Kliininen tutkimus eflornitiinista immunoterapian jälkeen korkean riskin neuroblastomaan (CSHEIN) (CSHEIN)
torstai 11. joulukuuta 2025 päivittänyt: Shanghai Children's Hospital
Kliininen tutkimus eflornitiinista immunoterapian jälkeen suuren riskin neuroblastomalle (CSHEIN)
Arvioi ylläpitohoidon vaikutusta eflornitiinillä tapahtumavapaaseen selviytymiseen ja kokonaisselviytymiseen korkean riskin neuroblastomaa (NB) sairastavilla lapsilla immunoterapian jälkeen, ja arvioi sen turvallisuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkijat suunnittelevat rekrytoivansa 20 osallistujaa ja jakavansa heidät ryhmään A ja ryhmään B heidän kliinisen tilansa perusteella.
Ryhmän A sisällyttämiskriteerit ovat: vasta diagnosoidut korkean riskin neuroblastoma (NB) -potilaat, jotka ovat suorittaneet standardihoitosuunnitelman (mukaan lukien immunoterapia) ja joiden sairaus on saavuttanut täydellisen vasteen (CR) tai erittäin hyvän osittaisen vasteen (VGPR).
Ryhmän B sisällyttämiskriteerit ovat: uusiutuneen tai refraktaarisen NB:n potilaat, jotka ovat suorittaneet minkä tahansa hoidon uusiutuneelle sairaudelle tai jotka ovat saavuttaneet sairauden vakautumisen minkä tahansa pelastus- tai intensiivihoidon jälkeen primaarista refraktaarista sairautta varten, vähintään osittaisen vasteen (PR) ollessa arvioitu CT- tai MRI-tutkimuksella ja negatiivisella luuytimenäytteellä.
Sukupuoleen tai maantieteelliseen alueeseen ei liity rajoituksia.
Osallistujien on oltava alle 18-vuotiaita.
Kelvolliset henkilöt otetaan mukaan tutkimukseen saatuaan ensimmäisen suun kautta annetun eflornitiinian annoksen, ja kokonaishoitojakso kestää 2 vuotta.
Seuranta jatkuu jopa 3 vuotta eflornitiinihoidon päätyttyä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Hainan, Kiina
- Ruijin Hospital Hainan Branch, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine and Children's Hospital of Shanghai, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapsilla, joilla on korkean riskin neuroblastoma
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Histologisesti diagnosoitu korkean riskin neuroblastoomaksi (NB) kansainvälisen neuroblastoomaryhmän riskiluokituksen mukaan.
- Alle 18-vuotias.
- Sairauden arviointitila on PR (CT- tai MRI-tutkimuksella) ja luuydinnäyte on negatiivinen.
- Jos jäännösmassa on MIBG-negatiivinen tai MIBG-positiivinen ilman FDG-PET-affiniteettia, sitä pidetään todisteena siitä, että massa ei edusta aktiivista sairautta. Potilaat, joilla on CT-/MRI-tutkimuksessa näkyvä vakaa jäännöskasvain, sisällytetään tutkimukseen.
- Hyväksyttävät hematologiset parametrit ja elintoiminto; viitataan CI CTC 4.0 haittavaikutusten luokitusstandardin tasoon 2 tai alempaan.
- Eflornitiinin on oltava aktivoitavissa 120 päivän kuluessa edellisen hoidon päättymisestä.
Poissulkemiskriteerit:
- Histologisesti diagnosoitu ei-korkean riskin neuroblastoomaksi (NB) kansainvälisen neuroblastoomaryhmän riskiluokituksen mukaan.
- Ennen osallistumista sairauden arviointitila oli joko etenevä tauti (PD) tai relapsi (CT- tai MRI-tutkimuksella).
- Positiivinen luuydinnäyte.
- Hematologiset parametrit ja elintoiminto eivät ole hyväksyttäviä CI CTC 4.0 haittavaikutusten luokitusstandardin tason 3 tai korkeamman mukaan.
- Huoltaja ei suostu osallistumaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumavapaan selviytymisasteen ensimmäisen DFMO-kurssin jälkeen
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Korkean riskin neuroblastooma-potilaiden tapahtumavapaan selviytymisaste, jotka suorittavat vakiomuotoisen hoidon ja käyttävät suun kautta eflornitiinia immunoterapian jälkeen.
|
5 vuotta
|
|
kokonaiseloonjäämisaste ensimmäisen DFMO-hoidon päätyttyä
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
korkean riskin neuroblastomapotilaiden kokonaistautiin selviytymisaste, jotka suorittavat vakiomuotoisen hoidon ja ottavat suun kautta eflornitiinia immunoterapian jälkeen.
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tässä tutkimuksessa arvioidaan kattavasti eflornitiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Ensisijaiset arvioinnit sisältävät kaikkien hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien esiintyvyyden ja vakavuuden (luokiteltu NCI CTCAE v5.0 -kriteerien mukaisesti)
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jingbo Shao, PhD，chief physician, Shanghai Children's Hospital
- Päätutkija: Wen Su, PhD，associate chief physician, Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Duke ES, Bradford D, Sinha AK, Mishra-Kalyani PS, Lerro CC, Rivera D, Wearne E, Miller CP, Leighton J, Sabit H, Zhao H, Lane A, Scepura B, Pazdur R, Singh H, Kluetz PG, Donoghue M, Drezner N. US Food and Drug Administration Approval Summary: Eflornithine for High-Risk Neuroblastoma After Prior Multiagent, Multimodality Therapy. J Clin Oncol. 2024 Sep 1;42(25):3047-3057. doi: 10.1200/JCO.24.00546. Epub 2024 Jun 25.
- Diccianni MB, Kempinska K, Gangoti JA, Yu AL, Sorkin LS. Anti-GD2 induced allodynia in rats can be reduced by pretreatment with DFMO. PLoS One. 2020 Jul 22;15(7):e0236115. doi: 10.1371/journal.pone.0236115. eCollection 2020.
- Salemi F, Alam W, Hassani MS, Hashemi SZ, Jafari AA, Mirmoeeni SMS, Arbab M, Mortazavizadeh SMR, Khan H. Neuroblastoma: Essential genetic pathways and current therapeutic options. Eur J Pharmacol. 2022 Jul 5;926:175030. doi: 10.1016/j.ejphar.2022.175030. Epub 2022 May 20.
- Jabbari P, Hanaei S, Rezaei N. State of the art in immunotherapy of neuroblastoma. Immunotherapy. 2019 Jun;11(9):831-850. doi: 10.2217/imt-2019-0018. Epub 2019 May 16.
- Pieniazek B, Cencelewicz K, Bzdziuch P, Mlynarczyk L, Lejman M, Zawitkowska J, Derwich K. Neuroblastoma-A Review of Combination Immunotherapy. Int J Mol Sci. 2024 Jul 15;25(14):7730. doi: 10.3390/ijms25147730.
- Pinto NR, Applebaum MA, Volchenboum SL, Matthay KK, London WB, Ambros PF, Nakagawara A, Berthold F, Schleiermacher G, Park JR, Valteau-Couanet D, Pearson AD, Cohn SL. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015 Sep 20;33(27):3008-17. doi: 10.1200/JCO.2014.59.4648. Epub 2015 Aug 24.
- Newman EA, Abdessalam S, Aldrink JH, Austin M, Heaton TE, Bruny J, Ehrlich P, Dasgupta R, Baertschiger RM, Lautz TB, Rhee DS, Langham MR Jr, Malek MM, Meyers RL, Nathan JD, Weil BR, Polites S, Madonna MB; APSA Cancer committee. Update on neuroblastoma. J Pediatr Surg. 2019 Mar;54(3):383-389. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.09.004. Epub 2018 Sep 19.
- Hubbard AK, Spector LG, Fortuna G, Marcotte EL, Poynter JN. Trends in International Incidence of Pediatric Cancers in Children Under 5 Years of Age: 1988-2012. JNCI Cancer Spectr. 2019 Mar;3(1):pkz007. doi: 10.1093/jncics/pkz007. Epub 2019 Apr 9.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. lokakuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. lokakuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 8. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 12. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- ShanghaiChildrens
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .