Klinisk undersøgelse af Eflornithin efter immunterapi for højrisiko neuroblastom (CSHEIN) (CSHEIN)
11. december 2025 opdateret af: Shanghai Children's Hospital
Klinisk undersøgelse af Eflornithin efter immunterapi for højrisiko-neuroblastom (CSHEIN)
Evaluér effekten af vedligeholdelsesterapi med eflornithin på hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse hos børn med højrisiko-neuroblastom (NB) efter immunterapi, og vurder dens sikkerhed.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgerne planlægger at rekruttere 20 deltagere og opdele dem i Gruppe A og Gruppe B baseret på deres kliniske status.
Indlæggelseskriterierne for Gruppe A er: ny diagnosticerede patienter med høj-risiko neuroblastom (NB), som har gennemført standardbehandlingsplanen (inklusive immunterapi) og hvis sygdom har opnået komplet respons (CR) eller meget god partiel respons (VGPR).
Indlæggelseskriterierne for Gruppe B er: recidiverende eller refraktære NB-patienter, som har gennemført enhver behandling for recidiv sygdom, eller som har opnået sygdomsstabilitet efter enhver rednings- eller intensiveringsterapi for primær refraktær sygdom, med mindst en partiel respons (PR) som vurderet ved CT eller MRI og negativ knoglemarvsaspiration.
Der er ingen begrænsninger med hensyn til køn eller geografisk region.
Deltagerne skal være under 18 år.
Kvalificerede forsøgspersoner vil blive indskrevet i studiet efter at have modtaget den første orale dosis eflornithin, med en samlet behandlingsforløbsvarighed på 2 år.
Opfølgning vil fortsætte i op til 3 år efter afslutning af eflornithin-behandlingen.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
20
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Hainan, Kina
- Ruijin Hospital Hainan Branch, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine and Children's Hospital of Shanghai, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn med højrisiko-neuroblastom
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Ifølge International Neuroblastoma Risk Group Classification er det histologisk diagnosticeret som højrisiko NB.
- Under 18 år.
- Sygdomsvurderingsstatus er PR (via CT eller MRI), og knoglemarvsudstryg er negativt.
- Hvis den resterende masse er MIBG-negativ eller MIBG-positiv og mangler FDG-PET-affinitet, betragtes det som bevis for, at massen ikke repræsenterer aktiv sygdom. Deltagere med stabil resterende tumormasse synlig på CT/MRI vil blive inkluderet i studiet.
- Kvalificerede hematologiske parametre og organfunktion; se CI CTC 4.0 bivirkningsgradsklassificeringsstandard for grad 2 og derunder.
- Eflornithin skal aktiveres inden for 120 dage efter afslutningen af tidligere behandling.
Eksklusionskriterier:
- Ifølge International Neuroblastoma Risk Group Classification er det histologisk diagnosticeret som ikke-højrisiko NB.
- Før inddragelse var sygdomsvurderingsstatus enten progressiv sygdom (PD) eller recidiv (via CT eller MRI).
- Positivt knoglemarvsudstryg.
- Hematologiske parametre og organfunktion er ikke kvalificerede, ifølge CI CTC 4.0 bivirkningsgradsklassificeringsstandard for grad 3 eller derover.
- Værgen samtykker ikke til deltagelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den begivenhedsfrie overlevelsesrate efter afslutningen af den første DFMO
Tidsramme: 5 år
|
Overlevelsesraten uden hændelse for patienter med højrisiko NB, som gennemfører standardbehandling og tager oral eflornithin efter immunterapi.
|
5 år
|
|
overlevelsesraten efter afslutningen af den første DFMO-behandling
Tidsramme: 5 år
|
den samlede overlevelsesrate for patienter med højrisiko NB, som gennemfører standardbehandling og tager oral eflornithin efter immunterapi.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 5 år
|
Dette studie vil omfattende evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af eflornithin.
De primære vurderinger omfatter forekomsten og alvorligheden af alle behandlingsrelaterede bivirkninger (graderet efter NCI CTCAE v5.0)
|
5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jingbo Shao, PhD，chief physician, Shanghai Children's Hospital
- Ledende efterforsker: Wen Su, PhD，associate chief physician, Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Duke ES, Bradford D, Sinha AK, Mishra-Kalyani PS, Lerro CC, Rivera D, Wearne E, Miller CP, Leighton J, Sabit H, Zhao H, Lane A, Scepura B, Pazdur R, Singh H, Kluetz PG, Donoghue M, Drezner N. US Food and Drug Administration Approval Summary: Eflornithine for High-Risk Neuroblastoma After Prior Multiagent, Multimodality Therapy. J Clin Oncol. 2024 Sep 1;42(25):3047-3057. doi: 10.1200/JCO.24.00546. Epub 2024 Jun 25.
- Diccianni MB, Kempinska K, Gangoti JA, Yu AL, Sorkin LS. Anti-GD2 induced allodynia in rats can be reduced by pretreatment with DFMO. PLoS One. 2020 Jul 22;15(7):e0236115. doi: 10.1371/journal.pone.0236115. eCollection 2020.
- Salemi F, Alam W, Hassani MS, Hashemi SZ, Jafari AA, Mirmoeeni SMS, Arbab M, Mortazavizadeh SMR, Khan H. Neuroblastoma: Essential genetic pathways and current therapeutic options. Eur J Pharmacol. 2022 Jul 5;926:175030. doi: 10.1016/j.ejphar.2022.175030. Epub 2022 May 20.
- Jabbari P, Hanaei S, Rezaei N. State of the art in immunotherapy of neuroblastoma. Immunotherapy. 2019 Jun;11(9):831-850. doi: 10.2217/imt-2019-0018. Epub 2019 May 16.
- Pieniazek B, Cencelewicz K, Bzdziuch P, Mlynarczyk L, Lejman M, Zawitkowska J, Derwich K. Neuroblastoma-A Review of Combination Immunotherapy. Int J Mol Sci. 2024 Jul 15;25(14):7730. doi: 10.3390/ijms25147730.
- Pinto NR, Applebaum MA, Volchenboum SL, Matthay KK, London WB, Ambros PF, Nakagawara A, Berthold F, Schleiermacher G, Park JR, Valteau-Couanet D, Pearson AD, Cohn SL. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015 Sep 20;33(27):3008-17. doi: 10.1200/JCO.2014.59.4648. Epub 2015 Aug 24.
- Newman EA, Abdessalam S, Aldrink JH, Austin M, Heaton TE, Bruny J, Ehrlich P, Dasgupta R, Baertschiger RM, Lautz TB, Rhee DS, Langham MR Jr, Malek MM, Meyers RL, Nathan JD, Weil BR, Polites S, Madonna MB; APSA Cancer committee. Update on neuroblastoma. J Pediatr Surg. 2019 Mar;54(3):383-389. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.09.004. Epub 2018 Sep 19.
- Hubbard AK, Spector LG, Fortuna G, Marcotte EL, Poynter JN. Trends in International Incidence of Pediatric Cancers in Children Under 5 Years of Age: 1988-2012. JNCI Cancer Spectr. 2019 Mar;3(1):pkz007. doi: 10.1093/jncics/pkz007. Epub 2019 Apr 9.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. april 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. oktober 2029
Studieafslutning (Anslået)
31. oktober 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. februar 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. december 2025
Først opslået (Faktiske)
12. december 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Andre undersøgelses-id-numre
- ShanghaiChildrens
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .