Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af real-world data for Ropeginterferon Alfa-2b hos patienter med polycytaemia vera: Indsigter fra et multicenterstudie (MIRROR)

11. december 2025 opdateret af: Novella Pugliese, Federico II University

Multicenters indsigt i virkelighedens resultater af Ropeginterferon alfa-2B hos patienter med polycythaemia vera

Dette retrospektive studie har til formål at vurdere effektiviteten og sikkerheden af Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) hos patienter med Polycythemia Vera (PV). Kvalificerede patienter har en bekræftet PV-diagnose i henhold til aktuelle kriterier, har modtaget mindst én dosis Ropeginterferon og har fuldstændige kliniske og laboratoriedata tilgængelige. Det primære formål er at analysere tidsforløbet for hematologisk respons (komplet eller delvis, CHR/PR) i henhold til ELN-kriterier og at identificere kliniske og behandlingsrelaterede faktorer forbundet med at opnå og opretholde respons. Sekundære formål omfatter tid til respons, responsvarighed, progressionsfri overlevelse, hyppighed af tromboemboliske hændelser, sikkerhed og tolerabilitet, behandlingsafbrydelse, dosisændringer og overholdelse, normalisering af hematologiske parametre samt ændringer i JAK2 V617F-allelbyrde. Data vil blive indsamlet retrospektivt fra patientjournaler på deltagende centre.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiet vil inkludere patienter diagnosticeret med Polycythemia Vera (PV) i henhold til aktuelle diagnostiske kriterier, som har modtaget mindst én administration af Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) som en del af deres sygdomsbehandling. Kvalificerede patienter skal have fuldstændig klinisk og laboratorieinformation tilgængelig og skal følges på et af de deltagende centre. Alle deltagere skal afgive skriftlig informeret samtykke før inklusion i studiet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af Polycythemia Vera i henhold til opdaterede diagnostiske kriterier
  • Har modtaget mindst én dosis Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI)
  • Fuldstændig klinisk og laboratoriedata tilgængelig for gennemgang (f.eks. hematologiske parametre, behandlingsrespons, bivirkninger)
  • Følges op på et af de deltagende studicentrer
  • Har underskrevet informeret samtykke til deltagelse

Eksklusionskriterier:

  • Har modtaget eksperimentelle eller ikke-godkendte behandlinger for PV i observationsperioden
  • Mangler tilstrækkelige kliniske eller laboratoriedata til at kunne inkluderes i analysen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med Polycythemia Vera, der modtager Ropeginterferon alfa-2b

Data vil blive indsamlet retrospektivt fra patienters journaler og vil inkludere:

  1. Demografiske data
  2. Kliniske karakteristika ved PV
  3. Behandlingsinformation. Detaljer om Ropeginterferon Alfa-2b-terapi: Dosis; Behandlingsskema og varighed; Klinisk og hematologisk respons; Behandlingsafbrydelse og årsager til afbrydelse
  4. Klinisk og hematologisk respons: Hematologiske parametre (hæmoglobin, hematokrit, trombocytantal osv.); Klinisk status under behandling; Miltstørrelse vurderet via abdominal ultralyd (når tilgængelig); Dokumentation af baselineværdier, tidligere behandlinger, doseringsskemaer og responsvurderinger ved: 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder; Afbrydelsesrater og årsager til behandlingsstop
  5. Molekylær respons: Kvantificering af JAK2 V617F-allelbyrde over tid
  6. Bivirkninger: Alle klinisk relevante komplikationer eller bivirkninger
Medicin: Ropeginterferon alfa-2b (BESREMi®)
Ropeginterferon Alfa-2b blev administreret i overensstemmelse med den godkendte ordinationsinformation.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Longitudinal analyse af hematologisk respons (CR/PR) til Ropeginterferon Alfa-2b ved polycythemia vera
Tidsramme: Fra indskrivning til behandlingens afslutning eller mindst 12 måneders behandling

Definition: Andel af patienter, der opnår komplet hæmatologisk respons (CHR) eller delvist respons (PR) på hvert planlagte tidspunkt (3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder), klassificeret efter ELN-kriterierne og identifikation af baseline- og behandlingsrelaterede faktorer forbundet med (a) første opnåelse af CHR/PR og (b) opretholdelse (varighed) af CHR/PR.

Vurderingstidspunkter: Baseline, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder (eller sidste tilgængelige opfølgning).

Opsummerende målinger: Andel (%) i CHR og PR på hvert tidspunkt
Fra indskrivning til behandlingens afslutning eller mindst 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til hæmatologisk respons
Tidsramme: Baseline til første dokumenterede CHR eller PR (op til 24 måneder)
Tid (i måneder) fra den første dag af Ropeginterferon Alfa-2b-behandling til opnåelse af CHR eller PR hæmatologisk respons i henhold til ELN-kriterierne.
Baseline til første dokumenterede CHR eller PR (op til 24 måneder)
Varighed af hematologisk respons
Tidsramme: Fra første CHR/PR til tab eller sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Interval mellem første dokumenterede CHR eller PR og tab af denne respons, død eller sidste opfølgning.
Fra første CHR/PR til tab eller sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Progressionfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra baseline til hændelse eller sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Tid fra behandlingsstart til progression til post-PV myelofibrose, akut myeloid leukæmi eller død af enhver årsag
Fra baseline til hændelse eller sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Thromboembolihændelseshastighed
Tidsramme: Baseline til sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Andelen af patienter, der oplever arterielle eller venøse trombose- eller embolibegivenheder under behandling med Ropeginterferon.
Baseline til sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]) CTCAE v6.
Fra baseline til sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Behandlingsafbrydelse
Tidsramme: Baseline til sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Andelen af patienter, der afbryder Ropeginterferon på grund af bivirkninger, manglende effekt eller andre kliniske årsager.
Baseline til sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Dosisændringer og Overholdelse
Tidsramme: Baseline til sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Antal og andel af patienter med betydelige dosisændringer (reduktioner eller stigninger) og estimeret overholdelse (planlagte vs. observerede doseringsintervaller).
Baseline til sidste opfølgning (op til 24 måneder)
Normalisering af hematologiske parametre
Tidsramme: Baseline og ved planlagte besøg (3,6,9,12,18,24 måneder)
Andel af patienter, der opnår målsætning for hematologiske værdier: hematokrit <45%, leukocytter <10000/mm³, trombocytter <400000/mm³.
Baseline og ved planlagte besøg (3,6,9,12,18,24 måneder)
JAK2 V617F Allelbyrde
Tidsramme: Baseline og ved planlagte besøg (3,6,9,12,18,24 måneder)
Vurdering af JAK2 V617F allelbyrde dynamik under Ropeginterferon-behandling og korrelation med hæmatologisk respons.
Baseline og ved planlagte besøg (3,6,9,12,18,24 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Federico II University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

10. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

26. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2025

Først opslået (Faktiske)

15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • AIFA-RSO-3948 (Anden identifikator: A.O.U. Federico II Napoli)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Individual Participant Data (IPD) vil ikke blive delt for at beskytte deltagernes privatliv og overholde etiske og regulatoriske krav.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera

Kliniske forsøg med Ropeginterferon alfa-2b (BESREMi®)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner