高リスク神経芽腫に対する免疫療法後のエフロルニチン臨床研究（CSHEIN） (CSHEIN)
2025年12月11日 更新者：Shanghai Children's Hospital
高リスク神経芽腫に対する免疫療法後のエフロルニチンの臨床研究（CSHEIN）
免疫療法後の高リスク神経芽腫（NB）患児におけるエフロルニチンによる維持療法が無増悪生存期間および全生存期間に与える影響を評価し、その安全性を評価する。
調査の概要
詳細な説明
研究者は20名の参加者を募集し、臨床状態に基づいてグループAとグループBに分ける計画です。
グループAの適格基準は、標準治療計画（免疫療法を含む）を完了し、疾患が完全寛解（CR）または非常に良好な部分寛解（VGPR）に達した新規診断の高リスク神経芽腫（NB）患者です。
グループBの適格基準は、再発疾患に対するあらゆる治療を完了した、または原発性難治性疾患に対するあらゆる救済療法または強化療法後に疾患安定化を達成し、CTまたはMRIによる評価で少なくとも部分寛解（PR）があり、骨髄穿刺が陰性である再発または難治性NB患者です。
性別や地理的領域に関する制限はありません。
参加者は18歳未満である必要があります。
適格な被験者は、エフロルニチンの最初の経口投与を受けた後、研究に登録され、総治療期間は2年間です。
エフロルニチン療法完了後、最大3年間のフォローアップが継続されます。
グループAの適格基準は、標準治療計画（免疫療法を含む）を完了し、疾患が完全寛解（CR）または非常に良好な部分寛解（VGPR）に達した新規診断の高リスク神経芽腫（NB）患者です。
グループBの適格基準は、再発疾患に対するあらゆる治療を完了した、または原発性難治性疾患に対するあらゆる救済療法または強化療法後に疾患安定化を達成し、CTまたはMRIによる評価で少なくとも部分寛解（PR）があり、骨髄穿刺が陰性である再発または難治性NB患者です。
性別や地理的領域に関する制限はありません。
参加者は18歳未満である必要があります。
適格な被験者は、エフロルニチンの最初の経口投与を受けた後、研究に登録され、総治療期間は2年間です。
エフロルニチン療法完了後、最大3年間のフォローアップが継続されます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Hainan、中国
- Ruijin Hospital Hainan Branch, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine and Children's Hospital of Shanghai, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
高リスク神経芽腫の小児
説明
登録基準：
- 国際神経芽腫リスクグループ分類に基づき、組織学的に高リスクNBと診断されていること。
- 年齢が18歳未満であること。
- 疾患評価の状態がPR（CTまたはMRIによる）であり、骨髄塗抹標本が陰性であること。
- 残存腫瘍がMIBG陰性であるか、MIBG陽性でFDG-PET親和性を欠く場合、その腫瘍が活動性疾患を表さない証拠とみなされる。CT/MRIで確認可能な安定した残存腫瘍を有する被験者は研究に登録される。
- 適格な血液学的パラメーターおよび臓器機能を有すること。CI CTC 4.0有害事象グレード分類基準のグレード2以下を参照のこと。
- エフロルニチンは、前回治療完了後120日以内に活性化される必要があること。
除外基準：
- 国際神経芽腫リスクグループ分類に基づき、組織学的に非高リスクNBと診断されていること。
- 登録前の疾患評価の状態が進行性疾患（PD）または再発（CTまたはMRIによる）であったこと。
- 骨髄塗抹標本が陽性であること。
- 血液学的パラメーターおよび臓器機能が適格でないこと。CI CTC 4.0有害事象グレード分類基準のグレード3以上に該当する場合。
- 保護者が参加に同意しないこと。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最初のDFMO完了後のイベントフリー生存率
時間枠：5年
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免疫療法後に経口エフロルニチンを投与し標準治療を完了した高リスク神経芽腫患者のイベントフリー生存率。
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5年
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最初のDFMO完了後の全生存率
時間枠：5年
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免疫療法後に経口エフロルニチンを服用し、標準治療を完了した高リスク神経芽腫患者の全生存率。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：5年
|
この研究は、エフロルニチンの安全性と忍容性を包括的に評価します。
主な評価項目には、治療関連有害事象の発生率と重症度（NCI CTCAE v5.0に基づき評価）が含まれます。
|
5年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Jingbo Shao, PhD，chief physician、Shanghai Children's Hospital
- 主任研究者：Wen Su, PhD，associate chief physician、Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Duke ES, Bradford D, Sinha AK, Mishra-Kalyani PS, Lerro CC, Rivera D, Wearne E, Miller CP, Leighton J, Sabit H, Zhao H, Lane A, Scepura B, Pazdur R, Singh H, Kluetz PG, Donoghue M, Drezner N. US Food and Drug Administration Approval Summary: Eflornithine for High-Risk Neuroblastoma After Prior Multiagent, Multimodality Therapy. J Clin Oncol. 2024 Sep 1;42(25):3047-3057. doi: 10.1200/JCO.24.00546. Epub 2024 Jun 25.
- Diccianni MB, Kempinska K, Gangoti JA, Yu AL, Sorkin LS. Anti-GD2 induced allodynia in rats can be reduced by pretreatment with DFMO. PLoS One. 2020 Jul 22;15(7):e0236115. doi: 10.1371/journal.pone.0236115. eCollection 2020.
- Salemi F, Alam W, Hassani MS, Hashemi SZ, Jafari AA, Mirmoeeni SMS, Arbab M, Mortazavizadeh SMR, Khan H. Neuroblastoma: Essential genetic pathways and current therapeutic options. Eur J Pharmacol. 2022 Jul 5;926:175030. doi: 10.1016/j.ejphar.2022.175030. Epub 2022 May 20.
- Jabbari P, Hanaei S, Rezaei N. State of the art in immunotherapy of neuroblastoma. Immunotherapy. 2019 Jun;11(9):831-850. doi: 10.2217/imt-2019-0018. Epub 2019 May 16.
- Pieniazek B, Cencelewicz K, Bzdziuch P, Mlynarczyk L, Lejman M, Zawitkowska J, Derwich K. Neuroblastoma-A Review of Combination Immunotherapy. Int J Mol Sci. 2024 Jul 15;25(14):7730. doi: 10.3390/ijms25147730.
- Pinto NR, Applebaum MA, Volchenboum SL, Matthay KK, London WB, Ambros PF, Nakagawara A, Berthold F, Schleiermacher G, Park JR, Valteau-Couanet D, Pearson AD, Cohn SL. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015 Sep 20;33(27):3008-17. doi: 10.1200/JCO.2014.59.4648. Epub 2015 Aug 24.
- Newman EA, Abdessalam S, Aldrink JH, Austin M, Heaton TE, Bruny J, Ehrlich P, Dasgupta R, Baertschiger RM, Lautz TB, Rhee DS, Langham MR Jr, Malek MM, Meyers RL, Nathan JD, Weil BR, Polites S, Madonna MB; APSA Cancer committee. Update on neuroblastoma. J Pediatr Surg. 2019 Mar;54(3):383-389. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.09.004. Epub 2018 Sep 19.
- Hubbard AK, Spector LG, Fortuna G, Marcotte EL, Poynter JN. Trends in International Incidence of Pediatric Cancers in Children Under 5 Years of Age: 1988-2012. JNCI Cancer Spectr. 2019 Mar;3(1):pkz007. doi: 10.1093/jncics/pkz007. Epub 2019 Apr 9.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年4月8日
一次修了 (推定)
2029年10月31日
研究の完了 (推定)
2029年10月31日
試験登録日
最初に提出
2025年2月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月11日
最初の投稿 (実際)
2025年12月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月11日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。