Klinische studie van eflornithine na immunotherapie voor hoog-risico neuroblastoom (CSHEIN) (CSHEIN)
11 december 2025 bijgewerkt door: Shanghai Children's Hospital
Evalueer de impact van onderhoudstherapie met eflornithine op gebeurtenisvrije overleving en algehele overleving bij kinderen met hoog-risico neuroblastoom (NB) na immunotherapie, en beoordeel de veiligheid ervan.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De onderzoekers zijn van plan 20 deelnemers te werven en hen op basis van hun klinische status in Groep A en Groep B te verdelen.
De inclusiecriteria voor Groep A zijn: nieuw gediagnosticeerde patiënten met hoogrisico neuroblastoom (NB) die de standaardbehandeling (inclusief immunotherapie) hebben voltooid en bij wie de ziekte een complete respons (CR) of zeer goede partiële respons (VGPR) heeft bereikt.
De inclusiecriteria voor Groep B zijn: patiënten met recidiverend of refractair NB die elke behandeling voor recidiverende ziekte hebben voltooid, of die na enige salvage- of intensiveringstherapie voor primair refractaire ziekte ziekte stabiliteit hebben bereikt, met ten minste een partiële respons (PR) zoals beoordeeld door CT of MRI en negatief beenmergaspiraat.
Er zijn geen beperkingen met betrekking tot geslacht of geografische regio.
Deelnemers moeten jonger zijn dan 18 jaar.
Geschikte proefpersonen zullen worden ingeschreven in de studie na ontvangst van de eerste orale dosis eflornithine, met een totale behandelingsduur van 2 jaar.
De follow-up zal tot 3 jaar na voltooiing van de eflornithine-therapie worden voortgezet.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
20
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Hainan, China
- Ruijin Hospital Hainan Branch, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine and Children's Hospital of Shanghai, affiliated with Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Kinderen met hoog-risico neuroblastoom
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volgens de Internationale Neuroblastoma Risicogroep Classificatie is het histologisch gediagnosticeerd als hoog-risico NB.
- Jonger dan 18 jaar.
- De ziektebeoordelingsstatus is PR (via CT of MRI) en het beenmerguitstrijkje is negatief.
- Als de restmassa MIBG-negatief is of MIBG-positief en geen FDG-PET-affiniteit heeft, wordt dit beschouwd als bewijs dat de massa geen actieve ziekte vertegenwoordigt. Patiënten met een stabiele resttumormassa zichtbaar op CT/MRI worden opgenomen in de studie.
- Gekwalificeerde hematologische parameters en orgaanfunctie; Raadpleeg de CI CTC 4.0 bijwerkingengraderingsnorm van graad 2 en lager.
- Eflornithine moet binnen 120 dagen na voltooiing van de vorige behandeling worden geactiveerd.
Exclusiecriteria:
- Volgens de Internationale Neuroblastoma Risicogroep Classificatie is het histologisch gediagnosticeerd als niet-hoog-risico NB.
- Voorafgaand aan inschrijving was de ziektebeoordelingsstatus progressieve ziekte (PD) of recidief (via CT of MRI).
- Positief beenmerguitstrijkje.
- Hematologische parameters en orgaanfunctie zijn niet gekwalificeerd, volgens de CI CTC 4.0 bijwerkingengraderingsnorm van graad 3 of hoger.
- De voogd stemt niet in met deelname.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De gebeurtenisvrije overlevingskans na voltooiing van de eerste DFMO
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Het percentage gebeurtenisvrije overleving van hoogrisico NB-patiënten die de standaardbehandeling voltooien en oraal eflornithine innemen na immunotherapie.
|
5 jaar
|
|
overlevingspercentage na voltooiing van de eerste DFMO
Tijdsspanne: 5 jaar
|
overlevingspercentage van hoogrisico-NB-patiënten die de standaardbehandeling afronden en oraal eflornithine innemen na immunotherapie.
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van eflornithine uitgebreid evalueren.
De primaire beoordelingen omvatten de incidentie en ernst van alle behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (gegradeerd volgens NCI CTCAE v5.0)
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jingbo Shao, PhD，chief physician, Shanghai Children's Hospital
- Hoofdonderzoeker: Wen Su, PhD，associate chief physician, Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Duke ES, Bradford D, Sinha AK, Mishra-Kalyani PS, Lerro CC, Rivera D, Wearne E, Miller CP, Leighton J, Sabit H, Zhao H, Lane A, Scepura B, Pazdur R, Singh H, Kluetz PG, Donoghue M, Drezner N. US Food and Drug Administration Approval Summary: Eflornithine for High-Risk Neuroblastoma After Prior Multiagent, Multimodality Therapy. J Clin Oncol. 2024 Sep 1;42(25):3047-3057. doi: 10.1200/JCO.24.00546. Epub 2024 Jun 25.
- Diccianni MB, Kempinska K, Gangoti JA, Yu AL, Sorkin LS. Anti-GD2 induced allodynia in rats can be reduced by pretreatment with DFMO. PLoS One. 2020 Jul 22;15(7):e0236115. doi: 10.1371/journal.pone.0236115. eCollection 2020.
- Salemi F, Alam W, Hassani MS, Hashemi SZ, Jafari AA, Mirmoeeni SMS, Arbab M, Mortazavizadeh SMR, Khan H. Neuroblastoma: Essential genetic pathways and current therapeutic options. Eur J Pharmacol. 2022 Jul 5;926:175030. doi: 10.1016/j.ejphar.2022.175030. Epub 2022 May 20.
- Jabbari P, Hanaei S, Rezaei N. State of the art in immunotherapy of neuroblastoma. Immunotherapy. 2019 Jun;11(9):831-850. doi: 10.2217/imt-2019-0018. Epub 2019 May 16.
- Pieniazek B, Cencelewicz K, Bzdziuch P, Mlynarczyk L, Lejman M, Zawitkowska J, Derwich K. Neuroblastoma-A Review of Combination Immunotherapy. Int J Mol Sci. 2024 Jul 15;25(14):7730. doi: 10.3390/ijms25147730.
- Pinto NR, Applebaum MA, Volchenboum SL, Matthay KK, London WB, Ambros PF, Nakagawara A, Berthold F, Schleiermacher G, Park JR, Valteau-Couanet D, Pearson AD, Cohn SL. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015 Sep 20;33(27):3008-17. doi: 10.1200/JCO.2014.59.4648. Epub 2015 Aug 24.
- Newman EA, Abdessalam S, Aldrink JH, Austin M, Heaton TE, Bruny J, Ehrlich P, Dasgupta R, Baertschiger RM, Lautz TB, Rhee DS, Langham MR Jr, Malek MM, Meyers RL, Nathan JD, Weil BR, Polites S, Madonna MB; APSA Cancer committee. Update on neuroblastoma. J Pediatr Surg. 2019 Mar;54(3):383-389. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2018.09.004. Epub 2018 Sep 19.
- Hubbard AK, Spector LG, Fortuna G, Marcotte EL, Poynter JN. Trends in International Incidence of Pediatric Cancers in Children Under 5 Years of Age: 1988-2012. JNCI Cancer Spectr. 2019 Mar;3(1):pkz007. doi: 10.1093/jncics/pkz007. Epub 2019 Apr 9.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 april 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
31 oktober 2029
Studie voltooiing (Geschat)
31 oktober 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 februari 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 december 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- ShanghaiChildrens
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .