Клиническое исследование эфлорнитина после иммунотерапии при высокорисковом нейробластоме (CSHEIN) (CSHEIN)
11 декабря 2025 г. обновлено: Shanghai Children's Hospital
Клиническое исследование эфлорнитина после иммунотерапии высокорискового нейробластомы (CSHEIN)
Оценить влияние поддерживающей терапии эфлорнитином на безрецидивную выживаемость и общую выживаемость у детей с высокорисковым нейробластомой (НБ) после иммунотерапии и оценить её безопасность.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
Исследователи планируют набрать 20 участников и разделить их на Группу А и Группу Б на основе их клинического статуса.
Критерии включения для Группы А: пациенты с впервые диагностированной нейробластомой (НБ) высокого риска, которые завершили стандартный план лечения (включая иммунотерапию) и у которых достигнут полный ответ (ПО) или очень хороший частичный ответ (ОХЧО) заболевания.
Критерии включения для Группы Б: пациенты с рецидивирующей или рефрактерной НБ, которые завершили любое лечение рецидивирующего заболевания или достигли стабилизации заболевания после любой терапии спасения или интенсификации по поводу первично рефрактерного заболевания, с оценкой по крайней мере частичного ответа (ЧО) по данным КТ или МРТ и отрицательной аспирацией костного мозга.
Ограничений по полу или географическому региону нет.
Участники должны быть младше 18 лет.
Подходящие субъекты будут включены в исследование после получения первой пероральной дозы эфлорнитина, общий курс лечения составит 2 года.
Наблюдение будет продолжаться до 3 лет после завершения терапии эфлорнитином.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
20
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Hainan, Китай
- Ruijin Hospital Hainan Branch, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine and Children's Hospital of Shanghai, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Дети с высокорисковым нейробластомой
Описание
Критерии включения:
- Согласно классификации Международной группы риска нейробластомы, гистологически диагностирована как высокорисковая НБ.
- Возраст до 18 лет.
- Статус оценки заболевания — ЧР (по данным КТ или МРТ), и мазок костного мозга отрицательный.
- Если остаточное образование отрицательно по MIBG или положительно по MIBG, но не имеет сродства к ФДГ-ПЭТ, это считается свидетельством того, что образование не представляет активного заболевания. Субъекты со стабильной остаточной опухолевой массой, видимой на КТ/МРТ, будут включены в исследование.
- Квалифицированные гематологические параметры и функция органов; обратитесь к стандарту градации побочных реакций CI CTC 4.0 уровня 2 и ниже.
- Эфлорнитин должен быть активирован в течение 120 дней после завершения предыдущего лечения.
Критерии исключения:
- Согласно классификации Международной группы риска нейроббластомы, гистологически диагностирована как невысокорисковая НБ.
- До включения в исследование статус оценки заболевания был либо прогрессирующим заболеванием (ПЗ), либо рецидивом (по данным КТ или МРТ).
- Положительный мазок костного мозга.
- Гематологические параметры и функция органов не соответствуют требованиям, согласно стандарту градации побочных реакций CI CTC 4.0 уровня 3 и выше.
- Опекун не согласен на участие.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Коэффициент выживаемости без событий после завершения первого курса DFMO
Временное ограничение: 5 лет
|
Процент выживаемости без событий у пациентов с высоким риском NB, которые завершают стандартное лечение и принимают пероральный эфлорнитин после иммунотерапии.
|
5 лет
|
|
общая выживаемость после завершения первого курса DFMO
Временное ограничение: 5 лет
|
общая выживаемость пациентов с высоким риском нейробластомы, которые завершают стандартное лечение и принимают пероральный эфлорнитин после иммунотерапии.
|
5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 5 лет
|
В данном исследовании будет проведена комплексная оценка безопасности и переносимости эфлорнитина.
Основные оценки включают частоту возникновения и степень тяжести всех нежелательных явлений, связанных с лечением (оценка по шкале NCI CTCAE v5.0)
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Jingbo Shao, PhD，chief physician, Shanghai Children's Hospital
- Главный следователь: Wen Su, PhD，associate chief physician, Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Duke ES, Bradford D, Sinha AK, Mishra-Kalyani PS, Lerro CC, Rivera D, Wearne E, Miller CP, Leighton J, Sabit H, Zhao H, Lane A, Scepura B, Pazdur R, Singh H, Kluetz PG, Donoghue M, Drezner N. US Food and Drug Administration Approval Summary: Eflornithine for High-Risk Neuroblastoma After Prior Multiagent, Multimodality Therapy. J Clin Oncol. 2024 Sep 1;42(25):3047-3057. doi: 10.1200/JCO.24.00546. Epub 2024 Jun 25.
- Diccianni MB, Kempinska K, Gangoti JA, Yu AL, Sorkin LS. Anti-GD2 induced allodynia in rats can be reduced by pretreatment with DFMO. PLoS One. 2020 Jul 22;15(7):e0236115. doi: 10.1371/journal.pone.0236115. eCollection 2020.
- Salemi F, Alam W, Hassani MS, Hashemi SZ, Jafari AA, Mirmoeeni SMS, Arbab M, Mortazavizadeh SMR, Khan H. Neuroblastoma: Essential genetic pathways and current therapeutic options. Eur J Pharmacol. 2022 Jul 5;926:175030. doi: 10.1016/j.ejphar.2022.175030. Epub 2022 May 20.
- Jabbari P, Hanaei S, Rezaei N. State of the art in immunotherapy of neuroblastoma. Immunotherapy. 2019 Jun;11(9):831-850. doi: 10.2217/imt-2019-0018. Epub 2019 May 16.
- Pieniazek B, Cencelewicz K, Bzdziuch P, Mlynarczyk L, Lejman M, Zawitkowska J, Derwich K. Neuroblastoma-A Review of Combination Immunotherapy. Int J Mol Sci. 2024 Jul 15;25(14):7730. doi: 10.3390/ijms25147730.
- Pinto NR, Applebaum MA, Volchenboum SL, Matthay KK, London WB, Ambros PF, Nakagawara A, Berthold F, Schleiermacher G, Park JR, Valteau-Couanet D, Pearson AD, Cohn SL. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015 Sep 20;33(27):3008-17. doi: 10.1200/JCO.2014.59.4648. Epub 2015 Aug 24.
- Newman EA, Abdessalam S, Aldrink JH, Austin M, Heaton TE, Bruny J, Ehrlich P, Dasgupta R, Baertschiger RM, Lautz TB, Rhee DS, Langham MR Jr, Malek MM, Meyers RL, Nathan JD, Weil BR, Polites S, Madonna MB; APSA Cancer committee. Update on neuroblastoma. J Pediatr Surg. 2019 Mar;54(3):383-389. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.09.004. Epub 2018 Sep 19.
- Hubbard AK, Spector LG, Fortuna G, Marcotte EL, Poynter JN. Trends in International Incidence of Pediatric Cancers in Children Under 5 Years of Age: 1988-2012. JNCI Cancer Spectr. 2019 Mar;3(1):pkz007. doi: 10.1093/jncics/pkz007. Epub 2019 Apr 9.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 апреля 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 октября 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 октября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 февраля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 декабря 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- ShanghaiChildrens
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .