Ropeginterferoni-alfa-2b:n arviointi polycythemia vera -potilailla: Näkökulmia monikeskustutkimuksesta (MIRROR)
torstai 11. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novella Pugliese, Federico II University
Monikeskuksellisia näkemyksiä Ropeginterferoni Alfa-2B:n todellisista tuloksista polycythemia vera -potilailla
Tämä retrospektiivinen tutkimus pyrkii arvioimaan Ropeginterferoni Alfa-2b:n (BESREMI) tehokkuutta ja turvallisuutta Polycythemia Vera -potilailla (PV).
Käyttökelpoiset potilaat ovat saaneet vahvistetun PV-diagnoosin nykyisten kriteerien mukaisesti, ovat saaneet vähintään yhden annoksen Ropeginterferonia ja heillä on saatavilla täydelliset kliiniset ja laboratoriotiedot.
Pääasiallinen tavoite on analysoida hematologisen vastauksen (täydellinen tai osittainen, CHR/PR) aikajana ELN-kriteerien mukaisesti ja tunnistaa kliinisiä ja hoitoon liittyviä tekijöitä, jotka liittyvät vastauksen saavuttamiseen ja ylläpitämiseen.
Toissijaisia tavoitteita ovat vastausaika, vastauksen kesto, etenevätoiminnan vapaa elossaolo, tromboembolisten tapahtumien määrä, turvallisuus ja siedettävyys, hoidon keskeyttäminen, annoksen muutokset ja sitoutuminen, hematologisten parametrien normalisoituminen sekä JAK2 V617F-alleelikuorman muutokset.
Tiedot kerätään retrospektiivisesti osallistuvien keskuksien lääketieteellisistä kirjanpidoista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
150
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novella Pugliese, MD, PhD
- Puhelinnumero: +393396137232
- Sähköposti: novypugliese@yahoo.it
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimukseen otetaan mukaan potilaat, joilla on diagnosoitu Polycythemia Vera (PV) nykyisten diagnostisten kriteerien mukaisesti ja jotka ovat saaneet vähintään yhden Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) -annoksen osana sairautensa hoitoa.
Kelpoisten potilaiden on oltava saatavilla täydelliset kliiniset ja laboratoriotiedot, ja heitä on seurattava yhdessä osallistuvista keskuksista.
Kaikkien osallistujien on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus ennen mukaan ottamista tutkimukseen.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Vahvistettu Polycythemia Vera -diagnoosi päivitettyjen diagnostisten kriteerien mukaisesti
- On saanut vähintään yhden Ropeginterferon Alfa-2b (BESREMI) -annoksen.
- Täydelliset kliinisten ja laboratoriotietojen saatavuus tarkastelua varten (esim. hematologiset parametrit, hoidon vastaus, haittavaikutukset).
- Seurattu yhdessä osallistuvista tutkimuskeskuksista.
- On allekirjoittanut tietoon perustuvan suostumuksen osallistumisesta.
Poissulkemiskriteerit:
- On saanut kokeellisia tai hyväksymättömiä hoitoja PV:lle havainnointijakson aikana.
- Puutteelliset kliiniset tai laboratoriotiedot, jotka estävät sisällyttämisen analyysiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on polycythemia vera ja jotka saavat ropeginterferon alfa-2b:ää
Tiedot kerätään retrospektiivisesti potilaan sairauskertomuksista ja ne sisältävät:
|
Ropeginterferon Alfa-2b annosteltiin hyväksytyn määräämistä koskevan tiedon mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ropeginterferoni Alfa-2b:n hematologisen vastemuutoksen (CR/PR) pitkittäisanalyysi polycythemia vera -taudissa
Aikaikkuna: Rekisteröitymisestä hoidon loppuun tai vähintään 12 kuukauden hoitoon
|
Määritelmä: Potilaiden osuus, jotka saavuttavat täydellisen hematologisen vasteen (CHR) tai osittaisen vasteen (PR) kullakin suunnitellulla aikapisteellä (3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta), luokiteltuna ELN-kriteerien mukaisesti ja tunnistetaan lähtötasolla ja hoidon aikana olevat tekijät, jotka liittyvät (a) ensimmäiseen CHR/PR:n saavuttamiseen ja (b) CHR/PR:n ylläpitoon (kesto). Arviointiaikapisteet: Lähtötaso, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukautta (tai viimeinen saatavilla oleva seuranta). Yhteenvetomittarit: Osuus (%) CHR:ssä ja PR:ssä kullakin aikapisteellä |
Rekisteröitymisestä hoidon loppuun tai vähintään 12 kuukauden hoitoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika hematologiseen vastaukseen
Aikaikkuna: Perusarvosta ensimmäiseen dokumentoituun CHR:ään tai PR:ään (enintään 24 kuukautta)
|
Aika (kuukausina) Ropeginterferon Alfa-2b -hoidon aloituspäivästä CHR- tai PR-hematologisen vastemuodon saavuttamiseen ELN-kriteerien mukaisesti.
|
Perusarvosta ensimmäiseen dokumentoituun CHR:ään tai PR:ään (enintään 24 kuukautta)
|
|
Hematologisen vastemuksen kesto
Aikaikkuna: Ensimmäisestä CHR/PR:stä menetykseen tai viimeiseen seurantaan (enintään 24 kuukautta)
|
Aikaväli ensimmäisen dokumentoidun CHR:n tai PR:n ja kyseisen vastauksen menetyksen, kuoleman tai viimeisen seurannan välillä.
|
Ensimmäisestä CHR/PR:stä menetykseen tai viimeiseen seurantaan (enintään 24 kuukautta)
|
|
Progression-Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Alkutilasta tapahtumaan tai viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
Aika hoidon aloittamisesta edenemiseen post-PV-myelofibroosiin, akuuttiin myelooiseen leukemiaan tai kuolemaan mihin tahansa syyhyn
|
Alkutilasta tapahtumaan tai viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
|
Tromboemboliatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Alkutilasta viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
Potilaiden osuus, jotka kokevat valtimotai laskimoperäisiä verihyytymätapahtumia tai embolioita Ropeginterferoni-hoidon aikana.
|
Alkutilasta viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Alkuperäisestä viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys [turvallisuus ja siedettävyys]) CTCAE v6.
|
Alkuperäisestä viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
|
Hoidon keskeyttäminen
Aikaikkuna: Perustasosta viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
Potilaiden osuus, jotka lopettavat Ropeginterferonin käytön haittavaikutusten, tehon puutteen tai muiden kliinisten syiden vuoksi.
|
Perustasosta viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
|
Annoksen muutokset ja hoitoon sitoutuminen
Aikaikkuna: Perustaso viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
Potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on merkittäviä annosmuutoksia (vähennyksiä tai lisäyksiä) sekä arvioitu hoitoon sitoutuminen (suunnitellut vs. havaittujen annostusväliaikojen).
|
Perustaso viimeiseen seurantaan (jopa 24 kuukautta)
|
|
Hematologisten parametrien normalisointi
Aikaikkuna: Alkutilanne ja suunnitelluilla käynneillä (3,6,9,12,18,24 kuukautta)
|
Potilaiden osuus, joka saavuttaa kohdehematologiset arvot: hematokritti <45%, leukosyytit <10000/mm³, trombosyytit <400000/mm³.
|
Alkutilanne ja suunnitelluilla käynneillä (3,6,9,12,18,24 kuukautta)
|
|
JAK2 V617F-alleelitaakka
Aikaikkuna: Alkutila ja suunnitelluilla vastaanotoilla (3,6,9,12,18,24 kuukautta)
|
JAK2 V617F-alleelikuorman dynamiikan arviointi Ropeginterferoni-hoidon aikana ja korrelaatio hematologisen vastemuutoksen kanssa.
|
Alkutila ja suunnitelluilla vastaanotoilla (3,6,9,12,18,24 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Lauantai 10. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 26. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- AIFA-RSO-3948 (Muu tunniste: A.O.U. Federico II Napoli)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisen osallistujan dataa (IPD) ei jaeta osallistujan yksityisyyden suojaamiseksi sekä eettisten ja säädösten mukaisien vaatimusten noudattamiseksi.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .