Evaluatie van Real-World Data over Ropeginterferon Alfa-2b bij Patiënten met Polycythemia Vera: Inzichten uit een Multicenterstudie (MIRROR)
11 december 2025 bijgewerkt door: Novella Pugliese, Federico II University
Multicenter Inzichten over Real-World Resultaten van Ropeginterferon Alfa-2B bij Polycythemia Vera-patiënten
Deze retrospectieve studie heeft als doel de effectiviteit en veiligheid van Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) te evalueren bij patiënten met Polycythemia Vera (PV).
In aanmerking komende patiënten hebben een bevestigde PV-diagnose volgens de huidige criteria, hebben ten minste één dosis Ropeginterferon ontvangen en hebben volledige klinische en laboratoriumgegevens beschikbaar.
Het primaire doel is om het tijdsverloop van de hematologische respons (volledig of gedeeltelijk, CHR/PR) te analyseren volgens de ELN-criteria, en om klinische en behandelingsgerelateerde factoren te identificeren die geassocieerd zijn met het bereiken en behouden van respons.
Secundaire doelstellingen omvatten de tijd tot respons, de duur van de respons, progressievrije overleving, het percentage trombo-embolische gebeurtenissen, veiligheid en verdraagbaarheid, stopzetting van de behandeling, dosisaanpassingen en therapietrouw, normalisatie van hematologische parameters en veranderingen in de JAK2 V617F-allelbelasting.
Gegevens worden retrospectief verzameld uit medische dossiers bij de deelnemende centra.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
150
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Novella Pugliese, MD, PhD
- Telefoonnummer: +393396137232
- E-mail: novypugliese@yahoo.it
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De studie zal patiënten omvatten bij wie Polycythemia Vera (PV) is vastgesteld volgens de huidige diagnostische criteria en die ten minste één toediening van Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) hebben ontvangen als onderdeel van hun ziektebeheer.
In aanmerking komende patiënten moeten over volledige klinische en laboratoriuminformatie beschikken en moeten worden gevolgd in een van de deelnemende centra.
Alle deelnemers moeten voorafgaand aan opname in de studie schriftelijke geïnformeerde toestemming verlenen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van Polycythemia Vera volgens de bijgewerkte diagnostische criteria
- Minstens één dosis Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) hebben ontvangen.
- Volledige beschikbaarheid van klinische en laboratoriumgegevens voor beoordeling (bijv. hematologische parameters, behandelingsrespons, bijwerkingen).
- Opgevolgd in een van de deelnemende studiecentra.
- Getekende geïnformeerde toestemming voor deelname hebben.
Uitsluitingscriteria:
- Experimentele of niet-goedgekeurde behandelingen voor PV hebben ontvangen tijdens de observatieperiode.
- Onvoldoende klinische of laboratoriumgegevens hebben om opname in de analyse mogelijk te maken.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met Polycythemia Vera die Ropeginterferon alfa-2b ontvangen
Gegevens worden retrospectief verzameld uit patiëntendossiers en omvatten:
|
Ropeginterferon Alfa-2b werd toegediend in overeenstemming met de goedgekeurde voorschrijfinformatie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Longitudinale analyse van hematologische respons (CR/PR) op Ropeginterferon Alfa-2b bij polycythemia vera
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de behandeling of ten minste 12 maanden behandeling
|
Definitie: Proportie van patiënten die een Complete Hematologische Respons (CHR) of Partiële Respons (PR) bereiken op elk gepland tijdstip (3, 6, 9, 12, 18 en 24 maanden), geclassificeerd volgens de ELN-criteria en identificatie van baseline- en tijdens-de-behandeling factoren geassocieerd met (a) eerste bereiking van CHR/PR en (b) behoud (duur) van CHR/PR. Beoordelingstijdstippen: Baseline, 3, 6, 9, 12, 18 en 24 maanden (of laatste beschikbare follow-up). Samenvattingsstatistieken: Proportie (%) in CHR en PR op elk tijdstip |
Van inschrijving tot het einde van de behandeling of ten minste 12 maanden behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot hematologische respons
Tijdsspanne: Baseline tot eerste gedocumenteerde CHR of PR (tot 24 maanden)
|
Tijd (in maanden) vanaf de eerste dag van Ropeginterferon Alfa-2b-behandeling tot het bereiken van een CHR- of PR-hematologische respons volgens de ELN-criteria.
|
Baseline tot eerste gedocumenteerde CHR of PR (tot 24 maanden)
|
|
Duur van hematologische respons
Tijdsspanne: Van eerste CHR/PR tot verlies of laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
Interval tussen de eerste gedocumenteerde CHR of PR en het verlies van die respons, overlijden, of laatste follow-up.
|
Van eerste CHR/PR tot verlies of laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
|
Progressievrije Overleving (PFS)
Tijdsspanne: Vanaf de start tot het optreden van een gebeurtenis of de laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
Tijd vanaf start behandeling tot progressie naar post-PV myelofibrose, acute myeloïde leukemie of overlijden door welke oorzaak dan ook
|
Vanaf de start tot het optreden van een gebeurtenis of de laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
|
Trombo-embolische gebeurtenisfrequentie
Tijdsspanne: Van baseline tot laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
Aandeel van patiënten die arteriële of veneuze trombotische of embolische gebeurtenissen ervaren tijdens behandeling met Ropeginterferon.
|
Van baseline tot laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
|
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
Incidentie van behandelinggerelateerde bijwerkingen [veiligheid en verdraagbaarheid]) CTCAE v6.
|
Vanaf baseline tot laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
|
Behandeling stopzetten
Tijdsspanne: Baseline tot laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
Aandeel patiënten dat stopt met Ropeginterferon vanwege bijwerkingen, gebrek aan effectiviteit of andere klinische redenen.
|
Baseline tot laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
|
Dosismodificaties en therapietrouw
Tijdsspanne: Baseline tot laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
Aantal en proportie patiënten met significante dosisaanpassingen (verminderingen of verhogingen) en geschatte therapietrouw (geplande versus waargenomen doseringsintervallen).
|
Baseline tot laatste follow-up (tot 24 maanden)
|
|
Normalisatie van hematologische parameters
Tijdsspanne: Baseline en tijdens geplande bezoeken (3,6,9,12,18,24 maanden)
|
Aandeel patiënten dat de doelhematologische waarden bereikt: hematocriet <45%, leukocyten <10000/mm³, bloedplaatjes <400000/mm³.
|
Baseline en tijdens geplande bezoeken (3,6,9,12,18,24 maanden)
|
|
JAK2 V617F Allelbelasting
Tijdsspanne: Baseline en op geplande bezoeken (3,6,9,12,18,24 maanden)
|
Beoordeling van de dynamiek van de JAK2 V617F allellast tijdens behandeling met Ropeginterferon en correlatie met hematologische respons.
|
Baseline en op geplande bezoeken (3,6,9,12,18,24 maanden)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
10 januari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
26 maart 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 maart 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 december 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- AIFA-RSO-3948 (Andere identificatie: A.O.U. Federico II Napoli)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Individuele deelnemersdata (IPD) zal niet worden gedeeld om de privacy van deelnemers te beschermen en om te voldoen aan ethische en regelgevende vereisten.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .