关于罗培干扰素α-2b治疗真性红细胞增多症患者的真实世界数据评估：来自一项多中心研究的见解 (MIRROR)
2025年12月11日 更新者：Novella Pugliese、Federico II University
多中心研究揭示罗培干扰素α-2B治疗真性红细胞增多症患者的真实世界疗效
这项回顾性研究旨在评估罗培干扰素α-2b（BESREMI）在真性红细胞增多症（PV）患者中的有效性和安全性。
符合条件患者需根据现行标准确诊PV，至少接受过一剂罗培干扰素治疗，且具备完整的临床和实验室数据。
主要目标是根据ELN标准分析血液学应答（完全或部分应答，CHR/PR）的时间进程，并识别与实现和维持应答相关的临床及治疗相关因素。
次要目标包括应答时间、应答持续时间、无进展生存期、血栓栓塞事件发生率、安全性和耐受性、治疗中止情况、剂量调整与依从性、血液学参数正常化以及JAK2 V617F等位基因负荷变化。
数据将从参与中心的医疗记录中回顾性收集。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
150
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novella Pugliese, MD, PhD
- 电话号码：+393396137232
- 邮箱：novypugliese@yahoo.it
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
该研究将纳入根据当前诊断标准诊断为真性红细胞增多症（PV）的患者，这些患者在其疾病管理过程中至少接受过一次Ropeginterferon Alfa-2b（BESREMI）给药。
符合条件的患者必须具有完整的临床和实验室信息，并且必须在参与中心之一进行随访。
所有参与者在纳入研究前必须提供书面知情同意书。
描述
纳入标准：
- 根据最新诊断标准确诊为真性红细胞增多症
- 至少接受过一剂Ropeginterferon Alfa-2b（BESREMI）治疗
- 具备完整的临床和实验室数据可供审查（例如：血液学参数、治疗反应、不良事件）
- 在参与研究中心的其中一家接受随访
- 已签署参与研究的知情同意书
排除标准：
- 在观察期间接受过针对PV的实验性或未经批准的治疗
- 缺乏足够的临床或实验室数据以纳入分析
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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接受罗培干扰素α-2b治疗的真性红细胞增多症患者
数据将从患者病历中回顾性收集，包括：
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Ropeginterferon Alfa-2b 的给药依据已批准的处方信息进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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聚乙二醇化干扰素α-2b治疗真性红细胞增多症的血象缓解（完全缓解/部分缓解）纵向分析
大体时间：从入组到治疗结束或至少接受12个月的治疗
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定义：根据欧洲白血病网（ELN）标准分类，在每个预定时间点（3、6、9、12、18和24个月）达到完全血液学缓解（CHR）或部分缓解（PR）的患者比例，并识别与以下相关的基线和治疗中因素：（a）首次达到CHR/PR及（b）CHR/PR的维持（持续时间）。 评估时间点：基线、3、6、9、12、18和24个月（或末次可用随访）。 汇总指标：各时间点处于CHR和PR状态的比例（%） |
从入组到治疗结束或至少接受12个月的治疗
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血液学反应时间
大体时间：从基线期至首次记录的CHR或PR（最长24个月）
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根据ELN标准，从Ropeginterferon Alfa-2b治疗第一天至实现完全血液学缓解（CHR）或部分血液学缓解（PR）的时间（以月计）。
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从基线期至首次记录的CHR或PR（最长24个月）
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血液学缓解持续时间
大体时间：从首次CHR/PR至疾病进展或末次随访（最长24个月）
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从首次记录的完全缓解（CHR）或部分缓解（PR）到该缓解丧失、死亡或末次随访之间的间隔。
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从首次CHR/PR至疾病进展或末次随访（最长24个月）
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：从基线至事件发生或末次随访（最长24个月）
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从治疗开始至进展为真性红细胞增多症后骨髓纤维化、急性髓系白血病或因任何原因死亡的时间
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从基线至事件发生或末次随访（最长24个月）
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血栓栓塞事件发生率
大体时间：基线至最后一次随访（最长24个月）
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接受Ropeginterferon治疗期间出现动脉或静脉血栓或栓塞事件的患者比例。
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基线至最后一次随访（最长24个月）
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治疗中出现的不良事件发生率
大体时间：基线至末次随访（最长24个月）
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治疗期间出现的不良事件发生率[安全性和耐受性] CTCAE v6。
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基线至末次随访（最长24个月）
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治疗终止
大体时间：基线至末次随访（最长24个月）
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因不良事件、疗效不足或其他临床原因而停用Ropeginterferon的患者比例。
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基线至末次随访（最长24个月）
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剂量调整与依从性
大体时间：基线至末次随访（最长24个月）
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具有显著剂量变化（减少或增加）的患者数量及比例，以及预估依从性（计划与观察到的给药间隔）。
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基线至末次随访（最长24个月）
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血液学参数正常化
大体时间：基线和计划访视时间点（3、6、9、12、18、24个月）
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达到目标血液学值的患者比例：血细胞比容<45%、白细胞<10000/mm³、血小板<400000/mm³。
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基线和计划访视时间点（3、6、9、12、18、24个月）
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JAK2 V617F 等位基因负荷
大体时间：基线及计划访视时（3、6、9、12、18、24个月）
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评估Ropeginterferon治疗期间JAK2 V617F等位基因负荷动态及其与血液学反应的相关性。
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基线及计划访视时（3、6、9、12、18、24个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年1月10日
初级完成 (估计的)
2026年3月26日
研究完成 (估计的)
2026年3月31日
研究注册日期
首次提交
2025年11月26日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月11日
首次发布 (实际的)
2025年12月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月11日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- AIFA-RSO-3948 (其他标识符：A.O.U. Federico II Napoli)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
为保护参与者隐私并遵守伦理和监管要求，个人参与者数据（IPD）将不予共享。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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