinale, farmaci a base di cannabinoidi (inclusi Sativex® o Epidiolex®) nelle 12 settimane precedenti lo screening e non disposto ad astenersi per tutta la durata dello studio.
  7. Il partecipante ha qualsiasi ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  8. Il partecipante ha una funzione epatica moderatamente compromessa allo screening, definita come alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 × limite superiore del normale (ULN) o bilirubina totale (TBL) > 2 × ULN. Questo criterio può essere confermato solo una volta disponibili i risultati di laboratorio; i partecipanti arruolati nello studio che successivamente risultano soddisfare questo criterio devono essere esclusi dallo screening.
  9. Il partecipante è maschio e fertile (cioè dopo la pubertà, a meno che non sia permanentemente sterile per orchiectomia bilaterale) a meno che non sia disposto a garantire l'uso di contraccezione maschile (preservativo) o a rimanere sessualmente astinente durante lo studio e per 12 settimane successive.
  10. Il partecipante è femmina e in età fertile (cioè dopo il menarca e fino a diventare postmenopausale per ≥ 12 mesi consecutivi, a meno che non sia permanentemente sterile per isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale) a meno che non sia disposta a garantire l'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace (es. contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino/sistema a rilascio ormonale, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, astinenza sessuale) durante lo studio e per 12 settimane successive.
  11. Partecipante femmina che è incinta (test di gravidanza positivo), in allattamento o pianifica una gravidanza durante lo studio o entro 12 settimane successive.
  12. Il partecipante ha subito un intervento chirurgico al cervello o un trauma cranico entro 1 anno dallo screening.
  13. Il partecipante ha qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, a giudizio dello Sperimentatore, potrebbe mettere a rischio il partecipante, altri partecipanti o il personale del sito a causa della partecipazione allo studio, potrebbe influenzare i risultati dello studio o potrebbe compromettere la capacità del partecipante di prendere parte allo studio.
  14. Qualsiasi anomalia identificata a seguito di un esame fisico del partecipante che, a giudizio dello Sperimentatore, metterebbe a rischio la sicurezza del partecipante se prendesse parte allo studio.
  15. Qualsiasi storia di comportamento suicidario (durante tutta la vita) o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) nelle ultime 12 settimane o allo screening o alla randomizzazione.
  16. Il partecipante ha donato sangue nelle ultime 12 settimane e non è disposto ad astenersi dalla donazione di sangue durante lo studio.
  17. Il partecipante ha qualsiasi storia nota o sospetta di abuso di alcol o sostanze o test positivo per droghe d'abuso allo screening (non giustificato da un farmaco concomitante noto).
  18. Il partecipante è stato precedentemente arruolato in questo studio.
  19. Il partecipante ha programmi di viaggio al di fuori del proprio paese di residenza durante lo studio, a meno che il partecipante non abbia la conferma che il prodotto sia consentito nel paese/stato di destinazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Sospensione oleosa di placebo
Sperimentale: Attivo
NTI164
Droga: NTI164
Un estratto vegetale di cannabis medicinale a spettro completo dominante in CBDA con THC estremamente basso.
Altri nomi:
  • FEN164

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Social Responsiveness Scale, 2nd Edition (SRS-2)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Cattura il cambiamento complessivo dei sintomi principali dell'ASD attraverso diversi domini, tra cui consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e comportamenti ristretti e ripetitivi. I punteggi sono compresi tra 0 e 195 e punteggi più alti indicano una maggiore compromissione.
Baseline, Settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Vineland Adaptive Behaviour Scales, 3a Edizione (Vineland-3)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Utilizzato per misurare il funzionamento in 3 domini principali: Comunicazione, Abilità di Vita Quotidiana e Socializzazione, oltre a 2 domini opzionali: Abilità Motorie e Comportamento Maladattivo. La somma dei domini principali costituisce il Punteggio Composito del Comportamento Adattivo. I punteggi vanno da 20 a 160, punteggi più alti indicano esiti migliori.
Baseline, Settimana 16
Impressione Clinica Globale - Miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Fornisce una valutazione globale del miglioramento valutata dal medico in un determinato momento dopo un intervento. 1-3 = miglioramento, 4 = nessun cambiamento, 5-7 = peggioramento.
Baseline, Settimana 16
Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Valuta l'impressione del clinico sulla gravità della malattia in un determinato momento su una scala da 1 a 7. Un punteggio più alto indica una compromissione/gravità della malattia maggiore.
Baseline, Settimana 16
Scala per Ansia, Depressione e Umore (ADAMS)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Misura i disturbi emotivi e comportamentali frequentemente in comorbilità con l'ASD. Valuta 5 domini (Comportamento maniacale/iperattivo, Umore depresso, Evitamento sociale, Ansia generale e Comportamento compulsivo). I punteggi sono compresi tra 0 e 84, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione.
Baseline, Settimana 16
Questionario sull'Esperienza Familiare nell'Autismo (AFEQ)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Cattura le percezioni dei caregiver riguardo ai cambiamenti nell'impatto familiare, nel benessere del bambino e nel carico di supporto.
I punteggi vanno da 48 a 240, con punteggi più alti che indicano esiti familiari peggiori.
Baseline, Settimana 16
Scala dei Disturbi del Sonno per Bambini (SDSC)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Valuta le modifiche correlate al trattamento nella qualità del sonno e nei comportamenti sonno-veglia. Valuta 6 domini (Disturbi dell'inizio e del mantenimento del sonno, Disturbi respiratori del sonno, Disturbi dell'eccitazione, Disturbi della transizione sonno-veglia, Disturbi da eccessiva sonnolenza e Iperidrosi notturna). I punteggi vanno da 26 a 130, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione e problemi legati al sonno.
Baseline, Settimana 16
EQ-5D-Y-5L
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Valuta il benessere generale e la funzionalità quotidiana, nonché la qualità della vita (QoL), da una prospettiva riportata dal caregiver. Misura la salute in 5 domini (Mobilità, Attività consuete, Cura di sé, Dolore/disagio e Ansia/depressione) e la QoL. I punteggi vanno da 0 a 1, dove 0 = lo stato di salute peggiore possibile e 1 = il miglior stato di salute possibile. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato di salute.
Baseline, Settimana 16
Scala di Ansia per Bambini con ASD, Edizione Genitori (ASC-ASD-P)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Valuta i cambiamenti nei sintomi d'ansia e nella regolazione emotiva. Viene utilizzato per rilevare i sintomi d'ansia nei giovani con ASD e valuta 4 domini (Ansia da prestazione, Incertezza, Eccitazione ansiosa e Ansia da separazione). I punteggi vanno da 0 a 72, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione.
Baseline, Settimana 16
Lista di Controllo del Comportamento Aberrante (ABC)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Valuta i comportamenti problematici e la regolazione comportamentale rilevanti per il funzionamento dei disturbi dello spettro autistico (ASD). Misura il deterioramento in 5 domini (Irritabilità, Letargia/ritiro sociale, Comportamento stereotipato, Iperattività/non conformità e Linguaggio inappropriato). I punteggi vanno da 0 a 174, con punteggi più alti che indicano un maggiore deterioramento.
Baseline, Settimana 16

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Campioni di ricerca - trascrittomica
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Per chiarire ulteriormente il meccanismo d'azione di NTI164, verrà eseguito il sequenziamento dell'RNA sia su larga scala che a singola cellula sui monociti del sangue periferico (PBMC) dei pazienti in momenti specifici. Ciò fornirà informazioni aggiuntive riguardo a quali geni vengono espressi nei pazienti a livelli anormalmente bassi o alti rispetto a una popolazione non affetta da ASD, e sugli effetti che NTI164 ha sull'espressione genica. Questo flusso di lavoro include l'estrazione dell'RNA, la rimozione dell'RNA ribosomiale tramite cattura ibrida, la preparazione della libreria e il sequenziamento. Le letture di sequenza pulite verranno quindi allineate al genoma di Homo sapiens (versione Build hg38) e STAR aligner (v2.5.3a) verrà utilizzato per mappare le letture uniche alle sequenze genomiche. Questa analisi è esplorativa, quindi i geni di interesse non possono essere identificati in anticipo.
Baseline, Settimana 16
Analisi del sangue per la ricerca - proteomica (e fosfoproteomica)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Per chiarire ulteriormente il meccanismo d'azione di NTI164, verranno eseguite analisi proteomiche e fosfoproteomiche sulle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) dei pazienti in momenti specifici. Ciò fornirà informazioni aggiuntive riguardo a quali proteine vengono espresse a livelli anormalmente bassi o alti rispetto a una popolazione non-ASD, nonché quanto estesamente queste proteine siano fosforilate rispetto a una popolazione non-ASD, e gli effetti che NTI164 ha sull'espressione proteica e sulla fosforilazione. I campioni saranno marcati utilizzando il sistema TMTpro e verrà eseguita la frazionamento tramite cromatografia liquida idrofila ionica. Questo è esplorativo, quindi le proteine di interesse non possono essere identificate in anticipo.
Baseline, Settimana 16
Analisi del sangue per la ricerca - Metilomica
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Per chiarire ulteriormente il meccanismo d'azione di NTI164, verrà eseguita la metilomica sul sangue intero dei pazienti in momenti specifici. Questo fornirà informazioni aggiuntive sui modelli di metilazione (ad esempio, l'aggiunta di un gruppo metile agli istoni o al DNA) nei pazienti rispetto ai non-pazienti, e su come NTI164 influisce su questo tipo di modificazione epigenetica e su come i geni di interesse possono essere regolati. Questo è esplorativo, quindi i modelli di interesse non possono essere identificati in anticipo. La metilazione su tutto il genoma sarà valutata utilizzando l'Illumina MethylationEPIC v2.0 BeadChip (o la versione più recente se disponibile per il team di studio al momento dell'analisi).
Baseline, Settimana 16
Esami del sangue di ricerca - saggio delle citochine
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 16
Per chiarire ulteriormente il meccanismo d'azione di NTI164, sarà eseguito un saggio delle citochine che investiga un pannello di marcatori infiammatori sul plasma dei pazienti in momenti specifici. Il saggio delle citochine sarà probabilmente il LEGENDplex Human Neuroinflammation Panel 1 (13 plex). Le citochine investigate con questo pannello includono VILIP-1, CCL2, sTREM-2, b-NGF, TGF-b1, TNF-a, IL-6, s-TREM-1, sRAGE, CX3CL1, VEGF, BDNF e IL-18.
Baseline, Settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Collaboratori

Neurotech International Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

2 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTIASD3
  • FENASD3 (Altro identificatore: Fenix Innovation Group)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Disturbo dello spettro autistico

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