NTI164 vid autismspektrumtillstånd (HarmonyPlus)
3 september 2026 uppdaterad av: Fenix Innovation Group
En fas III dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie som undersöker effektiviteten och säkerheten av NTI164 hos barn och unga vuxna med autismpektrumstörning
Detta är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie som undersöker effekten av ett fullspektrum medicinskt cannabisextrakt från växten på kärnsymptom och associerade ASD-symptom jämfört med placebo.
Deltagarna kommer att slumpmässigt fördelas till antingen NTI164 eller placebo i förhållandet 1:1, och blodprover kommer att tas och enkäter fylls i vid baslinjen och vecka 16.
Denna studie kommer att utöka effektivitets- och säkerhetsdata för NTI164 och ge ytterligare data om verkningsmekanismen för NTI164 i denna patientgrupp.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagare kommer att rekryteras från Monash Health, Vic, Australien och kommer att ha en diagnos av ASD nivå II eller III, samt uppfylla andra inklusions-/exklusionskriterier.
Det primära syftet är att bedöma effekten av 16 veckors daglig oral administration av NTI164 på kärnsymtom vid ASD jämfört med placebo.
De sekundära syften är att ytterligare utöka säkerhetsdata för NTI164 i denna patientgrupp och bedöma förändringarna i andra associerade symtom vid ASD efter NTI164.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
98
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Kanan Sharma
- Telefonnummer: +61395946666
- E-post: MonashChildrensCTC@monashhealth.org
Studera Kontakt Backup
- Namn: Michael C Fahey
Studieorter
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Health
-
Kontakt:
- Kanan Sharma
- Telefonnummer: +61395946666
- E-post: MonashChildrensCTC@monashhealth.org
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren är 6 till 25 år (inklusive).
- Deltagaren har en hälsosam vikt enligt huvudprövningsledarens bedömning.
- Skriftligt informerat samtycke från förälder eller vårdnadshavare enligt gällande lag.
- Deltagaren kan följa studiekraven.
- Enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5) kriterier har deltagaren en diagnos av nivå II eller III ASD bekräftad av ett validerat bedömningsverktyg.
- All behandling inklusive läkemedel och terapier för ASD-relaterade symtom måste ha varit stabil i 12 veckor före inkludering och under hela studien när det är möjligt.
- Deltagaren måste kunna svälja vätska.
- Den som ger samtycke måste kunna förstå studieanspråken.
Exklusionskriterier:
- Aktuell diagnos av bipolär sjukdom, psykos, schizofreni, schizoaffektiv störning eller aktiv depression.
- Har en annan diagnos än ASD som dominerar den kliniska bilden (t.ex. ADHD).
- Har en degenerativ sjukdom.
- Förändringar i antikonvulsiv terapi inom de senaste 12 veckorna.
- Tar omeprazol, lansoprazol, tolbutamid, warfarin, sirolimus, everolimus, temsirolimus, tacrolimus, clobazam, repaglinid, pioglitazon, rosiglitazon, montelukast, bupropion eller efavirenz.
- Aktuellt bruk eller har använt rekreationellt eller medicinskt cannabis, cannabinoidbaserade läkemedel (inklusive Sativex® eller Epidiolex®) inom 12 veckor före screening och är ovillig att avstå under hela studien.
- Deltagaren har någon känd eller misstänkt överkänslighet mot cannabinoider eller något av hjälpämnena.
- Deltagaren har måttligt nedsatt leverfunktion vid screening, definierat som serum alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) > 2 × övre referensgräns (ULN) eller totalt bilirubin (TBL) > 2 × ULN. Detta kriterium kan endast bekräftas när laboratorieresultaten finns tillgängliga; deltagare som inkluderas i studien och senare uppfyller detta kriterium måste uteslutas vid screening.
- Deltagaren är man och fertil (dvs. efter puberteten om inte permanent steriliserad genom bilateral orkidopexi) om inte villig att säkerställa användning av manlig preventivmedel (kondom) eller avhålla sig från sexuellt umgänge under studien och i 12 veckor därefter.
- Deltagaren är kvinna med barnafödande förmåga (dvs. efter menarké och tills hon blivit postmenopausal i ≥ 12 månader i följd om inte permanent steriliserad genom hysterektomi, bilateral salpingektomi eller bilateral ooforektomi) om inte villig att säkerställa användning av en hög effektiv preventivmetod (t.ex. hormonell preventivmedel, intrauterin spiral/hormonavgivande system, bilateral tubocklusion, vasektomerad partner, sexuell avhållsamhet) under studien och i 12 veckor därefter.
- Kvinnlig deltagare som är gravid (positivt graviditetstest), ammar eller planerar graviditet under studien eller inom 12 veckor därefter.
- Deltagaren har genomgått hjärnkirurgi eller traumatisk hjärnskada inom 1 år före screening.
- Deltagaren har någon annan betydande sjukdom eller störning som, enligt prövningsledarens bedömning, antingen kan utsätta deltagaren, andra deltagare eller personal för risk på grund av deltagande i studien, kan påverka studieresultatet eller kan påverka deltagarens förmåga att delta i studien.
- Några avvikelser som identifierats efter en fysisk undersökning av deltagaren som, enligt prövningsledarens bedömning, skulle äventyra deltagarens säkerhet om de deltog i studien.
- Någon historia av självmordsbeteende (livslång) eller någon självmordstanke av typ 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) under de senaste 12 veckorna eller vid screening eller randomisering.
- Deltagaren har donerat blod under de senaste 12 veckorna och är ovillig att avstå från bloddonation under studien.
- Deltagaren har någon känd eller misstänkt historia av alkohol- eller substansmissbruk eller positiv drogtest vid screening (inte motiverad av känt samtidigt läkemedel).
- Deltagaren har tidigare varit inkluderad i denna studie.
- Deltagaren har planer på att resa utanför sitt hemland under studien, om inte deltagaren har bekräftelse att produkten är tillåten i destinationslandet/stat.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebo-oljesuspension
|
|
Experimentell: Aktiv
NTI164
|
En CBDA-dominant fullspektrum medicinsk cannabisplantextrakt med extremt lågt THC-innehåll.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale, 2nd Edition (SRS-2)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Fångar den övergripande förändringen i kärnsymtom för ASD över olika domäner, inklusive social medvetenhet, social kognition, social kommunikation, social motivation samt begränsade och repetitiva beteenden.
Poängen ligger mellan 0-195, och högre poäng indikerar större funktionsnedsättning. |
Baslinje, vecka 16
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vineland Adaptive Behaviour Scales, 3rd Edition (Vineland-3)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Används för att mäta funktion i 3 kärnområden: Kommunikation, Dagliga livsfärdigheter och Socialisering, samt 2 valfria områden: Motoriska färdigheter och Maladaptivt beteende.
Kärnområdena summeras till ett totalt Adaptivt beteendekomposit.
Poängen ligger mellan 20-160, där högre poäng indikerar bättre resultat.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Klinisk Global Bedömning - Förbättring (CGI-I)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Ger en klinikerbedömd global utvärdering av förbättring vid en given tidpunkt efter en intervention.
1-3 = förbättring, 4 = ingen förändring, 5-7 = försämring.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Utvärderar en klinikers bedömning av sjukdomens svårighetsgrad vid en given tidpunkt på en skala från 1-7.
Ett högre poäng indikerar större funktionsnedsättning/sjukdoms svårighetsgrad.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Ångest, depression och humörskala (ADAMS)
Tidsram: Baseline, vecka 16
|
Mäter emotionella och beteendemässiga störningar som ofta förekommer tillsammans med ASD.
Utvärderar 5 områden (maniskt/hyperaktivt beteende, depressiv stämning, social undvikande, generell ångest och tvångsmässigt beteende).
Poängen ligger mellan 0-84, där högre poäng indikerar större funktionsnedsättning.
|
Baseline, vecka 16
|
|
Autism Family Experience Questionnaire (AFEQ)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Fångar vårdgivarnas uppfattningar om förändringar i familjens påverkan, barnets välbefinnande och stödbörda.
Poängen sträcker sig från 48 till 240, där högre poäng indikerar sämre familjeutfall.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Sömnstörningsskala för barn (SDSC)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Utvärderar behandlingsrelaterade förändringar i sömnkvalitet och sömn-vakna-beteenden.
Bedömer 6 områden (Sömnstörningar vid insomning och upprätthållande av sömn, Andningsstörningar under sömn, Uppvaknadsstörningar, Sömn-vakna-övergångsstörningar, Överdriven sömnighet och Sömnhyperhidros).
Poängintervallet är 26-130, där högre poäng indikerar större funktionsnedsättning och problem kring sömn.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
EQ-5D-Y-5L
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Mäter bredare välbefinnande och daglig funktion, samt livskvalitet (QoL), från ett vårdgivarrapporterat perspektiv.
Bedömmer hälsa inom 5 domäner (Rörlighet, Vanliga aktiviteter, Självskötsel, Smärta/obehag och Ångest/depression), samt QoL.
Poängen sträcker sig från 0-1, där 0 = den sämsta möjliga hälsan och 1 = det bästa möjliga hälsotillståndet.
Ju högre poäng, desto bättre hälsotillstånd.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Angestskala för barn med ASD, föräldrautgåva (ASC-ASD-P)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Utvärderar förändringar i ångestsymptom och emotionell reglering.
Det används för att upptäcka symptom på ångest hos ungdomar med ASD och bedömer 4 domäner (Prestationsångest, Osäkerhet, Ångestupphetsning och Separationsångest).
Poängintervallet är 0-72, där högre poäng indikerar större funktionsnedsättning.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Aberrant beteendekontrollista (ABC)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Utvärderar utmanande beteenden och beteenderegleringsförmåga relevant för ASD-funktion.
Mäter funktionsnedsättning över 5 områden (Irritabilitet, Letargi/social tillbakadragenhet, Stereotypt beteende, Hyperaktivitet/icke-efterlevnad och Olämpligt tal).
Poängområdet är 0-174, där högre poäng indikerar större funktionsnedsättning.
|
Baslinje, vecka 16
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Forskningsprover - transkriptomik
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
För att ytterligare klargöra NTI164:s verkningsmekanism kommer både bulk- och enkelcells-RNA-sekvensering att utföras på perifera blodmononukleära celler (PBMC) från patienter vid specificerade tidpunkter.
Detta kommer att ge ytterligare information om vilka gener som uttrycks i patienter på antingen onormalt låga eller höga nivåer jämfört med en icke-ASD-population, och vilka effekter NTI164 har på genuttryck.
Detta arbetsflöde inkluderar RNA-extraktion, depletion av ribosomalt RNA via hybrid capture, bibliotekspreparering och sekvensering.
Rensade sekvensläsningar kommer sedan att aligneras mot Homo sapiens-genomet (byggversion hg38) och STAR-aligner (v2.5.3a) kommer att användas för att kartlägga unika läsningar till de genomiska sekvenserna.
Detta är explorativt, så gener av intresse kan inte identifieras i förväg.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Forskningsblodprover - proteomik (och fosfoproteomik)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
För att ytterligare klargöra NTI164:s verkningsmekanism kommer proteomik och fosfoproteomik att utföras på mononukleära celler från perifert blod (PBMC) från patienter vid angivna tidpunkter.
Detta kommer att ge ytterligare information om vilka proteiner som uttrycks på antingen onormalt låga eller höga nivåer jämfört med en icke-ASD-population, samt i vilken utsträckning dessa proteiner är fosforylerade jämfört med en icke-ASD-population, och vilka effekter NTI164 har på proteinexpression och fosforylering.
Prover kommer att märkas med TMTpro-systemet och hydrofil jonvätskekromatografifraktionering kommer att utföras.
Detta är explorativt så intressanta proteiner kan inte identifieras i förväg.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Forskningsblodprover - Metylomik
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
För att ytterligare klarlägga NTI164:s verkningsmekanism kommer metylomik att utföras på helblod från patienter vid specificerade tidpunkter.
Detta kommer att ge ytterligare information om metyleringsmönster (t.ex.
tillsats av en metylgrupp till histoner eller DNA) hos patienter jämfört med icke-patienter, samt hur NTI164 påverkar denna typ av epigenetisk modifiering och hur intressegener kan regleras.
Detta är explorativt, så intressanta mönster kan inte identifieras i förväg.
Genomomfattande metylering kommer att bedömas med Illumina MethylationEPIC v2.0 BeadChip (eller den senaste versionen om en ny version finns tillgänglig för studieteamet vid analysen).
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Forskningsblod - cytokinanalys
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
För att ytterligare klargöra NTI164:s verkningsmekanism kommer en cytokinanalys som undersöker en panel av inflammatoriska markörer att utföras på plasma från patienter vid specificerade tidpunkter.
Cytokinanalysen kommer sannolikt att vara LEGENDplex Human Neuroinflammation Panel 1 (13 plex).
Cytokiner som undersöks med denna panel inkluderar VILIP-1, CCL2, sTREM-2, b-NGF, TGF-b1, TNF-a, IL-6, s-TREM-1, sRAGE, CX3CL1, VEGF, BDNF och IL-18.
|
Baslinje, vecka 16
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
30 september 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juli 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 juli 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 november 2025
Första postat (Faktisk)
2 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NTIASD3
- FENASD3 (Annan identifierare: Fenix Innovation Group)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .