ポリチミアベラ患者におけるロペグインターフェロンアルファ-2bの実世界データの評価：多施設共同研究からの知見 (MIRROR)
2025年12月11日 更新者：Novella Pugliese、Federico II University
真性多血症患者におけるRopeginterferon Alpha-2Bの現実世界の結果に関する多施設共同の知見
この後ろ向き研究は、真性多血症（PV）患者におけるRopeginterferon Alfa-2b（BESREMI）の有効性と安全性を評価することを目的としています。
適格患者は、現在の基準に従ってPVの確定診断を受け、少なくとも1回のRopeginterferon投与を受け、完全な臨床および検査データが利用可能であることが条件です。
主目的は、ELN基準に基づく血液学的反応（完全または部分、CHR/PR）の時間経過を分析し、反応の達成と維持に関連する臨床的および治療関連因子を特定することです。
副次目的には、反応までの時間、反応持続期間、無増悪生存期間、血栓塞栓性イベント率、安全性と忍容性、治療中止、用量変更と遵守、血液学的パラメータの正常化、およびJAK2 V617F対立遺伝子負荷の変化が含まれます。
データは、参加施設の医療記録から後ろ向きに収集されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
150
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novella Pugliese, MD, PhD
- 電話番号：+393396137232
- メール：novypugliese@yahoo.it
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究は、現在の診断基準に基づいて真性多血症（PV）と診断され、疾患管理の一環として少なくとも1回のロペグインターフェロンアルファ-2b（BESREMI）投与を受けた患者を対象とします。
適格な患者は、完全な臨床および検査情報が利用可能であり、参加施設のいずれかでフォローアップされなければなりません。
すべての参加者は、研究への参加前に書面によるインフォームド・コンセントを提供する必要があります。
説明
対象基準:
- 更新された診断基準に基づく真性多血症の確定診断
- Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) を少なくとも1回投与されていること
- レビューに必要な臨床・検査データが完全に利用可能であること（例：血液学的パラメータ、治療反応、有害事象）
- 参加研究施設のいずれかで経過観察されていること
- 参加に関するインフォームド・コンセントに署名していること
除外基準:
- 観察期間中にPVに対する実験的または未承認治療を受けていること
- 解析への組み入れを可能にする十分な臨床・検査データが欠如していること
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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ロペグインターフェロン アルファ-2b を受ける真性多血症患者
患者の医療記録から遡及的にデータを収集し、以下を含みます：
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Ropeginterferon Alfa-2bは、承認された処方情報に従って投与されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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真性多血症におけるロペグインターフェロンアルファ-2bへの血液学的反応（完全寛解/部分寛解）の縦断的解析
時間枠：登録から治療終了まで、または少なくとも12か月の治療期間
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定義：ELN基準に従って分類された、各スケジュールされたタイムポイント（3、6、9、12、18、24ヶ月）において完全血液学的反応（CHR）または部分反応（PR）を達成した患者の割合、および（a）CHR/PRの初回達成と（b）CHR/PRの維持（期間）に関連するベースラインおよび治療中の因子の同定。 評価タイムポイント：ベースライン、3、6、9、12、18、24ヶ月（または最終利用可能なフォローアップ）。 要約指標：各タイムポイントにおけるCHRおよびPRの割合（%） |
登録から治療終了まで、または少なくとも12か月の治療期間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血液学的反応までの時間
時間枠：ベースラインから初回確認CHRまたはPRまで（最長24か月）
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ELN基準に従ったCHRまたはPR血液学的反応の達成までのロペグインターフェロンアルファ-2b治療初日からの時間（月単位）。
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ベースラインから初回確認CHRまたはPRまで（最長24か月）
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血液学的反応の持続期間
時間枠：初回完全寛解／部分寛解から喪失または最終フォローアップまで（最大24ヶ月）
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最初に文書化された完全寛解（CHR）または部分寛解（PR）から、その反応の喪失、死亡、または最終フォローアップまでの間隔。
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初回完全寛解／部分寛解から喪失または最終フォローアップまで（最大24ヶ月）
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無増悪生存期間（PFS）
時間枠：ベースラインからイベント発生または最終フォローアップまで（最大24か月）
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治療開始から、真性多血症後骨髄線維症または急性骨髄性白血病への進行、あるいはあらゆる原因による死亡までの時間
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ベースラインからイベント発生または最終フォローアップまで（最大24か月）
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血栓塞栓症発現率
時間枠：ベースラインから最終追跡調査まで（最大24ヶ月）
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Ropeginterferon治療中の患者における動脈または静脈血栓性または塞栓性イベントの割合。
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ベースラインから最終追跡調査まで（最大24ヶ月）
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治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから最終フォローアップまで（最大24か月）
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治療関連有害事象の発生率［安全性および忍容性］） CTCAE v6。
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ベースラインから最終フォローアップまで（最大24か月）
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治療中止
時間枠：ベースラインから最終追跡調査まで（最大24か月）
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有害事象、有効性の欠如、またはその他の臨床的理由によりロペグインターフェロンを中止する患者の割合。
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ベースラインから最終追跡調査まで（最大24か月）
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用量調整と遵守
時間枠：ベースラインから最終フォローアップまで（最大24か月）
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有意な用量変更（減量または増量）を伴う患者の数と割合、ならびに推定アドヒアランス（計画投与間隔と観察投与間隔）。
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ベースラインから最終フォローアップまで（最大24か月）
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血液学的パラメータの正常化
時間枠：ベースラインおよび予定訪問時（3、6、9、12、18、24カ月）
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目標血液学的値を達成した患者の割合：ヘマトクリット＜45％、白血球＜10000/mm³、血小板＜400000/mm³。
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ベースラインおよび予定訪問時（3、6、9、12、18、24カ月）
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JAK2 V617F対立遺伝子負荷
時間枠：ベースライン時およびスケジュールされた来院時（3、6、9、12、18、24ヶ月）
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Ropeginterferon治療中のJAK2 V617F対立遺伝子量の動態評価と血液学的反応との相関
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ベースライン時およびスケジュールされた来院時（3、6、9、12、18、24ヶ月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年1月10日
一次修了 (推定)
2026年3月26日
研究の完了 (推定)
2026年3月31日
試験登録日
最初に提出
2025年11月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月11日
最初の投稿 (実際)
2025年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月11日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- AIFA-RSO-3948 (その他の識別子：A.O.U. Federico II Napoli)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
参加者のプライバシーを保護し、倫理的および規制要件を遵守するため、個別参加者データ（IPD）は共有されません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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