Évaluation des données en vie réelle sur le ropeginterféron alfa-2b chez les patients atteints de polyglobulie de Vaquez : enseignements tirés d'une étude multicentrique (MIRROR)
11 décembre 2025 mis à jour par: Novella Pugliese, Federico II University
Perspectives Multicentriques sur les Résultats en Vie Réelle du Ropeginterféron Alpha-2B chez les Patients Atteints de Polyglobulie de Vaquez
Cette étude rétrospective vise à évaluer l'efficacité et la sécurité du Ropéginterféron Alfa-2b (BESREMI) chez les patients atteints de Polycythémie Vraie (PV).
Les patients éligibles ont un diagnostic de PV confirmé selon les critères actuels, ont reçu au moins une dose de Ropéginterféron et disposent de données cliniques et de laboratoire complètes.
L'objectif principal est d'analyser l'évolution temporelle de la réponse hématologique (complète ou partielle, CHR/PR) selon les critères ELN, et d'identifier les facteurs cliniques et liés au traitement associés à l'obtention et au maintien de la réponse.
Les objectifs secondaires incluent le temps jusqu'à la réponse, la durée de la réponse, la survie sans progression, le taux d'événements thromboemboliques, la sécurité et la tolérance, l'arrêt du traitement, les modifications de dose et l'adhérence, la normalisation des paramètres hématologiques, et les changements de la charge allélique JAK2 V617F.
Les données seront collectées rétrospectivement à partir des dossiers médicaux dans les centres participants.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
150
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Novella Pugliese, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +393396137232
- E-mail: novypugliese@yahoo.it
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
L'étude inclura des patients diagnostiqués avec une Polycythémie Vraie (PV) selon les critères diagnostiques actuels, ayant reçu au moins une administration de Ropeginterféron Alfa-2b (BESREMI) dans le cadre de la prise en charge de leur maladie.
Les patients éligibles doivent disposer d'informations cliniques et de laboratoire complètes et être suivis dans l'un des centres participants.
Tous les participants doivent fournir un consentement éclairé écrit avant leur inclusion dans l'étude.
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic confirmé de Polycythémie Véra selon les critères diagnostiques actualisés
- Avoir reçu au moins une dose de Ropeginterféron Alfa-2b (BESREMI).
- Disponibilité complète des données cliniques et de laboratoire pour l'examen (par exemple, paramètres hématologiques, réponse au traitement, événements indésirables).
- Suivi dans l'un des centres d'étude participants.
- Avoir signé le consentement éclairé pour la participation.
Critères d'exclusion :
- Avoir reçu des traitements expérimentaux ou non approuvés pour la PV pendant la période d'observation.
- Manque de données cliniques ou de laboratoire suffisantes pour permettre l'inclusion dans l'analyse.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients atteints de Polyglobulie de Vaquez recevant du Ropeginterferon alpha 2b
Les données seront collectées rétrospectivement à partir des dossiers médicaux des patients et comprendront :
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Le ropeginterféron alfa-2b a été administré conformément aux informations de prescription approuvées.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Analyse longitudinale de la réponse hématologique (CR/PR) au Ropeginterféron Alfa-2b dans la polyglobulie de Vaquez
Délai: De l'inclusion à la fin du traitement ou après au moins 12 mois de traitement
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Définition : Proportion de patients atteignant une Réponse Hématologique Complète (RHC) ou une Réponse Partielle (RP) à chaque moment prévu (3, 6, 9, 12, 18 et 24 mois), classée selon les critères ELN et identification des facteurs de base et en cours de traitement associés à (a) la première obtention de RHC/RP et (b) le maintien (durée) de RHC/RP. Moments d'évaluation : Base de référence, 3, 6, 9, 12, 18 et 24 mois (ou dernier suivi disponible). Métriques de synthèse : Proportion (%) en RHC et RP à chaque moment |
De l'inclusion à la fin du traitement ou après au moins 12 mois de traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Temps jusqu'à la réponse hématologique
Délai: De la valeur de base au premier CHR ou PR documenté (jusqu'à 24 mois)
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Temps (en mois) entre le premier jour du traitement par Ropeginteféron Alfa-2b et l'obtention d'une réponse hématologique CHR ou PR selon les critères ELN.
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De la valeur de base au premier CHR ou PR documenté (jusqu'à 24 mois)
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Durée de la réponse hématologique
Délai: De la première CHR/PR jusqu'à la perte ou au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Intervalle entre la première réponse hématologique complète (CHR) ou la première réponse partielle (PR) documentée et la perte de cette réponse, le décès ou le dernier suivi.
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De la première CHR/PR jusqu'à la perte ou au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Survie Sans Progression (SSP)
Délai: De la ligne de base jusqu'à l'événement ou au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Temps entre le début du traitement et la progression vers une myélofibrose post-PV, une leucémie myéloïde aiguë, ou un décès de toute cause
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De la ligne de base jusqu'à l'événement ou au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Taux d'événements thromboemboliques
Délai: De la ligne de base jusqu'au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Proportion de patients présentant des événements thrombotiques ou emboliques artériels ou veineux pendant le traitement par Ropeginterféron.
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De la ligne de base jusqu'au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement
Délai: De la ligne de base au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement [Sécurité et tolérabilité] CTCAE v6.
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De la ligne de base au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Arrêt du traitement
Délai: De la valeur initiale au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Proportion de patients qui arrêtent le Ropeginféron en raison d'événements indésirables, d'un manque d'efficacité ou d'autres raisons cliniques.
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De la valeur initiale au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Modifications de dose et adhérence
Délai: De la valeur initiale au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Nombre et proportion de patients présentant des modifications de dose significatives (réductions ou augmentations) et adhérence estimée (intervalles de dosage prévus vs observés).
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De la valeur initiale au dernier suivi (jusqu'à 24 mois)
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Normalisation des paramètres hématologiques
Délai: Ligne de base et aux visites programmées (3,6,9,12,18,24 mois)
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Proportion de patients atteignant les valeurs hématologiques cibles : hématocrite <45%, leucocytes <10000/mm³, plaquettes <400000/mm³.
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Ligne de base et aux visites programmées (3,6,9,12,18,24 mois)
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Charge allélique JAK2 V617F
Délai: À l'inclusion et aux visites programmées (3,6,9,12,18,24 mois)
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Évaluation de la dynamique de la charge allélique JAK2 V617F pendant le traitement par Ropeginterféron et corrélation avec la réponse hématologique.
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À l'inclusion et aux visites programmées (3,6,9,12,18,24 mois)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
10 janvier 2026
Achèvement primaire (Estimé)
26 mars 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2025
Première publication (Réel)
15 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- AIFA-RSO-3948 (Autre identifiant: A.O.U. Federico II Napoli)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Les données individuelles des participants (DIP) ne seront pas partagées afin de protéger la vie privée des participants et de se conformer aux exigences éthiques et réglementaires.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .