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輸血依存性タラセミアにおけるサリドマイドとヒドロキシウレアの併用療法 (Thal-H)

2026年4月29日 更新者：Professor Tariq Ghafoor、Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

輸血依存性βサラセミア（TDBT）におけるサリドマイドとヒドロキシ尿素の併用療法の有効性、第II相試験

ベータサラセミアメジャー（BTM）は、ベータグロビン遺伝子の変異によって引き起こされる最も一般的なヘモグロビン異常症です。 世界中で、約8000万人がサラセミア遺伝子変異を保有しています。 毎年約23,000人の乳児がBTMの影響を受けており、そのうち約90%が低所得国または中所得国に属しています。

パキスタンでは、サラセミアの保因者率は5-7%で、一般人口において約1000万人の保因者が存在するという大きな人口を生み出しています。 全国の治療施設に登録されているサラセミア患者は50,000人で、輸血依存性BTMの世界的な有病率の中で最も高い国の一つです。 パキスタンにおけるBTM患者の平均余命は約10歳ですが、先進国では約50歳から60歳です。 この違いは、不十分な輸血支援、輸血感染症（TTI）、および適切でない鉄キレート療法による肝毒性や心不全が原因です。

BTMの標準治療は、依然として骨髄移植または生涯にわたる輸血とそれに続く鉄キレート療法です。 標準治療が含まれる一方で、限られた資源、移植サービスへのアクセスの欠如、輸血関連合併症などの課題が、特に低・中所得国において持続しています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ベータサラセミア・メジャー（BTM）は、ベータグロビン遺伝子の変異によって引き起こされる最も一般的なヘモグロビン症です。世界中で約8000万人がサラセミア遺伝子変異を保有しています。毎年約23,000人の新生児がBTMの影響を受けており、その約90％が低所得国または中所得国に属しています。

パキスタンでは、サラセミアの保因者有病率は5～7％であり、一般人口において約1000万人の保因者という重要な集団を生み出しています。国内の治療施設には50,000人のサラセミア患者が登録されており、これは輸血依存型BTMの世界的な有病率の中で最も高い水準の一つです。パキスタンにおけるBTM患者の平均余命は約10歳であるのに対し、先進国では約50～60歳です。この差は、不十分な輸血支援、輸血感染症（TTI）、および適切でない鉄キレート療法による肝毒性と心不全に起因しています。

BTMの標準治療は、依然として骨髄移植または生涯にわたる輸血に続く鉄キレート療法です。標準治療には、限られた資源、移植サービスへのアクセスの欠如、輸血関連合併症などの課題が残っており、特に低所得国および中所得国で顕著です。

ヒドロキシウレア（HU）は、FDA承認の胎児ヘモグロビン（HbF）誘導剤であり、βサラセミア患者における頻繁な輸血の必要性を軽減または排除する可能性が示されています。しかし、一部の患者はHUへの反応が限定的であり、補助的または代替療法の探求が必要です。免疫調節剤であるサリドマイドは、核因子-κBの誘導を抑制することで輸血を減らし、HbFレベルを潜在的に増加させることが示されています。

この前向き研究の主な目的は、βサラセミア・メジャー患者における輸血頻度を減らすためのサリドマイドとヒドロキシウレアの併用療法の有効性を評価することです。副次的目標は、重大な薬物有害反応の範囲を記録するとともに、脾臓サイズおよび血清フェリチンレベルの変化を記録することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

100

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • パキスタン
    • Punjab Province
      • Islamabad、Punjab Province、パキスタン、46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi、Punjab Province、パキスタン、44000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi、Punjab Province、パキスタン、46000
        • AFBMTC (Clinical Trial and Research Cell)
      • Rawalpindi、Punjab Province、パキスタン、46000
        • AFBMTC (CT&RC), CMH Medical Complex
      • Rawalpindi、Punjab Province、パキスタン、46000
        • AFBMTC (CT&RC), Medical Complex
      • Rawalpindi、Punjab Province、パキスタン、46000
        • AFBMTC, CMH Medical Complex
      • Rawalpindi、Punjab Province、パキスタン、46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan
      • Rawalpindi、Punjab Province、パキスタン、46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi、Punjab Province、パキスタン、60000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

組み入れ基準:

• 2歳以上の男女を問わず、輸血依存性βサラセミア（TDBT）に罹患している患者が研究に組み入れられます。

除外基準:

  • 2歳未満の年齢。
  • 心臓、肝臓、肺、腎臓、または神経機能障害、または血栓症の既往歴がある患者。
  • サリドマイドの催奇形性により、妊娠可能な男女の参加者は除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：サリドマイドとヒドロキシウレアの併用療法は、TDTと診断された患者に追加されます
  • 本試験には、ヒドロキシウレア（HU）とサリドマイドの併用療法が含まれます。 ヒドロキシウレアの開始投与量は20 mg/kgを1日1回、サリドマイドは2.5-3 mg/kgを1日1回、就寝時に投与し、最も近い10の倍数に調整されます。 2か月後に部分奏効（PR）または無奏効（NR）を示した患者では、サリドマイドの投与量を1 mg/kg/日の増量で4週間間隔で増量し、最大5 mg/kg/日（最大投与量100 mg/日）まで増量します。
  • 血栓症を予防するために、アスピリン（2-4 mg/kg/日）が使用されます。 すべての患者は、葉酸2〜5 mgを1日1回投与されます。
薬：サリドマイドとヒドロキシ尿素の追加

介入にはヒドロキシウレア（HU）とサリドマイドの併用が含まれます。
ヒドロキシウレアの開始投与量は1日1回20 mg/kg、サリドマイドは1日1回2.5-3 mg/kgを就寝時に投与し、10の倍数に調整します。
2か月後に部分奏効（PR）または無効（NR）であった患者では、サリドマイドの投与量を4週間間隔で1 mg/kg/日ずつ増量し、最大5 mg/kg/日（最大投与量100 mg/日）まで増量します。

  • 血栓症予防のため、アスピリン（1日2-4 mg/kg）を使用します。
    すべての患者は1日1回葉酸2〜5 mgを投与されます。
  • 鉄過剰症の場合、患者は鉄キレート療法（デフェラシロクス、デフェリプロンまたはデフェロキサミン）を継続します。
他の名前：
  • ハイドレアとサリドマイド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
サリドマイドとヒドロキシ尿素の併用開始後の赤血球輸血回数
時間枠：01年
介入開始前の赤血球輸血の頻度が記録されます。 介入（サリドマイドおよびヒドロキシ尿素）の03ヶ月、06ヶ月、12ヶ月時点で、赤血球輸血の回数が文書化されます。
01年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重要な薬物有害反応のスペクトルと頻度を記録すること。
時間枠：01年

サリドマイドおよびヒドロキシ尿素療法に関連する有害事象を90日目、180日目、365日目にモニタリングおよび記録します。

患者には、薬剤安全性監視委員会から週1回電話で連絡を取り、介入による副作用の有無をスクリーニングします。
01年
介入中の脾臓サイズの変化を評価するため。
時間枠：01 年
介入開始日（Day-01）、介入90日目（Day-90）、介入180日目（Day-180）、介入365日目（Day-365）における脾臓サイズ（センチメートル）の評価
01 年
介入期間中の血清フェリチン値（ng/ml）のモニタリング。
時間枠：01年
血清フェリチンレベルをng/mlで測定：Day-01、Day-90、Day-180、Day-365にて。
01年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

捜査官

  • スタディディレクター：Tariq Ghafoor, FCPS,FRCP、National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年1月1日

一次修了 (実際)

2025年12月30日

研究の完了 (実際)

2025年12月30日

試験登録日

最初に提出

2025年11月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月5日

最初の投稿 (実際)

2025年12月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月29日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PBMT-1
  • 6871 (その他の識別子：AFBMTC)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

研究者は、出版から9か月後に開始し、最大24か月間利用可能で、審査およびデータ共有契約に従って、合理的な要求に応じて非識別化されたIPDを共有する場合があります。

IPD 共有時間枠

研究完了後6か月

IPD 共有アクセス基準

主任研究者への連絡

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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