Étude clinique de l'éflornithine après immunothérapie pour le neuroblastome à haut risque (CSHEIN) (CSHEIN)
11 décembre 2025 mis à jour par: Shanghai Children's Hospital
Évaluer l'impact de la thérapie de maintenance avec l'éflornithine sur la survie sans événement et la survie globale chez les enfants atteints de neuroblastome (NB) à haut risque après immunothérapie, et évaluer sa sécurité.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les investigateurs prévoient de recruter 20 participants et de les répartir en Groupe A et Groupe B en fonction de leur statut clinique.
Les critères d'inclusion pour le Groupe A sont : patients nouvellement diagnostiqués avec un neuroblastome (NB) à haut risque ayant terminé le plan de traitement standard (incluant l'immunothérapie) et dont la maladie a atteint une réponse complète (RC) ou une très bonne réponse partielle (TRP).
Les critères d'inclusion pour le Groupe B sont : patients atteints de NB récurrent ou réfractaire ayant terminé tout traitement pour la maladie récurrente, ou ayant atteint une stabilité de la maladie après toute thérapie de sauvetage ou d'intensification pour une maladie primaire réfractaire, avec au moins une réponse partielle (RP) évaluée par TDM ou IRM et une aspiration de moelle osseuse négative.
Il n'y a aucune restriction concernant le sexe ou la région géographique.
Les participants doivent avoir moins de 18 ans.
Les sujets éligibles seront inscrits dans l'étude après avoir reçu la première dose orale d'éflornithine, avec un traitement total d'une durée de 2 ans.
Le suivi se poursuivra jusqu'à 3 ans après l'achèvement du traitement par éflornithine.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hainan, Chine
- Ruijin Hospital Hainan Branch, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine and Children's Hospital of Shanghai, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Enfants atteints de neuroblastome à haut risque
La description
Critères d'inclusion :
- Selon la classification du groupe international de risque de neuroblastome, il a été diagnostiqué histologiquement comme un NB à haut risque.
- Âgé de moins de 18 ans.
- Le statut d'évaluation de la maladie est PR (via scanner ou IRM) et le frottis de moelle osseuse est négatif.
- Si la masse résiduelle est négative au MIBG ou positive au MIBG et manque d'affinité pour la TEP-FDG, cela est considéré comme une preuve que la masse ne représente pas une maladie active. Les sujets avec une masse tumorale résiduelle stable visible au scanner/IRM seront inclus dans l'étude.
- Paramètres hématologiques et fonction organique qualifiés ; se référer à la norme de gradation des réactions indésirables CI CTC 4.0 de grade 2 et inférieur.
- L'éflornithine doit être activée dans les 120 jours suivant la fin du traitement précédent.
Critères d'exclusion :
- Selon la classification du groupe international de risque de neuroblastome, il a été diagnostiqué histologiquement comme un NB non à haut risque.
- Avant l'inscription, le statut d'évaluation de la maladie était soit une maladie progressive (PD), soit une rechute (via scanner ou IRM).
- Frottis de moelle osseuse positif.
- Les paramètres hématologiques et la fonction organique ne sont pas qualifiés, selon la norme de gradation des réactions indésirables CI CTC 4.0 de grade 3 ou supérieur.
- Le tuteur ne consent pas à participer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Le taux de survie sans événement après l'achèvement du premier DFMO
Délai: 5 ans
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Le taux de survie sans événement des patients atteints de NB à haut risque qui terminent le traitement standard et prennent de l'éflornithine orale après l'immunothérapie.
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5 ans
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taux de survie global après la fin de la première DFMO
Délai: 5 ans
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taux de survie global des patients atteints de NB à haut risque qui terminent le traitement standard et prennent de l'éflornithine orale après l'immunothérapie.
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5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement
Délai: 5 ans
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Cette étude évaluera de manière exhaustive la sécurité et la tolérance de l'éflornithine.
Les principales évaluations incluent l'incidence et la gravité de tous les événements indésirables émergents du traitement (classés selon NCI CTCAE v5.0)
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5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jingbo Shao, PhD，chief physician, Shanghai Children's Hospital
- Chercheur principal: Wen Su, PhD，associate chief physician, Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Duke ES, Bradford D, Sinha AK, Mishra-Kalyani PS, Lerro CC, Rivera D, Wearne E, Miller CP, Leighton J, Sabit H, Zhao H, Lane A, Scepura B, Pazdur R, Singh H, Kluetz PG, Donoghue M, Drezner N. US Food and Drug Administration Approval Summary: Eflornithine for High-Risk Neuroblastoma After Prior Multiagent, Multimodality Therapy. J Clin Oncol. 2024 Sep 1;42(25):3047-3057. doi: 10.1200/JCO.24.00546. Epub 2024 Jun 25.
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Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 avril 2025
Achèvement primaire (Estimé)
31 octobre 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 octobre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 février 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2025
Première publication (Réel)
12 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- ShanghaiChildrens
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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