Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av virkelighetsdata for Ropeginterferon Alfa-2b hos pasienter med polycytemia vera: Innblikk fra en multikenterstudie (MIRROR)

11. desember 2025 oppdatert av: Novella Pugliese, Federico II University

Multisenterinnsikter om reelle resultater av Ropeginterferon Alfa-2B hos pasienter med polycytemia vera

Denne retrospektive studien har som mål å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) hos pasienter med Polycythemia Vera (PV). Kvalifiserte pasienter har en bekreftet PV-diagnose i henhold til gjeldende kriterier, har mottatt minst én dose Ropeginterferon, og har fullstendige kliniske og laboratoriedata tilgjengelig. Hovedmålet er å analysere tidsforløpet for hematologisk respons (fullstendig eller delvis, CHR/PR) i henhold til ELN-kriterier, og å identifisere kliniske og behandlingsrelaterte faktorer knyttet til å oppnå og opprettholde respons. Sekundære mål inkluderer tid til respons, responsvarighet, progresjonsfri overlevelse, rate for tromboemboliske hendelser, sikkerhet og tolerabilitet, behandlingsavbrudd, dosemodifikasjoner og overholdelse, normalisering av hematologiske parametere, og endringer i JAK2 V617F-allelbyrde. Data vil bli samlet inn retrospektivt fra medisinske journaler ved deltakende sentre.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil inkludere pasienter diagnostisert med Polycythemia Vera (PV) i henhold til gjeldende diagnostiske kriterier som har fått minst én administrering av Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) som en del av sykdomsbehandlingen. Kvalifiserte pasienter må ha fullstendig klinisk og laboratorieinformasjon tilgjengelig og må følges ved ett av de deltakende sentrene. Alle deltakere må gi skriftlig informert samtykke før inkludering i studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av Polycythemia Vera i henhold til oppdaterte diagnostiske kriterier
  • Har mottatt minst én dose Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI).
  • Fullstendig kliniske og laboratoriedata tilgjengelig for gjennomgang (f.eks. hematologiske parametere, behandlingsrespons, bivirkninger).
  • Følges opp ved ett av de deltakende studielokalitetene.
  • Har signert informert samtykke for deltakelse.

Eksklusjonskriterier:

  • Har mottatt eksperimentell eller ikke-godkjent behandling for PV i observasjonsperioden.
  • Mangler tilstrekkelige kliniske eller laboratoriedata til å kunne inkluderes i analysen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med Polycythemia Vera som mottar Ropeginterferon alfa 2b

Data vil bli samlet inn retrospektivt fra pasientens medisinske journaler og vil inkludere:

  1. Demografiske data
  2. Kliniske egenskaper ved PV
  3. Behandlingsinformasjon. Detaljer om Ropeginterferon Alfa-2b-terapi: Dosering; Behandlingsplan og varighet; Klinisk og hematologisk respons; Behandlingsavbrudd og årsaker til avbrudd
  4. Klinisk og hematologisk respons: Hematologiske parametere (hemoglobin, hematokritt, blodplateantall, etc.); Klinisk status under behandling; Miltstørrelse vurdert via abdominal ultralyd (når tilgjengelig); Dokumentasjon av baseline-verdier, tidligere terapier, doseringsplaner og responsvurderinger ved: 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder; Avbruddsrater og årsaker til å stoppe behandlingen
  5. Molekylær respons: Kvantifisering av JAK2 V617F allelbyrde over tid
  6. Bivirkninger: Eventuelle klinisk relevante komplikasjoner eller bivirkninger
Legemiddel: Ropeginterferon alfa-2b (BESREMi®)
Ropeginterferon alfa-2b ble administrert i henhold til den godkjente forskrivningsinformasjonen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Longitudinal analyse av hematologisk respons (CR/PR) til Ropeginterferon Alfa-2b ved polycythemia vera
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av behandlingen eller minst 12 måneders behandling

Definisjon: Andel pasienter som oppnår full hematologisk respons (CHR) eller delvis respons (PR) ved hvert planlagte tidspunkt (3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder), klassifisert i henhold til ELN-kriteriene og identifisering av utgangspunkt- og behandlingsrelaterte faktorer knyttet til (a) første oppnåelse av CHR/PR og (b) opprettholdelse (varighet) av CHR/PR.

Vurderingstidspunkter: Utgangspunkt, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder (eller sist tilgjengelige oppfølging).

Oppsummeringsmålinger: Andel (%) i CHR og PR ved hvert tidspunkt
Fra påmelding til slutten av behandlingen eller minst 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til hematologisk respons
Tidsramme: Baseline til første dokumenterte CHR eller PR (opptil 24 måneder)
Tid (i måneder) fra første dag med Ropeginterferon Alfa-2b-behandling til oppnåelse av CHR eller PR hematologisk respons i henhold til ELN-kriterier.
Baseline til første dokumenterte CHR eller PR (opptil 24 måneder)
Varighet av hematologisk respons
Tidsramme: Fra første CHR/PR til tap eller siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Intervall mellom første dokumenterte CHR eller PR og tap av den responsen, død eller siste oppfølging.
Fra første CHR/PR til tap eller siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Baseline til hendelse eller siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Tid fra behandlingsstart til progresjon til post-PV myelofibrose, akutt myeloid leukemi, eller død av enhver årsak
Baseline til hendelse eller siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Rate for tromboembolisk hendelse
Tidsramme: Baseline til siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Andel pasienter som opplever arterielle eller venøse trombotiske eller emboliske hendelser under behandling med Ropeginterferon.
Baseline til siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]) CTCAE v6.
Fra baseline til siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Behandlingsavbrudd
Tidsramme: Fra baseline til siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Andel pasienter som avslutter behandling med Ropeginterferon på grunn av bivirkninger, manglende effekt eller andre kliniske årsaker.
Fra baseline til siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Doseendringer og medfølgelse
Tidsramme: Fra baseline til siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Antall og andel pasienter med signifikante doseendringer (reduksjoner eller økninger) og estimert medfølging (planlagte vs observerte doseringsintervaller).
Fra baseline til siste oppfølging (opptil 24 måneder)
Normalisering av hematologiske parametere
Tidsramme: Baseline og ved planlagte besøk (3,6,9,12,18,24 måneder)
Andel pasienter som oppnår målverdier for hematologiske parametere: hematokrit <45%, leukocytter <10000/mm³, trombocytter <400000/mm³.
Baseline og ved planlagte besøk (3,6,9,12,18,24 måneder)
JAK2 V617F allelbyrde
Tidsramme: Utgangspunkt og ved planlagte besøk (3,6,9,12,18,24 måneder)
Vurdering av JAK2 V617F allelbyrdedynamikk under Ropeginterferon-behandling og korrelasjon med hematologisk respons.
Utgangspunkt og ved planlagte besøk (3,6,9,12,18,24 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Federico II University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

10. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

26. mars 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • AIFA-RSO-3948 (Annen identifikator: A.O.U. Federico II Napoli)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata (IPD) vil ikke bli delt for å beskytte deltakernes personvern og for å overholde etiske og regulatoriske krav.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere