Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av verkligvärldsdata om Ropeginterferon Alfa-2b hos patienter med polycytemia vera: Insikter från en multicentrisk studie (MIRROR)

11 december 2025 uppdaterad av: Novella Pugliese, Federico II University

Multicenter Insights on Real-World Results Of Ropeginterferon Alpha-2B in Polycythemia Vera Patients

Denna retrospektiva studie syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) hos patienter med Polycythemia Vera (PV). Berättigade patienter har en bekräftad PV-diagnos enligt aktuella kriterier, har fått minst en dos Ropeginterferon och har fullständiga kliniska och laboratoriedata tillgängliga. Det primära målet är att analysera tidsförloppet för hematologiskt svar (fullständigt eller partiellt, CHR/PR) enligt ELN-kriterier och att identifiera kliniska och behandlingsrelaterade faktorer som är förknippade med att uppnå och upprätthålla svar. Sekundära mål inkluderar tid till svar, svarslängd, progressionfri överlevnad, förekomst av tromboemboliska händelser, säkerhet och tolerabilitet, behandlingsavbrott, dosmodifikationer och följsamhet, normalisering av hematologiska parametrar samt förändringar i JAK2 V617F-allelbörda. Data kommer att samlas in retrospektivt från journaler vid deltagande centra.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studien kommer att inkludera patienter diagnostiserade med Polycythemia Vera (PV) enligt gällande diagnostiska kriterier som har fått minst en dos av Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) som en del av sin sjukdomsbehandling. Behöriga patienter måste ha komplett klinisk och laboratorieinformation tillgänglig och måste följas upp på ett av de deltagande centren. Alla deltagare måste ge skriftligt informerat samtycke innan de inkluderas i studien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av Polycythemia Vera enligt uppdaterade diagnostiska kriterier
  • Har fått minst en dos av Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI).
  • Fullständig klinisk och laboratoriedata tillgänglig för granskning (t.ex. hematologiska parametrar, behandlingsrespons, biverkningar).
  • Följs upp på ett av de deltagande studiecentren.
  • Har undertecknat informerat samtycke för deltagande.

Exklusionskriterier:

  • Har fått experimentell eller icke-godkänd behandling för PV under observationsperioden.
  • Saknar tillräcklig klinisk eller laboratoriedata för att kunna inkluderas i analysen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med Polycythemia Vera som får Ropeginterferon alfa 2b

Data kommer att samlas in retrospektivt från patienters journaler och kommer att inkludera:

  1. Demografiska data
  2. Kliniska egenskaper av PV
  3. Behandlingsinformation. Detaljer om Ropeginterferon Alfa-2b-terapi: Dos; Behandlingsschema och varaktighet; Kliniskt och hematologiskt svar; Avbrott i behandling och orsaker till avbrott
  4. Kliniskt och hematologiskt svar: Hematologiska parametrar (hemoglobin, hematokrit, trombocytantal, etc.); Kliniskt status under behandling; Miltstorlek bedömd via bukultraljud (när tillgängligt); Dokumentation av baslinjevärden, tidigare terapier, doseringsscheman och responsbedömningar vid: 3, 6, 9, 12, 18 och 24 månader; Avbrottsfrekvens och orsaker till att avsluta behandling
  5. Molekylärt svar: Kvantifiering av JAK2 V617F-allelbörda över tid
  6. Biverkningar: Alla kliniskt relevanta komplikationer eller biverkningar
Läkemedel: Ropeginterferon alfa-2b (BESREMi®)
Ropeginterferon alfa-2b administrerades i enlighet med den godkända produktresumen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Longitudinell analys av hematologiskt svar (CR/PR) på Ropeginterferon Alfa-2b vid polycytemia vera
Tidsram: Från inkludering till behandlingens slut eller minst 12 månaders behandling

Definition: Andel patienter som uppnår komplett hematologiskt svar (CHR) eller partiellt svar (PR) vid varje schemalagd tidpunkt (3, 6, 9, 12, 18 och 24 månader), klassificerat enligt ELN-kriterierna och identifiering av baslinje- och behandlingsrelaterade faktorer som är associerade med (a) första uppnåendet av CHR/PR och (b) bibehållande (varaktighet) av CHR/PR.

Bedömningstidpunkter: Baslinje, 3, 6, 9, 12, 18 och 24 månader (eller senast tillgänglig uppföljning).

Sammanfattningsmått: Andel (%) i CHR och PR vid varje tidpunkt
Från inkludering till behandlingens slut eller minst 12 månaders behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till hematologiskt svar
Tidsram: Baseline till första dokumenterade CHR eller PR (upp till 24 månader)
Tid (i månader) från första dagen av Ropeginterferon Alfa-2b-behandling till uppnående av CHR eller PR hematologiskt svar enligt ELN-kriterier.
Baseline till första dokumenterade CHR eller PR (upp till 24 månader)
Varaktighet av hematologiskt svar
Tidsram: Från första CHR/PR till förlust eller senaste uppföljningen (upp till 24 månader)
Intervall mellan första dokumenterade CHR eller PR och förlust av den responsen, död eller senaste uppföljningen.
Från första CHR/PR till förlust eller senaste uppföljningen (upp till 24 månader)
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Baseline till händelse eller senaste uppföljning (upp till 24 månader)
Tid från behandlingsstart till progression till post-PV myelofibros, akut myeloisk leukemi eller död från vilken orsak som helst
Baseline till händelse eller senaste uppföljning (upp till 24 månader)
Frekvens av tromboemboliska händelser
Tidsram: Baseline till sista uppföljningen (upp till 24 månader)
Andel patienter som upplever arteriella eller venösa trombotiska eller emboliska händelser under behandling med Ropeginterferon.
Baseline till sista uppföljningen (upp till 24 månader)
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Baslinje till senaste uppföljning (upp till 24 månader)
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet] CTCAE v6.
Baslinje till senaste uppföljning (upp till 24 månader)
Behandlingsavbrott
Tidsram: Baseline till sista uppföljningen (upp till 24 månader)
Andel patienter som avbryter Ropeginterferon på grund av biverkningar, bristande effekt eller andra kliniska skäl.
Baseline till sista uppföljningen (upp till 24 månader)
Dosjusteringar och följsamhet
Tidsram: Baseline till sista uppföljningen (upp till 24 månader)
Antal och andel patienter med betydande dosändringar (minskningar eller ökningar) och uppskattad följsamhet (planerade kontra observerade doseringsintervall).
Baseline till sista uppföljningen (upp till 24 månader)
Normalisering av hematologiska parametrar
Tidsram: Baslinje och vid schemalagda besök (3,6,9,12,18,24 månader)
Andel patienter som uppnår målsatta hematologiska värden: hematokrit <45%, leukocyter <10000/mm³, trombocyter <400000/mm³.
Baslinje och vid schemalagda besök (3,6,9,12,18,24 månader)
JAK2 V617F-allelbörda
Tidsram: Baseline och vid schemalagda besök (3,6,9,12,18,24 månader)
Utvärdering av JAK2 V617F-allelbördens dynamik under behandling med Ropeginterferon och korrelation med hematologisk respons.
Baseline och vid schemalagda besök (3,6,9,12,18,24 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Federico II University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

10 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

26 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2025

Första postat (Faktisk)

15 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • AIFA-RSO-3948 (Annan identifierare: A.O.U. Federico II Napoli)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Individuella deltagardata (IPD) kommer inte att delas för att skydda deltagarnas integritet och för att uppfylla etiska och regulatoriska krav.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera