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Combinazione di Talidomide e Idrossiurea nella Talassemia Trasfusione-Dipendente (Thal-H)

29 aprile 2026 aggiornato da: Professor Tariq Ghafoor, Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

L'Efficacia della Terapia Combinata Talidomide e Idrossiurea nella β-talassemia Trasfusione-Dipendente (TDBT), Studio di Fase II

La beta talassemia maggiore (BTM) è l'emoglobinopatia più comune causata da mutazioni nel gene della beta-globina. A livello mondiale, circa 80 milioni di persone sono portatrici della mutazione genica della talassemia. Ogni anno, circa 23.000 neonati sono affetti da BTM, di cui circa il 90% appartiene a paesi a basso o medio reddito.

In Pakistan, la prevalenza di portatori di talassemia è del 5-7%, con una popolazione significativa di circa 10 milioni di portatori nella popolazione generale. Ci sono 50.000 pazienti talassemici registrati nelle strutture di trattamento in tutto il paese, uno dei tassi di prevalenza globale più alti per la BTM dipendente da trasfusioni. L'aspettativa di vita media dei pazienti con BTM in Pakistan è di circa 10 anni, mentre nei paesi sviluppati è di circa 50-60 anni. Questa differenza è dovuta a un supporto trasfusionale inadeguato, infezioni trasmesse per trasfusione (TTI) e una chelazione del ferro insufficiente che porta a epatotossicità e insufficienza cardiaca.

Lo standard di cura per la BTM rimane il trapianto di midollo osseo o trasfusioni di sangue a vita seguite da terapie di chelazione del ferro. Nonostante lo standard di cura preveda queste opzioni, sfide come risorse limitate, mancanza di accesso ai servizi di trapianto e complicazioni legate alle trasfusioni persistono, specialmente nei paesi a basso e medio reddito.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La beta talassemia maggiore (BTM) è l'emoglobinopatia più comune causata da mutazioni nel gene della beta-globina. In tutto il mondo, circa 80 milioni di persone sono portatrici di mutazioni del gene della talassemia. Ogni anno, circa 23.000 neonati sono affetti da BTM, di cui circa il 90% appartiene a nazioni a basso o medio reddito.

In Pakistan, la prevalenza dei portatori di talassemia è del 5-7%, risultando in una popolazione significativa di circa 10 milioni di portatori nella popolazione generale. Ci sono 50.000 pazienti con talassemia registrati nelle strutture di trattamento in tutto il paese, uno dei tassi di prevalenza globale più alti per la BTM dipendente da trasfusioni. L'aspettativa di vita media dei pazienti con BTM in Pakistan è di circa 10 anni, mentre nei paesi sviluppati è di circa 50-60 anni. Questa differenza è dovuta a un supporto trasfusionale scarso, infezioni trasmesse per trasfusione (TTI) e una chelazione del ferro inadeguata che porta a epatotossicità e insufficienza cardiaca.

Lo standard di cura per la BTM rimane il trapianto di midollo osseo o trasfusioni di sangue per tutta la vita seguite da terapie di chelazione del ferro. Nonostante lo standard di cura preveda queste opzioni, sfide come risorse limitate, mancanza di accesso ai servizi di trapianto e complicazioni legate alle trasfusioni persistono, specialmente nei paesi a basso e medio reddito.

L'idrossiurea (HU), un induttore dell'emoglobina fetale (HbF) approvato dalla FDA, ha mostrato promesse nel ridurre o eliminare la necessità di frequenti trasfusioni di sangue nei pazienti con β-talassemia. Tuttavia, un sottogruppo di pazienti mostra una risposta limitata all'HU, rendendo necessaria l'esplorazione di terapie aggiuntive o alternative. La talidomide, un immunomodulatore, ha dimostrato di ridurre le trasfusioni sopprimendo l'induzione del fattore nucleare-κB, potenzialmente aumentando i livelli di HbF.

L'obiettivo principale di questo studio prospettico è determinare l'efficacia della combinazione di talidomide e idrossiurea nel ridurre la frequenza delle trasfusioni nei pazienti con beta talassemia maggiore. Gli obiettivi secondari sono documentare lo spettro di reazioni avverse significative ai farmaci e registrare eventuali alterazioni nelle dimensioni della milza e nei livelli di ferritina sierica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Islamabad, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 44000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (Clinical Trial and Research Cell)
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC, CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 60000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

• Pazienti affetti da β-talassemia dipendente da trasfusione (TDBT) di età superiore ai due anni di entrambi i sessi saranno inclusi nello studio.

Criteri di esclusione:

  • Età inferiore ai due anni.
  • Pazienti con disfunzione cardiaca, epatica, polmonare, renale o neurologica o anamnesi di trombosi.
  • Sia i partecipanti maschi che femmine in età fertile saranno esclusi a causa della teratogenicità della talidomide.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Una combinazione di talidomide e idrossiurea viene aggiunta ai pazienti diagnosticati con TDT
  • Lo studio include l'idrossiurea (HU) e la talidomide in combinazione. La dose iniziale di idrossiurea sarà di 20 mg/kg una volta al giorno e quella di talidomide sarà di 2,5-3 mg/kg una volta al giorno, adattata al multiplo di 10 più vicino, al momento di coricarsi. Tra coloro che mostrano una risposta parziale (PR) o nessuna risposta (NR) dopo due mesi, la dose di talidomide sarà aumentata in incrementi di 1 mg/kg/giorno a intervalli di quattro settimane fino a un massimo di 5 mg/kg/giorno (dose massima 100 mg/giorno).
  • Per prevenire la trombosi, verrà utilizzata l'aspirina (2-4 mg/kg al giorno). Tutti i pazienti riceveranno acido folico da 2 a 5 mg una volta al giorno.
Droga: ADDIZIONE DI TALIDOMIDE E IDROSSIUREA

L'intervento include Idrossiurea (HU) e Talidomide in combinazione. La dose iniziale di Idrossiurea sarà di 20 mg/kg una volta al giorno e quella di talidomide sarà di 2,5-3 mg/kg una volta al giorno, arrotondata al multiplo di 10 più vicino, al momento di coricarsi. Tra coloro che presentano una risposta parziale (PR) o nessuna risposta (NR) dopo due mesi, la dose di talidomide sarà aumentata per incrementi di 1 mg/kg/giorno a intervalli di quattro settimane fino a un massimo di 5 mg/kg/giorno (dose massima 100 mg/giorno).

  • Per prevenire la trombosi, sarà utilizzata l'aspirina (2-4 mg/kg al giorno). Tutti i pazienti riceveranno acido folico 2-5 mg una volta al giorno.
  • I pazienti continueranno anche la terapia chelante del ferro (Deferasirox, Deferiprone o Deferoxamine) in caso di sovraccarico di ferro.
Altri nomi:
  • Hydrea e Talidomide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di trasfusioni di globuli rossi dopo l'inizio di una combinazione di talidomide e idrossiurea
Lasso di tempo: 01 Anno
La frequenza delle trasfusioni di globuli rossi prima dell'inizio dell'intervento verrà annotata. A 03 mesi, 06 mesi e 12 mesi dall'intervento (Talidomide e idrossiurea) verrà documentato il numero di trasfusioni di globuli rossi.
01 Anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Documentare lo spettro e la frequenza delle reazioni avverse significative ai farmaci.
Lasso di tempo: 01 Anno

Monitoraggio e registrazione di eventuali effetti avversi associati alla terapia con talidomide e idrossiurea al giorno 90, al giorno 180 e al giorno 365.

I pazienti saranno contattati telefonicamente settimanalmente dal comitato di monitoraggio della sicurezza del farmaco e saranno sottoposti a screening per eventuali effetti collaterali dell'intervento.
01 Anno
Per valutare le modifiche delle dimensioni della milza durante l'intervento.
Lasso di tempo: 01 Anno
Valutazione delle dimensioni della milza in centimetri al Giorno-01, Giorno-90, Giorno-180 e Giorno-365 dell'intervento.
01 Anno
Monitoraggio dei livelli sierici di ferritina in ng/ml durante il periodo di intervento.
Lasso di tempo: 01 Anno
Misurazione dei Livelli Sierici di Ferritina in ng/ml al Giorno-01, Giorno-90, Giorno-180 e Giorno-365.
01 Anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Investigatori

  • Direttore dello studio: Tariq Ghafoor, FCPS,FRCP, National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

30 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

18 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PBMT-1
  • 6871 (Altro identificatore: AFBMTC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori possono condividere IPD anonimizzati su richiesta ragionevole, a partire da 9 mesi dopo la pubblicazione e disponibili fino a 24 mesi, previa revisione e accordo di condivisione dei dati.

Periodo di condivisione IPD

Sei mesi dopo il completamento dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Contatto con il PI

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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