Badanie kliniczne eflornityny po immunoterapii wysokiego ryzyka neuroblastomy (CSHEIN) (CSHEIN)
11 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Shanghai Children's Hospital
Badanie kliniczne eflornityny po immunoterapii w leczeniu wysokiego ryzyka neuroblastomy (CSHEIN)
Oceń wpływ leczenia podtrzymującego z eflornityną na przeżycie wolne od zdarzeń i przeżycie całkowite u dzieci z wysokim ryzykiem neuroblastoma (NB) po immunoterapii oraz ocenić jego bezpieczeństwo.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badacze planują zrekrutować 20 uczestników i podzielić ich na Grupę A i Grupę B na podstawie ich stanu klinicznego.
Kryteria włączenia dla Grupy A to: nowo zdiagnozowani pacjenci z wysokim ryzykiem neuroblastomy (NB), którzy ukończyli standardowy plan leczenia (w tym immunoterapię) i u których choroba osiągnęła całkowitą remisję (CR) lub bardzo dobrą częściową odpowiedź (VGPR).
Kryteria włączenia dla Grupy B to: pacjenci z nawrotową lub oporną na leczenie NB, którzy ukończyli jakiekolwiek leczenie choroby nawrotowej, lub którzy osiągnęli stabilizację choroby po jakiejkolwiek terapii ratunkowej lub intensyfikacji pierwotnej choroby opornej na leczenie, z co najmniej częściową odpowiedzią (PR) ocenioną za pomocą TK lub MRI i ujemnym wynikiem aspiracji szpiku kostnego.
Nie ma żadnych ograniczeń dotyczących płci lub regionu geograficznego.
Uczestnicy muszą mieć mniej niż 18 lat.
Kwalifikujący się pacjenci zostaną włączeni do badania po otrzymaniu pierwszej doustnej dawki eflornityny, z całkowitym cyklem leczenia wynoszącym 2 lata.
Obserwacja będzie kontynuowana do 3 lat po zakończeniu terapii eflornityną.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
20
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Hainan, Chiny
- Ruijin Hospital Hainan Branch, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine and Children's Hospital of Shanghai, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci z wysokim ryzykiem neuroblastomy
Opis
Kryteria włączenia:
- Zgodnie z klasyfikacją International Neuroblastoma Risk Group, histologicznie zdiagnozowano jako wysokiego ryzyka NB.
- Wiek poniżej 18 lat.
- Status oceny choroby to PR (poprzez CT lub MRI), a rozmaz szpiku kostnego jest negatywny.
- Jeśli masa resztkowa jest MIBG ujemna lub MIBG dodatnia i nie ma powinowactwa do FDG-PET, uznaje się to za dowód, że masa nie reprezentuje aktywnej choroby. Pacjenci ze stabilną resztkową masą guza widoczną na CT/MRI zostaną włączeni do badania.
- Kwalifikujące się parametry hematologiczne i funkcja narządów; Odniesienie do standardu oceny działań niepożądanych CI CTC 4.0 stopnia 2 i poniżej.
- Eflornityna musi zostać aktywowana w ciągu 120 dni od zakończenia poprzedniego leczenia.
Kryteria wykluczenia:
- Zgodnie z klasyfikacją International Neuroblastoma Risk Group, histologicznie zdiagnozowano jako nie wysokiego ryzyka NB.
- Przed rejestracją status oceny choroby był albo chorobą postępującą (PD), albo nawrotem (poprzez CT lub MRI).
- Pozytywny rozmaz szpiku kostnego.
- Parametry hematologiczne i funkcja narządów nie są kwalifikujące, zgodnie ze standardem oceny działań niepożądanych CI CTC 4.0 stopnia 3 lub powyżej.
- Opiekun nie wyraża zgody na udział.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik przeżycia wolnego od zdarzeń po zakończeniu pierwszej dawki DFMO
Ramy czasowe: 5 lat
|
Wskaźnik przeżycia wolnego od zdarzeń u pacjentów z wysokim ryzykiem NB, którzy ukończyli standardowe leczenie i przyjmują doustną eflornitynę po immunoterapii.
|
5 lat
|
|
wskaźnik przeżycia ogólnego po zakończeniu pierwszej kuracji DFMO
Ramy czasowe: 5 lat
|
wskaźnik całkowitego przeżycia pacjentów z NB wysokiego ryzyka, którzy ukończą standardowe leczenie i będą przyjmować doustnie eflornitynę po immunoterapii.
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 5 lat
|
To badanie kompleksowo oceni bezpieczeństwo i tolerancję eflornityny.
Podstawowe oceny obejmują częstość występowania i nasilenie wszystkich niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (klasyfikowanych według NCI CTCAE v5.0)
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Jingbo Shao, PhD，chief physician, Shanghai Children's Hospital
- Główny śledczy: Wen Su, PhD，associate chief physician, Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Duke ES, Bradford D, Sinha AK, Mishra-Kalyani PS, Lerro CC, Rivera D, Wearne E, Miller CP, Leighton J, Sabit H, Zhao H, Lane A, Scepura B, Pazdur R, Singh H, Kluetz PG, Donoghue M, Drezner N. US Food and Drug Administration Approval Summary: Eflornithine for High-Risk Neuroblastoma After Prior Multiagent, Multimodality Therapy. J Clin Oncol. 2024 Sep 1;42(25):3047-3057. doi: 10.1200/JCO.24.00546. Epub 2024 Jun 25.
- Diccianni MB, Kempinska K, Gangoti JA, Yu AL, Sorkin LS. Anti-GD2 induced allodynia in rats can be reduced by pretreatment with DFMO. PLoS One. 2020 Jul 22;15(7):e0236115. doi: 10.1371/journal.pone.0236115. eCollection 2020.
- Salemi F, Alam W, Hassani MS, Hashemi SZ, Jafari AA, Mirmoeeni SMS, Arbab M, Mortazavizadeh SMR, Khan H. Neuroblastoma: Essential genetic pathways and current therapeutic options. Eur J Pharmacol. 2022 Jul 5;926:175030. doi: 10.1016/j.ejphar.2022.175030. Epub 2022 May 20.
- Jabbari P, Hanaei S, Rezaei N. State of the art in immunotherapy of neuroblastoma. Immunotherapy. 2019 Jun;11(9):831-850. doi: 10.2217/imt-2019-0018. Epub 2019 May 16.
- Pieniazek B, Cencelewicz K, Bzdziuch P, Mlynarczyk L, Lejman M, Zawitkowska J, Derwich K. Neuroblastoma-A Review of Combination Immunotherapy. Int J Mol Sci. 2024 Jul 15;25(14):7730. doi: 10.3390/ijms25147730.
- Pinto NR, Applebaum MA, Volchenboum SL, Matthay KK, London WB, Ambros PF, Nakagawara A, Berthold F, Schleiermacher G, Park JR, Valteau-Couanet D, Pearson AD, Cohn SL. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015 Sep 20;33(27):3008-17. doi: 10.1200/JCO.2014.59.4648. Epub 2015 Aug 24.
- Newman EA, Abdessalam S, Aldrink JH, Austin M, Heaton TE, Bruny J, Ehrlich P, Dasgupta R, Baertschiger RM, Lautz TB, Rhee DS, Langham MR Jr, Malek MM, Meyers RL, Nathan JD, Weil BR, Polites S, Madonna MB; APSA Cancer committee. Update on neuroblastoma. J Pediatr Surg. 2019 Mar;54(3):383-389. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.09.004. Epub 2018 Sep 19.
- Hubbard AK, Spector LG, Fortuna G, Marcotte EL, Poynter JN. Trends in International Incidence of Pediatric Cancers in Children Under 5 Years of Age: 1988-2012. JNCI Cancer Spectr. 2019 Mar;3(1):pkz007. doi: 10.1093/jncics/pkz007. Epub 2019 Apr 9.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 października 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 października 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 lutego 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 grudnia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 grudnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- ShanghaiChildrens
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .