Avaliação de Dados do Mundo Real sobre Ropeginterferona Alfa-2b em Doentes com Policitemia Vera: Perspetivas de um Estudo Multicêntrico (MIRROR)
11 de dezembro de 2025 atualizado por: Novella Pugliese, Federico II University
Perspetivas Multicêntricas sobre Resultados do Mundo Real do Ropeginterferon Alfa-2B em Doentes com Policitemia Vera
Este estudo retrospectivo tem como objetivo avaliar a eficácia e segurança do Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) em pacientes com Policitemia Vera (PV).
Os pacientes elegíveis têm um diagnóstico confirmado de PV de acordo com os critérios atuais, receberam pelo menos uma dose de Ropeginterferon e têm dados clínicos e laboratoriais completos disponíveis.
O objetivo principal é analisar a evolução temporal da resposta hematológica (completa ou parcial, CHR/PR) de acordo com os critérios ELN, e identificar fatores clínicos e relacionados com o tratamento associados à obtenção e manutenção da resposta.
Os objetivos secundários incluem o tempo até à resposta, a duração da resposta, a sobrevivência livre de progressão, a taxa de eventos tromboembólicos, a segurança e tolerabilidade, a descontinuação do tratamento, as modificações de dose e a adesão, a normalização dos parâmetros hematológicos e as alterações na carga alélica JAK2 V617F.
Os dados serão recolhidos retrospectivamente a partir dos registos médicos nos centros participantes.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
150
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novella Pugliese, MD, PhD
- Número de telefone: +393396137232
- E-mail: novypugliese@yahoo.it
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo incluirá pacientes diagnosticados com Policitemia Vera (PV) de acordo com os critérios diagnósticos atuais, que receberam pelo menos uma administração de Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) como parte do tratamento da sua doença.
Os pacientes elegíveis devem ter informações clínicas e laboratoriais completas disponíveis e devem ser acompanhados num dos centros participantes.
Todos os participantes devem fornecer consentimento informado por escrito antes da inclusão no estudo.
Os pacientes elegíveis devem ter informações clínicas e laboratoriais completas disponíveis e devem ser acompanhados num dos centros participantes.
Todos os participantes devem fornecer consentimento informado por escrito antes da inclusão no estudo.
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico confirmado de Policitemia Vera de acordo com os critérios de diagnóstico atualizados
- Ter recebido pelo menos uma dose de Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI).
- Disponibilidade completa de dados clínicos e laboratoriais para revisão (ex.: parâmetros hematológicos, resposta ao tratamento, eventos adversos).
- Seguimento num dos centros de estudo participantes.
- Ter assinado o consentimento informado para participação.
Critérios de Exclusão:
- Ter recebido tratamentos experimentais ou não aprovados para PV durante o período de observação.
- Falta de dados clínicos ou laboratoriais suficientes para permitir a inclusão na análise.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Doentes com Policitemia Vera a Receber Ropeginterferon alfa 2b
Os dados serão recolhidos retrospetivamente a partir dos registos médicos dos doentes e incluirão:
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O Ropeginterferão Alfa-2b foi administrado de acordo com as informações aprovadas de prescrição.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Análise Longitudinal da Resposta Hematológica (CR/PR) ao Ropeginterferona Alfa-2b na policitemia vera
Prazo: Desde a inscrição até ao final do tratamento ou pelo menos 12 meses de tratamento
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Definição: Proporção de doentes que atingem Resposta Hematológica Completa (CHR) ou Resposta Parcial (PR) em cada momento programado (3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses), classificada de acordo com os critérios ELN e identificação de fatores basais e durante o tratamento associados a (a) primeira obtenção de CHR/PR e (b) manutenção (duração) de CHR/PR. Momentos de avaliação: Basal, 3, 6, 9, 12, 18 e 24 meses (ou último seguimento disponível). Métricas de resumo: Proporção (%) em CHR e PR em cada momento |
Desde a inscrição até ao final do tratamento ou pelo menos 12 meses de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até à Resposta Hematológica
Prazo: Baseline até ao primeiro CHR ou PR documentado (até 24 meses)
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Tempo (em meses) desde o primeiro dia de tratamento com Ropeginterferon Alfa-2b até à obtenção de resposta hematológica de remissão hematológica completa (CHR) ou remissão parcial (PR) de acordo com os critérios ELN.
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Baseline até ao primeiro CHR ou PR documentado (até 24 meses)
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Duração da Resposta Hematológica
Prazo: Desde o primeiro CHR/PR até à perda ou último seguimento (até 24 meses)
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Intervalo entre a primeira resposta completa hematológica (CHR) ou resposta parcial (PR) documentada e a perda dessa resposta, morte, ou último acompanhamento.
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Desde o primeiro CHR/PR até à perda ou último seguimento (até 24 meses)
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Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Baseline até ao evento ou ao último seguimento (até 24 meses)
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Tempo desde o início do tratamento até à progressão para mielofibrose pós-PV, leucemia mieloide aguda ou morte por qualquer causa
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Baseline até ao evento ou ao último seguimento (até 24 meses)
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Taxa de Eventos Tromboembólicos
Prazo: Desde a linha de base até ao último seguimento (até 24 meses)
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Proporção de doentes que experienciam eventos trombóticos ou embólicos arteriais ou venosos durante o tratamento com Ropeginterferão.
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Desde a linha de base até ao último seguimento (até 24 meses)
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento
Prazo: Do início até ao último acompanhamento (até 24 meses)
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento [Segurança e Tolerabilidade]) CTCAE v6.
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Do início até ao último acompanhamento (até 24 meses)
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Descontinuação do Tratamento
Prazo: Da linha de base até ao último seguimento (até 24 meses)
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Proporção de doentes que interrompem o Ropeginterferon devido a eventos adversos, falta de eficácia ou outras razões clínicas.
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Da linha de base até ao último seguimento (até 24 meses)
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Modificações de Dose e Adesão
Prazo: Do início até ao último seguimento (até 24 meses)
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Número e proporção de doentes com alterações significativas da dose (reduções ou aumentos) e adesão estimada (intervalos de administração planeados versus observados).
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Do início até ao último seguimento (até 24 meses)
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Normalização de Parâmetros Hematológicos
Prazo: Linha de base e nas consultas agendadas (3, 6, 9, 12, 18, 24 meses)
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Proporção de doentes que atingem valores hematológicos alvo: hematócrito <45%, leucócitos <10000/mm³, plaquetas <400000/mm³.
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Linha de base e nas consultas agendadas (3, 6, 9, 12, 18, 24 meses)
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Carga Alélica JAK2 V617F
Prazo: Baseline e nas visitas programadas (3,6,9,12,18,24 meses)
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Avaliação da dinâmica da carga alélica de JAK2 V617F durante o tratamento com Ropeginterferão e correlação com a resposta hematológica.
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Baseline e nas visitas programadas (3,6,9,12,18,24 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
10 de janeiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
26 de março de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Real)
15 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- AIFA-RSO-3948 (Outro identificador: A.O.U. Federico II Napoli)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Os Dados Individuais dos Participantes (DIP) não serão partilhados para proteger a privacidade dos participantes e para cumprir os requisitos éticos e regulamentares.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .